--- title: "Genethon 和 Ampersand Biomedicines 宣佈合作，旨在設計具有更高組織特異性的創新 AAV 載體，以提高基因療法的效果和耐受性" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/287191873.md" description: "Genethon 和 Ampersand Biomedicines 宣佈建立合作關係，開發具有增強組織特異性的全新 AAV 載體，用於基因療法。此次合作旨在通過實現對受影響組織的精準靶向，提高基因療法的療效和耐受性，從而減少對高載體劑量的需求。該合作最初將重點關注骨骼肌，利用 Genethon 的專業知識和 Ampersand 的創新 AND™ 平台，創造更安全、更有效的基於 AAV 的療法" datetime: "2026-05-21T09:30:39.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/287191873.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/287191873.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/287191873.md) --- # Genethon 和 Ampersand Biomedicines 宣佈合作，旨在設計具有更高組織特異性的創新 AAV 載體，以提高基因療法的效果和耐受性 /PRNewswire/ -- Genethon，法國在罕見疾病基因治療發現和開發方面的先鋒，以及 Ampersand Biomedicines，一家 Flagship Pioneering 的多產品平台公司，致力於開發在疾病部位特異性作用的更智能藥物，宣佈達成獨家合作，共同研發具有更優組織特異性的 AAV 衣殼的新一代產品。這一戰略合作將兩個高度互補的研發團隊結合在一起，利用協同的科學能力，旨在釋放基於 AAV 的基因治療的全部治療潛力。 腺相關病毒（AAV）載體因其強大的治療效果而廣泛應用於基因治療。然而，自然衣殼對肝臟具有明顯的嗜性，通常需要高劑量的載體才能向其他目標組織提供足夠的治療效果。高劑量的需求對安全性、耐受性和成本產生影響。 為了克服這些限制，Genethon 和 Ampersand 將共同設計、測試和推進能夠以更高精度到達目標組織的新型 AAV 載體。 "精確靶向是提高基因治療的療效和耐受性的關鍵驅動因素。通過將載體專門導向感興趣的組織，可以使用更低劑量實現更高的效力，減少全身暴露，並最小化免疫反應。我們對與 Ampersand Biomedicines 的合作感到非常高興，這結合了尖端的人工智能驅動藥物設計技術與 Genethon 在基因治療方面的專業知識，為新一代 AAV 基因治療開闢了新的視角，" Genethon 首席執行官 Frédéric Revah 博士強調。 "在 Ampersand，我們的目標是解決醫學的一個核心挑戰：將治療精確地送到所需的地方，" Ampersand Biomedicines 首席執行官兼總裁 Jason Gardner 博士表示。"自成立以來，我們已經識別出針對人體每種主要組織和細胞類型的極具選擇性的配體，從而實現治療靶向的新水平。通過將我們獨特的靶向能力與 Genethon 在 AAV 工程方面的專業知識相結合，我們期待為下一代更安全、更有效的治療做出貢獻，從而改變患者的治療結果。" 該合作利用了 Ampersand 的地址、導航、確定（AND）™平台，這是一個計算驅動的引擎，結合了尖端的抗體發現能力，開發出在疾病部位特異性作用的更智能藥物的管道。AND™平台的核心是 Ampersand 的專有地址圖，這是對人類生物學的前所未有的特徵描述，識別出具有細胞特異性精度的藥物定位的最佳地址。在合作中，Ampersand 將利用其獨特的組織特異性配體來推動載體的特異性。Genethon 將把這些識別出的定位因子整合到 AAV 衣殼的表面，以提高 AAV 載體的精確靶向。 該合作最初將重點放在骨骼肌上，Genethon 在這一領域享有全球公認的專業知識，計劃將載體靶向擴展到廣泛的組織和器官。 通過將 Genethon 的世界級基因治療專業知識與 Ampersand 在設計和開發精確生物製劑方面的領導力結合在一起，這一合作旨在開發更精細靶向、更安全和更有效的基於 AAV 的基因治療。 **關於 Genethon** 作為罕見疾病基因治療發現和開發的先鋒，Genethon 是由 AFM-Téléthon 創建的非營利實驗室。Genethon 參與的首個基因治療藥物已獲批用於脊髓性肌萎縮症。Genethon 擁有超過 240 名科學家和專家，旨在開發創新療法，改變罕見遺傳疾病患者的生活。目前，Genethon 或其參與開發的 15 種基因治療產品正在針對肝臟、血液、免疫系統、肌肉和眼部疾病進行臨牀試驗。www.genethon.com **關於 Ampersand Biomedicines** Ampersand Biomedicines 使藥物編程的新方式成為可能，這些藥物在身體中精確作用於所需位置，而不是其他地方。該公司的計算驅動的地址、導航、確定（AND）™平台識別藥物定位的理想地址，併為 AND-Body™治療的設計提供信息，後者具有最佳的治療效果。AND-Body 治療結合了能夠實現細胞特異性精度的定位抗體和專門選擇用於疾病修飾的執行器。這種方法提高了靶向結合的效果，同時避免了靶向、非組織副作用。Ampersand Biomedicines 於 2021 年由 Flagship Labs 創立，Flagship Pioneering 的創新工廠。如需更多信息，請訪問 www.ampersand.bio，並在 LinkedIn 上關注我們。 **媒體聯繫：** Stéphanie Bardon – \[email protected\] / +33 (0) 6 45 15 95 87 Daniel Eramian - Opus Biotech Communications - \[email protected\] \[email protected\] 來源：Ampersand Biomedicines ## 相關資訊與研究 - [信達生物與輝瑞就 12 個腫瘤項目達成合作，潛在收款 822 億元及銷售分成](https://longbridge.com/zh-HK/news/287985616.md) - [復星醫藥與智翔金泰達成戰略合作，子公司藥友製藥獲緯利妥米單抗大中華區獨佔授權](https://longbridge.com/zh-HK/news/288000667.md) - [Cancer Med：胰腺癌為何偏愛 “糖胖” 人羣？六個基因線索浮出水面](https://longbridge.com/zh-HK/news/287719650.md) - [Cell 論文揭示 AI 工具 Path2Space 僅憑病理切片圖像預測腫瘤空間基因表達，助推精準醫療普及](https://longbridge.com/zh-HK/news/287703952.md) - [港大團隊開創新型混合療法 提高急性骨髓性白血病患者存活率](https://longbridge.com/zh-HK/news/287004908.md)