我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。Nuvation Bio 宣佈了 safusidenib 在 IDH1 突變膠質瘤的積極更新的二期數據，顯示出 52% 的客觀反應率和 79% 的 36 個月無進展生存率。因此，該公司正在擴大其臨牀項目，開展兩項新研究：一項針對新診斷患者的美國以外的關鍵三期試驗，以及一項針對在 vorasidenib 治療後進展患者的美國二期研究
第二階段研究的更新數據顯示，確認的客觀反應率為 52%，36 個月無進展生存率為 79%，隨訪時間接近 40 個月
新的第三階段研究將評估在美國以外的新診斷的 2 級膠質瘤患者中使用 safusidenib
新的第二階段研究將評估在美國接受 vorasidenib 治療後病情進展的膠質瘤患者中使用 safusidenib
, /PRNewswire/ -- Nuvation Bio Inc. (NYSE: NUVB) 是一家全球腫瘤學公司，專注於應對癌症治療中的一些最棘手的挑戰，今天宣佈了來自第二階段（J201）研究的 safusidenib 在化療和放療未治療的 2 級_IDH1_突變膠質瘤患者中的積極長期隨訪數據。隨着額外一年的隨訪，safusidenib 的反應率有所增加並進一步加深，其安全性特徵保持一致且可控。
Nuvation Bio 還宣佈了對 safusidenib 臨牀開發計劃的重大擴展，這是其選擇性研究中的突變_IDH1_抑制劑，得到了第二階段（J201）研究的更新長期隨訪數據的支持。該公司將啓動兩項新的研究，以評估 safusidenib 在更廣泛的_IDH1_突變膠質瘤患者中的應用：一項在美國以外的新診斷 2 級_IDH1_突變膠質瘤患者中的關鍵第三階段研究（G307；NCT07712757），以及一項在美國對先前接受 vorasidenib 治療後病情進展的_IDH1_突變膠質瘤患者的第二階段研究（G209；NCT07703436）。
"我們對第二階段 J201 研究的長期數據感到非常鼓舞，今天的公告標誌着我們在將 safusidenib 作為所有類型_IDH1_突變膠質瘤患者的綜合治療選擇方面邁出了關鍵一步，" Nuvation Bio 的創始人、總裁兼首席執行官 David Hung 博士表示。"這兩項新研究旨在評估 safusidenib 在更廣泛的_IDH1_突變膠質瘤患者中的應用，最終目標是為幾乎每位患有這種疾病的患者提供有效的治療。"
更新的長期數據突顯了持久的療效
來自日本 27 名患者的第二階段（J201）研究的更新結果進一步支持了這一臨牀擴展。研究結果的亮點是在中位數 38.8 個月的隨訪中，包括以下內容：
- 根據神經腫瘤學反應評估（RANO）對低級別膠質瘤（LGG）標準的中心評估確認的總體反應率（ORR）為 51.9%。
- 中位無進展生存期（PFS）尚未達到，36 個月 PFS 率為 79.1%。
- 反應持久，只有一名先前反應的患者經歷了後續的疾病進展。
- 未發現新的安全信號。
擴展 safusidenib 臨牀開發計劃 這兩項新研究旨在擴大可能受益於 safusidenib 的_IDH1_突變膠質瘤患者的潛在數量：
- G307：一項第三階段、隨機、安慰劑對照研究，將招募約 140 名新診斷的 2 級_IDH1_突變膠質瘤患者，這些患者尚未接受化療或放療。該研究將在美國以外的地區進行，這些地區尚未批准或無法獲得 vorasidenib，為這些地區急需的患者提供這一臨牀試驗作為關鍵選擇。主要終點是由盲法獨立中心評審（BICR）評估的 PFS。次要終點包括 ORR、下次干預的時間、反應持續時間和反應時間。
- G209：一項第二階段、多中心研究，將在美國招募最多 40 名經歷過 vorasidenib 治療後病情進展的 2 級或 3 級_IDH1_突變膠質瘤患者，這些患者仍需其他選擇以延遲放療或化療。本研究旨在在高未滿足需求的環境中建立 safusidenib 的概念驗證。主要終點是由 BICR 評估的 ORR，次要終點包括腫瘤生長率（TGR），這是一種評估早期抗腫瘤活性的新的方法。
"雖然靶向治療的引入已經改變了_IDH1_突變膠質瘤的治療格局，但一個關鍵問題仍然是患者在一線抑制劑上進展後如何進行治療的順序，"邁阿密大學米勒醫學院腦腫瘤研究所神經腫瘤學部主任兼臨牀神經腫瘤學聯合主任 Macarena de la Fuente 博士表示。"G209 研究是解決這一臨牀空白的重要一步，通過評估 safusidenib 在先前靶向治療後病情進展患者中的潛在作用。"
這些研究建立在 Nuvation Bio 的 safusidenib 臨牀開發計劃之上，該計劃包括目前正在招募的關鍵第三階段 SIGMA 研究，評估 safusidenib 與安慰劑作為_IDH1_突變具有高風險特徵的星形膠質瘤的標準治療後的維持治療，以及一個單獨的探索性非關鍵隊列，評估 safusidenib 在尚未接受化療或放療的 3 級_IDH1_突變少突膠質瘤參與者中的應用。
"對於生活在_IDH1_突變膠質瘤中的患者來説，這是一種歷史上研究不足的疾病，當一線治療停止有效時該怎麼辦的問題是主要的焦慮來源，"美國腦腫瘤協會總裁兼首席執行官 Kelly Sitkin 表示。"我們很高興看到這樣規模的臨牀計劃，不僅包括了一個後 vorasidenib 的試驗，還全面考慮了不同階段的疾病。像這樣的廣泛評估是我們社區所見到的最全面的計劃之一，代表着在解決重大臨牀空白方面的重要一步。"
關於 IDH1 突變膠質瘤 膠質瘤是全球成年人中最常見的腦癌類型。在美國，每年約有 2500 人被診斷為 IDH 突變膠質瘤，其中超過 95% 攜帶 IDH1 基因的突變。大多數患者在 30 至 40 歲之間被診斷。雖然攜帶 IDH1 突變的患者通常比野生型 IDH1 患者的生存時間更長，但膠質瘤目前尚無治癒方法，且對於具有高風險特徵（包括高等級腫瘤）的患者，預後會惡化。
關於 Safusidenib Safusidenib 是一種正在研究中的口服、能夠穿透大腦的選擇性 IDH1 突變抑制劑。它正在針對具有顯著未滿足醫療需求的患者羣體進行研究，包括在批准的靶向治療選項有限或沒有的情況下。在 1 期和 2 期臨牀研究中，safusidenib 顯示出令人鼓舞的臨牀活性，包括延緩疾病進展和在不同腫瘤等級和風險組中產生持久反應，且具有良好的風險收益比。這些早期發現支持在目前正在招募的 3 期 SIGMA 研究中進一步調查 safusidenib，以及在美國尚未批准或可及的情況下進行的 3 期 G307 研究和在 vorasidenib 後期的 2 期 G209 研究。
關於 SIGMA (G203) 研究
SIGMA 是一項關鍵的 3 期研究，將評估 safusidenib 與安慰劑相比，作為高風險特徵的 IDH1 突變星形膠質瘤標準治療後的維持治療。研究的關鍵部分將招募約 300 名患者。
一個單獨的探索性非關鍵隊列將評估 safusidenib 在尚未接受化療或放療的 3 級 IDH1 突變少突膠質瘤參與者中的效果。主要終點是客觀反應率。該隊列預計將招募約 40 名患者。
關於 Nuvation Bio Nuvation Bio 是一家全球腫瘤學公司，專注於解決癌症治療中一些最棘手的挑戰，目標是開發能夠對患者生活產生深遠積極影響的療法。我們的多樣化管線包括 taletrectinib (IBTROZI ®)，一種新一代 ROS1 抑制劑；safusidenib，一種能夠穿透大腦的 IDH1 抑制劑；以及一項創新的藥物 - 藥物結合（DDC）項目。
Nuvation Bio 成立於 2018 年，由生物製藥行業資深人士 David Hung 博士創立，他曾創辦 Medivation, Inc.，該公司為患者帶來了全球領先的前列腺癌藥物之一。Nuvation Bio 在紐約、舊金山、波士頓和上海設有辦公室。有關更多信息，請訪問 www.nuvationbio.com 或在 LinkedIn 和 X (@nuvationbioinc) 上關注該公司。
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來源 Nuvation Bio Inc.