我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。Zevra Therapeutics 宣佈發佈其美國早期接入計劃的四年真實世界數據，評估 MIPLYFFA（阿瑞莫克莫）在尼曼 - 匹克病類型 C（NPC）中的應用。該研究發表在《分子遺傳學與代謝》期刊上，包含了關於阿瑞莫克莫在成人 NPC 患者中的首個真實世界數據。結果顯示，疾病嚴重程度評分在一段時間內保持穩定，並且安全性特徵一致，支持該藥物在常規臨牀實踐中的長期有效性和耐受性
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這項縱向研究包括首次發佈的關於成人 NPC 患者使用 arimoclomol 的真實世界數據，並提供了廣泛患者羣體的見解
波士頓，2026 年 8 月 3 日（環球新聞通訊社）—— Zevra Therapeutics, Inc.（納斯達克代碼：ZVRA）（Zevra 或公司）是一家專注於為罕見疾病患者提供改變生活的治療方案的商業階段公司，今天宣佈在《分子遺傳學與代謝》上發表了 “在美國早期接入計劃中，NPC 患者使用 arimoclomol 的長期真實世界安全性和有效性：為期 4 年的結果”。
這項縱向研究評估了在廣泛的美國 NPC 患者羣體中使用 arimoclomol，涵蓋了廣泛的年齡和疾病嚴重程度，從常規臨牀實踐中生成了長達四年的隨訪數據。該研究包括首次發佈的關於成人 NPC 患者使用 arimoclomol 的真實世界數據，這是一個歷史上研究不足的人羣。
“縱向真實世界研究可以提供有價值的見解，補充臨牀試驗的發現，特別是在像 NPC 這樣的超罕見疾病中，” Rush University Medical Center 的 Elizabeth Berry-Kravis 醫生及該研究的首席作者表示。“隨着時間的推移，持續對患者進行仔細的隨訪，並使用已證明能夠很好跟蹤疾病的持續測量，有助於推動我們對疾病進展、臨牀結果以及在日常實踐中管理 NPC 的挑戰的理解。”
美國早期接入計劃（EAP）包括在 14 個美國地點招募的 109 名參與者，其中 53 名為成人（48.6%）。71 名參與者（65.1%）接受了與 miglustat 的聯合治療，平均 arimoclomol 暴露時間為 820 天。在常規臨牀護理中使用 5 域 NPC 臨牀嚴重程度量表（5DNPCCSS）評估疾病嚴重程度。平均總分在一段時間內保持相對穩定，在通過第一、二、三和四年進行隨訪評估的參與者中觀察到類似的縱向趨勢。使用重新評分的 4 域 NPC 臨牀嚴重程度量表（R4DNPCCSS）得出的分析顯示出可比的趨勢，安全性觀察與 arimoclomol 的既定安全性和耐受性特徵一致。
關於 MIPLYFFA ® （arimoclomol）
MIPLYFFA（arimoclomol）是 Zevra 用於治療尼曼 - 匹克病 C 型（NPC）的批准療法。於 2024 年 9 月 20 日獲得美國食品藥品監督管理局批准，MIPLYFFA（arimoclomol）增加了轉錄因子 EB（TFEB）和 E3（TFE3）的激活，從而上調協調溶酶體表達和調控（CLEAR）基因。MIPLYFFA 還被證明能夠減少人類 NPC 成纖維細胞溶酶體中的未酯化膽固醇。這些發現的臨牀意義尚不完全清楚。在關鍵的 3 期試驗中，與安慰劑相比，MIPLYFFA 在為期一年的試驗中停止了疾病進展，使用唯一經過驗證的疾病進展測量工具，即 NPC 臨牀嚴重程度量表進行測量。MIPLYFFA 還獲得了歐洲藥品管理局（EMA）對 NPC 治療的孤兒藥物資格。為 MIPLYFFA 生成的大量數據表明，在全球超過 270 名 NPC 患者中，通過 2/3 期臨牀試驗、開放標籤擴展（OLE）研究、擴展接入計劃（EAP）和一項兒童子研究，獲得了超過 5 年的患者經驗，這是迄今為止在 NPC 中最廣泛的臨牀開發計劃。Zevra 已向歐洲藥品管理局提交了 arimoclomol 用於治療尼曼 - 匹克病 C 型的市場授權申請。
適應症和用法
MIPLYFFA 適用於與 miglustat 聯合使用，治療 2 歲及以上成人和兒童患者的尼曼 - 匹克病 C 型（NPC）神經系統表現。
重要安全信息
過敏反應： 在接受 MIPLYFFA 治療的患者中，曾報告過敏反應，如蕁麻疹和血管性水腫。在試驗 1 中，有兩名患者報告了蕁麻疹和血管性水腫（6%），一名患者（3%）在治療的前兩個月內僅經歷了蕁麻疹。對於出現嚴重過敏反應的患者，應停止使用 MIPLYFFA。如果發生輕度或中度過敏反應，應停止 MIPLYFFA 並及時治療。監測患者，直到症狀和體徵消失。
胚胎胎兒毒性： 根據動物繁殖研究的結果，MIPLYFFA 在懷孕期間使用可能會對胚胎和胎兒造成傷害。建議孕婦注意對胎兒的潛在風險，並考慮生育計劃和預防措施。
腎功能不受影響的肌酐升高： 在 MIPLYFFA 的臨牀試驗中，報告的平均血清肌酐增加為基線的 10% 至 20%。這些增加主要發生在 MIPLYFFA 治療的第一個月，並且與腎小球功能的變化無關。
在 MIPLYFFA 治療期間，使用不基於肌酐的替代措施來評估腎功能。肌酐的增加在停止 MIPLYFFA 後會逆轉。
在試驗 1 中（≥15%），接受 MIPLYFFA 治療且同時接受 miglustat 的患者中，最常見的不良反應為上呼吸道感染、腹瀉和體重下降。
三名（6%）接受 MIPLYFFA 治療的患者出現以下不良反應，導致退出試驗 1：血清肌酐升高（一名患者）和進行性蕁麻疹及血管性水腫（兩名患者）。在接受 MIPLYFFA 治療的患者中報告的嚴重不良反應為過敏反應，包括蕁麻疹和血管性水腫。
如需報告可疑的不良反應，請聯繫 Zevra Therapeutics, Inc.，免費電話 1-844-600-2237 或 FDA，電話 1-800-FDA-1088 或 www.fda.gov/medwatch 。
藥物相互作用： Arimoclomol 是有機陽離子轉運蛋白 2 (OCT2) 的抑制劑，可能會增加 OCT2 底物藥物的暴露。當 MIPLYFFA 與 OCT2 底物同時使用時，應監測不良反應並減少 OCT2 底物的劑量。
在生育潛力的女性和男性中的使用： 根據動物研究結果，MIPLYFFA 可能會影響生育能力，並可能增加植入後損失，減少母體、胎盤和胎兒的體重。
腎功能損害： 在 eGFR ≥15 mL/minute 到 <50 mL/minute 的患者中，MIPLYFFA 與 miglustat 聯合使用的推薦劑量低於正常腎功能患者的推薦劑量（給藥頻率較低）。
MIPLYFFA 口服膠囊有以下劑量：47 mg、62 mg、93 mg 和 124 mg。
有關更多信息，請參見完整的 處方信息 ，包括 使用説明
關於 Zevra Therapeutics, Inc.
Zevra Therapeutics, Inc. 是一家商業階段公司，擁有晚期管線，致力於重新定義為罕見疾病患者提供改變生活的療法的可能性。該公司專注於通過地理擴展機會擴大獲取，推動其管線朝着關鍵里程碑發展，並提供有意義的治療。其主要產品在美國用於尼曼 - 匹克病類型 C (NPC) 的商業化，這是一種罕見的進行性神經退行性疾病，為公司提供了堅實的基礎，並驗證了其將療法從開發推進到市場的能力。Zevra 的願景通過對其戰略計劃和核心價值觀的嚴格執行得以實現——以患者為中心、誠信、問責、創新和勇氣——這些價值觀指導其努力提供長期價值。
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本新聞稿可能包含根據 1995 年《私人證券訴訟改革法》定義的前瞻性聲明。前瞻性聲明包括所有不單純與歷史或當前事實相關的聲明，包括但不限於關於 arimoclomol 在 NPC 嬰兒中潛在使用的聲明。前瞻性聲明基於 Zevra 當前可用的信息及其當前計劃或預期。它們受到多種已知和未知的不確定性、風險和其他重要因素的影響，這些因素可能導致我們的實際結果、表現或成就與前瞻性聲明所表達或暗示的任何未來結果、表現或成就有實質性不同。這些及其他重要因素在 Zevra 於 2026 年 3 月 9 日提交的截至 2025 年 12 月 31 日的年度報告的 “風險因素” 部分中詳細描述，以及 Zevra 向證券交易委員會的其他提交文件中。雖然我們可能選擇在未來某個時間更新這些前瞻性聲明，但除非法律要求，否則我們不承擔這樣做的任何義務，即使後續事件導致我們的觀點發生變化。儘管我們相信這些前瞻性聲明中反映的預期是合理的，但我們無法保證這些預期會被證明是正確的。這些前瞻性聲明不應被視為我們在本新聞稿日期之後的任何日期的觀點。
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