我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。PepGen 公佈了 2026 年第二季度財務結果，顯示現金為 1.172 億美元，淨虧損為 1780 萬美元。該公司推進了其針對 DM1 的 PGN-EDODM1 項目，數據安全監測委員會建議在 FREEDOM2 試驗中將劑量提升至 12.5 mg/kg。預計 10 mg/kg 組的數據將在 11 月公佈，而 12.5 mg/kg 的數據預計將在 2027 年上半年發佈。PepGen 的資金充足，能夠支持運營至 2027 年第四季度
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– DSMB 建議將 PGN-EDODM1 推進到 FREEDOM2-DM1 研究的最高劑量組，以及將 FREEDOM-OLE 的劑量從 5 mg/kg 提升至 10 mg/kg –
– 10 mg/kg FREEDOM2-DM1 組已完全入組，8 名參與者中有 7 名已完成給藥；數據預計在 11 月公佈 –
– 12.5 mg/kg FREEDOM2-DM1 組的結果預計在 2027 年上半年公佈 –
– 截至 2026 年 6 月 30 日，資金充足，現金為 1.172 億美元，足以支持運營到 2027 年第四季度 –
波士頓 --（商業新聞）--PepGen Inc.（納斯達克：PEPG），一家臨牀階段的生物技術公司，致力於推進下一代寡核苷酸療法，旨在改變嚴重神經肌肉和神經疾病的治療，今天報告了截至 2026 年 6 月 30 日的季度財務結果和近期公司亮點。
"在第二季度，我們的團隊保持了強烈的執行力，推進 FREEDOM2 並繼續為下一個臨牀數據的發佈做準備，"PepGen 的總裁兼首席執行官 James McArthur 博士表示。"DSMB 建議在 FREEDOM2 和開放標籤擴展中進行劑量提升，反映了 PGN-EDODM1 在幾個月重複給藥後的良好安全性。我們期待儘快開始 12.5 mg/kg 組的入組，並在 11 月分享 10 mg/kg 組的數據。我們仍然相信，重複給藥有潛力在 FREEDOM 單次遞增劑量試驗中建立的臨牀基礎上進一步發展，同時繼續評估 PGN-EDODM1 對 DM1 患者的安全性和益處。"
近期項目更新
PGN-EDODM1：肌強直性肌營養不良症類型 1 (DM1)
- FREEDOM2 第二階段多次遞增劑量（MAD）隨機、安慰劑對照臨牀試驗 PGN-EDODM1：
- PepGen 已完全入組 10 mg/kg MAD 組，8 名參與者中有 7 名已完成給藥。該組的數據預計在 11 月公佈。
- 根據對 10 mg/kg MAD 組和開放標籤擴展（OLE）研究的可用安全性數據的審查，獨立的數據和安全性監測委員會（DSMB）建議將 FREEDOM2 試驗推進到第三個也是最高的劑量組（12.5 mg/kg）。DSMB 還批准在 OLE 研究中將劑量從 5 mg/kg 提升至 10 mg/kg。請在此處閲讀完整公告。
- FREEDOM2 的 12.5 mg/kg 組的結果預計在 2027 年上半年公佈。根據第 2 組和第 3 組的結果，PepGen 計劃與監管機構進行一次階段結束會議（EOP2），討論註冊計劃。
- OLE 研究的更新預計在 1 月初公佈。在 OLE 中，來自 5 mg/kg FREEDOM2 組的 8 名參與者中有 6 名選擇入組，使總的 OLE 入組人數達到 16 名。
公司更新
- 在 2026 年 5 月，PepGen 在第 15 屆國際肌強直性肌營養不良症大會（IDMC-15）上進行了關於其 PGN-EDODM1 項目的數據的最新口頭和海報展示。最新的口頭會議包括對 PGN-EDODM1 項目中個別患者誤剪接數據的分析，以及描述 DM1 患者中誤剪接的自然歷史數據。在 IDMC-15 之前，PepGen 的總裁兼首席執行官 James McArthur 博士在第六屆年度製藥日上展示了 PGN-EDODM1 的單次和初始多次遞增劑量數據，該活動由 Euro-DyMA 和肌強直性肌營養不良症基金會共同主辦。演示材料可在 PepGen 網站的科學出版物部分找到。請在此處閲讀完整公告。
截至 2026 年 6 月 30 日的三個月財務結果
- 現金、現金等價物和可交易證券 截至 2026 年 6 月 30 日為 1.172 億美元。根據目前計劃的運營，PepGen 認為其現有的現金、現金等價物和可交易證券足以支持其運營到 2027 年第四季度。
- 研發費用 截至 2026 年 6 月 30 日的三個月為 1250 萬美元，而 2025 年同期為 1840 萬美元。
- 一般和行政費用 截至 2026 年 6 月 30 日的三個月為 640 萬美元，而 2025 年同期為 550 萬美元。
- 淨虧損 為 1780 萬美元，或每股基本和稀釋淨虧損為$(0.26)，而 2025 年同期為 2310 萬美元，或每股基本和稀釋淨虧損為$(0.70)。截至 2026 年 6 月 30 日，PepGen 的流通股約為 6930 萬股。
關於 PGN-EDODM1
PGN-EDODM1 是 PepGen 開發的用於治療 DM1 的研究候選藥物，利用 PepGen 的專有 EDO 技術傳遞一種治療性寡核苷酸，旨在恢復 MBNL1 這一關鍵 RNA 剪接蛋白的正常剪接功能。PGN-EDODM1 通過結合 DMPK 轉錄本中存在的致病性 CUG 三核苷酸重複擴展，干擾 CUG 重複擴展與 MBNL1 之間的結合，從而解決 CUG 重複擴展對肌強直性肌營養不良蛋白激酶（DMPK）轉錄本的有害影響。PepGen 認為，這種創新的治療方法可能比依賴於 DMPK 轉錄本的降解或抑制的寡核苷酸方式具有顯著優勢，因為它將允許 DMPK 轉錄本繼續在細胞內執行其正常功能，同時也釋放 MBNL1 以糾正下游的誤剪接事件。美國食品和藥物管理局已授予 PGN-EDODM1 孤兒藥和快速通道認證，用於治療 DM1 患者。歐洲藥品管理局（EMA）最近也授予 PGN-EDODM1 孤兒藥資格。
關於 PepGen PepGen Inc. 是一家臨牀階段的生物技術公司，致力於開發下一代寡核苷酸療法，目標是改變嚴重神經肌肉和神經疾病的治療。PepGen 的增強遞送寡核苷酸 (EDO) 平台建立在十多年的研究和開發基礎上，利用細胞穿透肽來改善結合寡核苷酸治療藥物的攝取和活性。通過這些 EDO 肽，PepGen 正在生成一系列針對嚴重疾病根本原因的寡核苷酸治療候選藥物。
欲瞭解更多信息，請訪問 PepGen.com。在 LinkedIn 和 X 上關注 PepGen。
前瞻性聲明 本新聞稿包含根據 1995 年《私人證券訴訟改革法案》及其修訂版的定義的前瞻性聲明。這些聲明可能通過諸如 “旨在”、“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“期望”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“計劃”、“可能的”、“潛在的”、“尋求”、“將會” 等詞語或類似表達來識別，旨在識別前瞻性聲明。本新聞稿中任何不屬於歷史事實的聲明可能被視為前瞻性聲明。這些前瞻性聲明包括但不限於關於重複給藥是否有潛力建立在 FREEDOM 試驗的臨牀數據基礎上的聲明，關於我們 FREEDOM2-DM1 試驗的數據報告預期時間表，包括 FREEDOM2 試驗的 10 mg/kg MAD 階段和劑量遞增的 12.5 mg/kg FREEDOM2 試驗以及 PGN-EDODM1 的 OLE 試驗的聲明，關於 FREEDOM2 研究的 12.5 mg/kg FREEDOM2 階段的啓動，關於 PepGen 現金流的預測，以及正在進行和計劃中的監管時間表和互動。
本新聞稿中的任何前瞻性聲明均基於截至本發佈日期的當前預期、估計和預測，並受到多種風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與這些前瞻性聲明中所列或暗示的結果有實質性和不利的差異。這些風險和不確定性包括但不限於與以下內容相關的風險：延遲或未能成功啓動或完成我們正在進行和計劃中的產品候選藥物開發活動，包括 PGN-EDODM1；我們在臨牀試驗中招募患者的能力，包括 FREEDOM2；我們對臨牀和臨牀前研究結果的解釋可能不正確，或者我們可能未能觀察到在臨牀測試中預期的治療活性水平，這些水平基於先前的臨牀或臨牀前結果，包括 PGN-EDODM1；我們的產品候選藥物，包括 PGN-EDODM1，可能不安全有效或在我們的臨牀試驗中未能展示安全性和有效性；與我們的監管互動相關的不利結果，包括監管審查的延遲、繼續進行的許可或監管機構對我們項目的批准，包括開始計劃中的產品候選藥物臨牀研究的許可，或其他監管反饋要求對我們的開發計劃進行修改，包括在每種情況下與我們的 PGN-EDODM1 項目相關的修改；監管框架的變化超出我們的控制；與我們的開發活動相關的費用意外增加或其他不利影響我們財務資源和現金流的事件；以及我們對第三方在我們產品製造、研究和臨牀前及臨牀測試的某些或全部方面的依賴。有關 PepGen 項目和運營的其他風險在我們最近提交給 SEC 的報告中進行了描述。PepGen 明確聲明，除法律要求的範圍外，沒有義務更新任何前瞻性聲明。
本發佈討論 PGN-EDODM1，這是一種尚未在任何國家獲得批准的研究性療法，並不意圖傳達其有效性或安全性的結論。沒有保證 PGN-EDODM1 或任何其他研究性療法將成功完成臨牀開發或獲得監管機構的批准。
| 簡明合併經營報表（未經審計，以千為單位） | ||||||||
| 截至 6 月 30 日的三個月 | ||||||||
| 2026 | 2025 | |||||||
| 經營費用： | ||||||||
| 研究與開發 | $ | 12,522 | $ | 18,391 | ||||
| 一般與行政 | 6,417 | 5,541 | ||||||
| 總經營費用 | $ | 18,939 | $ | 23,932 | ||||
| 經營虧損 | $ | (18,939 | ) | $ | (23,932 | ) | ||
| 其他收入（費用） | ||||||||
| 利息收入 | 1,093 | 842 | ||||||
| 其他（費用）收入，淨額 | 50 | 3 | ||||||
| 總其他收入，淨額 | 1,143 | 845 | ||||||
| 税前淨虧損 | $ | (17,796 | ) | $ | (23,087 | ) | ||
| 所得税費用 | (16 | ) | — | |||||
| 淨虧損 | $ | (17,812 | ) | $ | (23,087 | ) | ||
| 每股淨虧損，基本和稀釋 | $ | (0.26 | ) | $ | (0.70 | ) | ||
| 加權平均普通股流通股數，基本和稀釋 | 69,202,376 | 32,748,646 |
| 簡明合併資產負債表 （未經審計，以千為單位） | ||||||
| 2026 年 6 月 30 日 | 2025 年 12 月 31 日 | |||||
| 資產 | ||||||
| 現金、現金等價物及可交易證券 | $ | 117,238 | $ | 148,456 | ||
| 其他資產 | 24,159 | 25,451 | ||||
| 資產總計 | $ | 141,397 | $ | 173,907 | ||
| 負債和股東權益 | ||||||
| 負債 | $ | 21,864 | $ | 26,463 | ||
| 股東權益 | 119,533 | 147,444 | ||||
| 負債和股東權益總計 | $ | 141,397 | $ | 173,907 |
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來源: PepGen Inc.