Assembly 生物科技宣佈將 ABI-6250 的臨牀開發擴展至膽汁淤積性肝病領域 | ASMB 股票新聞

– 預計在 2027 年第一季度啓動針對膽汁淤積性肝病的第二階段研究，重點關注原發性膽汁性膽管炎（PBC）和原發性硬化性膽管炎（PSC）–

– 基於已完成的第一階段研究和正在進行的 HDV 開發 –

加利福尼亞州南舊金山，2026 年 5 月 22 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Assembly Biosciences, Inc.（納斯達克：ASMB），一家開發針對嚴重病毒性疾病的創新治療的生物技術公司，今天宣佈計劃將其口服進入抑制劑候選藥物 ABI-6250 的臨牀開發擴展到原發性膽汁性膽管炎（PBC）和原發性硬化性膽管炎（PSC），將該項目擴展到膽汁淤積性肝病。

“我們很高興將 ABI-6250 項目擴展到 PBC 和 PSC，儘管現有的 PBC 治療方案，但仍存在顯著的未滿足醫療需求，而在 PSC 的情況下，沒有批准的治療，” Assembly Bio 的首席醫學官 Anuj Gaggar 博士表示。“NTCP 受體在 HDV 進入和膽鹽運輸到肝細胞中發揮着重要作用，使其成為多個肝病的一個引人注目的靶點。我們相信 ABI-6250 有潛力解決這些疾病病理的關鍵驅動因素，並期待在這些人羣中推進臨牀評估。”

ABI-6250 目前正在評估慢性 HDV 感染，並已在健康參與者中完成第一階段臨牀試驗。它是一種研究性口服小分子抑制劑，針對鈉牛磺膽酸共轉運肽（NTCP），這是一種選擇性在肝細胞上表達的膜蛋白，促進膽鹽進入細胞，並且也是 HDV 感染的進入受體。通過抑制 NTCP，ABI-6250 阻止膽鹽進入肝細胞，這一機制與膽汁淤積性肝病直接相關，因為膽鹽的積累會導致肝臟炎症和肝損傷。

“近年來，膽汁淤積性肝病的治療選擇有所增加，但仍存在重要的空白，特別是對於 PSC 患者，目前沒有批准的治療方案，以及對於對現有治療反應不佳的 PBC 患者，” 加州大學戴維斯分校胃腸病和肝病學系主任 Lena Valente 教授表示。“針對 NTCP 的治療方法與目前批准的治療相比，代表了一種機制上不同的方法，因為其在膽鹽運輸中的核心作用。像 ABI-6250 這樣的口服藥物可以調節這一途徑，從而為影響疾病生物學和患者症狀提供一種差異化的策略。”

公司認為，將 ABI-6250 擴展到 PBC 和 PSC 得到了臨牀前數據、該化合物的藥理特徵以及第一階段研究的臨牀發現的支持。這些數據表明靶點參與，包括血漿總膽鹽的劑量依賴性升高，與 NTCP 抑制一致。此外，慢性毒理學研究已完成，並支持在計劃的第二階段試驗中進行長期給藥的潛力。公司計劃在 2026 年第四季度啓動 ABI-6250 在 HDV 中的第二階段臨牀研究。此外，針對膽汁淤積性肝病的第二階段籃式研究，重點關注 PBC 和 PSC，預計將在 2027 年第一季度開始，具體時間取決於監管反饋。

Assembly Bio 最近與美國食品藥品監督管理局（FDA）進行了預 IND 會議，討論 ABI-6250 在膽汁淤積性肝病中的計劃開發。雖然官方會議紀要尚待發布，但公司認為討論是建設性的，並提供了有助於推進該項目的指導。

PBC 和 PSC 是慢性自身免疫性膽汁淤積性肝病，其特徵是膽汁流動受損、膽鹽在肝臟中積累和肝臟逐漸損傷。PBC 和 PSC 的臨牀症狀包括瘙癢和疲勞，隨着疾病進展，可能出現纖維化和肝硬化。雖然目前有多種治療 PBC 的療法，但仍有相當一部分患者對這些治療反應不佳，且對 PBC 的改善治療仍存在未滿足的醫療需求。對於 PSC 的管理也存在顯著的未滿足醫療需求，因為目前沒有批准的治療方案。

ABI-6250 是一種研究性產品候選藥物，尚未在全球任何地方獲得批准，其安全性和有效性尚未確定。

關於 Assembly Biosciences

Assembly Biosciences 是一家生物技術公司，致力於開發創新的小分子治療藥物，旨在改變嚴重病毒性和肝病的治療路徑，改善全球患者的生活。由一支在抗病毒和肝病藥物開發方面經驗豐富的團隊領導，Assembly Bio 致力於改善因單純皰疹病毒、慢性乙型肝炎病毒（HBV）、膽汁淤積性肝病和慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染而面臨嚴重、長期影響的患者的結果。有關更多信息，請訪問 assemblybio.com。

前瞻性聲明

本新聞稿中的信息包含前瞻性陳述，這些陳述受到某些風險和不確定性的影響，可能導致實際結果與預期有重大差異。這些風險和不確定性包括：Assembly Bio 實現與吉利德科學公司（Gilead）合作潛在利益的能力，包括合作和股權投資的所有財務方面；Assembly Bio 在當前預期的時間框架內或根本無法啓動和完成涉及其治療產品候選者的臨牀研究，包括 Assembly Bio 與 Gilead 合作所考慮的研究；來自臨牀或非臨牀研究的安全性和有效性數據可能不支持 Assembly Bio 產品候選者的進一步開發；臨牀和非臨牀數據可能無法將 Assembly Bio 的產品候選者與其他公司的候選者區分開；Assembly Bio 維持繼續其研究活動、臨牀研究和其他業務運營所需的財務資源的能力；政府法規變化的潛在影響；非臨牀研究的結果可能無法代表臨牀環境中的疾病行為，並且可能無法預測臨牀研究的結果；以及 Assembly Bio 在向美國證券交易委員會（SEC）提交的報告中不時識別的其他風險。您被敦促考慮包含 “可能”、“將”、“會”、“能夠”、“應該”、“可能”、“相信”、“希望”、“估計”、“項目”、“潛在”、“期望”、“計劃”、“預期”、“打算”、“繼續”、“預測”、“設計”、“目標” 或這些詞的否定形式或其他可比詞的陳述為不確定和前瞻性。Assembly Bio 希望這些前瞻性陳述受到 1933 年證券法第 27A 條和 1934 年證券交易法第 21E 條中包含的安全港條款的保護。有關 Assembly Bio 風險和不確定性的更多信息詳見 Assembly Bio 向 SEC 提交的文件中 “風險因素” 一節，包括其最近的 10-K 表格年度報告、10-Q 表格季度報告和 8-K 表格當前報告。除法律要求外，Assembly Bio 不承擔公開更新任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

聯繫方式：

投資者：

Patrick Till

Meru Advisors

(484) 788-8560

investor_relations@assemblybio.com

媒體：

Jamie Strachota

Sam Brown Healthcare Communications, Inc.

(703) 819-7647

ASMBMedia@sambrown.com