--- title: "隨着 2027 年推出逐漸成為焦點，Amylyx Pharmaceuticals 關注第三階段 AVEXITIDE 的結果" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/286360144.md" description: "Amylyx Pharmaceuticals 正在為其主要資產 AVEXITIDE 的關鍵第三階段數據發佈做準備，該藥物用於治療減肥手術後低血糖（PBH），預計數據將在 2023 年第三季度公佈。聯合首席執行官 Joshua Cohen 強調了該試驗的設計，旨在複製早期研究顯示的對葡萄糖和胰島素的顯著影響。如果結果積極，公司計劃提交新藥申請，爭取在 2027 年推出。AVEXITIDE 針對 PBH 的潛在機制，解決這一沒有批准療法的嚴重疾病" datetime: "2026-05-14T05:05:38.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/286360144.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/286360144.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/286360144.md) --- # 隨着 2027 年推出逐漸成為焦點，Amylyx Pharmaceuticals 關注第三階段 AVEXITIDE 的結果 - 3 家小型生物科技公司在 2024 年有潛在突破 Amylyx Pharmaceuticals（納斯達克代碼：AMLX）正在為其主要資產 AVEXITIDE 的關鍵第三階段結果做準備，該資產用於治療術後低血糖（PBH），LUCIDITY 試驗的數據預計將在第三季度公佈，聯合首席執行官 Joshua Cohen 在美銀年度醫療會議上表示。 獲取 **Amylyx Pharmaceuticals** 的提醒： 在美銀分析師 Jason Gerber 的主持下，Cohen 描述了即將發佈的數據對公司短期前景的重要性，並表示該試驗的設計與早期研究密切相似，早期研究顯示對葡萄糖和胰島素有統計學顯著的影響，並減少了嚴重低血糖事件的發生。 - 這些生物科技公司針對多種神經退行性疾病 “我們對下個季度即將發佈的第三階段結果感到非常興奮，” Cohen 説。“AVEXITIDE 是我們的主要資產，已經經歷了五個先前的試驗，所有試驗均顯示對葡萄糖和胰島素有高度統計學顯著的影響。” ## 第三階段試驗旨在複製早期結果 Cohen 表示，Amylyx 希望保持第三階段 LUCIDITY 試驗與早期的第二階段和第二階段 b 研究的一致性，包括相似的納入和排除標準以及終點評估。第二階段和第二階段 b 研究要求患者在兩週內至少發生兩次嚴重低血糖事件，而第三階段試驗要求在三週內至少發生三次嚴重事件，保持每週大約一次的事件發生率閾值。 - Amylyx Pharmaceuticals 在成功推出藥物後實現盈利 關鍵的區別在於持續時間。先前的研究持續了四周，而 LUCIDITY 則持續 16 周。Cohen 表示，公司不認為更長的持續時間會降低治療效果，並指出 Amylyx 沒有看到如抗藥物抗體等信號，這些信號可能表明隨着時間的推移效果減弱。 Gerber 提到了 LUCIDITY 的統計假設，包括 90% 的能力檢測 35% 的效果大小和 50% 的安慰劑反應。Cohen 表示，公司對研究的設計進行了保守估計，並不期望出現如此大的安慰劑反應，因為 PBH 患者已經採取措施避免嚴重低血糖。 “我們設定的目標是看到 35% 的相對率降低，但在第二階段我們看到了 55%。在第二階段 b 中，達到了 64%。” Cohen 説。“我們在所有統計假設中都採取了保守態度，部分原因是這是第一次進行第三階段試驗。” ## 針對服務不足的 PBH 人羣 Cohen 將 PBH 描述為一種嚴重且服務不足的疾病，目前沒有批准的治療方法。他表示，患者經歷反覆的劇烈血糖下降，這可能發生在餐後，或因運動、壓力或其他因素觸發。這些事件可能導致頭暈、失去意識、跌倒、車禍或癲癇，許多患者描述自己因無法駕駛或需要有人在身邊以防失去意識而感到殘疾。 他將 AVEXITIDE 與阿卡波糖進行對比，阿卡波糖是一種有時被非處方使用的α-葡萄糖苷酶抑制劑。Cohen 表示，阿卡波糖並未解決 Amylyx 認為的 PBH 的根本機制，並且可能導致胃腸道副作用，使患者難以堅持治療。 根據 Cohen 的説法，PBH 涉及更快的營養物質轉運，導致 GLP-1 反應過度。AVEXITIDE 是一種 GLP-1 拮抗劑，他表示該藥物針對的是 Amylyx 認為的該疾病的核心機制。 “今天沒有任何經過驗證的治療方法可以應對這些低血糖事件，” Cohen 説。“如果能夠有一種治療方法可能產生影響，正如我們所做的市場研究，治療意向似乎很高。” ## NDA 準備和潛在的 2027 年上市 如果第三階段數據積極，Cohen 表示 Amylyx 打算儘快提交新藥申請。他表示，公司已儘可能在數據發佈之前完成申請的準備工作，以便在結果可用時進行整合，而不是在之後開始申請流程。 Cohen 表示，公司預計沒有重大化學、生產和控制問題會延遲提交。Amylyx 已獲得 AVEXITIDE 的突破性療法認定，Cohen 表示公司預計與該認定相關的典型兩個月提交期和六個月優先審查期。公司的目標是實現 2027 年上市。 關於監管互動，Cohen 表示 Amylyx 與 FDA 進行了 “正常業務” 討論，並指出 LUCIDITY 的方案在試驗開始前已提交併獲得審查。他表示，該研究採用了安慰劑對照設計和一個公認的終點：低血糖。 ## 市場規模、准入和商業構建 Cohen 表示，Amylyx 估計美國大約有 160,000 人患有 PBH。他表示，這一估計基於已發表的文獻，包括對減肥手術隊列的前瞻性研究，以及識別出接受減肥手術後出現無法解釋的低血糖索賠的患者的索賠分析。 他表示，Amylyx 通過與治療 PBH 患者的機構進行盲法市場研究進一步驗證了其索賠工作，發現索賠估計通常與這些機構報告的患者數量一致。Cohen 還表示，Amylyx 預計 PBH 的 ICD-10 編碼將在十月可用。 Cohen 表示，公司最初的商業重點將放在為 PBH 患者服務的專家中心和高流量機構，同時也教育醫生和患者。他表示，一些患者可能需要 “重新激活”，如果他們之前因沒有新的治療選擇而停止看內分泌科醫生。 Amylyx 還在進行擴展使用計劃，最初招募完成 LUCIDITY 或參與過之前 AVEXITIDE 試驗的患者。Cohen 表示，許多患者已聯繫公司，並渴望重新接受治療，儘管他表示擴展使用計劃不應被視為市場規模的指標。 在談到給藥時，Cohen 表示之前試驗中的依從性很強，Amylyx 不認為每日皮下注射會成為主要障礙，部分原因是 PBH 患者已經通過指尖採血監測血糖。 ## 管道更新和財務狀況 Cohen 表示，Amylyx 預計現金流將持續到 2028 年，並且其現金模型不包括收入，他將其描述為保守。他表示，公司預計在第三季度階段 3 數據到來時將處於 “非常強勁的財務狀況”。 該公司還在與 Gubra 合作開發一種長效 GLP-1 拮抗劑。Cohen 表示，該分子設計為至少每週一次，如果更好的話，但他警告説，直到臨牀測試開始，其人類藥代動力學特徵才會被瞭解。Amylyx 預計將在 2027 年提交一項新藥研究申請。 Cohen 還討論了 AMX0035 在沃爾夫拉姆綜合症中的應用，這是一種影響美國約 3000 人的罕見單基因疾病。他表示，Amylyx 已展示 48 周的階段 2 數據，顯示在測量結果上總體穩定或改善，並計劃展示 96 周的數據。該公司仍在與 FDA 合作設計潛在的階段 3 試驗及其主要終點。 雖然 Cohen 表示 Amylyx 將考慮沃爾夫拉姆項目的選項，但他強調公司的主要優先事項仍然是 AVEXITIDE 和即將到來的 LUCIDITY 結果。 ## 關於 Amylyx Pharmaceuticals NASDAQ: AMLX Amylyx Pharmaceuticals, Inc 是一家致力於開發罕見和嚴重神經疾病治療的生物製藥公司。公司成立於 2013 年，總部位於馬薩諸塞州劍橋，專注於利用新穎的方法針對與神經退行性疾病相關的細胞通路。Amylyx 的研究平台以小分子療法為中心，旨在保護神經元並支持患有目前缺乏或沒有疾病修飾治療選項的患者的細胞健康。 公司的主要產品 AMX0035 在美國以 Relyvrio 的商標銷售。 _此即時新聞提醒由敍事科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成，以便為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。如對本故事有任何問題或意見，請發送至 contact@marketbeat.com。_ ## 你現在應該投資 1000 美元在 Amylyx Pharmaceuticals 嗎？ 在考慮投資 Amylyx Pharmaceuticals 之前，你需要聽聽這個。 MarketBeat 每天跟蹤華爾街頂級評級和表現最佳的研究分析師及其推薦給客户的股票。MarketBeat 已識別出五隻股票，頂級分析師正在悄悄地向客户推薦在更廣泛的市場注意到之前立即購買……而 Amylyx Pharmaceuticals 並不在名單上。 雖然 Amylyx Pharmaceuticals 目前在分析師中獲得了中等買入評級，但頂級分析師認為這五隻股票更值得購買。 在這裏查看這五隻股票 ### 相關股票 - 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