--- title: "Agios 製藥公司在鐮狀細胞申請推進的同時，宣稱 AQVESME 的上市表現強勁" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/286947828.md" description: "Agios 製藥報告稱其 AQVESME 在地中海貧血方面的強勁上市，並已提交鐮狀細胞病的補充新藥申請。首席執行官 Brian Goff 強調了早期的市場反響以及對罕見血液疾病的關注。該公司正在與 FDA 合作，尋求鐮狀細胞病的加速審批路徑，並支持進行確認性試驗。儘管近期競爭對手的結果，Agios 對其數據仍然充滿信心，並預計在上市逐漸成熟時提供處方和收入的更新" datetime: "2026-05-19T17:03:43.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/286947828.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/286947828.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/286947828.md) --- # Agios 製藥公司在鐮狀細胞申請推進的同時，宣稱 AQVESME 的上市表現強勁 Agios 製藥公司（NASDAQ: AGIO）高管表示，該公司專注於推動 mitapivat 在罕見血液疾病中的應用，強調在地中海貧血方面的早期上市進展，以及最近提交的鐮狀細胞病的補充新藥申請，在 2026 年 RBC 資本市場全球醫療會議上進行了介紹。 獲取 **Agios 製藥** 的提醒： Agios 首席執行官 Brian Goff 表示，該公司在 2026 年 “開局非常良好”，提到 AQVESME 的推出，這是 mitapivat 在地中海貧血中的品牌名稱，以及向美國食品藥品監督管理局提交的 mitapivat 在鐮狀細胞病中的 sNDA 申請。 Goff 表示，Agios 正在繼續聚焦於罕見血液學，並尋求 “長期的可持續價值創造”。他形容 AQVESME 推出的第一季度為 “非常強勁”，同時指出目前仍處於上市週期的早期階段。 ## 鐮狀細胞病申請在加速審批路徑下推進 Agios 首席醫學官 Sarah Gheuens 表示，該公司與 FDA 舉行了預 sNDA 會議，討論 RISE UP 的鐮狀細胞病試驗數據。該試驗有兩個主要終點，Gheuens 表示，血紅蛋白終點使得與 FDA 討論加速審批路徑成為可能。 Gheuens 表示，數據包中包含 “許多其他臨牀有意義的數據”，包括支持 mitapivat 抗溶血特徵的證據以及在血紅蛋白反應者中額外的益處。她表示，Agios 已與 FDA 達成一致，確認加速審批所需的確認試驗。 Gheuens 表示，確認試驗將專注於輸血獨立性，將包括 159 名患者，並持續一年。她形容該試驗為 “簡化的” 和 “簡單的”，便於患者參與。該試驗還將將年齡範圍降低至 12 歲及以上，Gheuens 表示這是為了支持兒科發展。 Gheuens 表示，關於確認試驗的更多細節以及支持 sNDA 的 RISE UP 數據將在下個月的歐洲血液學協會會議上公佈。 當被問及 Agios 是否期望優先審查或標準審查時，Gheuens 表示該決定由 FDA 決定。然而，她強調了鐮狀細胞病的高度未滿足需求，並表示 “迫切需要” 新的治療選擇。 ## 公司表示 Novo 數據不會改變其路徑 Gheuens 表示，來自 Novo Nordisk 的最新頂線數據不會影響 Agios 的監管包或其正在追求的加速審批路徑。她表示，Agios 對自己的數據集保持信心，指出血紅蛋白反應、一致的抗溶血效果和額外的臨牀益處的證據將進一步在 EHA 上討論。 Goff 補充説，Agios 的申請是 sNDA，並表示該公司在多個年度內與 FDA 進行了多次互動，涉及溶血性貧血，包括 mitapivat 在丙酮酸激酶缺乏症和地中海貧血中的批准。 關於鐮狀細胞病的潛在標籤，Gheuens 表示 Agios 有 “選擇權”。AQVESME 已獲批准用於地中海貧血，具有 REMS 程序並使用 100 毫克劑量，而 PYRUKYND 則在沒有 REMS 的情況下獲批用於丙酮酸激酶缺乏症。Gheuens 表示，mitapivat 在鐮狀細胞病中的安全性特徵 “可能不需要 REMS”，但這將取決於與監管機構的談判。 ## 商業團隊強調地中海貧血的推出 Agios 首席商業官 Tsveta Milanova 表示，該公司對 AQVESME 在地中海貧血中的早期反響感到鼓舞。Agios 報告稱，第一季度來自 REMS 認證醫生的處方為 242 份。 Milanova 表示，處方來自全國各地的臨牀醫生，並未集中在少數開處方者中。她表示，推出顯示了患者類型的廣泛性，包括依賴輸血、非依賴輸血、α地中海貧血和β地中海貧血患者。然而，她表示，大部分處方來自依賴輸血的患者，這歸因於他們與醫療系統的更頻繁互動。 隨着時間的推移，Milanova 表示 Agios 預計將在非依賴輸血的地中海貧血細分市場中更深入滲透，她將其描述為機會的三分之二。她表示，隨着公司超越早期高度參與的患者和開處方者，需求增長可能會減緩。 Milanova 表示，Agios 對其之前所述的丙酮酸激酶缺乏症和地中海貧血的全球峯值銷售指導為 10 億美元感到滿意，其中大部分預計將由美國的地中海貧血驅動。 Agios 高管表示，該公司可能會在短期內繼續提供處方更新，同時指出，隨着上市的成熟，收入最終將成為更相關的指標。 ## 鐮狀細胞病的定價和獲取考慮 Milanova 表示，Agios 將在潛在批准臨近時提供更多關於鐮狀細胞病定價的信息，當時公司可以考慮最終標籤和競爭環境。她表示，鐮狀細胞病的醫療補助覆蓋比例高於地中海貧血或丙酮酸激酶缺乏症，這可能會影響淨定價，因為存在強制性的醫療補助回扣。 她估計，鐮狀細胞病的醫療補助覆蓋率約為患者人羣的 50%，儘管她表示數據有所不同，並且與年齡相關。相比之下，她表示大多數地中海貧血和丙酮酸激酶缺乏症患者是商業保險。 Milanova 還討論了 AQVESME 從處方到治療開始的時間，表示 Agios 最初指導為 10 到 12 周。在第一季度，由於早期開處方的醫生和患者參與度很高，時間線較短。她表示，隨着時間的推移，公司預計時間線將更接近 10 到 12 周，這主要受到事前授權流程和 REMS 下肝臟檢測要求的影響。 ## 管道更新包括 MDS 項目 Gheuens 還談到了在骨髓增生異常綜合症中的 tebapivat，形容這個機會為 “高風險，高回報”。她表示，風險源於 MDS 是 Agios 研究 PK 激活的第一個非溶血性貧血，而潛在的回報則反映了市場的規模以及對超越現有療法的患者額外選擇的需求。 當被問及 Agios 故事中最被低估的部分時，Goff 指向了鐮狀細胞病。他提到了高未滿足需求、RISE UP 數據的強度、已提交的 sNDA 以及 Agios 的監管和商業準備等因素，他認為這些是投資者可能未能充分認識到的。 ## 關於 Agios 製藥 NASDAQ: AGIO Agios Pharmaceuticals, Inc 是一家生物製藥公司，成立於 2008 年，源於 Dana-Farber 癌症研究所和布羅德研究所的研究。公司總部位於馬薩諸塞州劍橋，Agios 專注於理解和針對細胞代謝，以開發用於癌症和罕見遺傳疾病的新療法。公司的科學平台整合了基因組發現、代謝分析和精準醫學方法，以識別和推進能夠糾正或利用代謝功能障礙的小分子候選藥物。 Agios 的主要產品是針對特定癌症突變的 IDH（異檸檬酸脱氫酶）抑制劑。 _此即時新聞提醒由敍事科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成，以便為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。如對本故事有任何問題或意見，請發送郵件至 contact@marketbeat.com。_ ## 你現在應該投資 1,000 美元在 Agios 製藥嗎？ 在考慮 Agios 製藥之前，你會想聽聽這個。 MarketBeat 每天跟蹤華爾街頂級評級和表現最佳的研究分析師及其推薦給客户的股票。MarketBeat 已識別出五隻股票，頂級分析師正在悄悄地向客户推薦在更廣泛的市場注意到之前立即購買……而 Agios 製藥並不在名單上。 雖然 Agios 製藥目前在分析師中獲得了持有評級，但頂級分析師認為這五隻股票更值得購買。 在這裏查看這五隻股票 ### 相關股票 - [AGIO.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/AGIO.US.md) ## 相關資訊與研究 - [Agios 製藥｜10-Q：2026 財年 Q1 營收 20.75 百萬美元超過預期](https://longbridge.com/zh-HK/news/284583068.md) - [Agios 製藥：Mitapivat 的加速批准路徑以及降低風險的鐮狀細胞病機會支持買入評級](https://longbridge.com/zh-HK/news/281213233.md) - [美國 FDA 測試即時取得臨牀試驗資料，以利加速藥物審核](https://longbridge.com/zh-HK/news/286686699.md) - [純粹的仿製藥巨頭，不存在了](https://longbridge.com/zh-HK/news/286855423.md) - [涉 93.22% 控股權，重慶渝富擬清倉科瑞製藥，民企機會來了](https://longbridge.com/zh-HK/news/286905825.md)