--- title: "隨着 RNAi 管線結果的臨近，箭頭製藥正在瞄準 40 億美元的 REDEMPLO 機會" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/286388526.md" description: "箭頭製藥（NASDAQ:ARWR）正在推進其 RNA 干擾管線，並進入商業階段，首席執行官 Chris Anzalone 在美銀年度醫療會議上表示。該公司已為家族性乳糜微粒血癥推出 REDEMPLO，在首個季度內獲得超過 400 個處方。箭頭製藥預計將從 SHASTA 研究中獲得關於甘油三酯降低和胰腺炎益處的關鍵數據。Anzalone 預測 REDEMPLO 在美國的峯值銷售額可能達到 30 億至 40 億美元，並強調市場上對醫生教育的需求" datetime: "2026-05-14T09:09:24.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/286388526.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/286388526.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/286388526.md) --- # 隨着 RNAi 管線結果的臨近，箭頭製藥正在瞄準 40 億美元的 REDEMPLO 機會 - 想在生物技術領域獲得多元化的上行潛力？查看 LABU Arrowhead Pharmaceuticals NASDAQ: ARWR 正在進入一個更商業化的階段，同時繼續擴展其 RNA 干擾管線，首席執行官 Chris Anzalone 在與 BofA 製藥和生物技術分析師 Jason Gerberry 的演講中表示。 Anzalone 將 Arrowhead 描述為 “與” 公司，而不是 “或” 公司，表示該公司打算在不減緩研究運營的情況下建立其商業能力。他表示，Arrowhead 現在可以處理七種不同的細胞類型，目前有五種正在進行臨牀研究，並繼續專注於 RNAi 創新。 該公司還預計在今年晚些時候會有多個管線數據發佈，包括其二聚體或雙特異性平台和 CNS 平台的初步數據。 ## REDEMPLO 啓動比預期更快 討論的一個主要焦點是 REDEMPLO，Arrowhead 在家族性乳糜微粒血癥（FCS）中的商業推出。Anzalone 表示，推出 “到目前為止進展良好”，並指出 Arrowhead 在一個完整的銷售季度後記錄了超過 400 份處方。他表示，採用速度 “比公司預期的要快一些”。 Anzalone 強調，FCS 仍然是一個教育市場。雖然一些患有遺傳性 FCS 的患者已被診斷，但他表示，Arrowhead 認為這一羣體僅佔更廣泛 FCS 人羣的一小部分。該公司還專注於臨牀 FCS 患者，這些患者沒有與傳統 FCS 相關的已知遺傳突變，但仍然有非常高的甘油三酯水平和顯著增加的胰腺炎風險。 他説，目前被歸類為嚴重高甘油三酯血癥（sHTG）的許多患者，可能更適合被診斷為臨牀 FCS。他表示，這種重疊正在影響 Arrowhead 的方法，因為它展望更廣泛的 sHTG 機會。 ## SHASTA 數據預計在第三季度發佈 Arrowhead 正在等待來自 SHASTA-3 和 SHASTA-4 研究的關鍵數據，sHTG 的頂線結果預計在 6 月底最後一位患者最後一次就診後發佈，隨後進行數據庫鎖定和分析。Anzalone 表示，主要終點是降低甘油三酯，並根據以往經驗表達了信心。 “這在 100% 的人羣中基本有效，” Anzalone 説，指的是公司 FCS 第三階段研究中的甘油三酯降低，他表示沒有非應答者。他將此與競爭對手產品的約 20% 非應答者進行對比。 該公司還在關注研究是否顯示急性胰腺炎的減少，這是一個關鍵的次要終點。Anzalone 表示，Arrowhead 對競爭對手 Ionis 的胰腺炎數據感到鼓舞，並對 SHASTA-3 和 SHASTA-4 可能顯示的益處 “謹慎樂觀”。然而，他指出事件數量相對較小，“小數字可能會發生奇怪的事情。” Arrowhead 還有 SHASTA-5，這是一個正在進行的事件驅動研究，旨在顯示胰腺炎的改善。Anzalone 表示，如果 SHASTA-3 和 SHASTA-4 顯示胰腺炎的益處，Arrowhead 可能會決定停止 SHASTA-5，但尚未做出決定。他表示，SHASTA-5 的時間難以預測，因為它是事件驅動的。 Anzalone 表示，Arrowhead 認為胰腺炎數據不會成為美國支付方的障礙，但在美國以外的地區可能更為重要，因為某些地區可能要求在標籤上提供急性胰腺炎數據以獲得報銷。 ## 定價和市場機會 Gerberry 詢問了包括 Ionis 的 TRYNGOLZA 在內的兩個參與者的 APOC3 調節市場中的定價動態。Anzalone 表示，Arrowhead 不期望對 REDEMPLO 進行激進的折扣，並將該產品視為一種胰腺炎藥物，而不是單純的降甘油三酯藥物。 他説，Arrowhead 對於定價略高於 TRYNGOLZA 的列表價格感到滿意，引用了季度給藥、安全性和歷史甘油三酯降低的情況。Anzalone 表示，他相信 sHTG 市場可以支持兩家競爭者，並且有兩家公司教育醫生和支付方可能有助於該類別更快發展。 當被問及美國銷售潛力的峯值時，Anzalone 表示，他會比 Gerberry 提到的 30 億美元的峯值估計 “更為激進”，他説他看到 REDEMPLO 的潛在峯值為 30 億到 40 億美元。然而，他警告説，由於需要醫生教育，市場需要時間來發展。 ## 肥胖和心代謝管線 Arrowhead 還討論了 ARO-INHBE，這是該公司正在研究的與肥胖相關的項目，結合 GLP-1 療法。Anzalone 表示，Arrowhead 長期以來將 INHBE 視為潛在的聯合療法，而不是單一療法。 他説，在肥胖糖尿病人羣中的早期數據表明，脂肪減少翻倍，肝臟脂肪減少三倍，他稱之為 “令人矚目”。Arrowhead 正在設計第二階段研究，並預計今年開始，計劃將 INHBE 作為潛在的 MASH 療法和肥胖療法進行研究。 Anzalone 還強調了 ARO-ALK7，該藥物靶向 Activin E/ALK-7 軸。他表示，Arrowhead 預計在今年下半年會有更多數據，並對安全性、靶向敲除、潛在的減重效果和脂肪分佈感興趣。他表示，成功的人體脂肪遞送可能會開啓額外的靶點和潛在的二聚體方法。 Arrowhead 還預計在第三季度發佈其 PCSK9/APOC3 二聚體的數據。Anzalone 表示，該公司認為該項目可以解決美國約 2000 萬人羣的混合性高脂血症。 ## CNS 平台和資本狀況 Anzalone 表示，Arrowhead 預計將在今年晚些時候發佈其首個皮下給藥的 CNS 藥物 ARO-MAPT 的初步數據。初步結果將來自健康志願者，重點是動物結果是否能轉化為人類，包括 tau 敲除和耐受性。 如果結果是積極的，Anzalone 表示，Arrowhead 可能會迅速進入更多的中樞神經系統項目，多個候選藥物可能在 2027 年進入臨牀研究，甚至可能在 2026 年底前有一個候選藥物進入臨牀。 關於合作，Anzalone 表示，Arrowhead 在最近的季度更新中報告了約 18 億美元的現金，並有能力自行推進當前的項目。他提到公司目前對 plozasiran、zodasiran 或 PCSK9/APOC3 二聚體沒有合作興趣，儘管他承認未來合作的看法可能會改變。 ## 關於 Arrowhead 製藥 NASDAQ: ARWR Arrowhead Pharmaceuticals, Inc 是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於 RNA 干擾（RNAi）治療的發現、開發和商業化。自 2008 年成立以來，Arrowhead 利用其專有的遞送平台——內部稱為先進 RNAi 化合物（ARC）技術——來沉默患有基因定義疾病的患者體內的致病基因。該公司的方法旨在提供持久的、針對性的治療，涵蓋多個治療領域。 該公司的產品管線包括多個處於不同開發階段的候選藥物。 _此即時新聞提醒由敍事科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成，以便為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。如對本故事有任何問題或意見，請發送郵件至 contact@marketbeat.com。_ ## 你現在應該投資 1000 美元在 Arrowhead 製藥嗎？ 在你考慮 Arrowhead 製藥之前，你需要聽聽這個。 MarketBeat 每天跟蹤華爾街頂級評級和表現最佳的研究分析師及其推薦給客户的股票。MarketBeat 已識別出五隻股票，頂級分析師正在悄悄地向客户推薦在更廣泛的市場注意到之前立即購買……而 Arrowhead 製藥並不在名單上。 雖然 Arrowhead 製藥目前在分析師中獲得了中等買入評級，但頂級分析師認為這五隻股票更值得購買。 在這裏查看這五隻股票 ### 相關股票 - 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