NeuroSense 在 2b 期 ALS 研究中實現了主要終點，TDP-43 顯著減少，這是 ALS 的定義病理標誌 | NRSN 股票新聞

• 首個隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，證明治療與 ALS 患者 TDP-43 水平降低相關
• TDP-43 病理在超過 97% 的 ALS 病例中存在，並被廣泛認為是疾病進展的核心驅動因素
• PrimeC 在臨牀結果、生存率和生物標誌物方面表現出一致的效果，證明其作為疾病修飾療法的潛力

, /PRNewswire/ -- NeuroSense Therapeutics Ltd. (NASDAQ: NRSN)（"NeuroSense"）是一家專注於開發神經退行性疾病疾病修飾治療的晚期臨牀生物技術公司，今天宣佈其在肌萎縮側索硬化症（ALS）中的 Phase 2b PARADIGM 研究成功達到了主要療效終點，顯示與安慰劑相比，TDP-43 水平顯著降低。這是首個隨機、雙盲、安慰劑對照的臨牀研究，證明了 ALS 患者治療相關的 TDP-43 水平降低。分析使用了 NeuroDex ExoSORT 程序，這是一種基於免疫親和力的方法，選擇性地分離神經源性細胞外囊泡（NDEs）。這種方法能夠測量神經源性 TDP-43，提供一個可以與非神經細胞和外周組織釋放的 TDP-43 區分的中樞神經系統相關信號。

TDP-43 是 ALS 的定義性病理特徵，存在於超過 97% 的病例中，並被廣泛認為是疾病進展的核心驅動因素。觀察到的 TDP-43 水平降低提供了生物學證據，表明 PrimeC 正在影響核心疾病機制。

主要療效終點以統計學顯著性達成

隨機、雙盲、安慰劑對照的 Phase 2b PARADIGM 研究評估了 PrimeC 在 ALS 患者中的安全性、耐受性、生物標誌物和療效。在第 180 天，即預先指定的主要終點時間點，PrimeC 與安慰劑相比產生了統計學顯著的 TDP-43 水平降低（p=0.0421）。這一效果在整個 18 個月的研究中持續並加深，持續接受 PrimeC 治療的參與者在第 540 天的 TDP-43 水平低於安慰劑組（p<0.001）。

這些發現建立在之前報告的 PARADIGM 研究的臨牀結果之上，包括：

• 在 12 個月和 18 個月時，ALSFRS-R 下降的統計學顯著減緩（36.5%，p=0.008；32.8%，p=0.007）
• 統計學顯著的約 15 個月中位生存益處（HR 0.35，p=0.004）
• TDP-43、鐵調節因子和與 ALS 相關的微小 RNA 的一致調節，支持多靶點作用
• 安全性和耐受性良好，在長達 18 個月的治療中未觀察到新的安全信號

"在 PARADIGM 中以統計學顯著的 TDP-43 水平降低達成主要終點，標誌着 NeuroSense 和 ALS 研究的一個重要時刻，"NeuroSense 首席執行官 Alon Ben-Noon 表示。"幾十年來，TDP-43 被認為是 ALS 的病理特徵，但在 ALS 患者中證明治療相關的 TDP-43 水平降低一直是一個難題。結合臨牀上有意義的疾病進展減緩、顯著的生存益處以及之前報告的 PARADIGM 中的一致生物標誌物發現，這些結果提供了強有力且高度差異化的證據，支持 PrimeC 作為疾病修飾療法的潛力。我們相信，這一不斷增長的數據集進一步驗證了我們的科學方法，並將 PrimeC 定位為目前 ALS 中最全面支持的治療候選者之一。"

"在 ALS 藥物開發中，一個核心問題是療法是否真正影響疾病的基礎生物學，"麻省總醫院 Sean M. Healey & AMG ALS 中心主任、哈佛醫學院神經學教授 Merit Cudkowicz 博士表示。"PARADIGM 中報告的 TDP-43 發現尤其重要，因為它們表明了在大多數 ALS 患者中存在的病理過程的靶向參與。當與之前報告的安全性、生物標誌物和臨牀結果數據以及高未滿足需求結合來看，這些結果提供了強有力的數據，支持進入確認性 Phase 3 臨牀試驗。"

"看到安慰劑組中觀察到的 NDE 相關 TDP-43 水平的增加與我們縱向研究中識別的軌跡相同，真是令人驚訝。這一效果，加上 PARADIGM 的積極結果，突顯了 TDP-43 作為監測治療反應生物標誌物的前景，"NeuroDex 首席執行官 Erez Eitan 博士表示。

在獲得 FDA 批准啓動全球 Phase 3（PARAGON）研究後，NeuroSense 正在推進試驗準備，同時在包括加拿大在內的多個司法管轄區推進監管互動。

關於 NeuroSense

NeuroSense Therapeutics 是一家晚期臨牀階段的生物技術公司，開發針對嚴重神經退行性疾病的新型治療，包括肌萎縮側索硬化症（ALS）和阿爾茨海默病。公司的主要產品候選 PrimeC 是一種新型口服療法，旨在針對疾病進展的多個關鍵生物通路，包括神經炎症、氧化應激和失調的鐵代謝。

NeuroSense 在其 ALS 的 Phase 2b PARADIGM 研究中生成了引人注目的臨牀數據，顯示出疾病進展的顯著減緩。公司還報告了與 ALS 相關的多個生物標誌物的顯著生物活性，包括微小 RNA，支持 PrimeC 的多靶點作用機制。值得注意的是，長期跟蹤數據表明顯著的生存益處，代表了 ALS 治療中的一個潛在重要進展。

NeuroSense 已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，啓動一項針對肌萎縮側索硬化症（ALS）的關鍵性第三階段臨牀試驗（PARAGON），預計將招募約 300 名參與者，主要在美國進行。

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關於 PrimeC

PrimeC 是 NeuroSense 的主要藥物候選者，是一種新型的延釋口服制劑，由兩種 FDA 批准的藥物：環丙沙星和塞來昔布的獨特固定劑量組合組成。PrimeC 旨在協同靶向 ALS 和阿爾茨海默病（AD）的幾個關鍵機制，這些機制導致神經元退化、炎症、鐵積累和核糖核酸（"RNA"）調控受損，從而可能抑制 ALS 和 AD 的進展。

關於 ALS

肌萎縮側索硬化症（"ALS"）是一種無法治癒的神經退行性疾病，導致完全癱瘓和在診斷後 2-5 年內死亡。僅在美國，每年就有超過 5000 人被診斷為 ALS，年疾病負擔達到 10 億美元。預計到 2040 年，美國和歐盟的 ALS 患者人數將增長 24%。

關於 ExoSORT 和神經元來源的外泌體

ExoSORT™是 NeuroDex 的專有自動化平台，用於從血液樣本中富集神經元來源的細胞外囊泡（NDEs）。通過結合高度特異性的神經元抗體和可擴展的 96 孔工作流程，ExoSORT™選擇性地分離來自大腦的細胞外囊泡，與傳統血漿分析相比，神經信號提高了 50 倍以上。

通過富集大腦來源的囊泡，ExoSORT™能夠檢測存在於多種組織中的與疾病相關的蛋白質，如 TDP-43。

前瞻性聲明

本新聞稿包含"前瞻性聲明"，這些聲明面臨重大風險和不確定性。除歷史事實外，本新聞稿中包含的所有聲明均為前瞻性聲明。前瞻性聲明可通過使用諸如"預期"、"相信"、"考慮"、"可能"、"估計"、"期望"、"打算"、"尋求"、"可能"、"計劃"、"潛在"、"預測"、"項目"、"目標"、"旨在"、"應該"、"將"、"會"、"將會"或這些詞的否定形式或其他類似表達來識別，儘管並非所有前瞻性聲明都包含這些詞。前瞻性聲明基於 NeuroSense Therapeutics 當前的預期，並面臨固有的不確定性、風險和假設，這些因素難以預測，幷包括關於 PrimeC 潛力的聲明。此外，某些前瞻性聲明，包括關於 PrimeC 未來發展的聲明，基於對未來事件的假設，這些假設可能並不準確。未來事件和趨勢可能不會發生，實際結果可能與前瞻性聲明中預期或暗示的結果存在重大和不利的差異。這些風險包括當前和未來臨牀試驗結果及其時機的不確定性；PrimeC 未能推進到後期開發的風險，報告數據的時機，包括 PrimeC 在阿爾茨海默病研究中的數據；該研究可能不會成功；NeuroSense 能否繼續在納斯達克上市的能力；以及 NeuroSense 在向證券交易委員會（SEC）提交的文件中列出的其他風險和不確定性。您不應依賴這些聲明作為我們未來觀點的代表。有關影響 NeuroSense 的風險和不確定性的更多信息，請參閲 2026 年 3 月 31 日向證券交易委員會提交的 20-F 表格年度報告中的"風險因素"部分，以及 NeuroSense 隨後向 SEC 提交的文件。本公告中的前瞻性聲明截至本日期作出，NeuroSense 沒有義務更新此類信息，除非法律要求。

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來源 NeuroSense