Zevra Therapeutics 提供關於 Arimoclomol 在歐盟用於治療尼曼匹克病 C 型（NPC）的監管提交更新 | ZVRA 股票新聞

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公司計劃在 CHMP 對 arimoclomol MAA 發表負面意見後請求重新審查

Zevra 繼續通過其全球擴展獲取計劃支持符合條件的患者獲得 arimoclomol

波士頓，2026 年 7 月 24 日（全球新聞稿）——Zevra Therapeutics, Inc.（納斯達克：ZVRA）（Zevra 或公司）是一家專注於為罕見疾病患者提供改變生活的治療方案的商業階段公司，今天宣佈，歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥品委員會（CHMP）已對用於治療尼曼 - 匹克病 C 型（NPC）——一種罕見、進展性且危及生命的神經退行性疾病——的 arimoclomol 的市場授權申請（MAA）發表了負面意見。

根據歐洲監管程序，公司計劃請求對 CHMP 意見進行重新審查，並提交詳細説明請求依據的解釋。

“雖然此次審查未能達到我們所希望的結果，但我們致力於探索適當的途徑，將 arimoclomol 帶給歐洲的患者，” Zevra Therapeutics 的總裁兼首席執行官 Neil F. McFarlane 表示。“我們感謝 CHMP 在評估歐洲療法中所發揮的重要作用，並對 arimoclomol 在改善 NPC 患者生活方面的潛力充滿信心。”

Zevra 堅定不移地致力於 NPC 社區，並相信面臨這種毀滅性疾病的患者應獲得潛在治療選擇的機會。通過其全球擴展獲取計劃（EAP），公司繼續支持符合條件的患者，以推進對 arimoclomol 的獲取，並生成其臨牀影響的額外真實世界證據。最近更新的國際尼曼 - 匹克病 C 型共識臨牀管理指南進一步強調了 arimoclomol 作為生活在 NPC 患者的重要治療選擇的角色。1

“根據我的經驗，arimoclomol 在 NPC 中表現出顯著的治療效果，能夠穩定病情並減緩進展，而這一疾病存在顯著的未滿足需求，” 明斯特大學的 Thorsten Marquardt 教授表示。“NPC 的真實世界臨牀經驗可以提供關於患者在常規護理環境中如何管理的額外見解，有助於更廣泛地理解超罕見進展性疾病的管理。”

關於 Zevra Therapeutics, Inc.

Zevra Therapeutics, Inc.是一家處於商業階段的公司，擁有晚期管線，致力於重新定義為罕見疾病患者提供改變生活的治療方案的可能性。公司專注於通過地理擴展機會擴大獲取，推動其管線朝着關鍵里程碑發展，並提供有意義的治療方案。其主要產品在美國用於治療尼曼 - 匹克病 C 型（NPC）——一種罕見的進展性神經退行性疾病——的商業化為公司提供了堅實的基礎，並驗證了其將治療方案從開發推進到市場的能力。Zevra 的願景通過對其戰略計劃和核心價值觀的嚴格執行得以實現——以患者為中心、誠信、問責、創新和勇氣——這些價值觀指導着其提供長期價值的努力。

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關於前瞻性聲明的警告

本新聞稿可能包含根據 1995 年《私人證券訴訟改革法》定義的前瞻性聲明。前瞻性聲明包括所有不單純與歷史或當前事實相關的聲明，包括但不限於關於請求對 CHMP 意見進行重新審查的意圖及相關時間，以及繼續通過其全球 EAP 支持獲得 arimoclomol 的意圖。前瞻性聲明基於 Zevra 當前可用的信息及其當前計劃或預期。它們受到若干已知和未知的不確定性、風險和其他重要因素的影響，這些因素可能導致我們的實際結果、表現或成就與前瞻性聲明所表達或暗示的任何未來結果、表現或成就存在重大差異。這些及其他重要因素在 Zevra 於 2026 年 3 月 9 日提交的截至 2025 年 12 月 31 日的年度報告的 “風險因素” 部分中詳細描述，以及 Zevra 向證券交易委員會的其他文件中。雖然我們可能選擇在未來某個時點更新這些前瞻性聲明，但除非法律要求，否則我們不承擔這樣做的任何義務，即使後續事件導致我們的觀點發生變化。儘管我們相信這些前瞻性聲明中反映的預期是合理的，但我們無法保證這些預期會被證明是正確的。這些前瞻性聲明不應被視為我們在本新聞稿日期之後的任何日期所持觀點的代表。

投資者聯繫

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jdowns@zevra.com

1. T. Hiwot, F. D. Porter, T. Bremova-Ertl 等，“ 2025 年尼曼 - 匹克病 C 型共識臨牀管理指南，” 遺傳代謝疾病雜誌 49, no. 3 (2026): e70185, https://doi.org/10.1002/jimd.70185。