我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。Silence Therapeutics 在 EHA 2026 上展示了 Phase 1 SANRECO 研究的後續數據，顯示 divesiran 在多發性紅細胞增多症患者中提供了持久的療效和症狀改善。治療停止後，放血的使用仍然顯著減少。該公司強調了潛在的最佳同類藥物特性和更少的給藥頻率。正在進行的 Phase 2 SANRECO 研究的初步結果預計將在 2026 年 8 月公佈
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來自第一階段 SANRECO 研究的新分析顯示 PV 症狀和生活質量的潛在改善
後續數據表明，放血使用量顯著減少，並在最後一次給藥後持續存在
評估 Q6W 和 Q12W 給藥的第二階段 SANRECO 研究按計劃於 2026 年 8 月公佈頂線結果
倫敦 --（商業資訊）--Silence Therapeutics plc（納斯達克代碼：SLN），一家全球臨牀階段生物技術公司，正在開發新型 siRNA（小干擾 RNA）療法，今天在 2026 年歐洲血液學協會（EHA）年會上展示了評估 divesiran 的第一階段 SANRECO 研究的後續和生活質量數據，divesiran 是一種針對 TMPRSS6 的首創 siRNA 療法，針對 21 名依賴放血的真性紅細胞增多症（PV）患者。
在 EHA 上展示的 divesiran 數據表明 PV 相關症狀和生活質量有所改善，補充了之前報告的放血使用量顯著減少。額外分析還顯示，放血使用量的顯著減少在最後一次給藥後持續存在。
“在 EHA 上展示的數據繼續強化 divesiran 在改變真性紅細胞增多症患者治療模式方面的潛力，” Silence Therapeutics 首席醫學官 Curtis Rambaran 博士表示。“在第一階段，我們觀察到持續的紅細胞壓積控制、症狀改善以及放血負擔的顯著和持久減少，這些效果在最後一次給藥後仍然存在。這些發現進一步支持了更少頻率給藥的潛力，包括我們正在進行的第二階段 SANRECO 研究中評估的 Q12W 方案，我們期待在 2026 年 8 月報告頂線結果。”
EHA 2026 關鍵數據亮點
- 在治療前的六個月中，21 名入組患者共需進行 80 次放血。在活躍治療期間，僅需進行 5 次放血，所有放血均發生在基線時被分類為 “失控” 的患者中，HCT 水平超過 45%。
- 在最後一次給藥後的 16 周隨訪期間，僅報告了 4 次放血，支持 divesiran 效果的延續時間。
- 在 14 名有進一步隨訪數據的患者中，首次放血的中位時間為 287 天。
- 大多數患者在基線到第 34 週期間，MPN-10 總症狀評分有所改善，表明疾病相關症狀和整體生活質量的潛在改善。
- Divesiran 耐受性良好，未觀察到劑量限制性毒性。最常見的治療相關不良事件（TEAEs）為輕微和短暫的注射部位反應。未報告與治療相關的嚴重不良事件或導致停藥的 TEAEs。
2026 EHA 海報展示鏈接在此。
正在進行的第二階段 SANRECO 研究（NCT05499013）正在評估在 PV 患者中使用 Q6W 和 Q12W 給藥方案的 divesiran。預計在 2026 年 8 月公佈頂線數據。
SANRECO 第一階段研究設計 SANRECO 的第一階段為期 34 周的開放標籤研究，評估 divesiran（3 mg/kg、6 mg/kg 和 9 mg/kg）以皮下注射（s.c.）Q6W 給藥四次，最後一次給藥後的隨訪期為 16 周，共有 21 名 PV 患者參與。主要納入標準包括 PV 診斷和在篩查前六個月內至少需要三次放血或在過去一年內需要五次放血的歷史。患者可以在穩定劑量的細胞減滅劑上。鑑於該第一階段研究的探索性性質，納入了既有良好控制的患者（定義為 HCT 水平≤45%）以及基線時 HCT 水平>45% 的患者。
SANRECO 第二階段研究設計 SANRECO 的第二階段是一項正在進行的三部分全球隨機、安慰劑對照、雙盲研究，評估 divesiran 在 48 名依賴放血的 PV 患者中的安全性和有效性。該試驗評估在標準治療（可能包括羥基脲、干擾素和/或魯索替尼）下仍然依賴放血的 HCT 失控患者中，皮下注射 6 mg 的 divesiran Q6W 或 Q12W 的安全性和有效性。研究的主要終點是 18-36 周內達到反應的患者比例，定義為 “放血資格” 的缺失。為了滿足放血資格，研究中的患者需 HCT≥45%。在試驗的安慰劑對照部分結束後，患者進入為期 3 年的雙盲和開放標籤延續期。
關於 PV PV 是一種罕見的增生性腫瘤——一種血液癌症——其特徵是紅細胞的過度產生，通常導致紅細胞壓積水平升高。紅細胞壓積超過 45% 與心血管和血栓事件的死亡率增加四倍相關。PV 伴隨一系列令人困擾的症狀，包括疲勞、認知障礙和瘙癢，此外，長期可能轉變為骨髓纖維化和急性髓性白血病。治療的目標是將紅細胞壓積維持在 45% 以下，這一水平與血栓和心血管相關死亡的發生率降低相關。目前的標準治療包括反覆放血以降低紅細胞壓積和/或細胞減滅劑以減少紅細胞的產生。目前沒有批准的療法專門針對紅細胞和紅細胞壓積。
關於 Divesiran Divesiran 是 Silence 完全擁有的 siRNA 產品候選藥物，開發自其專有的 mRNAi GOLD™ 平台，該平台能夠 “沉默” 幾乎僅在肝臟中表達的 TMPRSS6。TMPRSS6 是肝臟鐵代謝的主調節因子肝鐵蛋白的負調節因子，涉及鐵的吸收、分佈和儲存。通過在 PV 患者中沉默 TMPRSS6，Divesiran 旨在增加肝細胞對肝鐵蛋白的生產和釋放，從而限制鐵的供應到骨髓，減少紅細胞的過度生成，而這一過程依賴於鐵的可用性。Divesiran 目前正在進行 PV 的第二階段開發，並獲得了 FDA 的快速通道和孤兒藥資格。
關於 Silence Therapeutics Silence Therapeutics 是一家全球臨牀階段的生物技術公司，致力於通過精確設計的藥物來改變人們的生活，利用專有的 siRNA（小干擾 RNA）技術來 “沉默” 疾病。Silence 利用其 mRNAi GOLD™ 平台創造創新的 siRNA，旨在精確靶向和沉默與肝臟相關的疾病基因，這代表了一個巨大的機會。Silence 專注於高未滿足醫療需求的領域，推進心血管疾病、血液學和罕見疾病的項目。有關更多信息，請訪問 https://www.silence-therapeutics.com/。
前瞻性聲明 本新聞稿包含根據《1933 年證券法》第 27A 條和《1934 年證券交易法》第 21E 條的定義的前瞻性聲明。在某些情況下，您可以通過諸如 “旨在”、“預期”、“假設”、“相信”、“考慮”、“繼續”、“可能”、“設計”、“由於”、“估計”、“期望”、“目標”、“打算”、“可能”、“目標”、“計劃”、“定位”、“潛在”、“預測”、“尋求”、“應該”、“目標”、“將”、“會” 等術語來識別前瞻性聲明，或這些術語的否定形式或其他類似術語。這些聲明是對未來事件和趨勢的預測或指示，除了本新聞稿中包含的歷史事實以外的所有聲明均為前瞻性聲明。這些前瞻性聲明包括但不限於關於：Divesiran 的持續臨牀開發，包括擬議的 SANRECO 第二階段臨牀活動和時間表；公司產品候選藥物的潛在治療益處；以及預計的 SANRECO 第二階段試驗的頂線和未來結果的時間。前瞻性聲明並不保證未來的表現，並且受到風險和不確定性的影響，這可能導致實際結果和事件與預期的有重大差異，包括但不限於與公司歷史淨運營虧損相關的風險和不確定性；公司獲得必要資本以資助其臨牀項目的能力；公司產品候選藥物的臨牀開發處於早期階段；公司獲得監管批准併成功商業化其產品候選藥物的能力；公司產品候選藥物的任何不良副作用或其他特性；公司對第三方供應商和製造商的依賴；任何未來合作協議的結果；以及公司能夠充分維護其產品候選藥物的知識產權的能力。這些風險在公司提交給 SEC 的 10-K 年度報告和 10-Q 季度報告以及其他文件中有更詳細的描述。公司在本新聞稿中所作的任何前瞻性聲明均根據《1995 年私人證券訴訟改革法》作出，僅在本新聞稿日期有效。除法律要求外，公司沒有義務公開更新任何前瞻性聲明，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
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諮詢：
Silence Therapeutics plc
Gem Hopkins，副總裁，投資者關係和企業傳播負責人
+1 (646) 637-3208
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來源：Silence Therapeutics plc