Genespire 和 SR-TIGET 展示了針對甲基丙二酸血癥的肝臟定向基因療法的持久臨牀前療效

最近的一項研究顯示，通過 ISLV 傳遞 MMUT 基因在小鼠中產生了持久的治療效果。基因轉移在超過 80% 的肝細胞中成功實現。Genespire 正在推進其針對 MMA 的主要治療方案 GENE202，目標是將其帶入臨牀試驗。該開發於 2026 年 7 月 8 日在米蘭進行。