--- title: "Agios 製藥公司稱讚 Mitapivat 的收益，儘管在治療鐮狀細胞病疼痛方面未達預期" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/289671714.md" description: "Agios 製藥在 2026 年歐洲血液學協會大會上強調了 mitapivat 的新臨牀數據。儘管該藥物在鐮狀細胞病中顯示出顯著的血紅蛋白反應，但未能達到其主要的疼痛危機終點。公司概述了一項多資產罕見疾病戰略，並宣佈在美國加速審批通道下進行確認性三期試驗 REIGNITE" datetime: "2026-06-13T18:05:11.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/289671714.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/289671714.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/289671714.md) --- # Agios 製藥公司稱讚 Mitapivat 的收益，儘管在治療鐮狀細胞病疼痛方面未達預期 Agios 製藥 NASDAQ: AGIO 利用與 2026 年歐洲血液學協會大會相關的投資者網絡研討會，強調了 mitapivat 在地中海貧血和鐮狀細胞病方面的新臨牀數據，同時概述了現在包括多個血液學和代謝項目的更廣泛的罕見疾病戰略。 獲取 **Agios 製藥** 的提醒： 首席執行官 Brian Goff 表示，Agios 正在從 “單一資產故事轉向多資產、多適應症平台”，提到 mitapivat、下一代 PK 激活劑 tevapivat 以及在真性紅細胞增多症、免疫性血小板減少症和苯丙酮尿症等新項目。Goff 表示，公司專注於生物學理解良好且治療選擇有限的罕見疾病。 ## 地中海貧血數據支持 AQVESME 的耐久性 首席醫學官兼研發負責人 Dr. Sarah Gheuens 回顧了針對非輸血依賴性α或β地中海貧血成年患者的 3 期 ENERGIZE 試驗的開放標籤擴展部分的長期數據。 根據 Gheuens 的説法，從雙盲期繼續使用 mitapivat 的患者，其血紅蛋白反應的平均持續時間從 17.9 周增加到數據截止時的 43.6 周，反應仍在持續。近 60% 的繼續使用 mitapivat 的患者達到了血紅蛋白反應，定義為在擴展期的兩次連續訪問中，平均血紅蛋白從基線提高至少 1 克每分升。 Gheuens 表示，大約三分之一在雙盲期之前未反應的患者在擴展期達到了血紅蛋白反應，而從安慰劑轉為 mitapivat 的患者顯示出與研究早期觀察到的改善一致。擴展數據中血紅蛋白的基線平均變化為 1.3 克每分升。她表示，沒有新的安全事件改變公司對 mitapivat 在地中海貧血中的安全性概況的理解。 Agios 還對 ENERGIZE 試驗中基線血紅蛋白水平至少為 9.5 克每分升的患者進行了事後分析。在該組中，38.9% 的患者達到了至少 1 克每分升的血紅蛋白增加，同時 FACIT 疲勞評分在第 12 周到第 24 周之間改善了 5.1 分。 首席商業官 Tsveta Milanova 表示，截至 3 月 31 日，AQVESME 已由 REMS 認證的醫生開具了 242 個處方。她表示，早期需求得到了 REMS 入職培訓和比預期更短的治療時間的支持，儘管公司仍計劃平均 10 到 12 周的啓動時間。 ## RISE UP 顯示鐮狀細胞病的血紅蛋白反應，未達到疼痛終點 Agios 還強調了 mitapivat 在鐮狀細胞病中的 3 期 RISE UP 試驗。該全球隨機、安慰劑對照研究招募了 207 名 16 歲及以上的患者，並在 52 周的雙盲期內以 2 比 1 的比例隨機分配到 mitapivat 或安慰劑組。 Gheuens 表示，mitapivat 顯示出 40.6% 的血紅蛋白反應，而安慰劑組為 2.9%，反應在第 62 周仍然維持。在反應者中，平均血紅蛋白增加為 1.6 克每分升。公司還報告了血紅蛋白和間接膽紅素的快速和持久改善。 然而，Gheuens 表示，該試驗在其其他主要終點——鐮狀細胞疼痛危機的年發生率，以及關鍵次要終點——PROMIS 疲勞的基線變化上未達到統計學顯著性。她表示，方向性反應在溶血和其他疼痛危機相關終點上偏向於 mitapivat。 在血紅蛋白反應者中，Agios 報告了與非反應者相比，在多個疾病相關結果上的減少，包括： - 疼痛危機的年發生率減少 26%； - 住院人數減少 34%； - 鐮狀細胞疼痛危機的急診就診年發生率減少 53%； - 鐮狀細胞疼痛危機的住院天數年發生率減少 37%。 Agios 還報告稱，mitapivat 使需要輸血的患者比例減少了 41%，在總 RISE UP 人羣中輸血單位數量減少了 66%。Gheuens 表示，這些發現為 REIGNITE 的設計提供了信息，這是在美國加速批准路徑下的確認性 3 期試驗。 ## 醫生討論鐮狀細胞病負擔和輸血減少 在 Agios 高級醫學總監 Dr. Ahmar Zaidi 主持的爐邊談話中，Prisma Health 和南卡羅來納大學醫學院 Greenville 的 Dr. Alan Anderson 表示，鐮狀細胞病的成年人仍面臨有限的疾病修飾選擇和隨時間累積的器官損傷。 田納西大學健康科學中心的 Dr. Kenneth Ataga 表示，鐮狀細胞病是異質性的，隨着患者年齡的增長，進行性器官功能障礙增加了死亡風險。兩位醫生強調了慢性貧血和溶血在疲勞、器官損傷和其他併發症中的作用。 在談到輸血負擔時，Ataga 表示，重複輸血可能帶來包括鐵負荷過重和紅細胞免疫化等風險，這可能使未來的輸血變得更加困難。Anderson 補充説，減少輸血可以減少門診就診次數，提高患者的生活質量。 ## 確認性試驗和鐮狀細胞病上市規劃 REIGNITE 試驗設計為 62 周的全球雙盲隨機研究，評估從第 4 周到第 62 周的輸血獨立性作為其主要終點。Agios 表示，該研究將招募 12 歲及以上的患者，可能支持比 RISE UP 更廣泛的未來標籤，後者研究了 16 歲及以上的患者。 Milanova 表示，美國大約有 75,000 名 16 歲及以上的鐮狀細胞病患者，其中大約 25,000 名正在接受治療或需要治療。她表示，Agios 的初始上市重點將是具有溶血特徵和已知開處方基礎的患者。 在問答環節中，Gheuens 表示，如果獲得批准，最初的鐮狀細胞標籤將反映 RISE UP 數據包，而未來的確認試驗結果可以稍後添加。她還表示，Agios 已提交了針對鐮狀細胞病的 mitapivat 的補充新藥申請，並繼續與 FDA 進行溝通。 ## 管道更新包括 AG-236、Cevidoplenib 和 Tevapivat Goff 表示，Agios 將在完成一期健康志願者研究後，將 AG-236 推進到多發性紅細胞增多症的後期開發。他表示，數據表明劑量依賴性地誘導了肝臟鐵調素，持續的藥效學活性和良好的耐受性。Gheuens 表示，公司認為可以每六個月進行一次給藥。 Goff 還強調了 cevidoplenib，這是一種針對免疫性血小板減少症的下一代 SYK 抑制劑，他表示這代表着潛在的 10 億美元的非風險調整的美國銷售機會。他表示，Agios 計劃在該項目向三期啓動時向投資者更新信息。 公司還預計在未來幾個月內將發佈針對鐮狀細胞病的 tevapivat 的二期頂線數據，以及在年底前發佈針對苯丙酮尿症患者的 AG-181 的機制驗證數據。Goff 表示，公司管道代表着到 2030 年總市場潛力超過 100 億美元。 ## 關於 Agios 製藥 NASDAQ: AGIO Agios Pharmaceuticals, Inc 是一家生物製藥公司，成立於 2008 年，源於 Dana-Farber 癌症研究所和 Broad Institute 的研究。公司總部位於馬薩諸塞州劍橋，Agios 專注於理解和靶向細胞代謝，以開發針對癌症和罕見遺傳疾病的新療法。公司的科學平台整合了基因組發現、代謝特徵分析和精準醫學方法，以識別和推進能夠糾正或利用代謝功能障礙的小分子候選藥物。 Agios 的主要產品是針對特定癌症突變的 IDH（異檸檬酸脱氫酶）抑制劑。 _此即時新聞提醒由敍述科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成，以便為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。請將任何問題或評論發送至 contact@marketbeat.com。_ ## 你現在應該投資 1000 美元在 Agios 製藥嗎？ 在考慮 Agios 製藥之前，你需要聽聽這個。 MarketBeat 每天跟蹤華爾街頂級評級和表現最佳的研究分析師及其推薦給客户的股票。MarketBeat 已識別出五隻頂級分析師悄悄向客户推薦的股票，建議在更廣泛的市場注意到之前購買……而 Agios 製藥並不在名單上。 雖然 Agios 製藥目前在分析師中獲得了持有評級，但頂級分析師認為這五隻股票更值得購買。 在這裏查看這五隻股票 ### 相關股票 - [AGIO.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/AGIO.US.md) ## 相關資訊與研究 - [Agios 製藥標誌着 PYRUKYND 在歐盟的第二次批准里程碑](https://longbridge.com/zh-HK/news/287592410.md) - [Agios 製藥公司在鐮狀細胞申請推進的同時，宣稱 AQVESME 的上市表現強勁](https://longbridge.com/zh-HK/news/286947828.md) - [和鉑醫藥合作夥伴治療慢性阻塞性肺疾病研究，完成首批患者給藥](https://longbridge.com/zh-HK/news/289252986.md) - [藍十字推「肌肉骨骼護理支援服務」稱近年相關索償增幅高於其他疾病](https://longbridge.com/zh-HK/news/289416583.md) - [【AI】字節跳動 AI 製藥業務線據報開啟拆分融資，「AI4S」進入產業化階段](https://longbridge.com/zh-HK/news/289287317.md)