Immunome 宣佈美國 FDA 已接受 Varegacestat 用於治療成人硬纖維瘤的新藥申請 | IMNM 股票新聞

在 Google 搜索和 AI 回答中查看更多來自 StockTitan 的信息。將 StockTitan 添加為首選來源 · 打開 Google

在 Google 上添加

• PDUFA 目標行動日期定於 2027 年 4 月 28 日
• 如果獲得批准，Varegacestat 可能為成人的纖維瘤提供一種有意義的新口服治療選擇

華盛頓博塞爾 --（商業資訊）--Immunome, Inc.（納斯達克：IMNM），一家致力於開發首創和最佳靶向癌症療法的生物技術公司，今天宣佈美國食品藥品監督管理局（FDA 或該機構）已接受其針對 Varegacestat 的新的藥物申請（NDA），這是一種研究性口服每日一次的伽馬分泌酶抑制劑（GSI），用於治療成人的纖維瘤。FDA 已將處方藥用户費用法案（PDUFA）目標行動日期定為 2027 年 4 月 28 日。

“FDA 接受我們針對 Varegacestat 的 NDA 是 Immunome 和生活在纖維瘤患者中的一個重要里程碑，” Immunome 的總裁兼首席執行官 Clay Siegall 博士表示。“我們相信 Varegacestat 有潛力提供一種重要的口服治療選擇，得到了所有關鍵療效終點的強有力臨牀數據的支持。我們期待在審查過程中與 FDA 密切合作。”

RINGSIDE 三期試驗結果

NDA 基於對 Varegacestat 在進展性纖維瘤患者中的三期 RINGSIDE 試驗結果的評估。主要發現包括：

• 註冊試驗達到了改善無進展生存期的主要終點，與安慰劑相比，疾病進展或死亡的風險顯著降低 84%（風險比=0.16，p<0.0001）。
• 該試驗還達到了所有關鍵次要終點，包括客觀反應率為 56%，而安慰劑為 9%（p<0.0001），由盲法獨立中心評審評估。
• Varegacestat 在第 12 周顯示出在最嚴重疼痛強度方面的統計學顯著改善，臨牀上顯著的差異在第 4 周的首次評估中就已觀察到。
• 在一項探索性分析中，Varegacestat 顯示出腫瘤體積的中位最佳變化為-83%，而安慰劑為 +11%，由盲法獨立中心評審評估。
• Varegacestat 通常耐受良好，安全性特徵可控，與伽馬分泌酶抑制劑類別一致。治療組參與者中最常見的不良事件為腹瀉（82%）、疲勞（44%）、皮疹（43%）、噁心（35%）和咳嗽（34%）。大多數（95%）事件為 1 級或 2 級。

這些結果在 2026 年美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會上以口頭摘要的形式進行了展示。

關於 RINGSIDE 試驗

全球隨機雙盲安慰劑對照的三期 RINGSIDE 試驗（ClinicalTrials.gov 標識符：NCT04871282）評估了 Varegacestat 在進展性纖維瘤患者中的療效和安全性。共有 156 名患者被隨機分配接受每日 1.2 毫克的 Varegacestat 或安慰劑，直到疾病進展或死亡，代表了該人羣中最大的隨機研究。試驗的主要終點是由盲法獨立中心評審評估的無進展生存期。統計學控制的次要終點包括使用 RECIST v1.1 確認的客觀反應率（ORR）和第 24 周腫瘤體積變化，均由盲法獨立中心評審確定，以及第 12 周疼痛強度變化，使用患者報告的結果工具確定。其他次要終點包括反應持續時間、腫瘤體積最佳減少、患者報告的結果以及安全性和耐受性。RINGSIDE 包括一個開放標籤擴展階段，目前正在進行中。

關於纖維瘤

纖維瘤（也稱為侵襲性纖維瘤或纖維瘤類型纖維瘤）是一種侵襲性非轉移性軟組織腫瘤，容易復發。每年在美國約有 1,000-1,650 人被診斷為纖維瘤，約有 10,000-11,000 名患者正在積極管理。受影響的人面臨着嚴重的疼痛、畸形，並且在某些情況下會導致危及生命的器官損傷。與纖維瘤相關的慢性疼痛和身體限制導致了高臨牀負擔和生活質量受損。儘管纖維瘤不被視為癌症，但通常需要系統治療以防止永久性殘疾和減輕疾病負擔。

關於 Varegacestat

Varegacestat（前稱 AL102）是一種研究性口服每日一次的伽馬分泌酶抑制劑。2025 年 12 月，Immunome 報告了 Varegacestat 在進展性纖維瘤患者中的三期 RINGSIDE 試驗的積極頂線結果。Immunome 針對 Varegacestat 的 NDA 於 2026 年 7 月被 FDA 接受（PDUFA 目標行動日期為 2027 年 4 月 28 日），公司計劃在 2026 年底之前向歐洲藥品管理局提交 Varegacestat 的市場授權申請。

關於 Immunome, Inc.

Immunome 是一家臨牀階段的靶向腫瘤學公司，致力於開發首創和最佳靶向癌症療法。我們正在推進一項創新的治療組合，得到了在設計、開發和商業化尖端療法方面擁有豐富經驗的領導團隊的支持，包括抗體藥物偶聯物。我們的產品線包括 Varegacestat，一種已被美國 FDA 接受 NDA 的研究性伽馬分泌酶抑制劑；IM-1021，一種臨牀階段的 ROR1 ADC；IM-1617，一種臨牀階段的實體腫瘤 ADC；以及 IM-3050，一種已獲得 IND 批准的 FAP 靶向放射治療。我們還在推進一系列早期階段的 ADC，針對未公開的實體腫瘤靶點。

關於前瞻性聲明的警示性聲明

本新聞稿中不純粹是歷史性質的陳述屬於 1995 年《私人證券訴訟改革法案》意義上的 “前瞻性陳述”。我們使用 “可能”、“相信”、“潛在”、“期待”、“計劃”、“承諾” 等類似表達來識別這些前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括關於 varegacestat 潛力的陳述，包括其治療益處、提供有意義的新口服治療選擇的能力和監管結果；FDA 對 varegacestat 的 NDA 審查；Immunome 提交 EMA 市場授權申請的計劃以及繼續推進 varegacestat 的計劃；以及其他關於管理層意圖、計劃、信念、期望或未來預測的陳述。

這些前瞻性陳述基於 Immunome 當前的預期，並涉及可能永遠不會實現或可能被證明不正確的假設；因此，實際結果可能因多種因素而與所表達或暗示的結果有重大差異，包括與 varegacestat 的 NDA 監管審查和 Immunome 計劃提交 EMA 相關的風險，例如潛在的延遲或未能獲得監管批准；與 varegacestat 的安全性相關的風險；如果獲得批准，與 varegacestat 的標籤和商業化相關的風險；Immunome 在發展其產品管道和執行其商業計劃方面的能力；以及在 Immunome 截至 2026 年 3 月 31 日的季度報告中 “風險因素” 標題下包含的其他風險和不確定性，該報告已於 2026 年 5 月 12 日提交給證券交易委員會。

這些文件也可以通過訪問 Immunome 的網站 www.immunome.com，點擊 “投資者” 標籤下的 “財務” 鏈接來獲取。本新聞稿中包含的前瞻性陳述僅在本新聞稿發佈之日有效。除法律要求外，Immunome 不承擔任何義務，也不打算更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述。

在 businesswire.com 查看源版本：https://www.businesswire.com/news/home/20260708283482/en/

投資者聯繫：

Max Rosett

首席財務官，Immunome

investors@immunome.com

來源：Immunome, Inc.