我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。Edgewise Therapeutics 報告了 EDG-7500 在第二階段 CIRRUS-HCM 試驗中的積極結果，顯示出對肥厚型心肌病患者心功能、症狀和生物標誌物的改善。該藥物耐受性良好，沒有新的安全信號。這一消息是在公司以 15.5 億美元將其肌肉萎縮症業務出售給 Servier 之後發佈的，這增強了公司的資產負債表，並將資源集中於心血管管線
Edgewise Therapeutics Inc. (NASDAQ: EWTX) 週二發佈了其第二階段 CIRRUS-HCM 試驗中為期 12 周的 D 組患者的頂線結果。
患者接受了 25 毫克至 150 毫克不等的劑量。
EDG-7500 在阻塞性和非阻塞性肥厚型心肌病 (HCM) 患者中顯示出臨牀上顯著的改善。
HCM 是一種遺傳性心臟疾病，心肌增厚，使心臟更難以泵血，並可能導致心力衰竭或突發性心臟死亡等併發症。
另請閲讀： Cytokinetics 獲得 FDA 批准心臟藥物 Myqorzo
該公司表示，口服心臟肌節調節劑改善了心臟功能、症狀和生物標誌物的關鍵指標，而未影響收縮功能。
阻塞性 HCM 患者顯著改善
D 組共招募了 53 名患者，其中 20 名為阻塞性 HCM (oHCM) 患者，33 名為非阻塞性 HCM (nHCM) 患者。為期 12 周的研究旨在為未來的第三階段試驗提供信息。
在 oHCM 患者中，EDG-7500 在靜息狀態和 Valsalva 操作後顯著降低了左心室流出道梯度 (LVOT-G)。
根據該公司的説法，90% 的患者在血流動力學指標上有所改善。
該治療還降低了心力衰竭嚴重程度的標誌物。近四分之三的 oHCM 患者要麼達到了正常的 NT-proBNP 水平，要麼記錄到至少 50% 的基線下降。
患者報告的結果也有所改善。此外，70% 的患者在紐約心臟協會功能分級中至少提高了一個級別。
非阻塞性 HCM 患者顯示出類似的益處
在 nHCM 患者中，EDG-7500 使 NT-proBNP 水平平均降低了 65%。
該公司表示，88% 的患者達到了正常的 NT-proBNP 水平或至少 50% 的基線下降。
患者還報告了症狀改善，平均提高了 13 分，64% 的患者在 NYHA 狀態中至少提高了一個級別 改善。
舒張功能指標也有所改善。
安全性概況保持良好
Edgewise 表示，EDG-7500 通常耐受良好，在評估的 53 名患者中未發現新的安全信號。大多數不良事件的嚴重程度為輕至中等。
該公司報告稱，左心室射血分數沒有顯著變化，也沒有病例的射血分數低於 50%。報告了兩例新發房顫病例，但研究人員確定這兩起事件與 研究藥物無關。
就在兩週前，這家生物製藥公司同意以 15.5 億美元的現金對價將其肌肉萎縮症業務出售給 Servier，並可獲得高達 11 億美元的額外里程碑付款。
該交易顯著增強了 Edgewise 的資產負債表，並使公司在其心血管管線上的 戰略重點更加明確。
EWTX 價格動態： 根據 Benzinga Pro 數據，Edgewise Therapeutics 的股價在週二發佈時下跌了 2.58%，報 34.29 美元。
照片來源於 Shutterstock
另請閲讀： Hyperliquid Strategies 股票週二飆升：是什麼推動了這一行動？