--- title: "拜瑪林製藥的 BMN 401 的 ENERGY 3 試驗達到了一個共同主要終點" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/287037760.md" description: "拜瑪林製藥的 III 期 ENERGY 3 試驗評估了 BMN 401 對 ENPP1 缺乏症兒童的療效，達成了一個共同主要終點，顯示出血漿 PPi 水平顯著增加。然而，未能達到第二個共同主要終點，放射學全球變化印象評分沒有改善。該治療耐受性良好，但在次要終點上未觀察到積極趨勢。拜瑪林正在評估結果以決定未來的步驟" datetime: "2026-05-20T09:20:18.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/287037760.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/287037760.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/287037760.md) --- # 拜瑪林製藥的 BMN 401 的 ENERGY 3 試驗達到了一個共同主要終點 該研究未達到第二個共同主要終點，放射學全球變化印象評分沒有改善。來源：PeopleImages / Shutterstock.com。 BioMarin Pharmaceutical 報告稱，其關鍵的 III 期 ENERGY 3 試驗評估了 BMN 401 在 1 至 12 歲患有外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 (ENPP1) 缺乏症的兒童中的應用，達成了一個共同主要終點。 這種罕見、嚴重且進展性的遺傳疾病導致血漿無機焦磷酸鹽 (PPi) 水平降低，造成血管、軟組織和骨骼的逐漸損害。 該隨機對照開放標籤多中心試驗（2:1）達成了終點，顯示 BMN 401 治療在第 52 周時與常規治療對照組相比，血漿 PPi 水平顯著增加。 然而，該研究未能達到第二個共同主要終點，因為在兒童佝僂病的臨牀影響評估中，放射學全球變化印象 (RGI-C) 評分沒有相關改善。 公司報告在次要終點上沒有積極趨勢，包括佝僂病嚴重程度評分 (RSS) 和生長 Z 評分（反映身高/體長和體重）。 BMN 401 被發現通常耐受良好，未發現新的安全信號。 BioMarin Pharmaceutical 執行副總裁兼首席研發官 Greg Friberg 表示：“我們對 BMN 401 觀察到的血漿 PPi 顯著增加未能轉化為 ENPP1 缺乏症兒童的有意義臨牀改善感到失望。我們正在積極評估這些數據，以確定適當的後續步驟。” “ENPP1 缺乏症是一種毀滅性的疾病，特別是對於嬰兒，死亡率仍然很高，迫切需要新的治療選擇。我們對參與該試驗的兒童、家庭、研究人員和研究團隊深表感謝。” BMN 401 之前被稱為 INZ-701，是一種開發用於治療 ENPP1 缺乏症的皮下酶替代療法候選藥物。 該試驗旨在評估兒童羣體的療效和安全性。 截至 2025 年 1 月，共有 27 名兒童參與了 ENERGY 3 研究。 在 2025 年 4 月，BioMarin Pharmaceutical 報告稱，Palynziq（pegvaliase-pqpz）的多中心 III 期 PEGASUS 試驗達成了其主要療效終點，展示了與僅飲食相比，青少年苯丙酮尿症 (PKU) 患者的血液苯丙氨酸 (Phe) 水平降低。 ### 相關股票 - [BMRN.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BMRN.US.md) - [ARKG.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/ARKG.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/XBI.US.md) - [FBT.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/FBT.US.md) - [IBB.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBB.US.md) - [LABU.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/LABU.US.md) - [SBIO.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/SBIO.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BBH.US.md) - [PBE.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/PBE.US.md) - [IBBQ.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBBQ.US.md) ## 相關資訊與研究 - [BioMarin ENPP1 缺乏症三期臨牀試驗折戟，BMN 401 未達臨牀獲益終點](https://longbridge.com/zh-HK/news/286795745.md) - [拜瑪林製藥提供關於 BMN 401 在 1-12 歲 ENPP1 缺乏症兒童的三期試驗更新 | BMRN 股票新聞](https://longbridge.com/zh-HK/news/286776398.md) - [復宏漢霖：注射用 HLX43 用於治療晚期非小細胞肺癌的國際多中心 2 期臨牀研究完成首例患者給藥](https://longbridge.com/zh-HK/news/287195179.md) - [鉅亨速報 - Factset 最新調查：Roivant Sciences LtdROIV-US 的目標價調升至 38 元，幅度約 8.57%](https://longbridge.com/zh-HK/news/287126179.md) - [拜瑪林製藥通過收購獲得的藥物在罕見疾病研究中未能實現預期目標](https://longbridge.com/zh-HK/news/287075291.md)