今年這隻股票已經上漲了 58%。現在買入是否已經太晚了？

Intellia Therapeutics（NTLA 2.48%）是一家臨牀階段的生物技術公司，年初並未表現強勁。該公司面臨監管問題：美國食品藥品監督管理局因一名患者因肝損傷死亡而對其兩項三期研究進行了臨牀暫停。然而，Intellia Therapeutics 克服了這一障礙，恢復了其晚期臨牀試驗。從那時起，該公司在臨牀方面取得了更大的進展，推動其股價大幅上漲。至今，股價上漲了 58%。現在仍然是投資 Intellia Therapeutics 的好時機嗎？

圖片來源：Getty Images。

一種有前景的基因編輯治療

4 月 27 日，Intellia Therapeutics 宣佈其一項主要候選藥物 lonvo-z 的三期臨牀試驗結果積極。這種實驗性 基因編輯 藥物針對遺傳性血管水腫（HAE），這是一種罕見的遺傳疾病，會導致全身出現疼痛的腫脹發作。儘管對這種疾病有標準治療，但並沒有永久治癒的方法。該疾病雖然非常罕見（每 5 萬人中約有 1 人受影響），但對患者、家庭和醫療系統造成了顯著的經濟負擔。

Lonvo-z 可能作為一種一次性基因編輯治療來解決這些問題。但它有效嗎？Intellia Therapeutics 最近發佈的三期數據告訴我們，它是有效的。在研究中，接受 lonvo-z 單次輸注的患者在約六個月的治療後，發作減少了 87%，而接受安慰劑的患者則沒有這種效果。此外，接受 lonvo-z 的患者中有 62% 完全沒有發作，而安慰劑組僅有 11%。

Intellia Therapeutics 已開始向 FDA 提交 lonvo-z 的批准申請。計劃在 2027 年上半年推出該藥物。

關注商業機會

Lonvo-z 可能成為 HAE 的標準治療。這種藥物在巔峯時可能產生多少銷售額？首先，注意到由於它影響每 5 萬人中約有 1 人，這意味着在美國大約有 7000 人受到影響。這似乎是一個小的患者羣體。然而，基因編輯治療往往價格昂貴。我們不知道 lonvo-z 如果獲得批准將會多少錢，但如果價格達到數十萬美元，甚至超過 100 萬美元也並不令人驚訝。值得注意的是，lonvo-z 是一種體內基因編輯療法。

展開

NASDAQ: NTLA

Intellia Therapeutics

今日變動

(-2.48%) $-0.37

當前價格

$14.55

關鍵數據點

市值

$20 億

日內區間

$13.54 - $14.92

52 周區間

$7.95 - $28.25

成交量

870 萬

平均成交量

600 萬

毛利率

76.32%

這意味着它避免了體外方法通常需要的複雜細胞收集和編輯過程，這個過程可能需要幾周才能完成。實際上，lonvo-z 的給藥僅需兩到四小時，之後患者可以回家。這將使該藥物對 健康保險公司 和其他第三方支付者，以及患者及其家庭更具吸引力。為了論證，假設 lonvo-z 的治療費用為 100 萬美元，同時考慮到由於這是一次性基因編輯治療，一旦患者接受了治療，他們就不再屬於可治療人羣。

因此，它在美國的總可尋址機會可能達到 70 億美元。它可能不會單獨捕獲這一全部機會。假設滲透率為 50%，我們可以估計 lonvo-z 在美國的終身銷售額約為 35 億美元。由於藥物的收入需要一段時間才能增長，年峯值銷售額可能永遠無法達到 10 億美元。

Intellia Therapeutics 的股票值得購買嗎？

市場清楚地意識到，儘管 lonvo-z 看起來很有前景，但其在 HAE 中的商業機會相對較小。這就是為什麼即使在今年表現出色之後，Intellia Therapeutics 的市值仍僅約為 21 億美元。在我看來，考慮到 lonvo-z 的潛力，這個估值是相對合理的。然而，Intellia Therapeutics 還有其他管線候選藥物可能更具前景。Nex-z，這種藥物的三期研究因 FDA 的臨牀暫停而受到影響，正在對患有轉甲狀腺素澱粉樣變性（ATTR）的患者進行研究。

這種進行性遺傳疾病會導致各種心血管（及其他）症狀，並可能危及生命。Intellia Therapeutics 正在與 再生元製藥（REGN 0.03%）合作開發 nex-z。全球有 25 萬到 50 萬名 ATTR 患者，迫切需要新的治療選擇。假如 nex-z 能夠順利通過其正在進行的晚期臨牀試驗，Intellia Therapeutics 的前景將更加光明，其股價也將飆升。不過，考慮到 Intellia Therapeutics 計劃在 2026 年下半年完成其中一項研究的入組，我們可能要等到明年才能看到 nex-z 的研究結果。

根據管理層的説法，Intellia Therapeutics 手頭有足夠的現金來維持運營，至少可以持續到 2028 年。此外，與再生元這樣的大型生物科技公司的合作也能在這方面提供幫助。話雖如此，投資者應該怎麼做呢？投資於臨牀階段的公司，尤其是專注於基因編輯的公司，存在顯著風險。在這個細分市場中，意外的臨牀和監管障礙相當常見。如果 Intellia 遇到這樣的情況，其股價將會大幅下跌。然而，對於那些能夠承受顯著波動的投資者來説，如果 Intellia 能在未來幾年內幾乎完美地執行其戰略，可能會提供豐厚的回報。