我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。Satellos Bioscience 報告了 SAT-3247 在杜氏肌營養不良症成人患者中的六個月中期 TRAILHEAD 數據。結果顯示肌肉脂肪分數降低，上肢努力增加，力量穩定，肌酸激酶水平下降 38%。該藥物保持了良好的安全性，沒有嚴重不良事件。這些發現支持對 SAT-3247 的持續臨牀評估
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- 所有四名參與者的脂肪分數均有所下降，MRI 測量顯示，從 TRAILHEAD 基線的 49.7% 到第六個月的 46.0%，平均改善 3.7%，這表明肌肉成分改善
- 所有四名參與者的 TE99C（上肢最大努力的測量指標）均有所增加，從基線的 16.1 焦耳/千克到 TRAILHEAD 第六個月的 21.6 焦耳/千克，平均改善約 34%，這表明上肢活動增強
- 在為期 28 天的 CL-101 研究中測得的握力幾乎翻倍，並在 TRAILHEAD 的第六個月保持穩定
- 肌酸激酶（CK）作為肌肉損傷的生物標誌物，從基線到 TRAILHEAD 第六個月下降了 38%
- SAT-3247 的安全性特徵保持良好，與公司之前報告的結果一致
- 公司將於今天，即 7 月 8 日上午 8:30（東部時間）召開電話會議和網絡直播
多倫多，2026 年 7 月 8 日（環球新聞）-- Satellos Bioscience Inc. (NASDAQ: MSLE, TSX: MSCL)（“Satellos” 或 “公司”），一家臨牀階段的生物技術公司，正在開發治療退行性肌肉疾病的新療法，今天宣佈了 TRAILHEAD 的六個月中期數據，評估其研究藥物候選者 SAT-3247 在患有杜氏肌營養不良症（“杜氏” 或 “DMD”）的成年人中的效果。
結果顯示，在四名年齡在 21 至 28 歲之間的成年人中，他們之前完成了 1a/b 期 CL-101 研究，肌肉脂肪分數減少，總努力增加，力量穩定，CK 降低，安全性和耐受性特徵與之前報告的數據一致。
“生活在 DMD 中的成年人是評估治療效果最具挑戰性的人羣之一，因為他們面臨嚴重的肌肉損失、脂肪浸潤和減少的肌肉乾細胞儲備。儘管外顯子跳躍療法和基因療法取得了重要進展，但 DMD 仍然是一種沒有治癒的方法，” 加州大學洛杉磯分校大衞·蓋芬醫學院神經學和兒科教授 Perry Shieh 博士表示。“生活在 DMD 中的成年人繼續經歷漸進性的肌肉損失，因此脂肪分數和總努力的改善是有希望的，而 SAT-3247 治療觀察到的多個臨牀相關指標的穩定性使這些發現具有潛在的臨牀意義。儘管研究規模較小，但在力量、肌肉成分、努力、生活質量和安全性等指標上的一致性對 SAT-3247 在 TRAILHEAD 和 BASECAMP 的持續臨牀評估非常令人鼓舞。”
數據亮點：
- SAT-3247 耐受性良好；安全性特徵與之前報告的數據一致，沒有嚴重的治療相關不良事件（TEAEs），沒有導致撤回或中斷的 TEAEs，平均藥物暴露時間為 186 天，遵從率為 100%。
- 所有四名參與者的肌肉脂肪分數均有所下降，MRI 測量顯示，從 TRAILHEAD 基線的 49.7% 到第六個月的 46.0%，平均改善 3.7%，這表明肌肉成分改善。
- 所有四名參與者的 TE99C（上肢最大努力的測量指標）均有所增加，使用 SYSNAV Syde® 評估，這是一種在臨牀試驗中廣泛使用的可穿戴設備，用於跟蹤患者在現實環境中的運動，平均改善約 34%，從 CL-101 基線的 16.1 焦耳/千克到 TRAILHEAD 第六個月的 21.6 焦耳/千克，這表明上肢活動增強。
- 在所有上肢力量（肌肉力量）的測量中，包括握力和肘部及肩部的手持動力計，參與者在六個月治療結束時表現出穩定性；為清楚起見，在為期 28 天的 CL-101 研究中報告的握力幾乎翻倍的結果在 TRAILHEAD 隨訪期的第六個月保持穩定。
“我們對六個月的中期 TRAILHEAD 數據感到興奮，顯示出在 DMD 成年人中，SAT-3247 治療後多個臨牀相關指標的一致穩定或改善，” Satellos 的聯合創始人兼首席執行官 Frank Gleeson 説。“我們相信這些發現繼續顯示 SAT-3247 的生物活性，並且對 BASECAMP 可能是鼓舞人心的，因為在該研究中，具有更大剩餘肌肉量的兒童 DMD 人羣可能提供額外的機會來展示 SAT-3247 的臨牀潛力。我們仍在按計劃完成 BASECAMP 的入組，並計劃在今年第三季度啓動 TRAILHEAD 的美國臨牀試驗地點。”
其他支持性措施：
- 平均 CK 從 CL-101 基線（2130 u/l）到 TRAILHEAD 第六個月（1315 u/l）下降了 38%。
- 平均 PUL2.0（上肢功能 2.0）在兩名參與者中增加了一分，在兩名參與者中保持穩定，從 TRAILHEAD 基線到第六個月。在 DMD 的自然歷史中，上肢功能通常預期會隨時間下降。
- 平均 PedsQL-MFS 評分（患者報告的生活質量測量，旨在量化疲勞並適應成人）從 CL-101 基線（71.53 分）到 TRAILHEAD 第六個月（78.47 分）增加了 6.94 分。
電話會議和網絡直播信息
Satellos 管理層將於今天，即 7 月 8 日上午 8:30（東部時間）召開電話會議和網絡直播，以更詳細地審查數據。
要訪問電話會議，感興趣的各方應使用以下撥入信息：
| 國內： | 1-877-269-7751 |
| 國際： | 1-201-389-0908 |
| 會議 ID： | 13761409 |
演示文稿也將在此處或公司網站投資者部分的活動和演示頁面上通過直播網絡提供。演示後將提供重播。
關於 TRAILHEAD
TRAILHEAD 研究預計將在澳大利亞和美國招募多達 30 名年齡≥16 歲、確診為杜氏肌營養不良症（DMD）並確認 DMD 基因突變的男性參與者。參與者將接受口服 60 毫克的 SAT-3247，採用 5 天用藥/2 天停藥（工作日）給藥方案，持續時間最長為 12 個月。該研究將在澳大利亞和美國的多個地點進行。
主要目標包括評估 SAT-3247 的長期安全性和耐受性，以及治療 12 個月後通過磁共振成像（MRI）測量的肱二頭肌脂肪分數的變化。關鍵的次要和探索性目標包括通過 MRI 進行的肌肉成分定量評估、通過動力測量法評估肌肉力量、通過肢體傳感器和 PUL 2.0 評估身體活動和功能、肺功能、參與者和照顧者的生活質量、健康經濟影響以及蛋白質組生物標誌物。
更多信息請訪問：NCT06867107。
關於 BASECAMP
BASECAMP 是一項全球性的、第二階段的隨機、雙盲、安慰劑對照的概念驗證臨牀研究，評估 SAT-3247 在 7 至 9 歲的 DMD 行走男孩中的應用。該研究包括一個為期 12 周的隨機、雙盲、安慰劑對照治療期，隨後是一個 36 周的主動治療期，所有參與者均接受 SAT-3247。主要目標是評估 SAT-3247 的安全性和耐受性，以及其對肌肉功能的影響，使用標準化的基於動力測量法的肌肉力量評估。次要和探索性終點包括肌肉質量、功能結果和肌肉再生生物標誌物的評估，包括 Satellos 的專有再生指數。
BASECAMP 在北美、歐洲、英國和其他國際地區的多個臨牀地點進行，旨在提供支持 SAT-3247 作為潛在的疾病修飾療法用於杜氏肌營養不良症的概念驗證數據。
關於 SAT-3247
SAT-3247 是一款由 Satellos 開發的研究性、專有、口服小分子藥物候選物，作為一種新穎的方法來再生在 DMD 和其他退行性肌肉疾病或損傷條件下喪失的骨骼肌。Satellos 正在推進 SAT-3247 作為 DMD 的潛在治療，獨立於肌營養不良蛋白，無論外顯子突變狀態如何，目前正在進行包括 TRAILHEAD（成人蔘與者的開放標籤研究）和 BASECAMP（針對兒童參與者的全球隨機安慰劑對照研究）在內的第二階段臨牀研究。
關於 Satellos Bioscience Inc.
Satellos 是一家臨牀階段的藥物開發公司，正在推進 SAT-3247，這是一種首創的、口服給藥的小分子療法，旨在增強身體在退行性肌肉疾病中的自然肌肉修復和再生過程。SAT-3247 正在作為潛在的疾病修飾治療進行評估，最初針對 DMD，參與兩個第二階段臨牀試驗：兒童的 BASECAMP 和成人的 TRAILHEAD。SAT-3247 以 AAK1 為靶點，這是一種關鍵調節身體自然肌肉修復和再生生物學的蛋白質，Satellos 發現其在 DMD 和其他退行性疾病中受到干擾。通過抑制 AAK1，SAT-3247 旨在以獨立於肌營養不良蛋白的方式重新建立指導這一過程所需的關鍵生化信號。這一機制特徵使 SAT-3247 具有廣泛適用性的潛力，既可以作為單獨治療以增強肌肉和功能，也可以作為與其他方法聯合治療的輔助療法。Satellos 已識別出其他退行性肌肉疾病，在這些疾病中增強肌肉修復和再生可能具有治療益處，並計劃在未來的臨牀開發中追求這些機會。有關更多信息，請訪問 www.satellos.com。
關於前瞻性聲明的通知
本新聞稿包含根據適用證券法關於 Satellos 及其業務的前瞻性信息或前瞻性聲明，這些信息可能包括但不限於關於小分子治療杜氏肌營養不良症對患者預期益處的聲明；SAT-3247 在臨牀試驗中的進展，包括 BASECAMP 和 TRAILHEAD 研究，以及預計的入組和數據時間；Satellos 在其他退行性肌肉疾病中的方法潛力及其追求這些機會的計劃；SAT-3247 對杜氏肌營養不良症患者、其他退行性肌肉疾病或肌肉損傷或創傷患者，以及對肌肉再生的一般潛在影響；以及 Satellos 的技術和藥物開發計劃。所有不是歷史事實的聲明或信息，包括但不限於關於未來估計、計劃、項目、預測、目標、假設、期望或未來表現、事件或發展的信念，均為 “前瞻性信息或聲明”。通常，但並非總是，前瞻性信息或聲明可以通過使用 “將”、“打算”、“相信”、“計劃”、“期望”、“意圖”、“估計”、“預期”、“潛在”、“前景”、“斷言” 或這些詞和短語的任何變體（包括否定或複數變體）來識別，或聲明某些行動、事件或結果 “可能”、“或許”、“可以”、“能夠”、“會” 或 “將” 被採取、發生、導致、結果或實現。這些聲明基於公司管理層對未來事件的當前期望和看法。這些聲明基於假設，並且受到風險和不確定性的影響。在做出前瞻性聲明時，公司依賴於各種假設，包括但不限於：其在有利條件下獲得未來資金的能力（如果有的話）；在臨牀試驗中獲得積極結果的能力；獲得必要監管批准的能力；安排其產品候選者和技術的生產能力；以及一般商業、市場和經濟條件。儘管管理層認為這些聲明所依據的假設是合理的，但它們可能被證明是錯誤的。本發佈中討論的前瞻性事件和情況可能不會發生，並可能因影響公司的已知和未知風險因素和不確定性而有實質性差異，包括但不限於與製藥和生物科學行業相關的風險（包括與臨牀前和臨牀試驗及監管批准相關的風險）、治療的研究和開發、臨牀前和臨牀試驗的結果、一般市場條件和股市、經濟因素以及管理層管理和運營公司業務的能力，包括通貨膨脹和生物製藥業務的運營成本，以及在 Satellos 的《年度信息表》中更詳細描述的風險和不確定性（該表於 2026 年 3 月 27 日發佈，位於 Satellos 在 www.sedarplus.ca 上的資料中）以及 Satellos 在 SEDAR+（sedarplus.ca）和 EDGAR（sec.gov）上的公開文件。儘管 Satellos 已嘗試識別可能導致實際行動、事件或結果與前瞻性聲明中描述的有實質性差異的重要因素，但可能還有其他因素導致行動、事件或結果與預期、估計或意圖的不同。因此，讀者不應對任何前瞻性聲明或信息過度依賴。沒有任何前瞻性聲明可以得到保證。除非適用證券法要求，前瞻性聲明僅在作出之日有效，Satellos 不承擔任何公開更新或修訂任何前瞻性聲明的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
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