--- title: "Regenxbio 推進杜氏肌營養不良基因療法以加速獲得批准" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/286443456.md" description: "REGENXBIO Inc. 宣佈其 RGX-202 的 1/2/3 期 AFFINITY DUCHENNE 試驗取得積極結果，達成主要終點，93% 的參與者顯示出至少 10% 的微肌營養不良蛋白表達。該療法表現出良好的安全性，報告了兩起嚴重不良事件。公司計劃尋求加速 FDA 批准，並目標在 2027 年進行商業推出。然而，REGENXBIO 的股票大幅下跌，下降了 36.06%，至 6.42 美元，儘管整體市場有所上漲" datetime: "2026-05-14T16:03:30.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/286443456.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/286443456.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/286443456.md) --- # Regenxbio 推進杜氏肌營養不良基因療法以加速獲得批准 **REGENXBIO Inc.** (NASDAQ: RGNX) 在週四發佈了來自關鍵的 1/2/3 期 AFFINITY DUCHENNE 試驗的頂線和中期功能數據，該試驗評估了其研究性基因療法 RGX-202 用於杜氏肌營養不良症。 該公司表示，該研究以高統計學顯著性達到了其主要終點，93% 的參與者在第 12 周達到了至少 10% 的微肌營養蛋白表達。 REGENXBIO 還報告了微肌營養蛋白表達與 功能改善 之間的統計學顯著相關性。 **• Regenxbio 股票正在測試關鍵支撐位。為什麼 RGNX 股價處於支撐位？** ## **功能改善支持療法潛力** 該研究的關鍵部分評估了 31 名年齡在一年及以上的步行男孩，他們接受了 RGX-202 的治療，劑量為 2×1014 GC/kg。 根據公司數據，參與者的平均微肌營養蛋白表達達到了 71.1%，而 8 歲以上男孩的平均表達為 41.6%。 此外，80% 的參與者達到了超過 40% 的 微肌營養蛋白表達。 來自 9 名年齡約為 5 至 12 歲的參與者的中期一年功能數據表明，在北星步態評估（功能運動能力）評分和定時功能測試中，包括站立時間、走跑表現和爬樓梯評估均有改善。 **另請閲讀：** **FDA 批准 Denali Therapeutics 藥物作為首個穿透大腦的生物製劑用於罕見疾病** ## **安全性概況仍然良好** REGENXBIO 表示，RGX-202 通常耐受良好，並在最新數據截止時保持了良好的安全性概況。 該公司報告了兩起嚴重不良事件，均在幾周內得到解決且沒有長期影響。一名參與者經歷了亞急性心肌炎，而另一名參與者則出現了無症狀的肝損傷。 投資者可能對這兩起嚴重不良事件做出了反應，並且該藥物在年輕患者中顯示出更好的療效。 ## **FDA 討論與商業計劃** REGENXBIO 表示，與 FDA 的近期討論表明，該機構將根據微肌營養蛋白表達與臨牀結果的相關性評估 RGX-202 的微肌營養蛋白表達作為替代終點。 該公司計劃追求 RGX-202 的加速批准，併為 2027 年的潛在商業發佈做準備。 這家基因治療公司已在 RGX-202 的確認試驗中招募了超過 20 名額外參與者（n=30），並預計將在年中完成對所有 60 名患者的給藥，涵蓋關鍵和確認試驗。 REGENXBIO 預計截至 2026 年 3 月 31 日，其現金、現金等價物和可交易證券的餘額為 1.505 億美元，以支持其 運營到 2027 年初。 **RGNX 價格動態：** 根據 Benzinga Pro 的數據，週四發佈時，Regenxbio 股價下跌了 36.06%，報 6.42 美元。 在過去一個月中，RGNX 下跌了約 30.97%，而標準普爾 500 指數上漲了 8.6%，年初至今下跌約 55%，相比之下該指數上漲了 9%。 _照片來源於 Shutterstock_ **另請閲讀：** **特斯拉競爭對手比亞迪和小鵬在中國電動車放緩之際轉向歐洲：報告** ### 相關股票 - [RGNX.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/RGNX.US.md) - [PBE.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/PBE.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/XBI.US.md) - [IBB.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBB.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BBH.US.md) - [IBBQ.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBBQ.US.md) - [SBIO.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/SBIO.US.md) - [LABU.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/LABU.US.md) - [BIB.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BIB.US.md) - [FBT.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/FBT.US.md) - [.SPX.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/.SPX.US.md) - [TSLA.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/TSLA.US.md) - [002594.CN](https://longbridge.com/zh-HK/quote/002594.CN.md) - [01211.HK](https://longbridge.com/zh-HK/quote/01211.HK.md) - [XPEV.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/XPEV.US.md) - [09868.HK](https://longbridge.com/zh-HK/quote/09868.HK.md) - [HYDD.SG](https://longbridge.com/zh-HK/quote/HYDD.SG.md) - [BYDDY.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BYDDY.US.md) - [BYDDF.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BYDDF.US.md) - [81211.HK](https://longbridge.com/zh-HK/quote/81211.HK.md) ## 相關資訊與研究 - [鉅亨速報 - Factset 最新調查：Roivant Sciences LtdROIV-US 的目標價調升至 38 元，幅度約 8.57%](https://longbridge.com/zh-HK/news/287126179.md) - [RegenXBio 推進 RGX-202，獲得了積極的第三階段試驗結果](https://longbridge.com/zh-HK/news/286412399.md) - [復宏漢霖：注射用 HLX43 用於治療晚期非小細胞肺癌的國際多中心 2 期臨牀研究完成首例患者給藥](https://longbridge.com/zh-HK/news/287195179.md) - [REGENXBIO 發佈 2026 年第一季度財務業績及運營亮點 | RGNX 股票新聞](https://longbridge.com/zh-HK/news/286405286.md) - [Tevogen Bio Q1 運營虧損收窄 48%，推進 AI 平台與細胞療法管線](https://longbridge.com/zh-HK/news/287086570.md)