我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。Stoke Therapeutics（納斯達克股票代碼：STOK）宣佈其針對 Dravet 綜合症的 III 期 EMPEROR 研究已完成 162 名患者的招募，超出預期目標。數據發佈計劃在 2027 年第三季度，隨後將在 2027 年第一季度開始提交滾動的新藥申請。如果獲得批准，公司預計將在 2028 年初在美國上市。此外，Stoke 還強調了來自開放標籤擴展研究的持久長期安全性和有效性數據，並提供了包括 STK-002 在內的管線項目的最新進展
Stoke Therapeutics NASDAQ: STOK 表示，其針對 Dravet 綜合症的 zorevunersen 的 III 期 EMPEROR 研究仍按計劃於 2027 年第三季度進行數據讀取，此前已完成入組，符合公司計劃的滾動新藥申請提交。
這項全球雙盲假對照研究在 10 個月內招募了 162 名患者，超過了公司至少 150 名參與者的目標。首席執行官 Ian Smith 表示，入組速度反映了對該研究性治療的認知以及對其解決 Dravet 綜合症遺傳原因潛力的興趣。
獲取 Stoke Therapeutics 的提醒：
Stoke 計劃在 2027 年第一季度開始滾動美國新藥申請（NDA）提交，首先提交其化學、製造和控制包。臨牀數據部分預計將在 2027 年第三季度提交，此時 EMPEROR 研究的 52 周評估將完成。如果產品獲得批准，公司預計將在 2028 年初在美國上市。
EMPEROR 研究進展
首席醫學官 Dr. Barry Ticho 表示，超過 140 名 EMPEROR 參與者已通過第八週的里程碑，並接受了兩劑 70 毫克的 zorevunersen 加載劑量或假治療。超過一半的入組患者在 52 周治療期內僅剩一劑，而約 60 名參與者已完成第 28 周的訪視。
該研究的主要終點是第 28 周主要運動性癲癇發作頻率的百分比變化。評估認知和行為的關鍵次要終點將在第 52 周測量，試驗將在此之前保持盲法。
“到目前為止，EMPORER 中沒有患者中斷治療，” Ticho 説。他補充説，公司在統計假設中考慮了患者中斷和最終入組人數少於預期的因素，管理層表示這增強了對研究統計功效的信心。
Stoke 計劃在第四季度與 FDA 舉行一次預 NDA 會議。Smith 表示，討論預計將包括滾動申請的順序、研究的統計分析計劃以及公司的長期開放標籤擴展數據。公司預計將討論次要終點是否應進行分層分析或通過 Vineland-3 適應性行為領域的綜合分析進行分析。
除了關鍵人羣外，Stoke 預計約 30 名患者的額外歐洲隊列將在 8 月完成入組。它還計劃在今年晚些時候開始一項針對 24 個月以下嬰幼兒的研究，以支持早期干預。預計一項單獨的成人研究也將在年底前開始。
長期 zorevunersen 數據和商業準備
Stoke 強調了其正在進行的開放標籤擴展研究的數據，其中患者在標準抗癲癇藥物的基礎上接受 zorevunersen。Ticho 表示，數據顯示在四年內持續減少癲癇發作，同時在認知和行為方面的統計顯著改善，均通過 Vineland-3 測量，與開放標籤擴展基線相比，四年內每年都有改善。
公司表示，在其臨牀項目中已施用超過 930 劑，某些患者接受治療超過五年。在 I/IIa 期研究中入組的 81 名患者中，75 名進入開放標籤擴展，57 名仍在研究中。Ticho 表示沒有出現新的安全性發現，zorevunersen 繼續被普遍良好耐受。
首席患者官 Jason Hoitt 表示，公司估計在 EMPEROR 項目涵蓋的七個主要市場中，約有 38,000 名 Dravet 綜合症患者，其中美國約有 16,000 名患者。Stoke 估計大約 6,000 名美國患者年齡在 25 歲以下，可能在兒科護理中，使他們在潛在上市時立即可接觸。
Hoitt 表示，約一半的已識別美國患者在前 50 個治療中心接受治療，這些中心均有施用鞘內藥物的經驗。其中一半的中心參與了 zorevunersen 研究。如果 zorevunersen 獲得批准，Stoke 預計將使用大約 25 名銷售代表的商業組織。
公司最近完成了藥物成分和藥物產品的商業規模生產驗證，並正在最終確定產品規格。Hoitt 表示，如果獲得批准，Stoke 繼續預計將獲得廣泛的 Dravet 綜合症標籤，這與該療法的突破性認證一致。
管道更新
Stoke 還在推進 STK-002，這是一種針對常染色體顯性視神經萎縮（ADOA）的研究性治療，這是一種涉及視神經退化和進行性視力喪失的遺傳疾病。公司表示，目前沒有針對 ADOA 的批准治療。
在英國和歐洲的 I 期劑量遞增研究中，第一組三名患者的給藥已完成。安全監測委員會批准該項目進入第二組更高劑量的患者，第三組和第四組的計劃將根據持續的安全性審查進行。Stoke 預計將在 2027 年上半年獲得早期安全性和有效性結果。
此外，Smith 表示，Stoke 正在繼續進行與 SYNGAP1 相關疾病的前臨牀工作，目前有五個潛在藥物候選者正在評估。公司預計將在 2027 年選擇一個開發候選者。Stoke 還在 7 月任命 Tom McCauley 為首席科學官，以支持平台擴展和轉化研究。
現金狀況
首席財務官 Tommy Leggett 表示，Stoke 在第二季度末的現金、現金等價物和可交易證券為 3.543 億美元。在季度結束後，公司通過其市場銷售計劃籌集了 6570 萬美元的淨收益，出售了約 210 萬股普通股。
這筆融資使 Stoke 的臨時現金狀況達到了大約 4.2 億美元。Leggett 表示，加上 Biogen 對 zorevunersen 相關費用的報銷以及潛在的開發里程碑付款，公司預計其現金將支持運營，直至 2028 年初可能在美國推出 zorevunersen。
關於 Stoke Therapeutics (NASDAQ:STOK)
Stoke Therapeutics 總部位於馬薩諸塞州貝德福德，是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發基因藥物，以增強蛋白質生產，用於治療罕見的神經肌肉和神經系統疾病。公司成立於 2014 年，應用其專有的核基因輸出靶向增強（TANGO™）平台設計反義寡核苷酸，選擇性地調節 RNA 剪接並增強功能性蛋白質的表達。
公司的主要項目 STK-001 是一種反義寡核苷酸療法，旨在增加鈉通道蛋白 SCN1A 的生產，目前正在針對德拉維特綜合症（Dravet syndrome）進行臨牀開發，這是一種嚴重的兒童起病癲癇。
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