阿里拉姆製藥在 2026 年 AAIC 會議上強調其神經科學項目的進展，展示 RNAi 在神經疾病中的潛力 | ALNY 股票新聞

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− 啓動全球第二階段 APPlauDS 研究，針對唐氏綜合症相關的阿爾茨海默病（DS-AD）中的 Mivelsiran −

− 宣佈完成 Mivelsiran 在腦澱粉樣血管病（CAA）中的第二階段 cAPPricorn-1 研究的入組 −

− 提交 Mivelsiran 在早發性阿爾茨海默病（EOAD）中的更新第一階段數據，顯示澱粉樣相關影像異常（ARIA）的發生率低 −

− 分享針對阿爾茨海默病患者的 Tau 靶向 ALN‑5288 的臨牀前數據和正在進行的第一階段研究設計 –

馬薩諸塞州劍橋市 --（商業資訊）--Alnylam Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克：ALNY），領先的 RNAi 治療公司，今天在 2026 年阿爾茨海默病協會國際會議（AAIC）上分享了其不斷增長的神經科學產品組合的進展。這一科學進展強調了 RNAi 治療在滿足患者需求方面的潛力，尤其是那些患有嚴重神經疾病的患者。

Mivelsiran：一種針對澱粉樣前體蛋白（APP）的研究性 RNAi 治療，正在開發用於腦澱粉樣血管病（CAA）和阿爾茨海默病（AD）

該公司宣佈啓動針對唐氏綜合症相關阿爾茨海默病的 Mivelsiran 第二階段研究，並展示了詳細的設計和理由的海報。APPlauDS 研究（評估降低 APP 以減少唐氏綜合症中的澱粉樣積累）將在大約 30 個全球地點招募早期階段阿爾茨海默病的唐氏綜合症患者。

“唐氏綜合症患者有一種遺傳決定的阿爾茨海默病形式，現在是 35 歲以上成年人中死亡的主要原因，” 南加州大學凱克醫學院神經學教授、演講作者 Michael S. Rafii 博士説。“APPlauDS 是第一個評估 RNAi 方法是否能減少由 21 三體引起的 APP 過表達的臨牀試驗，APP 基因位於此處。通過在疾病過程早期降低 APP 表達，這種方法有潛力減緩或預防唐氏綜合症患者的阿爾茨海默病進展。”

另一項演示包括 Mivelsiran 在早發性阿爾茨海默病患者中的第一階段試驗的更新數據。對 Mivelsiran 單劑量和多劑量的安全性數據分析顯示沒有增加澱粉樣相關影像異常（ARIA）事件的風險。結果還顯示腦脊液（CSF）可溶性澱粉樣β前體蛋白（sAPPβ）和澱粉樣β42（Aβ42）有強勁、持久的降低，治療暴露時間最長可達 30 個月。最高劑量組的平均最大降低分別為 sAPPβ的-89.9% 和 Aβ42 的-70.2%。最常見的不良事件（AEs）為程序性疼痛和程序性頭痛，且沒有嚴重或重度的不良事件被認為與研究藥物相關。CSF 安全實驗室顯示 CSF 總蛋白或白細胞沒有顯著升高。

Alnylam 今天還宣佈已完成 Mivelsiran 在 CAA 中的第二階段 cAPPricorn-1 研究的入組，CAA 是出血性中風的主要原因。CAA 的定義是 Aβ在大腦血管中的逐漸沉積。減少 APP 的產生可以減少下游 Aβ的積累，並可能減緩 CAA 的進展和與 CAA 相關的腦出血。cAPPricorn-1 的主要終點是通過磁共振成像（MRI）測量的新發葉狀微出血的發生率，初步結果預計在 2028 年公佈。

ALN-5288：一種針對微管相關蛋白 Tau（MAPT）的研究性 RNAi 治療，正在開發用於阿爾茨海默病和 tau 病

Alnylam 還強調了與 Regeneron Pharmaceuticals 合作開發的 ALN-5288 的進展，展示了臨牀前數據和正在進行的首次人體第一階段試驗（NCT07214727）的設計，該試驗於 2025 年第四季度啓動。

通過 Mivelsiran 和 ALN-5288，Alnylam 在臨牀開發中有兩種針對阿爾茨海默病的 RNAi 治療，並與合作伙伴 Regeneron 共同開展了七個神經科學適應症的臨牀項目。

“我們在 AAIC 2026 上分享的更新標誌着 Alnylam 在繼續建立我們在神經科學領域的領導地位方面的重要一步，” Alnylam 神經科學治療領域高級副總裁 Toby Ferguson 博士説。“我們的 RNAi 平台在神經疾病中展現出強大的潛力，具有良好的安全性，並有可能覆蓋廣泛的患者羣體。通過在其遺傳源頭靶向驅動疾病的蛋白質，如澱粉樣蛋白和 tau，我們旨在提供患者和家庭長期期待的變革性、疾病修飾療法。”

要查看 Alnylam 在 AAIC 2026 的演示，請訪問 Capella。

關於 RNAi RNAi（RNA 干擾）是基因沉默的自然細胞過程，代表了今天生物學和藥物開發中最有前景和快速發展的前沿之一。其發現被譽為 “每十年左右發生一次的重大科學突破”，並因其獲得了 2006 年諾貝爾生理學或醫學獎。通過利用我們細胞中發生的自然生物過程 RNAi，一種被稱為 RNAi 治療的新藥物類別現在成為現實。小干擾 RNA（siRNA），即介導 RNAi 並構成 Alnylam RNAi 治療平台的分子，功能上位於今天的藥物之上，通過強效沉默信使 RNA（mRNA）——即編碼致病或疾病途徑蛋白質的遺傳前體，從而防止它們的產生。這是一種具有潛力改變遺傳和其他疾病患者護理的革命性方法。

關於阿爾茨海默病 阿爾茨海默病（AD）是最常見的神經退行性疾病，也是最常見的痴呆形式，全球有超過 3000 萬人受到影響。澱粉樣蛋白和 tau 被廣泛視為 AD 的兩個主要生物驅動因素，共同導致神經退行性變和認知下降的級聯反應。疾病進展導致獨立性逐漸喪失、照顧者負擔加重、住院治療和過早死亡。早發性阿爾茨海默病（EOAD）是年輕人痴呆的主要原因，指的是 65 歲之前出現症狀的 AD 亞型，約佔所有 AD 的 4% 至 6%。唐氏綜合症（DS）患者在晚年幾乎完全有發展阿爾茨海默病（AD）的風險；AD 已成為 DS 成年人死亡的主要原因。DS-AD 是由於額外的 21 號染色體（21 三體）導致澱粉樣前體蛋白（APP）過表達所致。

關於腦澱粉樣血管病 腦澱粉樣血管病（CAA）是出血性中風的第二大常見原因。CAA 的定義是澱粉樣β（Aβ）逐漸沉積在大腦小動脈、動脈小管和毛細血管的壁中，導致血管反應性受損、局部組織損傷和腦內出血風險增加。CAA 還被證明是認知障礙的獨立因素。目前沒有可用的 CAA 治療選項。

關於阿爾尼拉姆製藥 阿爾尼拉姆（Nasdaq: ALNY）是一家領先的全球生物製藥公司，也是 RNA 干擾（RNAi）革命的先驅。該公司專注於開發具有變革性療法的潛力，以預防、停止或逆轉疾病。二十多年來，阿爾尼拉姆推動了諾貝爾獎獲獎的 RNAi 科學，取得了關鍵突破並獲得六種批准的藥物。阿爾尼拉姆的藥物在 70 多個國家可用，並且擁有快速擴展和強大的產品管道，同時還被持續認可為卓越的工作場所和社會責任組織。該公司正在執行其_阿爾尼拉姆 2030_戰略，以加速創新並擴大影響力，改變人類健康。

阿爾尼拉姆前瞻性聲明

本新聞稿包含根據 1933 年證券法第 27A 條和 1934 年證券交易法第 21E 條的定義的前瞻性聲明。除歷史事實外，所有關於阿爾尼拉姆的期望、信念、目標、計劃或前景的聲明，包括但不限於關於 RNAi 治療藥物滿足神經疾病患者需求的潛力；阿爾尼拉姆任何產品候選藥物的潛在療效或安全性；mivelsiran 在唐氏綜合症患者中減緩或預防阿爾茨海默病進展的潛力；阿爾尼拉姆任何臨牀試驗結果的發佈時間；阿爾尼拉姆的 RNAi 平台治療神經疾病的潛力及其良好的安全性特徵，以及能夠覆蓋廣泛患者羣體的可能性；阿爾尼拉姆能夠提供患者和家庭長期期待的變革性、疾病修飾療法的能力；以及阿爾尼拉姆能夠執行其_阿爾尼拉姆 2030_戰略以加速創新和擴大影響力以改變人類健康的能力，均應視為前瞻性聲明。實際結果和未來計劃可能因各種重要風險、不確定性和其他因素而與這些前瞻性聲明所指示的情況有重大差異，包括但不限於與以下內容相關的風險和不確定性：阿爾尼拉姆成功執行其 “阿爾尼拉姆 2030” 戰略的能力；阿爾尼拉姆成功在全球推出、營銷和銷售其批准產品的能力；阿爾尼拉姆發現和開發新藥候選藥物及交付方法的能力，以及成功證明其產品候選藥物的療效和安全性的能力；阿爾尼拉姆產品候選藥物的臨牀前和臨牀結果；監管機構的行動或建議，以及阿爾尼拉姆獲得和維持其產品候選藥物的監管批准的能力，以及有利的定價和報銷；阿爾尼拉姆市場產品或產品候選藥物的製造和供應的延誤、中斷或失敗；獲得、維持和保護知識產權；阿爾尼拉姆通過對運營的嚴格投資管理其增長和運營費用的能力；阿爾尼拉姆維持戰略業務合作的能力；阿爾尼拉姆對第三方在某些產品開發和商業化中的依賴；訴訟和政府調查的結果；未來訴訟和政府調查的風險；以及意外支出；以及在阿爾尼拉姆向證券交易委員會（SEC）提交的 2025 年年度報告（Form 10-K）中更全面討論的風險和不確定性，可能會不時在阿爾尼拉姆後續的季度報告（Form 10-Q）和阿爾尼拉姆向 SEC 提交的其他文件中更新。此外，任何前瞻性聲明僅代表阿爾尼拉姆截至今天的觀點，不應被視為其在任何後續日期的觀點。阿爾尼拉姆明確聲明，除法律要求的範圍外，沒有義務更新任何前瞻性聲明。

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阿爾尼拉姆製藥公司

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（媒體）

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（投資者）

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來源：阿爾尼拉姆製藥公司