我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。Atrium Therapeutics 宣佈其針對 ATR 1072 的新藥臨牀試驗（IND）申請獲得 FDA 批准，這使得 Corventis™ 1/2 期臨牀試驗得以進行，旨在治療 PRKAG2 綜合症。這標誌着該公司首個精準心臟病學項目進入臨牀階段。該試驗旨在評估這種基於 siRNA 的治療方法的安全性和有效性，該方法旨在沉默突變的 mRNA，並解決這種罕見遺傳性心肌病的根本原因
ATR 1072 是公司首個進入臨牀的精準心臟病學項目。
Corventis™ 將是針對 PRKAG2 綜合症患者的首個臨牀試驗，評估潛在的治療該疾病根本原因的方案。
/PRNewswire/ -- Atrium Therapeutics, Inc. (納斯達克：RNA)（以下簡稱 “公司”）是一家致力於將 RNA 治療藥物送達心臟的生物製藥公司，今天宣佈美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准其臨牀試驗新藥（IND）申請，允許公司推進 Corventis™ 1/2 期臨牀試驗，旨在評估 ATR 1072 治療蛋白激酶 AMP 激活非催化亞單位 Gamma 2（PRKAG2）綜合症。
“PRKAG2 綜合症和其他罕見的遺傳性心肌病代表了一個深刻的未滿足需求——這些是漸進性、改變生活和危及生命的疾病，通常在早期發作，影響同一家族的多個成員，並且沒有批准的療法來解決其根本原因，” Atrium Therapeutics 總裁兼首席執行官 Kathleen Gallagher 説。“FDA 批准我們的 IND 以及 Corventis™ 1/2 期試驗的啓動，進一步證明了我們團隊能夠迅速行動，以患者為中心，目標是提供潛在的疾病修正治療。”
Corventis™ 是一項 1/2 期開放標籤、多中心臨牀試驗，旨在評估 ATR 1072 的安全性、耐受性、藥代動力學、藥效學和療效。該研究將招募約 37 名參與者，分為兩個部分：A 部分為多次遞增劑量隊列，以表徵安全性並支持劑量選擇；B 部分為推薦的 2 期劑量的單臂擴展隊列，以進一步評估心臟結構和功能的安全性和療效趨勢。
臨牀試驗現場啓動活動目前正在進行中，Atrium 預計第一名參與者將在 2026 年底前入組。初步試驗數據預計將在 2027 年下半年展示概念驗證。
關於 ATR 1072
ATR 1072 是公司首個候選產品，是一種潛在的疾病修正治療方案，用於 PRKAG2 綜合症。利用 Atrium 的精準 RNA 遞送技術，ATR 1072 使用小干擾 RNA (siRNA) 來沉默突變的 PRKAG2 信使 RNA (mRNA)，使 AMP 激活蛋白激酶 (AMPK) 活性正常化，並減少致病性糖原積累，可能改善心臟功能。
關於 PRKAG2 綜合症
PRKAG2 綜合症是一種罕見的常染色體顯性早發性心肌病，由 PRKAG2 基因突變引起，該基因編碼 AMPK 的 Gamma 2 調節亞單位。突變增強 AMPK 活性，導致心臟內異常的糖原積累、心肌增厚、電傳導問題和心律失常。根據當前科學文獻的估計，美國至少有 1,000 至 2,000 人患有 PRKAG2 綜合症。目前的管理僅限於對症治療；沒有批准的療法來解決疾病的根本遺傳驅動因素。
關於 Corventis™ 試驗
Corventis™ 是一項 1/2 期開放標籤、多中心臨牀試驗，旨在評估 ATR 1072 在 PRKAG2 綜合症患者中的安全性、耐受性、藥代動力學、藥效學和療效。該研究將招募約 37 名參與者，分為兩個部分：A 部分為多次遞增劑量隊列，以表徵安全性並支持劑量選擇；B 部分為推薦的 2 期劑量的單臂擴展隊列，以進一步評估心臟結構和功能的療效趨勢。有關該試驗的更多信息，請訪問 www.corventistrial.com。
關於 Atrium Therapeutics
Atrium Therapeutics, Inc. (納斯達克：RNA) 正在開創將核糖核酸 (RNA) 治療藥物靶向遞送到心臟的技術，以改變心肌病患者的護理標準。公司的專有技術——由 Avidity Biosciences, Inc. 設計——結合了單克隆抗體 (mAbs) 和其他靶向遞送配體的組織選擇性與寡核苷酸的精準性。Atrium Therapeutics 的平台旨在通過靶向、非病毒遞送小干擾 RNA (siRNA)，選擇性地靶向遺傳驅動的心臟疾病的根本驅動因素。這種方法基於在骨骼肌中證明的遞送經驗，並將其應用於高效遞送到心臟，具有克服與非特異性組織遞送相關的挑戰的潛力。公司的產品線包括兩個精準心臟病學候選藥物，ATR 1072 用於 PRKAG2（蛋白激酶 AMP 激活非催化亞單位 Gamma 2）綜合症和 ATR 1086 用於 PLN（磷酸化蛋白）心肌病，以及兩個未公開的罕見心肌病研究靶點。
有關我們 RNA 遞送平台、開發管道和團隊的更多信息，請訪問 https://atriumtherapeutics.com/ 並在 LinkedIn 上與我們互動。
關於 Atrium Therapeutics 的其他信息的可用性
投資者和其他人應注意，Atrium Therapeutics 通過其網站 https://atriumtherapeutics.com/ 與投資者和公眾進行溝通，包括但不限於 Atrium Therapeutics 的披露、投資者演示文稿和常見問題解答、證券交易委員會（SEC）文件、新聞稿、公開電話會議記錄和網絡廣播記錄，以及在 LinkedIn 上的信息。Atrium Therapeutics 在其網站或 LinkedIn 上發佈的信息可能被視為重要信息。因此，Atrium Therapeutics 鼓勵投資者、媒體和其他感興趣的人定期查看其發佈的信息。Atrium Therapeutics 網站或社交媒體的內容不應被視為納入根據 1933 年證券法（經修訂）進行的任何文件中。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據 1995 年美國私人證券訴訟改革法（經修訂）定義的前瞻性聲明，包括但不限於關於：我們針對 PRKAG2 綜合症的 ATR 1072 臨牀項目的安全性、有效性、成功、定位和進展的聲明，依據我們的 IND 申請，包括預期的啓動時間、入組、給藥、數據可用性和 Corventis™的完成情況，我們的 1/2 期臨牀試驗評估 ATR 1072；Corventis™的研究設計和實施；ATR 1072 治療 PRKAG2 綜合症的疾病修飾潛力；我們 RNA 遞送平台的治療潛力；以及關於我們的戰略、產品管線和未來運營的聲明。前瞻性聲明通常可以通過諸如 “潛在”、“可以”、“將”、“計劃”、“可能”、“能夠”、“會”、“期望”、“預期”、“期待”、“相信”、“承諾”、“研究性”、“管線”、“推出” 或類似術語來識別。您不應對這些聲明過度依賴。這些前瞻性聲明基於我們對未來事件的當前信念和期望，並受到重大已知和未知風險和不確定性的影響。可能導致 Atrium 的實際結果與 Atrium 的前瞻性聲明中表達的結果有重大不同的特定領域包括但不限於：我們的研究和開發項目、臨牀前研究、任何臨牀試驗和其他監管提交的啓動、時間、進展、潛在註冊質量和結果；臨牀試驗結果可能與我們的臨牀前研究不同的潛力；我們在臨牀試驗中及時招募足夠數量患者的能力，例如 Corventis™；我們產品候選者的有益特性，包括潛在的安全性、有效性和治療效果，以及與替代療法相比我們產品候選者的潛在優勢；RNA 遞送平台的成功和能力；我們打算治療的某些疾病和狀況的流行程度以及我們對產品候選者潛在市場機會的估計；獲得和維持我們當前和未來產品候選者的監管批准所涉及的時間和成本；我們開發當前和未來產品候選者的能力；我們對業務、產品候選者、研究項目和技術的戰略計劃的實施；與我們的競爭對手和行業相關的發展；我們的競爭地位以及可能可用的競爭療法的成功；我們對第三方進行製造和進行產品候選者的臨牀前研究和臨牀試驗的依賴；我們有效且具有成本效益地進行當前和未來臨牀試驗的能力；作為一家上市公司的運營成本；我們對未來費用、未來收入、資本需求和額外融資需求的估計的準確性；我們估計現有現金及現金等價物將足以資助未來運營費用和資本支出要求的時間；以及 Atrium 在截至 2026 年 3 月 31 日的季度的 10-Q 表格季度報告中以及 Atrium 不時向 SEC 提交的其他文件和材料中指定的其他因素。Atrium 在此日期提供此通信中的信息，並不承擔因新信息、未來事件或其他原因而更新此通信中包含的任何前瞻性聲明的義務，除非法律要求。
來源：Atrium Therapeutics