我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。Cogent Biosciences 宣佈了在 ASCO 會議上發佈的關於 bezuclastinib 加 sunitinib 在胃腸道間質瘤（GIST）中進行的第三階段 PEAK 試驗的詳細數據。該組合顯示出相較於單獨使用 sunitinib 有統計學顯著的無進展生存期獲益（16.5 個月對比 9.2 個月），在不同突變亞組中結果一致，且安全性可控。FDA 已對該新藥申請（NDA）授予優先審評，PDUFA 日期為 2026 年 11 月 30 日。Cogent 還啓動了一項針對一線 GIST 患者的新試驗
Bezuclastinib 聯合治療是首個在 GIST 患者中顯示出統計學顯著優勢的治療方案；與單獨使用舒尼替尼相比，PFS 中位數為 16.5 個月對比 9.2 個月（HR=0.50，CI: 0.39-0.65，p<0.0001）
Bezuclastinib 聯合治療在主要或次要 KIT 突變患者中均提供明顯的 PFS 益處
接受 Bezuclastinib 聯合治療的患者平均治療持續時間估計為 21.4 個月
與已知的舒尼替尼安全性資料相比，Bezuclastinib 聯合治療耐受性良好，未觀察到獨特的風險
在 FDA 接受 Bezuclastinib 聯合治療的 NDA 後，獲得優先審查；PDUFA 日期定於 2026 年 11 月 30 日
Cogent 宣佈啓動 Bezuclastinib 聯合治療在 1L GIST 患者中的新臨牀試驗
馬薩諸塞州沃爾瑟姆和科羅拉多州博爾德，2026 年 5 月 30 日（全球新聞稿）—— Cogent Biosciences, Inc.（納斯達克：COGT），一家專注於開發針對基因定義疾病的精準治療的生物技術公司，今天宣佈了 Bezuclastinib 與舒尼替尼聯合治療的 PEAK 第三階段試驗的主要分析詳細臨牀數據，該試驗針對接受過伊馬替尼治療的胃腸道間質瘤（GIST）患者。
題為《Bezuclastinib + Sunitinib 與單藥舒尼替尼在晚期胃腸道間質瘤（GIST）中的 III 期 PEAK 研究的主要結果》的報告將由 Dana-Farber 癌症研究所肉瘤與骨腫瘤中心的高級醫生 Andrew Wagner, M.D., Ph.D. 和哈佛醫學院醫學副教授 Andrew Wagner 進行介紹，並將在 Cogent 網站上發佈，網址為 https://www.cogentbio.com/pipeline-publications/#posters-publications。
“我們對 PEAK 第三階段試驗的結果感到非常興奮，顯示出與單獨使用舒尼替尼相比，Bezuclastinib 聯合治療在無進展生存期和客觀反應率方面具有統計學顯著且臨牀意義的改善，” Cogent Biosciences 總裁兼首席執行官 Andrew Robbins 説。“重要的是，所有突變患者亞組均顯示出明顯的益處，安全性資料與單藥舒尼替尼的已知資料基本一致。在本週早些時候宣佈 Bezuclastinib 聯合治療獲得 FDA 優先審查的基礎上，我們計劃在今年晚些時候推出 Bezuclastinib，並已做好充分準備，以確保需要的 GIST 患者能夠獲得 Bezuclastinib 聯合治療。”
“今天呈現的結果清楚地表明，Bezuclastinib 和舒尼替尼的聯合治療為 KIT 驅動的胃腸道間質瘤患者提供了令人印象深刻的臨牀活性，” Dana-Farber 癌症研究所肉瘤與骨腫瘤中心的高級醫生 Andrew Wagner, M.D., Ph.D. 説。“我對這種聯合治療的潛力感到非常興奮，並預計它將迅速被採納為二線 GIST 患者的新標準治療。”
PEAK 第三階段試驗結果
如 2025 年 11 月所報道，PEAK 是一項全球隨機的第三階段臨牀試驗，評估 Bezuclastinib 聯合舒尼替尼與單藥舒尼替尼在對伊馬替尼耐藥或不耐受的 GIST 患者中的療效。截至截止日期 2025 年 9 月 30 日，Bezuclastinib 聯合治療在 PFS 的主要終點上顯示出顯著且高度統計學顯著的臨牀益處，降低了與當前標準治療相比的疾病進展或死亡風險 50%（風險比為 0.50，95% CI: 0.39 – 0.65）。根據盲法獨立中心評審，Bezuclastinib 聯合治療的 mPFS 為 16.5 個月，而單藥舒尼替尼為 9.2 個月。此外，Bezuclastinib 聯合治療在對伊馬替尼耐藥的患者中顯示出前所未有的 ORR，46% 的接受 Bezuclastinib 聯合治療的患者實現了客觀反應，而接受舒尼替尼治療的患者中僅有 26%。總體生存數據仍不成熟。
截至 2026 年 3 月 31 日，接受 Bezuclastinib 治療的患者的平均治療持續時間現估計為 21.4 個月。
基因型亞組分析結果
利用基線可用的所有基因分型信息，對根據主要和次要 KIT 突變狀態的多個患者亞組進行了 PFS 的比較分析。在所有亞組中，Bezuclastinib 聯合治療相較於單藥舒尼替尼顯示出明顯的優勢。
PFS2 結果
今天呈現的額外數據表明，在測量 PFS2 時，接受 Bezuclastinib 聯合治療的患者獲得了顯著的益處，PFS2 定義為從隨機分組到下一治療線進展或死亡的時間。與單藥舒尼替尼相比，最小 PFS2 尚未達到，而 Bezuclastinib 聯合治療的患者為 21 個月（HR=0.57，95% CI: 0.41-0.78）。這一發現進一步強化了接受 Bezuclastinib 聯合治療的患者的臨牀益處的持久性。
安全性數據
截至數據截止日期，bezuclastinib 聯合治療通常耐受良好，與 sunitinib 的已知安全性特徵相比，沒有觀察到獨特的風險。在任一組（bezuclastinib 聯合治療與 sunitinib）中，最常報告的 3 級及以上治療相關不良事件包括：高血壓（29.4% vs. 27.4%）、中性粒細胞減少症（15.2% vs. 15.4%）、ALT/AST 升高（10.8% vs. 1.4%）、貧血（9.3% vs. 4.8%）和腹瀉（7.8% vs. 7.2%）。在 bezuclastinib 聯合治療組中，7.4% 的患者因治療相關不良事件中斷了研究治療，而在 sunitinib 單藥治療組中為 3.8%。肝臟不良事件主要是短暫且可管理的實驗室異常；其中大多數是無症狀、低級別、非嚴重且可逆的。在聯合治療組中，ALT/AST 升高導致 12.7% 的患者減少了 bezuclastinib 的劑量，只有 3 名受試者（1.5%）因 ALT/AST 升高中斷了 bezuclastinib。所有 3 級 ALT/AST 升高均已恢復，未報告 4 級升高。
Exon 9 一線 GIST 患者的 Bezuclastinib 聯合治療
Cogent 今天還宣佈啓動 PEAK 試驗的單臂、40 名患者的擴展隊列，研究 bezuclastinib 聯合治療在接受過有限或未接受 imatinib 治療的一線 GIST 患者中安全性和有效性。該隊列旨在前瞻性地測量該患者羣體的 ORR 和 PFS，基於在 3 期 PEAK 試驗中接受 bezuclastinib 聯合治療的 32 名具有可檢測的 exon 9 突變患者中報告的 25.1 mPFS。
Bezuclastinib - 擴大接入計劃
Cogent 與 FDA 合作，為符合特定疾病標準並可能受益於 bezuclastinib 或 bezuclastinib 與 sunitinib 聯合治療的美國 GIST 或 SM 患者建立了積極的擴大接入計劃（EAP）。有關更多信息，請訪問：https://www.cogentbio.com/bezuclastinib-program-development/#our-expanded-access-policy
關於 Cogent Biosciences, Inc.
Cogent Biosciences 是一家專注於開發針對基因定義疾病的精準治療的生物技術公司。其最先進的臨牀項目 bezuclastinib 是一種選擇性酪氨酸激酶抑制劑，旨在有效抑制 KIT D816V 突變以及 KIT exon 17 中的其他突變。KIT D816V 是導致系統性肥大細胞增生症的原因，這是一種由肥大細胞失控增殖引起的嚴重疾病。Exon 17 突變也出現在晚期胃腸道間質瘤（GIST）患者中，這是一種對致癌 KIT 信號強烈依賴的癌症。此外，Cogent 研究團隊正在開發一系列新型靶向療法，以幫助患者應對嚴重的基因驅動疾病，針對 ErbB2、PI3Kα、KRAS 和 JAK2 的突變。Cogent Biosciences 總部位於馬薩諸塞州沃爾瑟姆和科羅拉多州博爾德。有關更多信息，請訪問我們的網站 www.cogentbio.com。關注 Cogent Biosciences 的社交媒體：X 和 LinkedIn。可能對投資者重要的信息將定期發佈在我們的網站和 X 上。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據 1995 年《私人證券訴訟改革法》定義的前瞻性聲明，包括但不限於關於：接受 bezuclastinib 聯合治療的 PEAK 患者的預計平均治療持續時間；計劃在今年晚些時候推出 bezuclastinib 併為需要的 GIST 患者提供接入；bezuclastinib 聯合治療的商業潛力以及其將迅速被採納為二線 GIST 患者的新標準治療的預期。使用 “預計”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將” 或 “會” 等詞語及類似表達旨在識別前瞻性聲明。前瞻性聲明既不是歷史事實，也不是對未來表現的保證。相反，它們基於我們對業務未來、未來計劃和戰略、臨牀結果、臨牀試驗入組率及其他未來條件的當前信念、期望和假設。新的風險和不確定性可能會不時出現，無法預測所有風險和不確定性。對於任何此類前瞻性聲明的準確性不作任何明示或暗示的陳述或保證。我們可能無法實際實現前瞻性聲明中披露的預測或里程碑，您不應對我們的前瞻性聲明過度依賴。此類前瞻性聲明受到多種重大風險和不確定性的影響，包括但不限於在 Cogent 最近的 10-K 表格年報中列出的 “風險因素” 標題下的風險，以及 Cogent 不時向 SEC 提交的 10-Q 表格季度報告和其他文件。任何前瞻性聲明僅在作出之日有效。我們及我們的附屬公司、顧問或代表不承擔任何義務，公開更新或修訂任何前瞻性聲明，無論是由於新信息、未來事件或其他原因，法律要求的除外。這些前瞻性聲明不應被視為我們在此日期之後的任何日期的觀點。
聯繫方式：
Christi Waarich
投資者關係高級總監
christi.waarich@cogentbio.com
617-830-1653
本公告附帶的照片可在 https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/0bd526c3-2e64-4b0d-8de9-f7c2d662cb4c 獲取。
