--- title: "Beam Therapeutics 在 Alpha-1 基因編輯項目取得進展的同時，關注鐮狀細胞病的生物製劑許可申請" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/287103341.md" description: "Beam Therapeutics 正在推進其用於血液學和肝病的基礎編輯平台，預計將在年底前提交其鐮狀細胞病候選藥物的生物製劑許可申請。首席執行官 John Evans 強調了在 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症項目中的進展，確認 60 毫克的劑量是有效的。該公司與 FDA 就 BEAM-302 的加速審批路徑達成一致，計劃招募 50 名患者進行進一步研究" datetime: "2026-05-20T18:04:26.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/287103341.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/287103341.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/287103341.md) --- # Beam Therapeutics 在 Alpha-1 基因編輯項目取得進展的同時，關注鐮狀細胞病的生物製劑許可申請 - 3 只生物科技股票可能受益於專利懸崖 Beam Therapeutics（納斯達克代碼：BEAM）首席執行官約翰·埃文斯表示，公司正在推進其基礎編輯平台在血液學和肝病項目中的應用，針對鐮狀細胞病候選藥物的生物製劑許可申請可能在今年年底前提交。 獲取 **Beam Therapeutics** 的提醒： 在 RBC 資本市場全球醫療會議上，與高級生物技術研究分析師盧卡·伊西的討論中，埃文斯將 Beam 描述為一家 “下一代基因編輯公司”，專注於基礎編輯，這是一種 CRISPR 形式，旨在對基因進行永久性的單字母更改，而不產生雙鏈斷裂。 - MarketBeat 週迴顧 – 3/4 – 3/8 埃文斯表示，這一區別可能使 Beam 能夠進行 “更多的治療性編輯” 和 “更精確的編輯”，包括將突變糾正回正常狀態，而不僅僅是敲除基因。 ## Alpha-1 項目顯示劑量選擇進展 討論的一個主要焦點是 BEAM-302，Beam 針對α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的項目。埃文斯表示，該項目旨在將α-1 基因中的單字母拼寫錯誤糾正回正常，這是第一次有人能夠做到這一點。 - Beam Therapeutics 因基因治療許可支付而大幅上漲 埃文斯表示，早期數據表明，60 毫克劑量的α-1 水平超過 11 微摩爾，他將這一閾值描述為重要，因為沒有疾病的攜帶者通常生活在這一水平之上，而患有進行性肺部和肝臟損傷的患者通常低於這一水平。 根據埃文斯的説法，圍繞 60 毫克的額外劑量探索，包括 75 毫克劑量和兩次 60 毫克的方案，並未產生有意義的額外藥效益。他表示，結果確認 60 毫克是 Beam 希望使用的劑量。 埃文斯表示，較大的數據集顯示，60 毫克劑量產生的平均α-1 水平為 16 微摩爾，正常的 M 蛋白水平超過 90%，Z 蛋白減少了 84%。 “我們顯然並且顯著地改變了疾病生理，至少達到了攜帶者的生理狀態，” 埃文斯説，並補充道這支持了 Beam 的觀點，即接受治療的患者在未來不應經歷進行性疾病。 ## 安全性和重新給藥討論 伊西詢問第二次 60 毫克劑量的耐受性，埃文斯表示其耐受性不如第一次。他表示，很難知道原因，指出前臨牀數據表明八週的時間應該足夠讓第一次脂質納米顆粒劑量清除。然而，他表示α-1 肝臟可能在生理和巨噬細胞生物學上有所不同，可能保留了一些敏感性。 埃文斯將觀察到的事件描述為可控的。他表示，Beam 觀察到更高的輸注相關反應，例如二級事件用莫特林治療，以及一名患者出現無症狀的三級 AST/ALT 升高，未需住院，未涉及膽紅素變化，並迅速恢復。 埃文斯表示，他不認為這些發現表明脂質納米顆粒重新給藥是不可能的。他指出，Beam 仍計劃對之前接受過亞治療性 15 毫克和 30 毫克劑量的患者進行選定的 60 毫克劑量的重新給藥。 關於肝酶升高，埃文斯表示，Beam 觀察到的模式與 “經典的 LNP 信號” 一致，即肝酶迅速上升然後迅速下降。他表示，關鍵的安全考慮是幾天內的快速改善和沒有膽紅素變化，而這正是 Beam 觀察到的。 ## 旁觀者編輯和蛋白功能 埃文斯還回應了投資者關於旁觀者編輯的問題。他表示，BEAM-302 可以產生糾正的 M 蛋白和 M 變體的混合物，這是 Beam 已知並隨時間進行了表徵的結果。 埃文斯表示，Beam 已經證明該變體正常分泌，功能正常，結構與正常 M 蛋白相當。他還表示，該變體位置在人羣中常見，Beam 創造的特定變體在人羣中存在，並且與疾病無關。 他指出，功能數據表明使用接受治療患者的血清直接抑制人類中性粒細胞彈性蛋白酶，這表明該療法產生的蛋白混合物是功能性的。 ## 監管路徑和肝臟終點 埃文斯表示，Beam 與 FDA 在 BEAM-302 的加速批准路徑上達成了一致，將其描述為 “經典的加速批准” 策略，而不是依賴於新的監管機制。他表示，公司正在與穩定的 FDA 審查團隊合作，FDA 的主要要求是進行 12 個月的跟蹤，因為α-1 水平可能隨時間變化。 埃文斯表示，Beam 計劃招募 50 名患者，並在提交數據之前對他們進行一年的跟蹤。他表示，生物標誌物包包括總α-1 水平、M 蛋白水平、M 蛋白百分比、Z 蛋白減少、蛋白功能性和誘導性。 關於肝臟益處，埃文斯表示，Beam 相信 BEAM-302 可以通過提高功能性α-1 和降低 Z 蛋白來幫助α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的肺部和肝臟表現。他表示，Beam 正在對 B 部分患者在治療前和六個月、十二個月時進行活檢，以評估聚集體是否消退以及纖維化是否隨時間變化。 埃文斯表示，B 部分患者的肝病更為嚴重，迄今為止對藥物的耐受性與 A 部分患者相似，支持全體患者的 C 組。 ## 鐮狀細胞項目和定價展望 埃文斯表示，Beam 的體外鐮狀細胞病項目 risto-cel 可能在今年年底前提交 BLA 申請。他表示，Beam 相信其製造過程強大，靜脈到靜脈的時間僅略超過四個月，這可能使患者能夠快速且可預測地接受治療。 埃文斯表示，risto-cel 針對的是可能適合接受移植選項的重度鐮狀細胞患者，同時 Beam 也在繼續研究可能在未來覆蓋更廣泛鐮狀細胞人羣的體內治療方法。 關於定價，埃文斯表示，Beam 將一次性 alpha-1 治療的價格定得高於一年增補治療的價格，但他指出，支付方非常成熟，會評估長期的藥物經濟學價值。他以鐮狀細胞病為例，指出高昂的終身治療費用支持了基因醫學的定價，同時強調現在討論 alpha-1 的具體定價還為時尚早。 埃文斯表示，Beam 認為 alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症具有強大的價值故事，因為一次性治療可能同時解決肺部和肝臟疾病。 ## 關於 Beam Therapeutics NASDAQ: BEAM Beam Therapeutics, Inc NASDAQ: BEAM 是一家致力於通過其開創性的鹼基編輯平台開發精準基因醫學的生物技術公司。公司總部位於馬薩諸塞州劍橋市，並在費城設有額外的研究設施，專注於工程化分子編輯器，能夠在 DNA 中進行精確的單核苷酸變化。通過利用其專有的鹼基編輯技術，Beam 旨在在源頭上糾正或破壞導致疾病的基因變異，為在重大未滿足醫療需求領域提供新療法的潛力。 Beam 成立於 2017 年，源自哈佛大學以及布羅德和懷特海德研究所，由領先的學術研究者大衞·R 共同創辦。 _此即時新聞提醒由敍事科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成，旨在為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。如對本故事有任何問題或意見，請發送至 contact@marketbeat.com。_ ## 你現在應該投資 1,000 美元於 Beam Therapeutics 嗎？ 在你考慮投資 Beam Therapeutics 之前，你需要聽聽這個。 MarketBeat 每天跟蹤華爾街頂級評級和表現最佳的研究分析師及其推薦給客户的股票。MarketBeat 已識別出五隻股票，頂級分析師正在悄悄地向客户推薦在更廣泛市場注意到之前立即購買……而 Beam Therapeutics 並不在名單上。 雖然 Beam Therapeutics 目前在分析師中獲得了適度買入評級，但頂級分析師認為這五隻股票更值得購買。 在這裏查看這五隻股票 ### 相關股票 - [BEAM.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BEAM.US.md) - [RY.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/RY.US.md) ## 相關資訊與研究 - [邁威生物 9MW5211 注射液獲美國許可臨牀試驗，用於炎症性腸病](https://longbridge.com/zh-HK/news/285861369.md) - [Scholar Rock 將出席傑富瑞全球醫療保健大會，聚焦 SMA 新藥 apitegromab 關鍵審批](https://longbridge.com/zh-HK/news/287069556.md) - [泰合拚轉上市 證交所董事會通過](https://longbridge.com/zh-HK/news/286895932.md) - [樓市大旺觸發「按揭塞車」傳有申請 6 星期未覆 專家料銀行人手不足 教買家兩招自保](https://longbridge.com/zh-HK/news/287125556.md) - [馬斯克親自催進度！SpaceX 最快本週申請 IPO 估值上看 2 兆美元](https://longbridge.com/zh-HK/news/286747281.md)