Uniqure 公佈 2026 年第二季度財務業績並提供公司最新動態 | QURE 股票新聞
我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。uniQure 公佈了 2026 年第二季度財務結果，獲得了 2.59 億美元的資金，以延長其現金流至 2030 年。該公司仍在按計劃於 2026 年第三季度向美國和英國提交 AMT-130（亨廷頓舞蹈病）的生物製劑許可申請，預計將在 9 月份公佈為期四年的 I/II 期數據。此外，AMT-260 癲癇試驗的早期數據顯示出良好的安全性和治療信號
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~ 美國和英國針對 AMT-130 用於亨廷頓病的監管提交按計劃在 2026 年第三季度進行 ~
~ 預計在 2026 年 9 月公佈 AMT-130 的 I/II 期研究的四年頂線數據 ~
~ 在 AMT-260 用於難治性內側顳葉癲癇的 I/IIa 期試驗中，第一組報告的數據顯示出早期的治療活性生物信號和良好的安全性特徵 ~
~ 通過 2.59 億美元的後續融資增強財務狀況，將現金使用期限延長至 2030 年，併為 AMT-130 的預期商業推出和持續的管道投資提供資金 ~
~ uniQure 將在東部時間上午 8:30 召開財報電話會議 ~
馬薩諸塞州列剋星敦和阿姆斯特丹，2026 年 7 月 29 日（全球新聞通訊）——uniQure N.V.（納斯達克：QURE），一家領先的基因治療公司，致力於為有嚴重醫療需求的患者提供變革性療法，今天公佈了 2026 年第二季度的財務業績，並強調了其業務的最新進展。
“這是一個具有決定性意義的季度——不僅對 uniQure 而言，對亨廷頓病社區也是如此，” uniQure 首席執行官 Matthew Kapusta 表示。“在與 FDA 進行了一次富有成效的 B 類會議後，我們仍然按計劃在第三季度提交 AMT-130 的生物製品許可申請（BLA）——這一里程碑反映了多年的嚴格科學、嚴謹執行，以及對生活在這種毀滅性疾病中的患者和家庭的不懈承諾。預計在 9 月將公佈四年數據，英國的監管活動也按計劃推進，我們在 2026 年下半年進入時，真正擁有了動力，並清晰地看到了將這種療法帶給需要它的人的可能性。”
“除了 AMT-130，我們還在更廣泛的管道中繼續執行，” Kapusta 先生繼續説道。“憑藉強大的資產負債表，我們相信我們在 uniQure 和我們服務的患者即將迎來一個變革性的時期。”
近期公司發展和更新
推進 AMT-130 用於亨廷頓病的治療
- 在 2026 年 6 月，公司與美國食品藥品監督管理局（FDA）舉行了 B 類會議。2026 年 7 月收到的正式會議紀要確認，FDA 與公司達成一致，認為基於現有臨牀數據，AMT-130 的生物製品許可申請（BLA）在加速批准路徑下的提交是合理的。此外，FDA 希望在 BLA 提交之前就確認研究設計達成一致，包括考慮隨機標準護理對照設計，而不是虛假程序。FDA 還表示，根據 FDA 針對加速批准的草案公共指導，確認研究應在合理的時間內可行，並在加速批准時處於良好進展，且可能已完全入組。
- 與 FDA 就確認研究設計和分析的討論正在進行中，公司預計將在 2026 年第三季度提交 BLA。公司計劃在與 FDA 就試驗設計達成一致後儘快啓動確認研究。
- 在 2026 年 9 月，公司計劃展示其正在進行的 AMT-130 的 I/II 期研究的數據。更新預計將包括對前兩組中所有接受 AMT-130 治療的患者的後續數據，包括對 24 名患者（高劑量組 12 名，低劑量組 12 名）的四年隨訪數據。
- 在 2026 年 3 月，公司與英國藥品和健康產品監管局（MHRA）舉行了一次成功的預提交會議，監管提交按計劃在 2026 年第三季度推進。
管道項目的持續臨牀進展
AMT-260 用於難治性內側顳葉癲癇（MTLE）的治療
- 在 2026 年 6 月，公司公佈了正在進行的 I/IIa 期研究中第一組低劑量六名患者的初步六個月隨訪數據。
- 截至 2026 年 5 月 29 日的數據截止日期，第一組低劑量組的六名患者中有三名在隨訪的第四至第六個月中實現了顯著的癲癇發作減少，減少幅度從基線的 79% 到 100%。其餘三名患者在隨訪的第四至第六個月中經歷了癲癇發作的變化，變化幅度從基線的 33% 減少到 36% 增加。
- 截至 2026 年 6 月 19 日的展示日期，未報告與 AMT-260 或手術程序相關的嚴重不良事件（SAEs）。低劑量組報告的所有不良事件均被歸類為輕度或中度，最常見的不良事件為頭痛（N=2）。無需進行免疫抑制。
- 公司預計將在 2026 年第三季度完成 I/IIa 研究中第二劑量組的入組。
- 公司預計將在 2027 年上半年展示 I/IIa 研究的更新結果。
AMT-191 用於法布里病的治療
- 在 2026 年 6 月，公司展示了 AMT-191 在法布里病的 I/II 期研究中的新數據。截止日期為 2026 年 3 月 15 日的數據包括患者隨訪時間從三個月到超過 18 個月，具體如下：
- 在三個劑量水平的 11 名患者中觀察到劑量依賴性升高，α-Gal A 活性在最低劑量時範圍為正常範圍均值的 1-至 16.2 倍（正常範圍為 1.38-8.66 nmol；均值為 3.57 nmol），中劑量時為 14.5-至 229.6 倍，最高劑量時為 58.7-至 143.6 倍。
- 所有組別的血漿 lyso-Gb3 水平在給藥後保持穩定，無論酶替代治療（ERT）狀態如何。
- 所有 11 名接受給藥的患者均已停止 ERT。
- AMT-191 在所有劑量水平上繼續顯示出可控的安全性特徵。在低劑量和中劑量組中未觀察到與 AMT-191 相關的嚴重不良事件（SAEs）。在高劑量組中，除了 2025 年 9 月在兩名患者中報告的事件外，未觀察到其他嚴重不良事件。
- 根據協議，中劑量和高劑量組的額外給藥仍然暫停，等待對中劑量組兩名患者報告的無症狀肝酶升高進行進一步評估，這些升高被確認是劑量限制性毒性。這些升高在 2026 年 5 月底經過免疫抑制治療後得到解決。
專注執行與強勁的財務狀況
- 2026 年 6 月，公司完成了一項增量承銷的公開發行，共發行 5,686,813 股普通股，公開發行價格為每股 45.50 美元，包括承銷商全額行使購買額外股份的選擇權。此次發行的總毛收入為 uniQure 提供了 2.59 億美元，未扣除承銷折扣和佣金及 uniQure 應支付的發行費用。
- 截至 2026 年 6 月 30 日，公司持有現金、現金等價物和當前投資證券共計 8.103 億美元。公司預計這些資源足以支持預計的運營費用直到 2030 年。
財務亮點
現金狀況： 截至 2026 年 6 月 30 日，公司持有現金、現金等價物和當前投資證券共計 8.103 億美元，而截至 2025 年 12 月 31 日為 6.225 億美元。公司預計這些資源足以支持我們預計的運營費用直到 2030 年。
收入： 截至 2026 年 6 月 30 日的三個月內，收入為 580 萬美元，而 2025 年同期為 530 萬美元。500 萬美元的增長主要由於許可收入的增加。
研發費用： 截至 2026 年 6 月 30 日的三個月內，研發費用為 3400 萬美元，而 2025 年同期為 3540 萬美元。140 萬美元的減少主要是由於其他研發費用減少 320 萬美元，部分抵消了直接研發費用增加 180 萬美元。其他研發費用的減少主要反映了設施費用減少 150 萬美元、員工和承包商相關費用減少 130 萬美元（包括基於股份的補償），以及或有對價公允價值減少 100 萬美元，部分抵消了信息技術成本增加 60 萬美元。直接研發費用的增加反映了對 AMT-260、AMT-162 和 AMT-191 項目的支出增加，部分抵消了對 AMT-130 的支出減少。
銷售、一般和行政費用： 截至 2026 年 6 月 30 日的三個月內，銷售、一般和行政費用為 1740 萬美元，而 2025 年同期為 1350 萬美元。390 萬美元的增加主要與員工和承包商相關費用增加 430 萬美元（包括基於股份的補償）有關，主要是由於在 2025 年下半年招聘了更多員工以支持 AMT-130 的潛在商業發佈，知識產權費用增加 70 萬美元，信息技術成本和其他費用增加 70 萬美元。這部分被專業費用減少 180 萬美元所抵消，主要是由於支持 AMT-130 潛在商業發佈的成本降低。
其他費用： 截至 2026 年 6 月 30 日的三個月內，其他費用增加至 800 萬美元，而 2025 年同期為 220 萬美元，主要由於與向 CSL Behring 供應 HEMGENIX® 相關的成本增加 600 萬美元。
其他非經營項目淨額： 截至 2026 年 6 月 30 日的三個月內，其他非經營項目淨額為 2700 萬美元的費用，而 2025 年同期為 660 萬美元的收益。3360 萬美元的淨非經營費用增加主要與外幣淨變動不利 2040 萬美元有關，從 1860 萬美元的收益變為 170 萬美元的損失，以及與預先融資認股權證相關的負債公允價值變化導致的 1600 萬美元損失，而在前期為零。這部分被利息收入增加 150 萬美元和利息費用減少 120 萬美元所部分抵消。
淨虧損： 截至 2026 年 6 月 30 日的三個月內，淨虧損為 8110 萬美元，或每股普通股基本和稀釋虧損 1.22 美元，而 2025 年同期的淨虧損為 3770 萬美元，或每股普通股基本和稀釋虧損 0.69 美元。
即將舉行的投資者活動：
- 2026 年生物技術夏季峯會，8 月 10 日至 12 日 - 羅德島州紐波特
投資者電話會議和網絡直播信息
uniQure 管理層將於今天，2026 年 7 月 29 日東部時間上午 8:30 召開投資者電話會議和網絡直播。該活動將在 uniQure 網站的活動與演示部分進行網絡直播，網址為 https://www.uniqure.com/investors-media/events-presentations，活動結束後將保存 90 天的重播。希望參與問答環節的分析師應撥打（646）307-1963 或免費電話（800）715-9871 並輸入會議 ID 5075555。如果您參加電話會議，請在開始時間前 15 分鐘加入。
關於 uniQure
uniQure 正在兑現基因治療的承諾——單次治療可能帶來治癒效果。uniQure 針對血友病 B 的基因治療獲得批准——這是基於十多年研究和臨牀開發的歷史性成就——代表了基因醫學領域的一個重大里程碑，併為生活在血友病中的患者帶來了新的治療方法。uniQure 目前正在推進一系列專有基因治療方案，旨在治療亨廷頓舞蹈症、難治性顳葉癲癇、法布里病及其他嚴重疾病。www.uniQure.com
uniQure 前瞻性聲明
本新聞稿包含前瞻性聲明。除歷史事實聲明外的所有聲明均為前瞻性聲明，通常以 “預期”、“相信”、“可能”、“建立”、“估計”、“期望”、“目標”、“打算”、“期待”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”、“將”、“會”、“將會” 等類似表達來指示。這些前瞻性聲明基於管理層的信念和假設，以及在本新聞稿日期時管理層可獲得的信息。這些前瞻性聲明的示例包括但不限於關於：公司現金流的持續時間及其在 2030 年前資助運營的能力；公司戰略推進其項目的能力和計劃，包括 AMT-130 的潛在商業化；公司與監管機構的未來互動及與 AMT-130 相關的監管更新的計劃和時間安排；公司計劃進行 AMT-130 的確認性研究，包括該研究的設計、時間、終點和對照組，並在 BLA 提交前與 FDA 就該研究達成一致，以及可能使用並行的標準護理對照組而非假手術；關於 BLA 提交的時間及獲得 AMT-130 加速批准的預期；公司計劃在 2026 年第三季度完成 MTLE 的第二劑量組的入組；公司計劃提供進一步的臨牀更新，包括計劃在 2026 年 9 月宣佈公司 AMT-130 項目的四年頂線數據，以及在 2027 年上半年更新 MTLE 的 I/IIa 研究結果；以及公司計劃參加即將舉行的投資者活動。公司的實際結果可能因多種原因與這些前瞻性聲明中預期的結果存在重大差異。這些風險和不確定性包括但不限於：與臨牀結果及公司項目的開發和時間安排相關的風險，包括臨牀結果無法證明足以支持進一步臨牀開發或在任何尋求批准的國家獲得監管批准的風險；FDA 最終得出結論認為 AMT-130 的 I/II 試驗數據不足以支持 BLA 或加速批准的風險；更多患者數據的可用性可能導致與初步、中期或頂線數據得出的不同解釋；公司與監管機構的互動，包括 FDA 和 MHRA，可能影響臨牀試驗的啓動、時間和進展，以及監管批准的路徑和時間；公司評估的測量是否被視為穩健且敏感的疾病進展測量，適合監管批准；公司進行和資助 AMT-130 所需的任何確認性研究的能力；公司成功完成 AMT-130 所需的任何確認性研究的能力；如果獲得加速批准，可能面臨難以或成本高昂的後續要求的風險；公司繼續建立和維護實現其目標所需的基礎設施和人員的能力；公司在管理當前和未來的臨牀試驗及監管流程方面的有效性；基因治療的持續發展和接受度；公司在臨牀試驗中證明其基因治療候選藥物的治療益處的能力；公司獲得、維護和保護知識產權的能力；以及公司資助其運營的能力。這些風險和不確定性在公司定期向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的文件中有更詳細的描述，包括公司的 10-K 年度報告和 10-Q 季度報告，以及公司不時向 SEC 提交的其他文件。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應對這些前瞻性聲明過度依賴，除非法律要求，公司不承擔更新這些前瞻性聲明的義務，即使未來有新信息可用。
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| uniQure N.V. 未經審計的合併資產負債表 |
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| 截至 6 月 30 日， | 截至 12 月 31 日， | |||||
| 2026 年 | 2025 年 | |||||
| （單位：千美元） | ||||||
| 流動資產 | ||||||
| 現金及現金等價物 | $ | 413,027 | $ | 80,240 | ||
| 流動投資證券 | 397,308 | 542,301 | ||||
| 應收賬款 | 5,778 | 5,863 | ||||
| 預付費用 | 10,245 | 20,506 | ||||
| 其他流動資產和應收款 | 7,911 | 7,076 | ||||
| 流動資產總計 | 834,269 | 655,986 | ||||
| 非流動資產 | ||||||
| 淨物業、廠房和設備 | $ | 11,376 | $ | 13,800 | ||
| 其他投資 | 30,267 | 30,237 | ||||
| 租賃使用權資產 | 11,606 | 12,525 | ||||
| 淨無形資產 | 62,101 | 72,790 | ||||
| 商譽 | 24,587 | 25,355 | ||||
| 淨遞延所得税資產 | 6,362 | 8,654 | ||||
| 其他非流動資產 | 4,535 | 5,561 | ||||
| 非流動資產總計 | 150,834 | 168,922 | ||||
| 資產總計 | $ | 985,103 | $ | 824,908 | ||
| 流動負債 | ||||||
| 應付賬款 | $ | 4,979 | $ | 5,170 | ||
| 應計費用及其他流動負債 | 51,133 | 41,292 | ||||
| 與預先融資認股權證相關的負債 | 24,242 | 12,595 | ||||
| 租賃負債的流動部分 | 2,991 | 3,862 | ||||
| 流動負債總計 | 83,345 | 62,919 | ||||
| 非流動負債 | ||||||
| 長期債務 | 50,147 | 49,699 | ||||
| 來自特許權融資協議的負債 | 489,333 | 473,199 | ||||
| 租賃負債，扣除流動部分 | 9,696 | 9,832 | ||||
| 有條件對價 | 18,113 | 18,736 | ||||
| 淨遞延所得税負債 | 7,726 | 7,967 | ||||
| 其他非流動負債，扣除流動部分 | 2,693 | 3,655 | ||||
| 非流動負債總計 | 577,708 | 563,088 | ||||
| 負債總計 | 661,053 | 626,007 | ||||
| 股東權益 | ||||||
| 股東權益總計 | 324,050 | 198,901 | ||||
| 負債和股東權益總計 | $ | 985,103 | $ | 824,908 | ||
| uniQure N.V. 未經審計的合併損益表 |
||||||||
| 截至 6 月 30 日的三個月 | ||||||||
| 2026 年 | 2025 年 | |||||||
| （單位：千美元，除每股金額外） | ||||||||
| 總收入 | $ | 5,841 | $ | 5,262 | ||||
| 營業費用： | ||||||||
| 許可收入成本 | (350 | ) | (656 | ) | ||||
| 研發費用 | (33,964 | ) | (35,383 | ) | ||||
| 銷售、一般和行政費用 | (17,367 | ) | (13,500 | ) | ||||
| 總營業費用 | (51,681 | ) | (49,539 | ) | ||||
| 其他收入 | 1,598 | 2,597 | ||||||
| 其他費用 | (7,961 | ) | (2,185 | ) | ||||
| 營業損失 | (52,203 | ) | (43,865 | ) | ||||
| 非營業項目，淨額 | (27,015 | ) | 6,571 | |||||
| 税前損失 | $ | (79,218 | ) | $ | (37,294 | ) | ||
| 所得税費用 | (1,841 | ) | (425 | ) | ||||
| 淨損失 | $ | (81,059 | ) | $ | (37,719 | ) | ||
| 每普通股基本和稀釋淨損失 | $ | (1.22 | ) | $ | (0.69 | ) | ||
| 計算每普通股基本和稀釋淨損失的加權平均股數 | 66,243,879 | 54,807,967 | ||||||
