我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。Mirum Pharmaceuticals 和 Incyte 宣佈了 zilurgisertib 在治療纖維性骨化進行性病（FOP）方面的積極關鍵第二階段結果。PROGRESS 研究顯示，異位骨化病灶體積和新病灶顯著減少。此外，FDA 已接受 zilurgisertib 的新藥申請，並給予優先審查，PDUFA 目標行動日期為 2026 年 9 月 26 日
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- 在 ENDO 2026 上展示的第一組結果顯示，FOP 患者的總異位骨化 (HO) 病灶體積、新的 HO 病灶和活動性發作均有顯著減少
- 美國食品和藥物管理局 (FDA) 接受了針對 FOP 的 zilurgisertib 新藥申請 (NDA)，並給予優先審查
加利福尼亞州福斯特城和特拉華州威爾明頓 --（商業資訊）--Mirum Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克：MIRM）和 Incyte（納斯達克：INCY）今天宣佈了 PROGRESS 研究第一組的關鍵第二階段結果，該研究評估了針對纖維性骨化進展症 (FOP) 的實驗性口服激活素受體樣激酶 2 (ALK2) 抑制劑 zilurgisertib，適用於 12 歲及以上的青少年和成人。結果在 ENDO 2026 的快速發佈會上分享，這是內分泌學會的年度會議。
PROGRESS 研究第一組的結果顯示，在疾病活動性和持續性測量方面，治療效果在 48 周內保持一致。在開放標籤擴展期間，繼續接受 zilurgisertib 治療的患者和在第 24 週轉為主動治療的安慰劑組患者均未觀察到新的 HO 病灶。
“在 ENDO 上展示的發現代表了 zilurgisertib 項目的一個重要里程碑，並進一步加強了支持其作為 FOP 治療潛力的臨牀證據，” Incyte 的執行副總裁、首席醫學官兼晚期開發負責人 Steven Stein 醫生表示。
“生活在 FOP 患者及其家庭迫切需要更多的治療選擇，” Mirum Pharmaceuticals 的首席醫學官 Joanne Quan 醫生表示。“這些結果增強了我們對 zilurgisertib 潛力的信心，並堅定了我們與 Incyte 合作推進這一重要項目的承諾，同時為 FOP 社區提供支持。”
PROGRESS 研究第一組評估了 63 名 FOP 患者每日服用 100 毫克的 zilurgisertib（≥12 歲的青少年和成人）。患者以 1:1 的比例隨機分配接受 zilurgisertib（n=32）或安慰劑（n=31），為期 24 周的安慰劑對照雙盲期，隨後進入開放標籤擴展期。治療組之間的基線人口統計和疾病特徵總體上是平衡的，平均年齡約為 21 歲，並在入組前有近期疾病活動的證據。在開放標籤擴展分析時，共有 61 名患者提供了 48 周全身 CT 掃描數據。
關鍵療效發現包括：
- 在第 24 周，接受 zilurgisertib 的患者中發展新 HO 病灶的患者較少，與安慰劑相比減少了 81%（p=0.0986）。
- 在第 24 周，接受 zilurgisertib 的患者新 HO 病灶的總體體積減少了 99.9%（名義 p 值<0.0001）。
- 與安慰劑組患者在第 24 周觀察到的總體現有 HO 病灶體積增加相比，接受 zilurgisertib 的患者總體現有 HO 病灶體積減少（名義 p 值=0.004）。
- 在接受 zilurgisertib 的患者中，未觀察到新的 HO 病灶，總體 HO 病灶體積從第 24 周到第 48 周持續減少。
- 在從安慰劑轉為 zilurgisertib 的患者中，未觀察到新的 HO 病灶，總體 HO 病灶體積從第 24 周到第 48 周減少。
關鍵療效發現（第 24 周安慰劑對照期和第 48 周交叉期）
| 終點 | Zilurgisertib (ZGB) | |||
| (n=32) | ||||
| 第 24 周 | 安慰劑 | |||
| (n=31) | ||||
| 第 24 周 | 關鍵發現 | 開放標籤擴展 | ||
| 第 48 周 | ||||
| 發展新 HO 病灶的患者數量 (%) | 1 (3.1) | 5 (16.7) | 與安慰劑相比減少 81% | 第 48 周未觀察到新 HO 病灶的患者 (n=61) |
| P 值 | 0.0986 | |||
| 新 HO 病灶的平均 (SD) 數量 | 0.06 (0.35) | 0.23 (0.63) | 與安慰劑相比新病灶較少 | 未觀察到新病灶 (n=61) |
| 新病灶體積的平均 (SD)，cm³ | 0.003 (0.02) | 6.57 (20.70) | 與安慰劑相比減少 99.9% | 未觀察到新病灶 (n=61) |
| P 值 | <0.0001* | |||
| 總體病灶體積變化的平均 (SD)，cm³ | -3.24 (19.86) | 24.64 (51.94) | 與安慰劑相比減少 | 從第 24 周繼續減少 |
- -6.37 (19.43) ZGB (n=32)
- -5.32 (20.91) 交叉 (n=29) | | P 值 | 0.004* | | | 新發作的平均 (SD) 數量（年化） | 2.34 (6.06) | 4.55 (7.71) | 與安慰劑相比發作活動性較低 | 維持低發作活動性
- 1.01 (3.26) ZGB (n=32)
- 1.22 (2.54) 交叉 (n=30) | | * 名義 P 值 |
在研究的 24 周安慰劑對照期內，zilurgisertib 的耐受性總體良好。數據顯示：
- 大多數不良事件的嚴重程度為輕度或中度。
- 沒有不良事件導致治療中斷或劑量減少。
- 嚴重不良事件和 3 級及以上不良事件在兩個治療組中發生率較低。
- 在接受 zilurgisertib 的患者中，最常報告的不良事件包括 FOP 發作或因 FOP 引起的疼痛/不適（25%）、頭痛（21.9%）、上呼吸道感染（21.9%）、關節痛（18.8%）、鼻出血（12.5%）和噁心（12.5%）。
完整摘要可在內分泌學會的 ENDO 2026 網站上找到。詳細分析也已發佈在 Mirum 網站的出版物與演示部分。
美國食品和藥物管理局 (FDA) 已接受針對 12 歲及以上患者的 FOP 治療的 zilurgisertib 新藥申請 (NDA)，並給予優先審查。zilurgisertib 的處方藥用户費用法 (PDUFA) 目標行動日期為 2026 年 9 月 26 日。
關於 Zilurgisertib
Zilurgisertib 是一種正在開發中的口服小分子激活素受體樣激酶 2（ALK2）抑制劑，用於治療纖維性骨化進行性疾病（FOP）。Zilurgisertib 旨在抑制 ALK2 受體，該受體在大多數 FOP 患者中異常活躍，導致軟組織中的骨形成，這一過程被稱為異位骨化（HO）。FOP 是一種超罕見的遺傳疾病，影響美國約 300 名患者和全球約 900 名患者，通常在兒童早期被診斷。Zilurgisertib 在 PROGRESS 關鍵的 2 期研究中進行了評估，該研究為新藥申請（NDA）奠定了基礎。FDA 已接受 Zilurgisertib 在 FOP 中的 NDA，並給予優先審查，處方藥用户費用法案（PDUFA）日期為 2026 年 9 月 26 日。
Mirum Pharmaceuticals, Inc.從 Incyte 獲得 Zilurgisertib 的全球開發和商業化許可。
關於 PROGRESS 研究
PROGRESS 是一項全球隨機、雙盲、安慰劑對照的 2 期研究，評估 Zilurgisertib 在纖維性骨化進行性疾病（FOP）患者中的療效和安全性。PROGRESS 第一隊列招募了 12 歲及以上的患者，隨機分為 1:1 接受每日一次 100 毫克 Zilurgisertib 或安慰劑，治療期為 24 周，隨後進入開放標籤擴展階段。其他 PROGRESS 隊列將評估 Zilurgisertib 在 6 歲至<12 歲（第二隊列）和 2 歲至<12 歲（第三隊列）患者中的療效和安全性。
該研究的主要終點是第 24 周時第一隊列患者新出現的異位骨化（HO）病灶的比例，通過全身 CT 掃描數據進行評估。關鍵次要終點包括新出現的 HO 病灶的數量和總體積、HO 病灶總體積的變化以及第 24 周的活動性變化。
關於 Mirum Pharmaceuticals
Mirum Pharmaceuticals（納斯達克代碼：MIRM）是一家領先的罕見疾病公司，擁有全球範圍內的批准產品和廣泛的研發管線。Mirum 專注於為被忽視的疾病帶來突破性藥物，致力於罕見肝病和罕見遺傳疾病，在這些領域積累了深厚的專業知識和與患者社區的緊密聯繫。公司的商業產品組合包括用於阿拉吉爾綜合症（ALGS）和進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）的 LIVMARLI®（maralixibat）、用於膽汁酸合成障礙的 CHOLBAM®（膽酸）以及用於腦腱黃瘤病（CTX）的 CTEXLI®（chenodiol）。
Mirum 的臨牀階段管線包括 volixibat，一種用於原發性硬化性膽管炎（PSC）和原發性膽汁性膽管炎（PBC）的 IBAT 抑制劑，brelovitug，一種用於慢性乙型肝炎病毒（HDV）的全人單克隆抗體，Zilurgisertib，一種正在 FDA 監管審查中的 ALK2 抑制劑，用於纖維性骨化進行性疾病（FOP），以及 MRM-3379，一種正在評估用於脆性 X 綜合症（FXS）的 PDE4D 抑制劑。
Mirum 的成功得益於一個致力於通過戰略開發、嚴謹執行和有目的的合作推動高影響力藥物的團隊。瞭解更多信息，請訪問 www.mirumpharma.com，並在 Facebook、LinkedIn、Instagram 和 X 上關注 Mirum。
關於 Incyte®
Incyte 正在重新定義生物製藥創新的可能性。通過深厚的科學專業知識和對患者的持續關注，我們建立了一個成熟的首創藥物組合和一個廣泛的下一代藥物組合，涵蓋我們的關鍵領域：血液學、腫瘤學和炎症與自身免疫。
要了解更多信息，請訪問 Incyte.com 和 Investor.Incyte.com。在社交媒體上關注我們：LinkedIn、X 和 Instagram。
Mirum 前瞻性聲明
本新聞稿中關於非歷史事實的聲明屬於 1995 年《私人證券訴訟改革法案》所定義的 “前瞻性聲明”。此類前瞻性聲明包括關於公司計劃參加科學大會、Mirum 與 Incyte 繼續推進 Zilurgisertib 的可能性、Zilurgisertib 的 FDA 批准路徑的可能性以及 Zilurgisertib 在現實世界環境中相較於科學數據展示的潛在益處等方面的聲明。由於此類聲明受到風險和不確定性的影響，實際結果可能與此類前瞻性聲明所表達或暗示的結果有實質性差異。諸如 “預計”、“將”、“可能”、“會”、“指導”、“潛在”、“繼續” 等類似表達旨在識別前瞻性聲明。這些前瞻性聲明基於 Mirum 當前的預期，並涉及可能永遠不會實現或可能被證明不正確的假設。由於各種風險和不確定性，實際結果可能與此類前瞻性聲明中預期的結果有實質性差異，這些風險和不確定性包括但不限於與 Mirum 的業務一般相關的風險和不確定性、地緣政治和宏觀經濟事件的影響，以及 Mirum 截至 2025 年 12 月 31 日的年度報告中描述的其他風險，該報告於 2026 年 2 月 25 日提交給證券交易委員會，並在隨後的證券交易委員會文件中提供，均可在 www.sec.gov 上獲取。 本新聞稿中包含的所有前瞻性聲明僅在聲明之日有效，並基於管理層在該日期的假設和估計。Mirum 沒有義務更新此類聲明，以反映發生的事件或存在的情況，除非法律要求。
Incyte 前瞻性聲明
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》及其他聯邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括關於 PROGRESS 研究數據呈現的聲明；zilurgisertib 成為 FOP 患者治療選擇的潛力；關於 zilurgisertib 正在進行和未來臨牀試驗的預期，包括這些試驗的時間安排；以及 Incyte 在 “關於 Incyte” 標題下所列的願景和目標。
實際結果可能因各種重要因素而與前瞻性聲明中所指示的結果存在重大差異，包括臨牀試驗數據是否足以滿足適用的監管標準或保證持續開發；在臨牀試驗中招募足夠數量受試者的能力以及按照計劃時間表招募受試者的能力；監管機構的行動可能影響臨牀試驗的啓動、時間安排和進展以及市場批准；Incyte 及其合作伙伴產品的有效性或安全性；Incyte 及其合作伙伴在其已上市產品和產品候選者（如獲批准）上實現商業成功的能力；Incyte 及其合作伙伴獲得和維持其產品和技術知識產權保護的能力；Incyte 對第三方和合作夥伴的依賴；Incyte 及其合作伙伴產品在市場上的接受度；市場競爭、銷售、營銷、製造和分銷要求；超出預期的費用，包括與訴訟或戰略活動相關的費用；以及在 Incyte 向美國證券交易委員會提交的報告中更詳細討論的風險和不確定性，包括截至 2025 年 12 月 31 日的年度報告（Form 10-K）和截至 2026 年 3 月 31 日的季度報告（Form 10-Q）。Incyte 不承擔更新這些前瞻性聲明的意圖或義務。
Mirum 及 Mirum 標誌是 Mirum Pharmaceuticals, Inc.的商標。
在 businesswire.com 查看源版本：https://www.businesswire.com/news/home/20260614539468/en/
Mirum 投資者聯繫：
Andrew McKibben
ir@mirumpharma.com
Mirum 媒體聯繫：
Meredith Kiernan
media@mirumpharma.com
Incyte 投資者聯繫：
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Incyte 媒體聯繫：
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來源：Mirum Pharmaceuticals, Inc.和 Incyte