--- title: "隨着 CASGEVY 勢頭增強，CRISPR 治療進入 “第二階段”，管線數據即將發佈" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/286625162.md" description: "CRISPR Therapeutics 正在進入 “第二階段”，在推出 CASGEVY 之後，計劃在接下來的 12 到 18 個月內從六個管線項目中生成數據。首席執行官 Sam Kulkarni 強調了 CASGEVY 推出的勢頭以及潛在的兒童標籤擴展，這可能會增強治療的可及性。該公司還專注於心血管和其他疾病項目，並在針對 LDL 膽固醇和高血壓的療法上獲得了有希望的早期數據" datetime: "2026-05-16T00:12:19.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/286625162.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/286625162.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/286625162.md) --- # 隨着 CASGEVY 勢頭增強，CRISPR 治療進入 “第二階段”，管線數據即將發佈 - 3 只生物科技股票可能受益於專利懸崖 CRISPR Therapeutics NASDAQ: CRSP 首席執行官 Sam Kulkarni 表示，公司正在進入 “第二階段”，超越 CASGEVY 的初始推出，併為未來 12 到 18 個月內多個管道項目的數據做準備。 在美國銀行分析師 Alec Stranahan 主持的爐邊談話中，Kulkarni 表示，公司前 11 年的重點是開發用於鐮狀細胞病和 β 地中海貧血的 CASGEVY，並將該療法帶給患者。隨着該項目通過合作伙伴 Vertex 實現商業化，他表示 CRISPR Therapeutics 正在將更多注意力轉向包括心血管、自身免疫、腫瘤學和罕見疾病項目在內的更廣泛的產品組合。 獲取 **CRISPR Therapeutics** 的提醒： - CRISPR Therapeutics 在收益後上漲，管道希望增加 Kulkarni 表示，公司預計在未來 12 到 18 個月內將有六個資產產生數據。他描述的管道包括 CTX310，一個針對 LDL 膽固醇和甘油三酯降低的 ANGPTL3 目標項目；zugo-cel，一種用於自身免疫疾病和腫瘤學的同種異體 CAR T 細胞療法；CTX611，一種用於血液稀釋的長效 siRNA 方法；CTX340，一個針對血管緊張素原的高血壓項目；一個 Lp(a) 項目；以及一個 α-1 抗胰蛋白酶罕見疾病項目。 ## CASGEVY 推出勢頭增強，首席執行官表示 Kulkarni 表示，CASGEVY 的商業推廣正在 “獲得很大勢頭”，儘管他強調，該推出與典型的製藥推出有所不同，因為患者啓動、細胞採集、製造、輸注和收入確認之間需要時間。 - CRSPR 股票可能準備兑現其巨大的承諾 他説，負責商業化的 Vertex 在 2024 年啓動了約 100 名患者，在 2025 年啓動了超過 300 名患者，現在已啓動超過 500 名患者。Kulkarni 表示，患者啓動的增長應該會轉化為未來的收入，因為患者在治療流程中推進，儘管他指出，從啓動到收入確認可能會有兩到三個季度的滯後。 “這一切都必然會實現，因為你沒有看到患者在這個過程中退出，” Kulkarni 説。“這只是時間問題。” Stranahan 指出，CASGEVY 在第一季度產生了 4300 萬美元的收入。Kulkarni 表示，CRISPR Therapeutics 目前沒有看到該產品的重大阻力，並表示 Vertex 在供應鏈和患者處理方面執行良好。他表示，公司對該產品的前景 “感到滿意”。 ## 兒科標籤和報銷被視為利好因素 Kulkarni 指出，CASGEVY 有幾個潛在的利好因素，包括兒科標籤擴展。目前美國的標籤覆蓋 12 歲及以上的患者，公司已提交擴展申請，覆蓋 5 歲及以上的患者。Kulkarni 表示，治療年輕患者可以幫助防止與疾病進展相關的血管和器官損傷。 他還表示，兒科擴展可能會將更多兒童醫院納入治療網絡，從而可能增加中心的激活和治療速度。 在美國以外，Kulkarni 表示，CASGEVY 是某些市場中唯一可用的選擇。他還強調了德國的一項報銷協議，稱其是一個重要成就，因為該市場的競爭對手曾面臨挑戰。 Kulkarni 還討論了 “温和的調理” 作為 CASGEVY 生命週期未來潛在擴展的可能性。他表示，CRISPR Therapeutics 尚未提供關於何時可能提供這種方法的指導，但表示如果其結果與當前的布司氟調理方案相當，可能會顯著擴大可治療人羣。 ## 心血管項目瞄準大市場 關於 CTX310，Kulkarni 表示，公司去年展示的數據表明，治療後 LDL 膽固醇或甘油三酯減少約 50%。他説，該療法使用脂質納米顆粒遞送，並描述早期安全性特徵為良好，觀察到有限且自我消退的肝酶升高。 對於純合子家族性高膽固醇血癥，Kulkarni 表示，如果該療法能夠在 PCSK9 抑制劑等藥物基礎上顯示額外的 LDL 降低，監管門檻可能相對較低。對於嚴重高甘油三酯血癥，他表示 CRISPR Therapeutics 需要更多患者數據，然後再與監管機構接洽潛在的註冊路徑。 Kulkarni 還討論了 CTX340，該項目針對高血壓的血管緊張素原。他表示，基因編輯方法可以提供持續的血壓降低，這與可能在給藥週期結束時失效的療法形成對比。他表示，降低收縮壓 10 到 15 毫米汞柱可能具有臨牀意義，同時仍允許醫生調整其他藥物。 另外，Kulkarni 表示，公司與 Sirius Therapeutics 在 Factor XI siRNA 項目上的合作反映了一種 “適合工作的工具” 方法。他表示，CRISPR Therapeutics 不希望永久編輯 Factor XI，因為抗凝可能需要在特定時間段或特定患者羣體中使用。他表示，公司看到潛在適應症，包括二次中風預防、不適合使用 DOAC 的房顫患者以及再血管化後的外周動脈疾病。 ## Zugo-cel 在自身免疫疾病和腫瘤學中的進展 Kulkarni 將 zugo-cel 描述為潛在的最佳同種異體 CD19 CAR T 療法，稱其具有自體類似的療效，同時具備同種異體產品的便利性和成本效益特徵。 在腫瘤學方面，他表示 CRISPR Therapeutics 之前顯示出近 70% 的完全應答率，在數據截止時至少有兩名患者超過 12 個月。該公司還在研究 zugo-cel 與 BTK 抑制劑 pirtobrutinib 的聯合使用，基於 BTK 抑制劑可能增強 CAR T 療法的證據。 在自身免疫疾病方面，Kulkarni 表示公司的目標是成為領先的參與者。CRISPR Therapeutics 通過 AID-500 試驗對狼瘡、肌炎和硬皮病的患者進行了給藥，並已擴展到免疫性血小板減少症和温熱性自身免疫性溶血性貧血。他表示，公司還為神經免疫適應症開設了 IND，引用了 zugo-cel 可以進入中樞神經系統並消除脊髓或大腦中的 B 細胞的證據。 Kulkarni 表示，截至第一季度更新，CRISPR Therapeutics 在其自身免疫項目中已對 14 名患者進行了給藥，並預計在開發進展時提供更多更新。 ## 關於 CRISPR Therapeutics NASDAQ: CRSP CRISPR Therapeutics AG 是一家生物製藥公司，專注於基於 CRISPR/Cas9 平台的基因編輯療法的開發。該公司應用其專有技術修改人類細胞中的基因，旨在為一系列嚴重疾病創造持久的治療方案。其研發工作重點包括體外和體內應用，使得能夠針對性地修正或破壞致病基因。 其主要項目之一是 CTX001，這是一種體外編輯的細胞療法，旨在治療鐮狀細胞病和依賴輸血的β-地中海貧血，與 Vertex Pharmaceuticals 合作進行。 _此即時新聞提醒由敍事科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成，以便為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。如對本故事有任何問題或意見，請發送郵件至 contact@marketbeat.com。_ ## 你現在應該投資$1,000 於 CRISPR Therapeutics 嗎？ 在考慮 CRISPR Therapeutics 之前，你需要聽聽這個。 MarketBeat 每天跟蹤華爾街頂級評級和表現最佳的研究分析師及其推薦給客户的股票。MarketBeat 已識別出五隻頂級分析師悄悄向客户推薦的股票，建議在更廣泛的市場注意到之前立即購買……而 CRISPR Therapeutics 並不在名單上。 雖然 CRISPR Therapeutics 目前在分析師中獲得了中等買入評級，但頂級分析師認為這五隻股票更值得購買。 在這裏查看這五隻股票 ### 相關股票 - [CRSP.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/CRSP.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BBH.US.md) - [SBIO.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/SBIO.US.md) - [IBB.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBB.US.md) - [LABU.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/LABU.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/XBI.US.md) - [PBE.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/PBE.US.md) - [VRTX.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/VRTX.US.md) - [BAC.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BAC.US.md) - [BAC-Q.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BAC-Q.US.md) - [BML-L.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BML-L.US.md) - [BAC-L.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BAC-L.US.md) - [BAC-K.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BAC-K.US.md) - [BML-H.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BML-H.US.md) - [BAC-N.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BAC-N.US.md) - [BAC-E.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BAC-E.US.md) - [MER-K.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/MER-K.US.md) - [BAC-O.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BAC-O.US.md) - [BML-G.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BML-G.US.md) - [BAC-M.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BAC-M.US.md) - [BAC-B.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BAC-B.US.md) - [BML-J.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BML-J.US.md) - [BAC-S.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BAC-S.US.md) - [BAC-P.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BAC-P.US.md) - [8648.JP](https://longbridge.com/zh-HK/quote/8648.JP.md) ## 相關資訊與研究 - [巨生醫獲 SelectUSA 醫療科技組金牌 啟動美國 A 輪募資目標 1000 萬美元](https://longbridge.com/zh-HK/news/286905054.md) - [鉅亨速報 - Factset 最新調查：Roivant Sciences LtdROIV-US 的目標價調升至 38 元，幅度約 8.57%](https://longbridge.com/zh-HK/news/287126179.md) - [港大團隊開創新型混合療法 提高急性骨髓性白血病患者存活率](https://longbridge.com/zh-HK/news/287004908.md) - [Apple Watch 高血壓通知開放了，該怎麼啟用？](https://longbridge.com/zh-HK/news/286201766.md) - [CRISPR 治療｜10-Q：2026 財年 Q1 營收 1.46 百萬美元不及預期](https://longbridge.com/zh-HK/news/285120731.md)