我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。Rocket 製藥宣佈了 RP-A501 在 Danon 病中的積極臨牀安全數據。在修改後的第二階段協議下治療的最初三名患者耐受良好，未觀察到血栓性微血管病或毛細血管漏綜合症。該公司正在與 FDA 溝通，以協調完成關鍵試驗，並預計在 2026 年下半年更新監管路徑
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最初的三名患者安全接受了治療；RP-A501 耐受性良好，未觀察到血栓性微血管病或毛細血管漏綜合症
Rocket 正在積極與 FDA 溝通，以協調完成關鍵試驗的路徑；預計在 2026 年下半年更新監管路徑
關於 Danon 病的全面項目更新按計劃在 2026 年下半年發佈
新澤西州克蘭伯裏 --（商業新聞）--Rocket Pharmaceuticals, Inc.（Rocket 或公司）（納斯達克：RCKT）是一家全面整合的商業階段生物技術公司，致力於為罕見和嚴重疾病推進基因治療，專注於遺傳性心血管疾病。今天，公司宣佈了關於在其全球關鍵第二階段試驗中根據修改後的方案治療的最初三名患者的積極臨牀安全更新。早期安全性結果令人鼓舞，公司目前正在與美國食品藥品監督管理局（FDA）溝通，以協調治療更多患者和完成關鍵第二階段試驗的路徑。
患者接受了重新校準劑量為 3.8 × 10¹³ GC/kg 的 RP-A501，並結合了由利妥昔單抗、西羅莫司和皮質類固醇組成的精細免疫調節方案。治療按順序進行，注射之間至少間隔四周。迄今為止，這些患者未觀察到血栓性微血管病（TMA）、毛細血管漏綜合症或其他重大安全問題。關鍵第二階段試驗設計為 12 名患者的單臂研究。公司正在積極與 FDA 溝通，以協調給更多患者用藥和完成試驗的路徑，並預計在 2026 年下半年提供監管路徑的更新。
“來自最初三名接受 RP-A501 治療患者的這些令人鼓舞的早期安全觀察增強了我們對該項目的強大信心，該項目建立在第一階段試驗的變革性結果之上，反映了基因治療解決遺傳性心肌病的潛力，” Rocket Pharmaceuticals 首席執行官 Gaurav Shah 博士表示。“我們正在與 FDA 合作，以儘快協調完成關鍵第二階段試驗的路徑。”
“重新校準的第二階段劑量是基於預期選擇的，預計將提供與 RP-A501 在第一階段患者中表現出顯著療效的劑量一致的效力，” Rocket Pharmaceuticals 首席醫學官 Syed Rizvi 博士表示。“這一重新校準考慮了在 Danon 病背景下當前藥物產品中完整衣殼的更高比例，並在與領先專家和 FDA 的諮詢中開發。我們預計該劑量將保持 RP-A501 的治療潛力，同時優化其效益 - 風險特徵。”
公司仍按計劃在 2026 年下半年提供關於 Danon 病的全面項目更新。
關於 RP-A501
RP-A501 是 Rocket 針對 Danon 病的研究性基因治療，也是首個在臨牀研究中顯示安全性和有效性的心血管疾病基因治療。RP-A501 有潛力恢復或穩定 Danon 病患者的心臟功能。RP-A501 由重組腺相關病毒 9 型（AAV9）衣殼組成，包含功能性的人類_LAMP2B_轉基因（AAV9.LAMP2B），以單次靜脈（IV）輸注的方式給藥。在臨牀研究中，RP-A501 已被證明能夠靶向心髒細胞（心肌細胞）並將功能性_LAMP2B_基因傳遞到心臟組織，從而改善患者的心臟結構和功能。RP-A501 在美國獲得 FDA 的 RMAT、快速通道、罕見兒童疾病和孤兒藥物認證，以及在歐盟獲得 ATMP 和 PRIME 認證。
關於 Danon 病
Danon 病是一種罕見的 X 連鎖遺傳多臟器溶酶體相關疾病，臨牀過程極為嚴重。致病突變已在編碼溶酶體相關膜蛋白的基因中被識別，該蛋白又稱為_LAMP2_，是自噬的重要介導物，主要在心臟、骨骼肌和腦組織中表達。這種突變導致自噬體和糖原的積累，特別是在心肌和其他組織中，最終導致心力衰竭，對於男性患者來説，常常在青少年或早期成年期間頻繁死亡。Danon 病唯一可用的確切治療選擇是心臟移植，但這伴隨着重大併發症，並不被視為治癒，代表了 Danon 病患者的高度未滿足醫療需求。
關於 Rocket Pharmaceuticals, Inc.
Rocket Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克：RCKT）是一家全面整合的商業階段生物技術公司，致力於為罕見和嚴重疾病推進基因治療，戰略重點是遺傳性心血管疾病以及在血液學和免疫學領域的其他項目。Rocket 的心血管產品組合包括三個臨牀階段的基因治療項目，針對肥厚型、心律失常型和擴張型心肌病，代表了針對遺傳性心臟病的最廣泛管線之一。公司的整合平台結合了專有的 AAV 生產能力、豐富的心臟基因治療臨牀經驗以及支持其心血管產品組合推進的長期安全性和有效性數據。
有關 Rocket 的更多信息，請訪問 www.rocketpharma.com，並在 LinkedIn、YouTube 和 X 上關注我們。
Rocket 關於前瞻性聲明的警示聲明
本新聞稿包含關於 Rocket 未來預期、計劃和前景的前瞻性聲明，這些聲明涉及風險和不確定性，以及假設，如果這些假設未能實現或被證明不正確，可能導致我們的結果與這些前瞻性聲明所表達或暗示的結果存在重大差異。我們根據 1995 年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯邦證券法的安全港條款發佈這些前瞻性聲明。本發佈中除歷史事實聲明外的所有聲明均為前瞻性聲明。您不應依賴這些前瞻性聲明，這些聲明通常包含諸如 “相信”、“期望”、“預期”、“打算”、“計劃”、“將給予”、“估計”、“尋求”、“將”、“可能”、“建議” 或類似術語、這些術語的變體或其否定形式。這些前瞻性聲明包括但不限於關於 RP-A501 在其關鍵的第二階段試驗中根據修改後的方案的安全性和有效性的聲明、公司與 FDA 在治療更多 Danon 病患者的路徑上達成一致的能力、Rocket 的現金流和財務狀況、Rocket 對獲得額外資金以進行計劃中的研究和開發工作的能力的預期、Rocket 正在進行和計劃中的臨牀試驗的預期時間和數據讀取、Rocket 的監管互動和計劃提交的預期時間和結果、Rocket 開發銷售和營銷能力或與第三方達成協議以銷售和營銷其產品候選者的能力，以及 Rocket 擴展其管道以針對與其基因治療技術兼容的額外適應症的能力。儘管 Rocket 相信前瞻性聲明中反映的預期是合理的，但 Rocket 無法保證這些結果。實際結果可能因各種重要因素而與這些前瞻性聲明所指示的結果存在重大差異，包括但不限於 Rocket 正在進行和計劃中的臨牀試驗的結果、Rocket 對第三方在產品候選者的開發、製造、營銷、銷售和分銷方面的依賴、訴訟結果、意外支出、Rocket 競爭對手的活動，包括對競爭產品發佈時機、定價和折扣的決策、Rocket 開發、獲取和推進產品候選者的能力、招募足夠數量的患者併成功完成臨牀研究的能力、Rocket 獲取其他業務、形成戰略聯盟或創建合資企業的能力及其實現這些收購、聯盟或合資企業的利益的能力、我們實現投資組合優先級和戰略重組的預期利益的能力，包括延長我們的現金流、Rocket 獲得和執行專利來保護其產品候選者的能力，以及成功防禦不可預見的第三方侵權索賠的能力，以及在 Rocket 截至 2025 年 12 月 31 日的年度報告中更全面討論的風險因素部分中所述的風險。因此，您不應對這些前瞻性聲明過度依賴。所有這些聲明僅在作出之日有效，Rocket 沒有義務公開更新或修訂任何前瞻性聲明，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
在 businesswire.com 查看源版本：https://www.businesswire.com/news/home/20260803745342/en/
投資者與媒體
Meg Dodge
mdodge@rocketpharma.com
來源：Rocket Pharmaceuticals, Inc.