完整記錄：Palvella Therapeutics 2026 年第二季度收益電話會議

Palvella Therapeutics（纳斯达克股票代码：PVLA）于周二举行了第二季度财报电话会议。以下是会议的完整记录。

本次记录由 Benzinga APIs 提供。如需实时访问我们的完整目录，请访问 https://www.benzinga.com/apis/ 进行咨询。

访问完整电话会议请点击 https://edge.media-server.com/mmc/p/sj5cdm7t/

摘要

Palvella Therapeutics 报告了 QTORIN 雷帕霉素开发的重大进展，达成了多个关键里程碑，如引人注目的第三阶段 SELVA 研究结果、与 FDA 的预 NDA 会议，以及获得 FDA 的滚动审查资格。

该公司计划在 2026 年完成 QTORIN 雷帕霉素的 NDA 提交，并预计在 2027 年上半年获得 FDA 批准。他们已招募经验丰富的领导者，以确保美国市场的成功推出准备。

Palvella 正在开发多种罕见皮肤病和血管畸形的治疗方案，旨在推出首个针对这些疾病的治疗。他们估计每种疾病都有显著的可寻址市场，并可能采用孤儿药定价。

QTORIN 雷帕霉素在临床研究中显示出强劲的结果，具有高效能和良好的安全性，定位为微囊性淋巴畸形的潜在一线治疗和未来的标准护理。

该公司筹集了 2.3 亿美元的资金，增强了其财务状况，以支持管线推进和商业准备。Palvella 在潜在的 FDA 批准和商业推出期间保持良好的资本状况。

Palvella 的战略重点包括将 QTORIN 雷帕霉素扩展到其他适应症，利用快速通道和突破性疗法资格加快审查流程。

管理层强调了持续与医生的互动和患者服务基础设施的重要性，以支持治疗启动和批准后的获取。

完整记录

操作员

大家好，感谢您的耐心等待。欢迎参加 Palvella Therapeutics 2026 年第二季度财务结果电话会议。目前，所有参与者处于仅听模式。在发言者的演讲结束后，将进行问答环节。要在问答环节提问，您需要在电话上按星号 1-1。您将听到一条自动消息，告知您已举手。要撤回您的问题，请再次按星号 1-1。

请注意，今天的会议正在录音。现在我将会议交给今天的第一位发言者，投资者关系和企业事务副总裁 Marcie Nanis。

Marcie Nanis，投资者关系和企业事务副总裁

谢谢你，操作员。早上好，感谢您参加 Palvella Therapeutics 2026 年第二季度财务结果和企业更新电话会议。提醒一下，今天公告的详细新闻稿可以在我们网站的投资者部分找到，网址是 www.palvellatx.com。在今天的电话会议上，我与我们的创始人兼首席执行官 Wes Koppanen、首席科学官 Dr. Jeff Martini 和首席财务官 Matt Korenberg 一起参加。

在我们开始之前，请注意，今天的发言可能包含关于我们开发项目、监管策略、商业规划和财务前景的前瞻性声明。这些声明基于当前假设，并受到风险和不确定性的影响，这可能导致实际结果与预期有重大差异。请参阅我们的 SEC 文件以获取这些风险因素的完整讨论。现在我将电话交给 Wes。

Wes Koppanen，创始人兼首席执行官

谢谢你，Marcie。大家早上好，感谢您加入我们。第二季度标志着多年来努力的结晶，旨在通过两项成功的微囊性淋巴畸形临床研究，加速 QTORIN 雷帕霉素的开发，这是一种严重、罕见、慢性致残的终身遗传疾病，目前没有 FDA 批准的治疗方案。在本季度，我们达成了三个重要里程碑。首先，我们的第三阶段 SELVA 研究的安全性和有效性结果引发了与 FDA 的面对面预 NDA 会议。

其次，在会议之后，FDA 授予 Palvella 滚动审查资格，这是快速通道和突破性疗法资格下的一项特性，旨在加快审查并帮助更早地将重要新疗法带给患者，允许 FDA 在完整申请提交之前开始审查 NDA 的已完成部分。第三，感谢 Palvella 团队的卓越执行，我们完成了 NDA 第一模块的提交。

这些里程碑使我们在实现最重要的短期公司目标——获得 FDA 对 QTORIN 雷帕霉素的批准方面，变得更加接近。我很高兴地报告，首先，我们仍然按计划在今年下半年完成我们的新药申请（NDA）提交，其次，我们也仍然按计划在 2027 年上半年获得 FDA 的潜在批准。在上市准备方面，我们继续组建支持成功美国上市所需的领导团队。我们招募了在罕见疾病和皮肤病上市方面具有丰富经验的商业和医学事务领导者，我很高兴地报告，该团队已经迅速推进了关键的上市前活动。在我们的首席科学官 Jeff Martini 博士的领导下，我们在晚期管线和 QTORIN 平台上持续取得显著进展。这包括我们在皮肤静脉畸形和临床显著的血管角化瘤方面的 QTORIN 雷帕霉素项目，这两个项目均已获得 FDA 的快速通道认证，以及我们在散发性浅表性光化性角化病方面的 QTORIN 匹伐他汀项目。Palvella 今天拥有一个晚期罕见疾病管线和一个由 QTORIN 平台驱动的内部产品开发引擎，旨在为具有重大未满足需求且没有批准治疗方案的罕见疾病社区提供首个疾病治疗。

我们正在开发针对四种严重罕见皮肤疾病和血管畸形的疗法，这些疾病尽管存在显著的未满足需求，但一直被忽视。这些疾病历史上被低估，并不是因为其临床负担被误解，而是因为其真实的流行率和发病率被严重低估。在顶部行，我们的数据驱动流行病学工作表明，这些适应症在美国可能代表数十亿美元的可寻址市场。根据估计的美国确诊流行率和预计的孤儿药定价，估计有超过 30,000 名微囊性淋巴管畸形患者，超过 75,000 名皮肤静脉畸形患者，超过 50,000 名临床显著的血管角化瘤患者，以及估计超过 50,000 名散发性浅表性光化性角化病患者。在中间行，Palvella Therapeutics 专注于没有 FDA 批准治疗的疾病，以及 Palvella 开创首个疾病治疗的潜力。

我们认为，与在资源丰富的既得利益者竞争市场中追求渐进式差异化的更传统生物技术方法相比，这种策略是有利的。对于您在这里看到的每种疾病，我们相信，假设临床和监管执行持续进行，我们有可能引入首个 FDA 批准的疗法。最后，医生市场研究进一步强化了在所有四个适应症上市时吸引力的潜在增长曲线；超过 80% 的受访医生表示，如果获得批准，他们会考虑将针对该适应症的 QTORIN 产品候选作为一线疗法。接下来谈谈 QTORIN 雷帕霉素。QTORIN 雷帕霉素被设计为一个产品中的管线：一个产品候选有潜力解决多种罕见疾病，其中超活化的 mTOR 信号传导是一个核心致病驱动因素。我们现在正在多个适应症上执行这一策略。

在过去的几年中，我们已将项目从微囊性淋巴管畸形扩展到皮肤静脉畸形和临床显著的血管角化瘤。我们预计 QTORIN 雷帕霉素在皮肤静脉畸形方面可能在 2029 年获得 FDA 批准，在临床显著的血管角化瘤方面可能在 2031 年获得批准，从而创造两个重要的适应症扩展的潜力。虽然微囊性淋巴管畸形的上市仍处于早期阶段，但我们预计在今年晚些时候宣布第四个适应症，研发团队已经在规划第四个适应症以外的其他适应症。

总体而言，我们的产品中的管线策略提供了一条高效的路径，以在多种 mTOR 驱动的皮肤疾病中扩展 QTORIN 雷帕霉素。在我们当前的发展计划下，多个适应症的潜在批准可能将 QTORIN 雷帕霉素的可寻址美国患者群体从超过 30,000 名微囊性淋巴管畸形患者扩展到超过 300,000 名患者，涵盖多个 mTOR 驱动的适应症。我们对上市准备的做法受到成功的首个疾病孤儿药上市的经验启发，包括 Oxervate、Vyjuvek 和 Tepezza，这些经验表明，在少数关键领域的集中早期执行可以显著影响采用情况。首先，我们已经招募了在商业和医学事务职能中具有丰富经验的罕见疾病和皮肤病领导者，他们已经在现场执行上市前活动。其次，我们的临床数据的强度和一致性，加上医生市场研究表明对一线使用的强烈兴趣，支持 QTORIN 雷帕霉素成为微囊性淋巴管畸形的首个批准疗法的潜力，并且如果获得批准，可能成为一线治疗和未来的标准护理。

第三，我们的团队正在积极与医生接触，包括血管异常中心的专家，以加深疾病教育并为潜在上市准备治疗中心。第四，我们正在建立患者服务基础设施，以支持患者获取、保险和在潜在批准后开始治疗。最后，我们的资产负债表在第一季度通过 2.3 亿美元的资本募集显著增强，使我们能够在批准前进行投资，并以紧迫和力量建立商业准备。

我们对参与此次融资的领先生物技术投资者深表感谢，他们的支持使我们能够推进将 QTORIN 雷帕霉素及其他 QTORIN 项目带给患者的使命。综合来看，这些举措旨在确保如果获得批准，QTORIN 雷帕霉素能够尽快有效地到达生活在微囊性淋巴畸形中的儿童和成人患者。Palvella 的商业和医疗事务领导团队的核心成员现已组建完毕。

我们招募了一支在罕见疾病、皮肤病、医疗事务、市场准入、销售、市场营销和成功的孤儿药物上市方面具有深厚经验的杰出领导团队，同时继续在组织的各个层面增加优秀人才。他们理解首个疾病上市的关键要求：提高疾病认知、教育医生、支持患者识别、准备治疗中心、建立准入途径，并在潜在批准后实现无缝的治疗启动。

我们的高级领导和我仍然深度参与这些团队的招聘和选择，并通过与世界级的高管搜索公司合作，增强我们的努力，以吸引最优秀的人才。我们还将计划中的销售团队人数增加到大约 40 名销售代表，处于我们之前指导的上限。我们相信这一额外投资将从第一天起加强现场覆盖、医生教育、患者识别和准入支持，最终帮助可能受益于 QTORIN 雷帕霉素（如果获得批准）的儿童和成人患者尽可能高效地获得治疗。

总体而言，我很感激能与 Ashley、Jen、Kent、Vimal 和 Peter 以及他们正在继续组建的杰出团队一起工作，以推进 Palvella 的使命。他们共同带来了热情、深思熟虑和丰富的商业及医疗经验，致力于一个共同的目标：使 QTORIN 雷帕霉素的潜在上市成为我们所有人参与过的最佳上市，为患者、医生和更广泛的微囊性淋巴畸形社区服务。

我们相信 QTORIN 雷帕霉素有潜力成为首个获批的疗法、一线治疗，最终成为微囊性淋巴畸形的未来标准治疗，基于三个重要特征。首先，QTORIN 雷帕霉素旨在直接针对病变组织中的致病 mTOR 通路。这种针对性、局部化的方法在可能需要长期治疗的终身疾病中尤其引人注目。

其次，第三阶段 SELVA 研究提供了非常有说服力的结果。该研究达到了其主要终点、关键次要终点和所有四个预先设定的次要终点，且具有高度统计学显著性，95% 的患者在第 24 周的主要终点上显示出改善。第三，QTORIN 雷帕霉素表现出良好的安全性。这一安全性特征在与侵入性程序和具有显著治疗负担、监测要求和耐受性限制的非标签系统方法进行对比时尤其重要。

综合来看，治疗方法、SELVA 结果的一致性和强度以及良好的安全性特征为我们认为 QTORIN 雷帕霉素成为微囊性淋巴畸形首个获批疗法奠定了基础，如果获得批准，将为生活在这种严重终身疾病中的儿童和成人患者建立新的首选标准治疗。额外的上市前活动正在加速。在医生参与方面，我们已经接触了最初 400 家目标诊所中的 200 多家，而我们的更广泛覆盖范围通过在主要医学大会、血管异常会议和其他科学论坛上的重要存在远远超出了这一群体。这些努力加深了医生对微囊性淋巴畸形的理解，包括潜在的遗传学、mTOR 信号的致病作用以及及时诊断和治疗的重要性，同时加强了在血管异常和皮肤病社区的参与。我们还在建立我们认为可以成为一流患者服务组织的团队。

我们做出了将核心患者支持服务内部化的战略决定，使 Palvella 对患者体验拥有更大的掌控权，并在患者准入、报销和治疗启动方面实现更紧密的协调。我们的领导团队和初始招聘人员在为一种严重罕见皮肤病推出首个疾病疗法方面带来了丰富的近期经验，我们正在积极扩展团队，吸引更多顶尖人才。我们最近的支付方研究证实了我们之前的支付方发现。

支付方一致认为微囊性淋巴畸形是一种严重的罕见血管畸形，存在巨大的未满足需求，目前没有 FDA 批准的疗法。在这种背景下，我们的研究表明，孤儿药物的定价范围可能会得到良好的支持，患者准入和报销前景乐观。最后，我们在财务实力的基础上进行执行，季度末现金约为 2.5 亿美元。

我们在潜在的 FDA 批准和成功的独立商业上市方面资本充足。正如我之前提到的，我们的 NDA 提交仍按计划在 2026 年下半年进行。我们的申请得到了突破性疗法认定、快速通道认定、孤儿药物认定和 FDA 孤儿产品补助的支持。我们正在通过 505 监管途径寻求批准，这使我们能够利用 FDA 对雷帕霉素的先前发现，同时用我们自己开发项目产生的强大临床数据来支持我们的申请。

我们的证据包包括积极的三期和二期研究以及真实世界的临床证据，我们打算寻求广泛的标签和传统的全面批准。在继续之前，我想感谢我们的新药申请团队，包括我们的监管事务负责人 Shama Munim，感谢他们在提交高质量新药申请方面的坚定承诺，以及在执行过程中展现出的紧迫感、纪律性和对细节的细致关注。

他们的工作反映了 Palvella 的特别之处：对我们服务的患者和家庭的共同承诺、深厚的使命感，以及实现潜在的近期 FDA 批准并尽快将 QTORIN 雷帕霉素带给患者的坚定决心。接下来，我将把电话交给 Jeff，讨论我们的罕见疾病管线项目。

Matthew Korenberg，首席财务官

谢谢，Jeff。截至2026年6月30日，Palvella Therapeutics 拥有约 2.51 亿美元的现金，为投资于最大化公司首个商业产品（如果获得批准）的潜力提供了重要的财务灵活性。此外，我们的资产负债表提供了足够的资本，以推进我们整个管线，尤其是在我们认为将是 Palvella 历史上最具催化剂丰富时期之一的阶段。我们强大的现金状况是由于在 2 月份成功完成的融资。

虽然我们最初的目标是筹集 1.5 亿美元，但最终我们筹集了 2.3 亿美元，使我们能够投资于多个高回报的项目，以降低风险并增强我们的商业推出。我们扩大了推出计划，包括将预期的销售团队人数增加到约 40 名销售代表，并在医学事务中投资于多个高影响力的市场营销和疾病意识倡议。我们已开始比最初预期更早地招聘医学科学联络员，并计划建立一个比最初设想更大的团队。

我个人参与了招聘过程，并与我们所聘用的每位候选人见过面。我对我们能够招聘到的候选人的质量感到非常印象深刻，包括在 Horizon、Disc Medicine 和其他罕见疾病公司拥有罕见疾病经验的个人。这些商业和医学事务的投资旨在改善初始推出的表现，并尽早将药物交付给患者。

由于这些增量投资，我们预计 2026 年的现金支出将适度增加。我们现在预计今年的现金支出约为 8500 万到 9500 万美元。回顾我们今年早些时候的计划以及在积极的三期 SELVA 数据和随后的成功融资后的变化，我们现在在商业和医学方面拥有更多资源。我们对管线扩展的计划正在加速，如果获得批准，我们计划在 QTORIN 雷帕霉素的商业营销中增加资源。

考虑到所有这些变化，我们仍然预计在推出时，资产负债表上的资本将比最初预期的更多，以支持业务。接下来，我可以将电话交回给 Wes，以便在开放提问之前进行一些额外的评论。

Wes Koppanen，创始人兼首席执行官

谢谢，Matt。最后，Palvella 的独特之处在于我们卓越的团队和我们可重复的模型，用于识别、开发和商业化被认为是无法治疗的严重罕见疾病的首个治疗方案。我们的模型是独特的。我们专注于高未满足需求、商业上有吸引力的罕见疾病，这些疾病具有良好的生物学理解、出现的人类概念验证数据表明临床获益的潜力，以及显著的未满足需求。

然后，我们应用 QTORIN 平台开发针对性的、局部的治疗方案，旨在优化风险收益特征，同时生成新的和持久的知识产权。让我对 Palvella 未来充满信心的是执行这一战略的团队。我每天都有幸与一支高度敬业的同事团队一起工作，他们将深厚的科学、临床、监管、商业和运营专业知识与卓越的工作伦理、强烈的紧迫感和对患者的坚定承诺结合在一起。

这些能力使我们能够以比传统药物开发方法更快、更有纪律和资本效率地推进创新疗法，争取 FDA 批准。我们的目标依然明确：为那些没有 FDA 批准疗法的严重罕见皮肤疾病和血管畸形患者提供服务，同时将 Palvella 建设成为该领域领先的罕见疾病生物制药公司。我想感谢我们的员工、患者、倡导合作伙伴、外部合作者以及我们的股东对我们持续的信任和支持。

接下来，操作员，我们将开放提问环节。

操作员

谢谢。在此时，我们将进行问答环节。提醒一下，提问时请按电话上的星号一一，等待您的名字被宣布。要撤回问题，请再次按星号一一。请稍等，我们正在整理问答名单。我们的第一个问题来自 Cantor Fitzgerald 的 Alexa Deamer。

Alexa Deamer，Cantor Fitzgerald 分析师

嗨，大家好。我是 Josh 的 Alexa Deamer，恭喜你们取得了出色的季度成绩。也许你们可以详细说明一下你们在识别 MLM 患者方面的持续努力，然后你们最近的发现是否与最初估计的约 30,000 名确诊患者一致？非常感谢。

Wes Koppanen，创始人兼首席执行官

很好，Alexa，谢谢你参与并提出问题。我可以确认我们最近的发现与之前的估计一致。去年我们在一次医学大会上发布了一项索赔分析，表明美国有大约 45,000 到 95,000 名被诊断为微囊性淋巴畸形（MLM）的患者。重要的是，在那项已发布的分析中，还估计每年有 1,500 名或更多新诊断的患者将进入这个群体。

我们在流行病学方面倾向于采取保守的态度，因此我们可以确认我们认为美国有超过 30,000 名被诊断为微囊性淋巴畸形的患者。感谢你提问关于患者识别的问题。关键在于让你的团队在现场。我们知道这些患者的集中地点。这是一个经历了有机市场发展的市场，过去 20 年中，血管异常中心的出现使得患者数量大幅增加。

我们知道这些中心的位置。我们知道照顾这些患者的医生是谁。因此，我们正在努力在这些医生的地点与他们接触，同时在医学大会上也保持强大的存在。

操作员

非常感谢。我们的下一个问题来自 Canaccord Genuity 的 Whitney Ajum。

Whitney Ajum，Canaccord Genuity 的分析师

早上好，大家。感谢你们回答我的问题。第一个问题，关于 DSAP 第二阶段，你能提醒我们一下该研究的目标入组人数吗？抱歉如果我错过了，我在接电话。考虑到你们对需求的评论，是否有可能该项目的进展会比血管角质瘤项目更快，特别是在我们考虑明年的数据发布节奏时？

Wes Koppanen，创始人兼首席执行官

是的。感谢你的问题，Whitney。我先做一些评论，然后请 Jeff 补充一些细节。关于 DSAP 第二阶段研究，我们预计大约会有 15 名患者参与。它会比血管角质瘤项目进展得更快吗？先谈谈血管角质瘤项目，我们确实在原定预期之前开始了该试验。该试验在今年上半年开始，原定预期是在今年下半年。

我们的临床运营团队在接洽研究中心、筛选患者方面做得非常出色，确保我们将合适的患者纳入研究。预计该研究将在明年下半年发布结果。我们将在 DSAP 研究启动时确认时间表，预计将在今年下半年进行。

Whitney Ajum，Canaccord Genuity 的分析师

明白了。这很有帮助。然后再问一个快速的跟进问题。我们最近进行了一项医生调查，根据调查反馈，大约 60% 的 MLM 患者在 ZSTOCs 的管理下积极寻求治疗，患者不寻求治疗的主要原因是觉得不麻烦或无症状等。因此，我很好奇，当你们考虑超过 30,000 这个数字时，是专注于那些被认为有足够症状寻求治疗的患者，还是我们应该如何看待这一点以便进入市场？谢谢。

Wes Koppanen，创始人兼首席执行官

是的。我们的索赔数据表明，索赔数据中有 45,000 到 95,000 名患者。Whitney，我们说超过 30,000 是为了保守起见。我们现在知道，大约 10 年前，关于这种疾病的遗传学和因果生物学有了新的发现。因此，微囊性淋巴畸形是一种具有进展性的增生性疾病。因此，我们认为那些日常疾病负担较轻的患者也是 QTORIN 雷帕霉素（如果获批）的非常合适的候选者。

我认为 Jeff 之前展示的一些数据表明，儿童患者可能处于疾病周期的早期阶段——这些患者的反应非常好——我们认为这种方法也适用于那些症状负担较轻的患者，因为如果疾病不治疗，它将可预测地增生和进展，变得更加棘手。因此，这将是我们的医学事务团队和商业团队采取的方法。

这是我们从与一些思想领袖的互动中得出的方法，例如费城儿童医院的 Jim Treat，克利夫兰诊所的 Mike Kelly。

操作员

很好，谢谢。我们的下一个问题来自 TD Cowen 的 Ritu Baral。

Ritu Baral，TD Cowen 的分析师

早上好，大家。感谢你们回答我的问题。Wes，我想问一下你提到的在血管异常诊所部署的 40 名代表的策略。你们目前是否有估计现在或在商业发布时有多少个已识别的血管异常诊所？因为你提到会有更多的诊所开设，那么在 35,000 名保守估计的已诊断和记录的患者中，有多少比例在这些中心，而你们在社区环境中的策略又如何，这在你提到的代表数量扩展中起到了多大作用？

然后我还有一个关于你们中心的后续问题。

Wes Koppanen，创始人兼首席执行官

嘿，Ritu，谢谢你的提问。关于代表们将专注于哪些方面，我们将市场视为三个层级。第一层级大约有 400 个中心。根据索赔数据，我们估计这 400 个中心管理着大约 15,000 名或更多的 MLM 患者。在这 400 个中心中，我们认为大约一半将是血管异常中心。Dr. Sally Cohen Cutler 有一篇优秀的出版物，讨论了几年前血管异常中心的出现，我们能够利用这篇出版物。

除了我们所称的第一层级，即高容量中心外，代表们还将进行个人推广，进入我们的第二层级和第三层级。因此，市场的所有细分领域都将获得个人推广。我在这个电话中提到过 Peter Finlayson。Peter 在数字营销方面有丰富的经验。他新招募了两名刚刚入职的员工，他们都非常出色。因此，我们将会在不仅是这 400 个中心的第一层级，还包括第二层级和第三层级，部署数字营销策略。

除了通过代表进行个人推广外，我们还预计将建立一个内部销售团队。这是 Ashley 在 Dompé通过 Oxervate 的推出所采用的一种策略，她将其描述为孤儿药推出中的高投资回报活动。因此，在 Kent Taylor 的领导下，我们也开始组建这个团队。我认为 Matt 在他的评论中提到的内容涵盖了这一点，也就是说，我们在推出方面资源非常充足。

我们在资本配置上继续保持严谨，但通过在推出时部署更多的代表、稍大的医疗团队和非常强大的营销团队，我们认为这为早期的推出成功奠定了基础。

Ritu Baral，TD Cowen 的分析师

很好。那么关于中心和你们目前计划为患者和实践提供的报销支持计划，中心的力量规模是多少？在考虑定价和首次与保险公司的对话时，你们是否有可能的名单，涉及到事先授权或潜在的未批准的步骤？

Wes Koppanen，创始人兼首席执行官

是的，谢谢你的提问。我们最近刚刚聘请了患者服务团队的负责人，他的名字是 Matt Giordano。Matt 之前在 Crystal Biotech 工作。他与 Jennifer McDonough 密切合作，Jennifer 也曾在 Crystal 工作。我们正在确保该团队的规模适当。与我们指导的 20 到 40 名代表类似，我们的内部思考是确保该团队在范围的高端得到资源配置。

因此，我们期待回来提供该团队规模的具体信息。关于你的第二个问题，我们的支付者研究。感谢你提到这个问题。我们提到过我们的支付者研究。我们对此进行了测试，Ritu。我们不希望在此时出现未批准疗法的步骤，如果我们获得批准，有一款在三期临床中具有 95% 疗效的药物，针对的是因果 mTOR 通路，并在皮肤组织中进行治疗。

因此，根据我们最近的支付者研究，我们不预期会出现这种情况。

Ritu Baral，TD Cowen 的分析师

事先授权真的只是诊断吗？

Wes Koppanen，创始人兼首席执行官

是的，我们会继续进行一些相关研究。通常在罕见疾病中，支付者可能会要求事先授权。关键是要将其映射出来，并确保你的患者接入团队和支付者团队能够无缝地处理这些事先授权。

我认为我们提到的三个先例，即 Pezov、Ijavec 和 Oxurvate，可以作为我们的模型。

操作员

下一个问题来自 Stifel 的 Annabel Samimy。

Annabel Samimy，Stifel 的分析师

大家好，谢谢你们回答我的问题。恭喜你们取得的进展。你们谈到了 MLM 人群的规模。你们是否对 CVM 做了同样的研究？对于该指征的孤儿药资格的前景如何？CVM 的规模是否远大于你们提到的 75,000？另外，关于 MLM，我知道你们有一个 OLE 研究正在进行。该研究的数据是否需要用于申请的完成？我们可以期待从该研究中获得哪些数据，以及在今年的其他数据发布？

谢谢。

Wes Koppanen，创始人兼首席执行官

是的。嘿，Annabel，谢谢你的提问。非常感谢你询问 CVM 市场的规模。我在 Insmed 和 Palvella 的经历发现，文献中的数据通常在估计流行病学方面不可靠。因此，我们通过真实世界发生研究和索赔分析采取数据驱动的方法，来准确地评估这些市场。最近在《孤儿网罕见疾病杂志》上发表了一篇由 Jack Gallagher 作为第一作者的文章，估计美国有 135,000 名皮肤静脉畸形患者。

再次应用一些保守的估计，在我们的公司演示文稿中，我们提到超过 75,000。我们所知道的是，静脉畸形是最常见的血管畸形类型。比微囊性淋巴畸形更常见，或者比其他形式的血管畸形更常见。关于孤儿药资格的问题？我们确实打算为该指征申请孤儿药资格。接下来我将把话题交给 Jeff，讨论 OLE 数据以及将纳入申请的内容，以及分享 SELVA 研究数据的其他机会。

Jeff，未知

谢谢你，Annabel，提出这个问题。是的，我们确实有正在进行的开放标签扩展研究，作为 SELVA 的一部分。因此，完成疗效评估的患者有机会继续使用药物，并且他们仍在使用药物。目前，我们计划在原始新药申请提交后，将该研究的数据剪辑作为安全更新提交给 FDA。因此，我们现在正在积极规划这一点。我们将在今夏和明年参加大型医学事务和医学大会。

我们现在正在规划所有这些活动。因此，我们将继续进行新的数据剪辑，继续以不同的方式分析数据，包括一些长期安全性数据。MPK 和其他数据将在未来的医学大会上发布。

Annabel Samimy，Stifel 分析师

明白了。如果我可以就 CVM 进行后续提问，你们目前对三期临床试验设计的预期是什么？如果必须有安慰剂对照组，那么在数据公布后，考虑到这是一种非常有效的药物，你们的入组前景如何？

Wes Koppanen，创始人兼首席执行官

是的，谢谢你的提问。我们正在与 FDA 会面。我们计划在接下来的几个月内与他们举行一次二期结束会议，以对齐三期研究设计。Annabel，我认为无论最终是安慰剂对照研究还是非安慰剂对照研究，基于我们对二期数据的所有分析，包括 Jeff 提到的一些患者定性访谈，我们认为我们将展示 QTORIN 雷帕霉素的强大治疗效果，这基于二期结果，以及雷帕霉素作为针对这些静脉畸形的 mTOR 驱动因素的靶向治疗的接受度。我们预计在 2029 年左右基于我们对各种研究设计的内部建模，获得 FDA 的批准，用于皮肤静脉畸形。

操作员

下一个问题来自 Mizuho 的 Greg Souvenue。

Ryan，Mizuho 分析师

你好，我是 Ryan，今天代 Greg 提问。谢谢你接受这个问题，或许第一个问题集中在血管角化瘤上，Jeff，你能谈谈 LO2 的进展吗？并且谈谈血管角化瘤与 MLM 和 CVM 中更先进项目在病因和症状上的一些重叠吗？然后作为第二个问题，Wes，你对投资者对血管角化瘤项目的兴趣和他们对这些其他疾病重叠的认知程度有什么看法？

谢谢。

Jeff，未知

谢谢你的提问，Ryan，我是 Jeff。状态是，我们已经开始了研究。我们比原计划提前开始了，进展非常顺利。我有机会对所有临床医生进行研究设计和终点的培训。我可以说，关于这个试验有很多热情。存在很多未满足的需求。他们在诊所中看到这些患者，不想进行我提到的一些破坏性程序。

这些程序具有破坏性，疼痛感强，并且疾病往往会复发。这也与您问题的第二部分有关，关于症状和重叠。我们在血管角化瘤项目中启动该项目是因为未满足的需求，但也因为与微囊性淋巴管畸形项目之间存在许多生物学和临床重叠。血管角化瘤是一种孤立的淋巴管畸形类型。它们有一些相同的分子标记。

与微囊性淋巴管畸形相比，有一些差异。血管角化瘤中出血更为常见。但总体而言，这是一种非常有症状的疾病，存在显著的未满足需求。我们看到很多研究者和患者对试验的兴趣。

Wes Koppanen，创始人兼首席执行官

是的，Ryan，谢谢你提出的两个问题。我认为对这些没有批准疗法的罕见疾病的认知水平通常较低。这是我在 Palvella 和 Insmed 的经验。我认为，当你进行这些研究，特别是二期研究时，如果你像我们在微囊性 LM 和 CVM 中那样幸运，能够展示出强大的治疗效果，认知水平就会逐渐提高。

我认为投资者的认知会随着时间的推移而上升。我们确实希望利用这些财报电话会议的机会进行教育。你知道，Jeff 在讲解血管角化瘤的三篇论文时做得很好，还有他对有兴趣参与角化病项目的患者的引用。因此，我们有责任与所有利益相关者推动这种疾病状态的认知，同时也要及时、紧迫地执行这些研究。

推进我们的疗法，让它们到达目前没有任何治疗的患者手中。

Ryan，Mizuho 分析师

很好。作为我最后一个问题，你能谈谈对 QTORIN 平台认定的追求吗？你将为此准备什么样的数据包，这将如何使正在进行的项目和你计划在这里宣布的项目受益？

Wes Koppanen，创始人兼首席执行官

是的，谢谢你，Ryan，感谢你的提问。我们跟随了其他获得 FDA 平台认证的公司，类似于我们获得的一些其他认证。我们的理解是，平台认证可以加速疗法的推出。因此，Palvella 应该能够获得平台认证。关于在我们首次批准 QTORIN 雷帕霉素用于微囊性淋巴畸形后提交申请，我们认为平台认证的受益者将是未来的 QTORIN 产品候选者，例如 QTORIN 匹伐他汀，以及我们将在今年晚些时候宣布的第三个产品候选者。因此，我们将在今年结束时拥有 QTORIN 雷帕霉素、QTORIN 匹伐他汀和第三个产品候选者。这些配方在无水凝胶基质以及一些辅料、释放特性和渗透特性方面具有相似的特征。因此，我们对在明年上半年获得首个 FDA 批准感到兴奋，并期待与 FDA 进行关于我们获得平台认证资格的合作对话。

操作员

下一个问题来自 Raymond James 的 Ryan Deschner。

Ryan Deschner，Raymond James 分析师

你好，早上好。我有两个简短的问题。首先，自从你们与 FDA 的 NDA 前会议以来，你们对 MLM 潜在标签的期望是否有所变化，比如年龄限制等？监管机构是否指出你们初始 CVM 数据包中需要解决或加强的具体领域，以便获得或重新考虑突破认证？谢谢。

Wes Koppanen，创始人兼首席执行官

是的，谢谢你的提问，Ryan。由于 NDA 前会议，标签讨论没有变化。我们将追求微囊性淋巴畸形的广泛标签，我们认为这应该包括儿童患者。我们认为这对患者是最好的，并且我们认为我们有强有力的数据来支持这一点，作为我们 NDA 数据包的一部分。关于你提到的皮肤静脉畸形的数据包，我认为 Jeff 之前很好地强调了这一点，我们希望提交更多的患者体验数据。

我们希望提交患者访谈记录。我们认为这些将对 CVM 数据包有补充作用。它们帮助监管机构解读效应大小以及这些效应大小对患者的实际意义。因此，Jeff 实施的这种定性访谈的方法是明智的，以了解基线疾病负担，同时也了解在 12 周治疗后疾病负担是否发生了变化。因此，这些将是未来突破重新提交数据包的核心内容，以及 Jim Tree 在 ISVA 上展示的 24 周数据，Jeff 在此次电话中也强调了这一点。

Ryan Deschner，Raymond James 分析师

谢谢 Wes。

操作员

下一个问题来自 Lifeside Capital 的 Sam Slutsky。

Sam Slutsky，Lifeside Capital 分析师

嘿，谢谢你们回答我的问题。很快问一下，你们对 MLM 的定价类比有什么更新？然后能否提醒我们一下 MLM 患者的体表面积和管道尺寸的预期，以及它可能覆盖的范围等。

Matthew Korenberg，首席财务官

嘿，Sam，谢谢你关于定价类比的问题。我们在公司介绍中列出了三种：Topeza、Oxyrvate 和 Erricase。我们指导的定价范围是每位患者每年 10 万美元到 20 万美元用于微囊性淋巴畸形。我提到过我们最近进行了支付方研究。我们可以确认，我们预计在每位患者每年 10 万美元到 20 万美元的定价范围内会有强有力的支付方覆盖，我们将在 FDA 批准临近时回到市场，公布我们的上市价格。

关于你的第二个问题，我们将把问题转给 Jeff。

Jeff，未知

再次感谢你关于体表面积和管道尺寸的问题。微囊性淋巴畸形是由 PIK3CA 的体细胞突变引起的，这导致 mTOR 过度激活并推动疾病发展。由于它们的体细胞性质，它们通常在高淋巴密度区域非常局部，通常位于躯干或腹股沟区域。因此，它们的大小通常在 9 cm²到 200 cm²之间，大多数淋巴畸形患者的情况就是如此。

它们可以更大，但这种情况较少见。因此，我们通常根据病变大小而不是体表面积来给患者用药，尽管我们确实有相关数据。但对于病变大小，我们的泵一次喷雾足以覆盖最多 200 cm²。因此，该产品将以泵的形式提供，足以覆盖一次喷雾的 30 天供应量。

操作员

下一个问题来自 Truist 的 Danielle Brill。

Alex，Truist 分析师

嘿，大家好，我是 Alex，代替 Danielle 提问。感谢你们关于即将结束的 CVM 二期会议的问题，基于你们在 MLM 的经验，突破认证的存在如何影响二期会议的内容和语气？具体来说，FDA 如何看待是否需要安慰剂组。只是好奇，如果没有突破认证，是否会改变你们对即将到来的二期会议的考虑。

非常感谢。

Wes Koppanen，创始人兼首席执行官

是的，Alex，谢谢你的提问。突破的缺失并不影响我们对第二阶段会议的看法。我们有一款在第二阶段显示出显著效应的药物，针对一种严重、罕见的进行性疾病，而该疾病没有 FDA 批准的治疗方案。我认为第二阶段会议的关键之一，除了逐步分析这些数据以及 Jeff 汇总的一些 FDA 尚未看到的新数据外，还在于 FDA 与我们当前治疗这些患者的关键意见领袖进行交流，听取他们对第三阶段研究最合适的研究设计的看法。

我们知道，感谢来自日本的 Fujino 出版物，这种疾病没有记录的自发性退化。因此，这将是我们与监管机构互动时的一个关键讨论点。正如你和其他人所了解到的，我们与该机构有着非常合作的关系。我们对 MLM 在突破性疗法、快速通道、孤儿药物认定和孤儿产品补助方面表示感激。我们在 CVM 和血管角化瘤方面也获得了快速通道。因此，我们期待着合作，共同确定合适的研究设计，以高效地将这款药物带给患者。

非常感谢。

主持人

问答环节到此结束。现在我想把时间交给 Wes Koppanen 进行结束发言。

Wes Koppanen，创始人兼首席执行官

好的。谢谢你，主持人。感谢大家今天参与电话会议，并对我们在 Palvella Therapeutics 所做的工作持续表现出浓厚的兴趣。我们期待着在继续推进的过程中向您更新我们的进展，努力为生活在严重罕见皮肤疾病和血管畸形中的患者带来首个疾病治疗方案。主持人，你可以结束通话。

主持人

感谢您参与今天的会议。会议到此结束。您可以现在断开连接。

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