我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。Monopar Therapeutics 宣佈了關於 ALXN1840 在威爾遜病治療中新的第三階段 FoCus 試驗數據，將在 2026 年歐洲神經病學大會（EAN）上發佈。分析顯示，與標準治療相比，ALXN1840 提供了顯著的神經學和整體臨牀改善。這些發現支持公司計劃於 2026 年中期向 FDA 提交的新藥申請
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伊利諾伊州威爾梅特，2026 年 6 月 26 日（全球新聞稿）——Monopar Therapeutics Inc.（“Monopar” 或 “公司”）（納斯達克：MNPR），一家開發創新治療方案以滿足患者未滿足醫療需求的臨牀階段生物製藥公司，今天宣佈將在 2026 年 6 月 27 日至 30 日在瑞士日內瓦舉行的第 12 屆歐洲神經學學會（EAN 2026）上展示 ALXN1840（tiomolibdate choline，TMC）第三階段 FoCus 隨機對照臨牀試驗的新分析。這些分析基於之前報告的第三階段 FoCus 結果，表明 ALXN1840 在銅動員方面優於標準治療，達到了主要終點。
在題為 “在第三階段 FoCus 試驗中，tiomolibdate choline 對神經性威爾遜病患者的臨牀益處大於標準治療” 的海報展示中，法國巴黎阿道夫·羅斯柴爾德基金會醫院神經科的 Aurélia Poujois 博士將展示結果，顯示 ALXN1840 在時間上顯著改善了神經功能，並且與標準治療（SoC）相比，在基線有神經症狀的威爾遜病（WD）患者中，全球臨牀改善更為顯著。ALXN1840 在 48 周的研究中，在一系列精神和肝臟指標上也顯示出與 SoC 相似或更好的結果。
在 EAN 2026 上展示的關鍵發現： 在來自 2:1 隨機第三階段 FoCus 臨牀試驗（NCT03403205；n=207）中基線有神經症狀的患者子集中，ALXN1840 在多個臨牀指標上顯示出優於 SoC 的結果：
- 在評估者盲法、醫生評估的統一威爾遜病評分量表（UWDRS）第三部分中，ALXN1840 的神經改善顯著且隨着時間的推移持續（p=0.006），而 SoC 則沒有（p=0.435）。
- 在第 48 周，使用臨牀全球印象 - 改善（CGI-I）量表評估的全球臨牀改善，ALXN1840 顯著高於 SoC（p<0.001）。
- 在第 48 周，接受 ALXN1840 治療的患者在評估者盲法 UWDRS 第三部分中實現改善的比例高於 SoC，並且在多個改善閾值上觀察到一致的結果。
- ALXN1840 在第 48 周在精神和肝臟指標上也表現出與 SoC 相似或更大的改善。
在第二階段和第三階段研究中，ALXN1840 在 266 名患者中顯示出良好的安全性特徵，治療的中位持續時間為 2.58 年，最大暴露時間超過 8 年。與藥物相關的嚴重不良事件（SAEs）發生在 4.9% 的患者中，包括神經性 SAEs 在不到 1% 的患者中發生，且沒有與治療相關的死亡。
“對於有神經症狀的威爾遜病患者，現有療法很難實現有意義的改善，有些患者會經歷嚴重的反常惡化，” Poujois 博士説。“來自第三階段 FoCus 試驗的新分析令人鼓舞，因為它們表明 ALXN1840 治療與持續的神經改善和與標準治療相比更大的全球臨牀益處相關。”
海報（鏈接）可在 Monopar 的網站上查看。
這些發現進一步支持 Monopar 計劃於 2026 年中期向美國食品和藥物管理局（FDA）提交 ALXN1840 的新藥申請（NDA）。
關於威爾遜病 威爾遜病（WD）是一種罕見的遺傳性疾病，全球約每 3 萬人中就有 1 人受影響。它是由 ATP7B 基因的突變引起的，導致身體無法排出銅。其特徵是銅在肝臟、大腦和其他器官中的毒性積累，如果不治療，可能導致逐漸加重和致命的後果。
關於 ALXN1840 ALXN1840（tiomolibdate choline，TMC）是一種新型的首創白蛋白三元複合物（ATC）激活劑，正在研究用於治療威爾遜病。ALXN1840 迅速動員並緊密隔離多餘的銅，抑制其氧化還原反應性，限制氧化損傷，並阻止其跨越血腦屏障。臨牀數據表明，ALXN1840 通過增加糞便銅排泄改善銅平衡。在第三階段關鍵試驗中，ALXN1840 通過在 48 周內顯示出顯著高於標準治療的快速和持續的銅動員，達到了主要終點。在 266 名患者的 645 患者年隨訪中觀察到持久的臨牀改善和良好的安全性及耐受性特徵。
關於 Monopar Therapeutics Inc. Monopar Therapeutics 是一家臨牀階段生物製藥公司，正在開發用於威爾遜病的晚期 ALXN1840，以及包括 MNPR-101-Zr（第一階段）用於成像晚期癌症的放射藥物項目，以及 MNPR-101-Lu（第一階段 a）和 MNPR-101-Ac（晚期臨牀前）用於治療晚期癌症。有關更多信息，請訪問：www.monopartx.com。
前瞻性聲明 本新聞稿中關於非歷史事實事項的陳述屬於 1995 年《私人證券訴訟改革法案》意義上的 “前瞻性聲明”。“可能”、“將”、“能夠”、“會”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預期”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛在”、“繼續”、“目標” 等類似表達旨在識別前瞻性聲明，儘管並非所有前瞻性聲明都包含這些識別詞。前瞻性聲明的一個例子包括關於：這些發現（第三階段 FoCus 數據）進一步支持 Monopar 計劃於 2026 年中提交 FDA 的 ALXN1840 新藥申請（NDA）的聲明。前瞻性聲明涉及風險和不確定性，包括但不限於：與 Monopar 打算啓動的與 ALXN1840 相關的監管過程及其結果相關的不確定性；Monopar 獲得市場批准的任何產品在市場接受度、定價、療效和安全性方面的競爭力，以及 Monopar 與大型製藥公司相比，競爭性營銷任何此類產品的能力；Monopar 籌集足夠資金以支持公司持續的前臨牀、臨牀、監管、預商業和商業開發的能力，以及進行合同里程碑付款的能力，以及其在未來進一步籌集資金以支持任何現有或未來產品候選項目直至完成臨牀試驗、批准流程及（如適用）商業化的能力；以及圍繞成像劑和治療藥物的研究、開發、監管批准和商業化的重大一般風險和不確定性。實際結果可能與這些前瞻性聲明所表達或暗示的結果有實質性差異。風險在 Monopar 向證券交易委員會的文件中有更全面的描述。本新聞稿中包含的所有前瞻性聲明僅在作出聲明的日期有效。Monopar 沒有義務更新這些聲明，以反映聲明作出後發生的事件或存在的情況。本新聞稿中包含的任何前瞻性聲明僅代表 Monopar 截至本日期的觀點，不應被視為其在任何後續日期的觀點。
聯繫方式：
Monopar Therapeutics Inc.
投資者關係
Quan Vu
首席財務官
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來源：Monopar Therapeutics Inc.
