Caribou Biosciences 表示 CRISPR CAR-T 技術已準備就緒，CB-011 的數據即將發佈

• MarketBeat 週迴顧 – 7/10 - 7/14

Caribou Biosciences NASDAQ: CRBU 首席執行官 Rachel Haurwitz 表示，公司正在推進兩個 CRISPR 驅動的現成 CAR T 細胞治療項目，其中淋巴瘤候選藥物 vispa-cel 現在已 “準備進入關鍵階段”，而多發性骨髓瘤項目 CB-011 仍在進行第一階段開發。

獲取 Caribou Biosciences 的提醒：

在一次公司新聞活動上，Haurwitz 將 Caribou 描述為 “一個以 CRISPR 基因編輯為核心的公司”，正在利用其專有平台開發針對血液惡性腫瘤的異體 CAR T 治療。她表示，vispa-cel 已在非霍奇金淋巴瘤中完成第一階段研究，並顯示出 “與自體 CAR T 細胞治療相當的結果”。她補充説，CB-011 在多發性骨髓瘤中產生了早期臨牀活性，預計今年晚些時候將公佈劑量擴展數據。

Vispa-cel 關鍵試驗針對無法接受自體 CAR T 的患者

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Haurwitz 表示，Caribou 已與美國食品藥品監督管理局（FDA）就 vispa-cel 在二線大 B 細胞淋巴瘤中的關鍵第三階段 ANTLER III 研究達成一致。計劃中的隨機對照試驗將招募 250 名患者，並以無進展生存期作為主要終點。

該研究旨在針對 Haurwitz 所描述的 “沒有機會” 的患者：那些在二線治療中未接受自體 CAR T 治療或自體幹細胞移植的患者。她表示，商業數據表明，75% 的二線大 B 細胞淋巴瘤患者未接受自體 CAR T，儘管這被認為是 “無可爭議的黃金標準” 方法。

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根據 Haurwitz 的説法，FDA 已批准招募兩類患者：那些因醫療原因不適合接受自體 CAR T 的患者，通常是因為他們無法等待治療，以及那些可能在醫療上適合但面臨獲取障礙的患者，例如旅行和照顧者的限制。

對照組將由研究者選擇的化療免疫治療方案組成。Haurwitz 表示，這些方法沒有顯示出治癒潛力，並引用了這些方案的中位無進展生存期約為 4.5 個月。她表示，Caribou 預計醫生將從四個對照選項中選擇，包括有和沒有 polatuzumab 的方案，以反映該藥物在一線治療中的不同使用情況。

Haurwitz 還表示，FDA 已允許在美國進行交叉治療。被分配到對照組的患者如果出現疾病進展，可以轉為接受 vispa-cel，她表示這一特性應有助於招募。

公司認為現成模型可以解決時間和獲取障礙

Haurwitz 表示，vispa-cel 的現成格式可以解決許多二線患者未接受自體 CAR T 的兩個主要原因：急需治療和獲取挑戰。她表示，在社區接受治療的患者可能需要八到十二週或更長時間才能完成轉診、單採、橋接治療和自體 CAR T 的給藥。

“有了 vispa-cel，它現在就放在冰箱裏，” Haurwitz 説。她表示，在第一階段研究中，一些患者從完成資格文件到開始淋巴耗竭是在同一天內完成的。

公司計劃在試驗中包括學術中心和 “先進的社區醫院”。Haurwitz 表示，這些社區醫院通常今天會使用雙特異性抗體，但無法提供自體 CAR T。Caribou 還預計 ANTLER III 將是一項全球研究，重點關注類似獲取差距存在的國家。

Haurwitz 表示，Caribou 預計該研究將快速進行，估計從啓動到數據大約需要兩年，基於事件驅動的無進展生存期終點。

市場定位和製造經濟學討論

在被問及不斷變化的二線淋巴瘤市場，包括潛在的雙特異性抗體批准時，Haurwitz 表示，她不認為未來的批准會顯著改變 vispa-cel 的市場機會。她表示，自體 CAR T 的滲透率已穩定在 20% 到 25% 之間，儘管該領域的公司進行了製造投資，這反映了與緊迫性和獲取相關的現實限制。

Haurwitz 表示，Caribou 尚未公開提供 vispa-cel 的定量市場份額估計。然而，她表示市場研究支持公司認為，如果 vispa-cel 的特徵與第一階段研究中觀察到的相符，它可能成為市場領先的二線藥物。

關於定價，Haurwitz 表示現在提供具體細節為時尚早。她表示，Caribou 的製造過程已 “商業準備就緒”，每批次可生產足夠 200 到 300 劑量的細胞。她還表示，公司預計上市時的銷售成本將比自體 CAR T 治療低 96%，這為 Caribou 提供了 “巨大的定價策略靈活性”。

CB-011 數據和開發選項

對於多發性骨髓瘤中的 CB-011，Haurwitz 表示，Caribou 預計將在斯德哥爾摩的歐洲血液學協會會議上展示來自第一階段 CaMMouflage 試驗的更長隨訪數據。她表示，去年的數據包括劑量遞增中的所有 48 名患者，並幫助公司選擇淋巴耗竭方案和 4.5 億 CAR T 細胞作為擴展推薦劑量。

在推薦的擴展劑量中，Haurwitz 表示，在 12 名 BCMA 初治患者中，Caribou 觀察到的反應率超過 90%，完全反應率為 75%。她表示，現在的關鍵問題是耐久性，關鍵意見領袖的反饋建議，對於晚期、高風險、復發/難治性多發性骨髓瘤患者，中位無進展生存期基準為 12 到 15 個月。

Caribou 正在為 CB-011 招募兩個擴展隊列：一個針對 BCMA 初治患者，另一個針對有 BCMA 暴露史的患者。Haurwitz 表示，公司預計將在年底前分享初步劑量擴展數據。

CB-011 在今年早些時候獲得了 RMAT 認證。Haurwitz 表示，該認證應有助於與 FDA 進行更積極的互動，她希望 Caribou 在今年晚些時候分享劑量擴展數據之前能夠與該機構進行首次接觸。她提到未來的發展可能包括更大規模的患者羣體，這可能需要額外的資金或合作伙伴，或者在後線組中如 BCMA 後患者或具有外周病變的患者中採取更有針對性的策略。

資本需求和即將到來的催化劑

Haurwitz 表示，合作伙伴關係可能在 vispa-cel 和/或 CB-011 的未來中發揮作用，儘管她表示公司並不依賴合作伙伴關係作為唯一的前進路徑。對於 vispa-cel，她提到當前的現金用於初始試驗啓動活動、場地準備和供應，但 Caribou 需要籌集額外資金以全面資助關鍵研究。

她表示潛在的融資選項包括股權資本市場和非稀釋性結構融資。近期的催化劑包括在 EHA 的兩個講台演講，一個是關於 vispa-cel，另一個是關於 CB-011，以及預計在年底前發佈的 CB-011 劑量擴展數據。

關於 Caribou Biosciences NASDAQ: CRBU

Caribou Biosciences, Inc 是一家臨牀階段的生物製藥公司，利用其專有的 CRISPR-Cas 基因編輯平台開發變革性的細胞療法和體內治療，針對多種癌症和遺傳疾病。公司的核心技術能夠精確修改細胞基因組，允許設計工程化的 T 細胞和 NK 細胞療法，旨在提高血液和實體腫瘤惡性腫瘤患者的安全性、有效性和持久性。除了其腫瘤學產品組合外，Caribou 還在推進針對單基因疾病的體內編輯項目，涉及杜氏肌營養不良症和家族性澱粉樣變等領域。

Caribou Biosciences 成立於 2011 年，總部位於加利福尼亞州伯克利，由諾貝爾獎獲得者 Jennifer Doudna 共同創立，她是 CRISPR 基因編輯技術的先驅之一。

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