我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。在 H.C. Wainwright 眼科學會議上，專家們強調了 tinlarebant 在斯塔加特病中的潛力，以及 Nanoscope 的光遺傳療法在視網膜色素變性中的應用。Belite Bio 的 DRAGON 試驗顯示，黃斑病變生長減少了 35.7%，且安全性可控。同時，Nanoscope 報告了晚期視網膜色素變性患者的功能改善，表明這些研究性療法可能會重新塑造目前護理選擇有限的治療領域
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H.C. Wainwright 第六屆年度眼科學虛擬會議的與會者表示，針對遺傳性視網膜疾病的研究性療法可能會開始重塑對斯塔加特病和視網膜色素變性這兩種目前治療選擇有限或沒有批准治療的疾病的治療方案。
討論中有斯坦福大學醫學院眼科助理教授 Ahmad Al-Moujahed 博士；Belite Bio 首席醫學官 Hendrik Scholl 博士；以及 Nanoscope Therapeutics 總裁、首席科學官兼聯合創始人 Samarendra Mohanty 博士。
Al-Moujahed 表示，治療領域可以根據疾病階段進行廣泛劃分。他説，疾病修飾療法和基因療法更適合早期和中期疾病，而恢復性方法如光遺傳學在嚴重光感受器喪失後可能變得更加相關。
斯塔加特病關注減緩結構損傷
對於斯塔加特病，專家小組強調，由於該疾病進展緩慢，短期臨牀試驗中功能性益處可能難以證明。Al-Moujahed 表示，研究人員通常關注結構保護，例如減緩病灶生長，期望這可能轉化為長期的視覺功能保護。
Scholl 表示，Belite Bio 的 DRAGON 試驗顯示年化黃斑病灶生長減少了 35.7%。他將這一效果描述為 “顯著”，並將其與針對地理性萎縮的補體抑制劑的關鍵試驗中報告的病灶生長減少進行比較。Scholl 説，明顯減少的自發熒光（DDAF）與視網膜色素上皮和光感受器的完全退化相關，保護光感受器最終應轉化為臨牀益處。
當被問及為何在 24 個月內兩組的視力變化很小時，Scholl 説斯塔加特病的視力下降太慢，無法在短期試驗中作為實際終點。他引用了之前 ProgStar 數據，顯示平均視力每年下降約 0.55 ETDRS 字母。
Scholl 表示，DRAGON 中所有患者在基線時都有 DDAF，幾乎所有患者都有中央凹受累。他表示，Belite Bio 並未發現對 ABCA4 基因型的特定依賴性，並補充説已知有超過 2800 種致病性 ABCA4 突變，患者通常攜帶兩種突變。
關於治療時機，Scholl 表示 DRAGON 招募了有既往病灶的患者，因為試驗需要一個可靠的批准終點。然而，他表示，早期疾病的患者可能受益最大，因為他們有更多剩餘的光感受器可以保護，而即使是處於美國法律盲人水平的患者，如果能夠減緩進一步的損失，也可能受益。
Tinlarebant 的安全性和監測
Scholl 表示，tinlarebant 在 DRAGON 中的安全性狀況可控。他表示，研究中報告了六例嚴重不良事件，其中四例在安慰劑組，且均為非眼部事件。他説，眼部事件如延遲暗適應、黃視和夜間視力障礙與該藥物預期的藥理效應一致，大多數事件為輕度，並在患者繼續參與研究時得到緩解。
Scholl 表示，延遲暗適應也是斯塔加特病本身的一個症狀。他説，在第 25 個月，tinlarebant 和安慰劑組在測量的暗適應時間上僅顯示出基線的微小變化。他表示，黃視是指在光適應過程中視覺場景的暫時黃色變色，如果該藥物獲得批准，將需要對患者進行教育。
對於常規實踐，Scholl 表示，如果 tinlarebant 可用，六個月的視網膜成像訪問可能是合理的。他表示，在他看來，頻繁監測 RBP4 或維生素 A 可能是不必要的，且 DRAGON 並未顯示對肝臟健康的影響。
Nanoscope 強調在晚期 RP 中的恢復性方法
Mohanty 描述了 Nanoscope 的 MCO-010，這是一種針對視網膜色素變性中光感受器喪失後仍然存在的內層視網膜細胞（包括雙極細胞）的光遺傳療法。他表示，晚期 RP 的視力不僅由最佳矯正視力定義，還包括視野、移動能力、形狀辨別和日常功能。
Mohanty 表示，Nanoscope 試驗中的患者在 BCVA、移動能力和形狀辨別等指標上都有所改善，所有接受治療的患者在三項關鍵療效評估中至少有一項改善。他表示，一些無法使用標準視力工具有效測量的患者在移動能力或形狀辨別上仍顯示出改善。
當被問及改善是否轉化為現實世界的功能時，Mohanty 表示患者報告在識別他人、烹飪、在桌子上尋找物體和從冰箱中取物等活動中有所提高。他表示，一些患者報告的結果與 BCVA、移動能力和形狀辨別測試相關。
Mohanty 表示，保留的視神經功能對於反應是必要的，因為信號必須從眼睛傳輸。他表示，Nanoscope 研究中的患者視網膜厚度從 60 微米到幾百微米不等，且較厚的視網膜可能反應更好，因為它們可能包含更多的雙極細胞。
關於耐久性，Mohanty 表示 Nanoscope 目前在 35 名接受治療的患者中有近四年的數據，並預計在上市時將有五年的數據。他表示，公司相信基於 AAV 的表達在後有絲分裂細胞中可以持續很長時間，儘管需要現實世界證據來確認。
商業和監管里程碑
Scholl 表示，Belite Bio 正在等待 FDA 的第 74 天信函，該信函將在其 NDA 提交後發出，內容將包括申請接受的通知、PDUFA 日期，並影響後續審查。他表示，公司相信可能會獲得優先審查，因為 tinlarebant 已獲得突破性藥物資格。
Scholl 還表示，Belite Bio 正在通過 PHOENIX 試驗研究 tinlarebant 在地理性萎縮中的應用，該試驗有 530 名患者。他表示，公司即將獲得所有患者的 12 個月數據，但尚未決定是否進行樣本量重新估計的中期分析。他表示，試驗預計將在明年第三季度初完成。
Mohanty 表示，Nanoscope 即將面臨的里程碑包括 BLA 接受、第 74 天信函和 PDUFA 日期。他還提到計劃在 Stargardt 病和地理性萎縮中進行隨機對照試驗，以及在美國以外的監管活動，包括日本。
關於商業化，Scholl 表示，Belite Bio 專注於基因檢測教育、報銷討論和患者教育。他估計美國 Stargardt 病的患病率約為 50,000 到 55,000 名患者，同時指出遺傳性視網膜疾病仍然被低估。
Mohanty 表示，Nanoscope 在美國的初步重點是法律盲或更嚴重的 RP 患者，而在美國以外可能會追求更廣泛的適應症。他表示，公司正在尋求不要求基因檢測的接受，認為許多 RP 患者尚未確認致病突變。
醫生採納與患者獲取
Al-Moujahed 表示，如果這兩種療法可用，他會與患者討論，同時解釋報告的益處、潛在副作用和監測的必要性。對於口服療法，他表示可能會在三個月時初步評估患者的耐受性，然後再延長隨訪間隔。對於基因療法，他表示可能會從視力較差的眼睛開始，並謹慎推進。
Al-Moujahed 指出，報銷是醫生面臨的一個關鍵實際問題，尤其是當療法價格昂貴時。他表示，醫生可能擁有足夠的患者羣體和治療經驗，但需要可管理的支付方覆蓋流程。
展望未來，Al-Moujahed 表示，遺傳性視網膜疾病領域正進入 “激動人心的時刻”，隨着疾病修飾療法和視力恢復方法的進展，他預計患者在幾年內可能會有幾種額外的批准治療選擇。
關於 Belite Bio (NASDAQ:BLTE)
Belite Bio, Inc NASDAQ: BLTE 是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於發現和開發用於代謝和炎症疾病的小分子治療藥物。該公司利用專有的藥物發現平台，旨在通過針對纖維化、炎症和代謝調節相關的通路，解決非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和肥胖等疾病。
Belite Bio 的管線包括多個處於臨牀前和早期臨牀開發階段的候選藥物。
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