Marvel Biosciences 報告了積極的臨牀前數據，表明 MB-204 在脆性 X 綜合徵小鼠模型中能夠逆轉行為和認知缺陷 | MBCOF 股票新聞

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加拿大阿爾伯塔省卡爾加里，2026 年 8 月 5 日（環球新聞）—— Marvel Biosciences Corp. （TSXV: MRVL | OTC: MBCOF）及其全資子公司 Marvel Biotechnology Inc. （統稱 “公司” 或 “Marvel”） 是一家開發自閉症譜系障礙及相關疾病新型治療藥物的藥物發現公司，欣然宣佈通過與 FRAXA 研究基金會合作的 FRAXA 藥物驗證計劃進行的前臨牀脆性 X 研究取得了積極結果。

這一公告標誌着 Marvel Biosciences 的主要藥物候選者 MB-204 在持續降低風險方面的又一個重要里程碑。通過在脆性 X 小鼠模型中展示 在行為和認知功能方面的統計學顯著改善，包括治療停止後持久的延續效應，MB-204 現在已經在三個獨立的自閉症譜系障礙（ASD）前臨牀模型中產生了 引人注目的療效數據，包括雷特綜合症（Mecp2）、Oprm1 自閉症模型，以及現在的脆性 X 綜合症（Fmr1）。這些結果進一步鞏固了支持 MB-204 推進臨牀試驗的科學基礎，同時擴大了其在多個孤兒神經疾病中具有顯著未滿足醫療需求的潛在商業機會。

脆性 X 綜合症（FXS）是最常見的遺傳性智力殘疾原因，也是自閉症譜系障礙最常見的單基因原因。它是由 X 染色體上的_FMR1_基因突變引起的。由於男性只有一個 X 染色體，因此通常比女性受到更嚴重的影響。目前的流行病學研究估計，FXS 在普通人羣中大約發生在 每 7000 名男性中有 1 例 和 每 11000 名女性中有 1 例，因此在美國和歐洲都被認定為孤兒疾病。

該研究通過 FRAXA 藥物驗證計劃（FRAXA-DVI）進行，這是一個獨立的項目，評估脆性 X 綜合症的有前景的治療候選者。該研究評估了 Marvel 的主要化合物 MB-204，在 FMR1 基因敲除（KO）小鼠中以低劑量和高劑量治療組進行每日一次的口服給藥。FMR1 小鼠接受了大約兩週的治療，並進行了標準的模型特定行為和認知測試，然後在治療停止兩週後重新測試，以研究藥物的延續效應。總體而言，MB-204 恢復了 在脆性 X 小鼠中研究的每一個行為和認知終點，接近野生型（正常）水平，包括在新物體識別（認知）、開放場測試（運動活動）、自我梳理（刻板行為）、築巢（海馬依賴的日常生活活動）、低新奇偏好（焦慮）等方面的改善。主要亮點包括：

治療兩週後：

• MB-204 在 Fmr1 基因敲除小鼠的每個終點上產生了明顯的劑量依賴性行為效應，高劑量組顯示出最強和最一致的療效。
• 接受高劑量治療的動物在開放場測試活動、自我梳理、築巢和低新奇偏好方面產生的反應模式在統計上與野生型表現（WT）一致（p<0.0001 vs KO vehicle），儘管築巢仍與 WT 不同。
• 低劑量組在開放場、自我梳理和低新奇偏好方面產生了顯著但非 WT 樣的效應（p<0.0001，p<0.017 和 p<0.0001 vs KO vehicle），但對築巢沒有可檢測的影響。
• 兩個治療組均恢復了新物體辨別能力（p<0.0001），顯示出在識別記憶方面的顯著改善，這是認知功能的關鍵指標。

治療兩週後（延續效應）：

• 高劑量治療組在開放場（p=0.003）和自我梳理（p=0.0015）方面相對於 KO vehicle 保留了顯著效應，儘管這些反應減弱且不再是 WT 樣的。
• 高劑量組在測試完全不同的物體集時也保留了顯著的新物體辨別能力（p=0.0052），支持持久的識別記憶效應，而不是對原始物體的簡單記憶。
• 總體而言，結果支持高劑量治療組的強效治療效果和可測量的、儘管減少的洗脱後效應，而低劑量治療不足以產生持久的治療益處。

“這是第三個 ASD 模型和第二個獨立組證明 MB-204 能夠恢復小鼠的行為和認知功能至接近正常水平，無論神經發育障礙的遺傳原因是什麼” Marvel Biosciences 的首席科學官 Mark Williams 博士 評論道。“我們還在第二個模型中確認了延續效應，這表明 MB-204 具有非常有吸引力的目標產品特徵。我們非常感謝 FRAXA 的合作，並期待將 MB-204 推進到臨牀。”

在脆性 X 綜合症的最新前臨牀成功標誌着 MB-204 在第三個與自閉症相關的模型中展示了恢復行為和認知功能至正常水平的能力，進一步驗證了該藥物的作用機制，並加強了公司的核心投資論點。結合之前在雷特綜合症（Mecp2）和 Oprm1 ASD 模型中報告的積極結果，這些發現繼續構建支持 MB-204 推進臨牀試驗的引人注目的前臨牀數據包。公司還完成了 MB-204 在 Shank3 模型中的前臨牀評估，正在等待結果的最終統計分析。Marvel 預計將在未來的公告中報告這些結果。

關於 Marvel Biosciences Corp.

Marvel Biosciences Corp. 通過其全資子公司 Marvel Biotechnology Inc.，是一家位於卡爾加里的生物技術公司，致力於開發神經疾病和神經發育障礙的新治療方法。我們的主要藥物候選者 MB-204 是 Istradefylline 的一種新型氟化衍生物，Istradefylline 是一種已獲批准的帕金森病藥物，也是目前市場上唯一的腺苷 A2A 受體拮抗劑。研究表明，阻斷 A2A 受體可能有助於治療自閉症、抑鬱症和阿爾茨海默病等疾病。Marvel 還在探索 MB-204 在 Rett 綜合症和脆性 X 綜合症等罕見疾病中的潛力，旨在為治療選擇有限的患者提供新的選擇。

聯繫信息：Marvel 生物科學公司

J. Roderick (Rod) Matheson，首席執行官

電子郵件：rod@marvelbiosciences.com

Dr. Mark Williams，總裁兼首席科學官

電子郵件：mark@marvelbiosciences.com

電話：403 770 2469

網站：www.marvelbiotechnology.com | Twitter/X | LinkedIn

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