我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。Precigen Inc.（納斯達克代碼：PGEN）獲得了 FDA 對其治療複發性呼吸道乳頭狀瘤病（RRP）的藥物 PAPZIMEOS 的孤兒藥獨佔權，市場保護期延長至 2032 年 8 月。該公司還報告了在 ASCO 會議上展示的關鍵研究的令人鼓舞的長期數據，顯示 83% 的完全應答者在沒有額外治療的情況下維持了至少 36 個月的應答。這一監管優勢和臨牀耐久性進一步鞏固了 PAPZIMEOS 作為新的治療標準
上週在高盛醫療會議上，海倫·薩布澤瓦里博士審查的數據表明，對於患有複發性呼吸道乳頭狀瘤病（RRP）患者，延長手術間隔的潛力
Precigen Inc.（納斯達克代碼：PGEN）在其針對複發性呼吸道乳頭狀瘤病（RRP）成人新治療的市場推廣中獲得了重要優勢，這是一種罕見且嚴重的呼吸道疾病。
這家商業階段的精準醫療公司剛剛獲得了 FDA 對其治療 RRP 的藥物 PAPZIMEOS™（zopapogene imadenovec-drba）的孤兒藥專屬性，RRP 是一種通常需要患者每年進行多次手術以去除在呼吸道中生長的良性腫瘤（稱為乳頭狀瘤）的疾病。
孤兒藥專屬性是授予某些針對影響少於 20 萬人的罕見疾病或病症的藥物和生物製劑的。孤兒藥專屬性意味着 FDA 在七年內不能批准任何類似藥物用於治療 RRP，從而將 PAPZIMEOS 的市場獨佔期延長至 2032 年 8 月。
海倫·薩布澤瓦里博士，Precigen 的總裁兼首席執行官表示：“這種監管專屬性，加上 Precigen 覆蓋 PAPZIMEOS 及其治療用途的專利組合，通過加強市場保護和長期收入潛力來提升產品價值，從而支持對罕見疾病的持續創新。”
其工作原理
PAPZIMEOS 使用一種改良的腺病毒來教導免疫系統識別並攻擊 HPV 6 和 HPV 11 中的蛋白質，這兩者是 RRP 的主要原因。公司報告稱，PAPZIMEOS 減少了患者所需的手術次數，並提供了一種更有效的清理氣道的方法。PAPZIMEOS 是在 Precigen 的實驗室中使用其專有的 AdenoVerse 治療平台發現、設計和開發的，公司表示 PAPZIMEOS 代表了 RRP 的新治療範式。
該藥物在美國已商業化，並在全國範圍內的主要醫療中心和社區診所中開處方，患者的疾病嚴重程度各異，積極接受治療。
受到長期研究結果的鼓舞
PAPZIMEOS 的孤兒藥專屬性恰逢 Precigen 在 2026 年美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會上發佈了令人鼓舞的長期耐久性數據。
數據顯示，18 名完全應答者中有 15 名（即 83%）在沒有任何額外治療的情況下持續完全應答至少 36 個月。五名患者在四年後不再需要治療。在隨訪期間，參與者沒有接受任何額外的 RRP 治療，包括手術或非標籤的研究性治療，並且在長期隨訪期間沒有觀察到新的安全事件。
薩布澤瓦里博士表示：“在 ASCO 的報告標誌着 PAPZIMEOS 關鍵研究數據的重要成熟，所有完全應答者現在都已隨訪至少 36 個月，83% 的人持續應答，包括 5 名在 4 年後無手術的患者。對於生活在 RRP 中的成年人來説，耐久性至關重要。這些結果繼續表明 PAPZIMEOS 提供了持續的完全應答，鞏固了其作為一種歷史上通過重複手術管理的疾病的新標準治療的角色。” 該研究的隨訪仍在進行中。
PAPZIMEOS 為 RRP 患者提供了除了手術之外的另一種選擇，而現在 Precigen 在未來幾年內提供了一種具有一定競爭保護的解決方案。隨着令人鼓舞的長期耐久性結果的加入，薩布澤瓦里博士在上週的高盛第 47 屆全球醫療會議上分享了關於推出的更新。
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史蒂文·哈拉西姆
investors@precigen.com
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來源： Precigen, Inc.