我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。Larimar Therapeutics 提交了針對 Friedreich's ataxia 的治療藥物 nomlabofusp 的滾動生物製品許可申請的第一模塊，並獲得了 FDA 的支持。儘管長期數據顯示與自然歷史相比，具有持久的安全性和臨牀改善，但股價下跌了 15%
Larimar Therapeutics Inc. (NASDAQ: LRMR) 週一表示，已向美國食品藥品監督管理局提交了滾動生物製品許可申請的第一模塊，尋求對其研究性治療弗里德里希共濟失調的 nomlabofusp 的加速批准。
該申請是在一次多學科 B 類預 BLA 會議後提交的，FDA 表示現有的數據包似乎能夠支持生物製品申請。
這家臨牀階段生物技術公司還發布了其正在進行的 nomlabofusp 開放標籤研究的更新長期數據，該研究針對的是患有弗里德里希共濟失調的青少年和成人患者，這是一種罕見的 進行性神經疾病。
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FDA 支持滾動提交策略
Larimar 表示，FDA 同意進行滾動 BLA 提交，剩餘的申請模塊預計將在 2026 年下半年提交。
根據公司説法，FDA 重申了考慮 frataxin（或 FXN）作為新型替代終點的意願。
FDA 還表示，Larimar 的 暴露 - 反應分析 將 nomlabofusp 的暴露與臨牀結果聯繫起來，可能支持該申請。
此外，FDA 指出，探索性基因表達和脂質生物標誌物數據可能為支持提議的替代終點和 nomlabofusp 的作用機制提供進一步證據。
長期研究顯示持久的安全性特徵
截至 2026 年 6 月，43 名參與者在正在進行的開放標籤研究中至少接受了一劑 nomlabofusp，22 名患者仍在註冊中。一些參與者已接受 治療超過 800 天。
迄今為止，已施用超過 10,000 劑。Larimar 表示，日常給藥通常耐受良好，最常見的不良事件為輕度至中度注射部位反應，隨着時間的推移有所減少，並未導致研究退出。
然而，41 名參與者中有 10 人經歷了過敏性反應，包括 9 名之前接觸過 nomlabofusp 的個體。所有受影響的參與者在標準治療後恢復，沒有留下長期併發症。
總體而言，21 名參與者退出了研究，其中 8 名與 過敏性反應或其他不良事件 有關。
臨牀結果與自然歷史數據相比表現良好
Larimar 報告稱，在多個臨牀指標上，包括修訂版弗里德里希共濟失調評分量表（mFARS）、日常生活活動評分和九孔釘測試，治療一年後均有方向性改善。
接受 nomlabofusp 治療的患者在一年時 mFARS 平均改善 1 分，而在弗里德里希共濟失調臨牀結果測量研究中匹配的參考人羣則觀察到 1.6 分的惡化，導致 2.6 分的差異。
在 18 個月時，接受治療的患者在 mFARS 上顯示出平均 2.3 分的改善，而參考人羣預計下降 2.3 分。
在完成一年治療的可行走患者中，沒有人進展為非可行走狀態，而一名之前非可行走的患者變為可行走狀態。
Larimar 計劃在 2026 年第三季度對其全球確認性三期研究中的第一名患者進行給藥，並計劃在 2027 年中期進行潛在的商業發佈（如果獲得批准）。
LRMR 股票價格動態：根據 Benzinga Pro 數據，Larimar Therapeutics 的股票在週一發佈時下跌 15.16%，報 3.10 美元。
照片由 Tada Images 通過 Shutterstock 提供
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