--- title: "歐洲委員會授予 Pharming 的 Joenja®（leniolisib）營銷授權——這是歐盟首個獲批用於治療 APDS 的藥物 | Pharming Group NV 股票新聞" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/287398099.md" description: "歐洲委員會已批准 Pharming 的 Joenja®（leniolisib）上市，這是歐盟首個獲批的激活 PI3Kδ綜合症（APDS）治療藥物。預計將在 2026 年第三季度在德國上市。Joenja 已在美國、英國、日本、澳大利亞和以色列獲得批准。該批准基於一項 II/III 期臨牀試驗，顯示 APDS 患者的免疫失調有顯著改善。此里程碑旨在增強對這種每百萬中影響 1-2 人的罕見疾病的治療選擇" datetime: "2026-05-22T11:30:00.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/287398099.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/287398099.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/287398099.md) --- # 歐洲委員會授予 Pharming 的 Joenja®（leniolisib）營銷授權——這是歐盟首個獲批用於治療 APDS 的藥物 | Pharming Group NV 股票新聞 - **Joenja® (leniolisib) 是歐盟首個獲批用於** **激活的磷脂酰肌醇 3-激酶δ (PI3K** **δ** **) 綜合症 (APDS)** **的治療藥物，適用於 12 歲及以上的成人和兒童患者** - **預計 2026 年第三季度在德國首次上市** - **該批准增加了 Joenja®在美國、英國、日本、澳大利亞和以色列的批准，支持 Pharming 的全球擴展戰略** **荷蘭萊頓，** **2026 年 5 月 22 日** **:** Pharming Group（“Pharming” 或 “公司”）（EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR）今天宣佈，歐洲委員會（EC）已批准 Joenja®（leniolisib）的市場授權，這是一種口服選擇性磷脂酰肌醇 3-激酶（PI3K）δ抑制劑，用於治療激活的 PI3Kδ綜合症（APDS），這是一種罕見的原發性免疫缺陷，適用於 12 歲及以上的成人和兒童患者。Joenja 是歐盟（EU）中首個也是唯一獲批用於 APDS 的治療藥物。預計 2026 年第三季度將在德國首次上市，後續上市將取決於國家報銷談判的完成。 **Pharming 首席商務官 Leverne Marsh 評論道：** _“APDS 是一種進行性疾病，對患者及其家庭可能產生深遠的終身影響，顯著影響生活質量，突顯了對針對性治療選擇的需求。今天的批准標誌着歐洲 APDS 社區的重要里程碑，使 Joenja 成為歐洲首個專門用於治療該疾病的療法。”_ _“這一里程碑強化了我們應對罕見疾病挑戰的承諾，在這些領域急需新的治療選擇。Joenja 有潛力顯著改變這種複雜疾病的管理方式。我們很自豪能與醫療服務提供者、患者社區和報銷機構合作，支持在歐洲為符合條件的個人提供及時的可用性。”_ 歐洲委員會的批准基於一項多國、三重盲法、安慰劑對照、隨機的 II/III 期臨牀試驗結果，該試驗評估了 31 名 12 歲及以上 APDS 患者使用 leniolisib 的效果。研究顯示免疫失調和免疫缺陷的標誌物有統計學顯著改善。申請還包括 37 名患者在中位數三年內接受 leniolisib 治療的長期開放標籤擴展數據。 **德國漢諾威醫科大學兒科肺病、過敏學和新生兒科的首席高級醫師 Ulrich Baumann 教授評論道：** _“關於 leniolisib 的臨牀數據一致顯示，APDS 患者的免疫失調關鍵參數有顯著改善。特別值得注意的是其針對性方法，直接針對潛在的病理生理機制。在之前治療選擇有限的背景下，這一批准代表了對該患者羣體管理的重要進展。”_ 該批准在所有 27 個歐盟成員國以及挪威、冰島和列支敦士登有效。Joenja 目前在美國和英國市場上銷售，適用於 12 歲及以上的 APDS 患者。 **關於激活的磷脂酰肌醇 3-激酶δ綜合症 (APDS)** APDS 是一種罕見的原發性免疫缺陷，首次在 2013 年被描述。APDS 是由已知的兩個基因之一的變異引起的，這兩個基因被稱為 _PIK3CD_ 或 _PIK3R1_，它們對免疫細胞的發育和功能至關重要。這些基因的變異導致 PI3Kδ（磷脂酰肌醇 3-激酶δ）通路的過度活躍，導致免疫細胞無法正常成熟和功能，導致免疫缺陷和失調。APDS 的特徵是多種症狀，包括嚴重的反覆性鼻肺感染、淋巴增生、自身免疫和腸病。由於這些症狀可能與多種疾病相關，包括其他原發性免疫缺陷，報告顯示 APDS 患者常常被誤診，平均診斷延遲為 7 年。由於 APDS 是一種進行性疾病，這種延遲可能導致隨着時間的推移積累損害，包括永久性肺損傷和淋巴瘤。通過基因檢測可以做出明確診斷。全球約每百萬中有 1 到 2 人受 APDS 影響。 **關於 Joenja® (leniolisib)** Joenja® (leniolisib) 是一種口服小分子磷脂酰肌醇 3-激酶δ (PI3Kẟ) 抑制劑，已在美國、英國、澳大利亞、以色列和歐盟獲批，作為 12 歲及以上成人和兒童激活的磷脂酰肌醇 3-激酶δ (PI3Kδ) 綜合症 (APDS) 的首個和唯一治療藥物，並在日本獲批用於 4 歲及以上患者。Joenja® 抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的產生，該物質作為重要的細胞信使，調節多種細胞功能，如增殖、分化、細胞因子產生、細胞存活、血管生成和代謝。隨機、安慰劑對照的 III 期臨牀試驗結果顯示，主要終點有統計學顯著改善，反映出對這些患者免疫失調和缺陷的有利影響，開放標籤擴展數據支持了長期使用 leniolisib 的安全性和耐受性。 Leniolisib 目前正在加拿大和其他幾個國家進行 APDS 治療的監管審查。Leniolisib 還在兩個 II 期臨牀試驗中評估用於免疫失調的原發性免疫缺陷（PIDs）。尚未確定 leniolisib 在 APDS 以外的免疫失調 PIDs 中的安全性和有效性。 **關於 Pharming Group N.V.** Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛歐交易所：PHARM/Nasdaq：PHAR）是一家全球生物製藥公司，致力於改變罹患罕見、嚴重和危及生命疾病患者的生活。我們開發和商業化創新藥物，包括小分子和生物製劑。Pharming 總部位於荷蘭萊頓，並在美國和歐洲開展業務。 欲瞭解更多信息，請訪問 www.pharming.com 並在 LinkedIn 上找到我們。 **前瞻性聲明** _本新聞稿可能包含前瞻性聲明。前瞻性聲明是基於管理層當前的期望和假設的未來預期聲明，並涉及已知和未知的風險和不確定性，這可能導致實際結果、表現或事件與這些聲明中表達或暗示的結果有實質性差異。這些前瞻性聲明通過使用 “目標”、“雄心”、“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“期望”、“目標”、“打算”、“可能”、“里程碑”、“目標”、“展望”、“計劃”、“可能”、“項目”、“風險”、“時間表”、“尋求”、“應該”、“目標”、“將會” 等類似術語和短語來識別。前瞻性聲明的示例可能包括關於 Pharming 產品候選者的臨牀前研究和臨牀試驗的時間和進展的聲明，Pharming 的臨牀和商業前景，以及 Pharming 對其預計營運資金需求和現金資源的期望，這些聲明受到多種風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於 Pharming 臨牀試驗的範圍、進展和擴展及其成本的影響；以及臨牀、科學、監管、商業、競爭和技術發展。鑑於這些風險和不確定性，以及在 Pharming 的 2025 年年度報告和截至 2025 年 12 月 31 日的 20-F 表格年度報告中描述的其他風險和不確定性，所討論的事件和情況可能不會發生，Pharming 的實際結果可能與預期或暗示的結果有實質性和不利的差異。本新聞稿中包含的所有前瞻性聲明均完全受到本節中包含或提及的警示聲明的限制。讀者不應對前瞻性聲明過度依賴。任何前瞻性聲明僅在本新聞稿日期有效，並基於 Pharming 在本發佈日期可獲得的信息。Pharming 不承擔因新信息、未來事件或其他信息而公開更新或修訂任何前瞻性聲明的義務。_ **內部信息** _本新聞稿涉及的信息披露，符合或可能符合歐盟市場濫用法規第 7(1) 條所定義的內部信息。_ **參考文獻** 1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15(1):88-97. 2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218. 3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687. 4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606. 5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543. 6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2020 Dec;59(3):323-333. 7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338. 8. Vanselow S, et al. Frontiers in Immunology. 2023;14:1208567. 9. Rao VK, et al Blood. 2023 Mar 2;141(9):971-983. 10. Rao VK, et al. J Allergy Clin Immunol 2024;153:265-74. **如需進一步公共信息，請聯繫：** **投資者關係** Michael Levitan，投資者關係及資本市場副總裁 電話：+1 (908) 705 1696 電子郵件：investor@pharming.com **媒體關係** 全球：Saskia Mehring，企業傳播負責人 電話：+31 6 28 32 60 41 電子郵件：media.relations@pharming.com 美國：Christina Skrivan（代表 Pharming 的 Precision AQ） 電話：+1 (636)-352-7883 荷蘭：Leon Melens（代表 Pharming 的 LifeSpring 生命科學傳播） 電話：+31 6 53 81 64 27 - 歐盟委員會授予 Pharming 的 Joenja\_EN\_22MAY2026 市場授權 ### 相關股票 - [PHAR.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/PHAR.US.md) ## 相關資訊與研究 - [Cars.com 任命 Sarah Kettler 為首席營銷官 | Cars.com 股票新聞](https://longbridge.com/zh-HK/news/289512472.md) - [歐盟委員會批准 IntraBio 的 Aqneursa 上市許可](https://longbridge.com/zh-HK/news/289055388.md) - [11:35 ET Notions Marketing 在 Virto Commerce 上線，為數千家零售商提供全天候自助服務](https://longbridge.com/zh-HK/news/289351327.md) - [意大利因“無煙”營銷宣傳對菲利普莫里斯罰款700萬歐元](https://longbridge.com/zh-HK/news/289341184.md) - [Shelfie-Tech 宣佈進行私募 | SHLFF 股票新聞](https://longbridge.com/zh-HK/news/289324949.md)