我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。Rafael Holdings 宣佈其關鍵的第三階段 TransportNPC 研究的最後一位患者訪問已完成，該研究評估 Trappsol Cyclo 對於尼曼 - 匹克病 C 型的療效。預計頂線結果將在 2026 年下半年公佈，並計劃在與 FDA 進行預 NDA 會議後於同一時期提交 NDA。公司還提到來自兒童子研究的積極數據，並確認獲得 FDA 批准以推進其擴展使用計劃
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預計將在 2026 年日曆年下半年公佈頂線結果
公司已與 FDA 進行了預 NDA 會議，並預計將在 2026 年日曆年下半年 提交 NDA
公司已收到 FDA 的確認，我們的美國擴展使用計劃（EAP）可以繼續進行
新澤西州紐瓦克，2026 年 6 月 10 日（全球新聞稿）——Rafael Holdings, Inc.（紐約證券交易所代碼：RFL）今天宣佈最後一位患者已完成關鍵性第三階段 TransportNPC ™ 研究的最後 96 周研究訪問，該研究評估了 Trappsol® Cyclo™用於治療尼曼 - 匹克病 C 型（NPC）。在 13 個國家的 27 個地點研究了 94 名患者，TransportNPC™研究是關於 NPC 的臨牀療法的患者規模、全球覆蓋、持續時間和臨牀結果的最全面、受控的關鍵性研究。此外，根據採用的兒童研究計劃（PIP），還有 10 名患者被納入單臂子研究，治療新生兒至 3 歲。主研究隊列的頂線數據預計將在 2026 年日曆年下半年公佈。
在 2026 年 WORLDSymposium 上展示的數據來自於對 0 至 3 歲患者的單臂兒童子研究，繼續突顯 Trappsol® Cyclo™作為 NPC 治療選擇的潛力，80% 的子研究患者的 CGI 評分顯示改善或保持穩定，且沒有嚴重不良事件被認為與研究藥物相關。
“完成關鍵性第三階段 TransportNPC™試驗是一個里程碑式的成就，首先屬於患者和家庭、倡導組織以及站在這一全球努力核心的醫生。我們共同推進了對 NPC 的臨牀理解，以及對這一毀滅性疾病的生活體驗，同時努力為一個有重大未滿足需求的社區提供潛在的改變生活的治療選擇，” Rafael Holdings 首席運營官 Joshua Fine 表示。“我們還要感謝 FDA 在推進該項目方面的長期合作、參與和指導。”
“在與 FDA 完成預 NDA 會議後，我們相信我們有一條清晰且快速的前進道路，反映了 NPC 中的緊迫性和未滿足需求，並預計將在 2026 年下半年提交我們的 NDA。NPC 代表了一個高未滿足需求的市場，使 Rafael Holdings 有可能為我們的股東解鎖可觀的長期價值，因為我們努力將 Rafael Holdings 轉變為一家商業階段的生物技術公司，” 首席執行官、執行主席及董事會主席 Howard Jonas 表示。
關於 Rafael Holdings, Inc.
Rafael Holdings, Inc.是一家生物技術公司，開發藥物並持有臨牀和早期階段公司在藥物和醫療設備開發方面的權益。我們的主要候選藥物是 Trappsol® Cyclo，正在臨牀試驗中評估其作為治療 NPC 這一罕見、致命且進展性遺傳疾病的潛力。我們還持有其他臨牀階段和早期階段藥物開發公司的權益，以及一家專注於骨科的醫療設備公司。
前瞻性聲明
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法》意義上的前瞻性聲明。本新聞稿中包含的所有與歷史事實無關的聲明應視為前瞻性聲明，包括但不限於關於我們對產品候選藥物的潛力、安全性、有效性以及監管和臨牀進展的預期；關於進一步評估臨牀數據的計劃；以及我們管道的潛力，包括我們的內部癌症代謝研究項目。這些聲明既不是承諾也不是保證，而是涉及已知和未知的風險、不確定性以及其他重要因素，這些因素可能導致我們的實際結果、表現或成就與前瞻性聲明中表達或暗示的任何未來結果、表現或成就存在重大差異，包括但不限於在截至 2025 年 7 月 31 日的年度報告的 “風險因素” 標題下披露的那些因素，以及我們向 SEC 提交的其他文件。這些因素可能導致實際結果與本新聞稿中前瞻性聲明所指示的結果存在重大差異。任何此類前瞻性聲明代表管理層截至本新聞稿日期的估計。雖然我們可能會選擇在未來某個時間更新這些前瞻性聲明，但我們不承擔任何義務，即使後續事件導致我們的觀點發生變化。
聯繫方式：
Barbara Ryan
Barbara.ryan@rafaelholdings.com
(203) 274-2825
