Scholar Rock 宣佈 FDA 正在審查 Apitegromab 的生物製品許可申請（BLA），該申請用於治療脊髓性肌萎縮症（SMA），並將推進第二個灌裝設施的建設；預計批准決定將在2026年9月30日的行動日期前做出 | SRRK 股票新聞

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• 今天，2026 年 8 月 7 日，Scholar Rock 收到了來自 Catalent Indiana LLC（諾和諾德的一部分）的客户通知，FDA 將 2026 年 4 月對 Catalent Indiana 填充 - 封閉設施的現場檢查分類為官方行動指示（OAI）
• Scholar Rock 繼續與 FDA 密切合作，並在其指導下，將 Catalent Indiana 填充 - 封閉設施從 apitegromab BLA 中移除
• 第二個填充 - 封閉設施的 FDA 審查正在進行中；根據 2026 年 3 月 Type C 會議達成的協議，第二個填充 - 封閉設施的 FDA 審查數據包已提前提交
• 在 FDA 批准後，第二個填充 - 封閉設施將提供充足的 apitegromab 商業瓶供應
• Scholar Rock 已準備好在 FDA 批准後立即在美國推出 apitegromab，FDA 可能會在 2026 年 9 月 30 日的處方藥用户收費法案（PDUFA）日期之前的任何時間授予批准
• 公司正在與歐洲藥品管理局（EMA）接洽，討論將 Scholar Rock 的第二個填充 - 封閉設施納入 apitegromab 市場授權申請（MAA）的下一步

馬薩諸塞州劍橋 --（商業新聞）--Scholar Rock（納斯達克：SRRK）是一家全球生物製藥公司，致力於通過應用其在肌肉生長因子生物學方面的世界領先平台，改善罹患罕見、嚴重和致殘性神經肌肉疾病患者的生活。今天宣佈，FDA 對 apitegromab 生物製劑許可申請（BLA）的審查正在與公司的第二個填充 - 封閉設施進行中。該 BLA 仍按計劃在 2026 年 9 月 30 日的處方藥用户收費法案（PDUFA）行動日期前獲得 FDA 批准。

“我們對我們的第二個填充 - 封閉設施感到非常滿意，” Scholar Rock 董事會主席兼首席執行官 David L. Hallal 表示。“我們在 Type C 會議上與 FDA 達成一致的數據包已提交，FDA 對該設施的審查正在推進，商業化的充足供應已準備就緒，正在第三方地點等待包裝和標籤，重要的是，該設施展示了強大的合規記錄，包括最近成功的 FDA 和 EMA 檢查。在我們與 FDA 密切合作，完成 apitegromab BLA 審查過程的最後步驟時，我們已準備好將全球首個肌肉靶向治療帶給 SMA 的兒童和成人。”

Scholar Rock 於 2026 年 3 月提交的 apitegromab BLA 包括兩個填充 - 封閉設施，符合 FDA 的指導。這些設施分別是 Catalent Indiana LLC（諾和諾德的一部分）和第二個設施，為潛在的 FDA 批准提供了兩個獨立的路徑。公司於 2026 年 8 月 7 日收到了來自 Catalent Indiana 的客户通知，FDA 已將 2026 年 4 月對 Catalent Indiana 的現場檢查分類為官方行動指示（OAI）。Scholar Rock 將繼續與 FDA 密切合作，並在其指導下，將 Catalent Indiana 從 apitegromab BLA 中移除。apitegromab BLA 的 FDA 審查將僅通過第二個填充 - 封閉設施進行。

在 2026 年 3 月的 Type C 會議上，FDA 和 Scholar Rock 就第二個填充 - 封閉設施的 FDA 審查所需的數據包達成一致。該數據包已提前提交，機構對數據的審查進展良好。來自第二個填充 - 封閉設施的充足供應已準備就緒，瓶子在第三方提供商處等待包裝和標籤，以便在 FDA 批准後進行商業化。

apitegromab 的第二個填充 - 封閉設施是一個位於美國的設施，生產多種商業產品，並且與 FDA 和 EMA 保持良好狀態。

在歐洲，Scholar Rock 繼續與歐洲藥品管理局（EMA）接洽，討論將公司的第二個填充 - 封閉設施納入 apitegromab 市場授權申請（MAA）的下一步。公司計劃在與 EMA 達成一致後提供藥品委員會（CHMP）意見的更新時間表。

關於 Apitegromab

Apitegromab 是一種研究性全人源單克隆抗體，通過選擇性結合骨骼肌中的前體和潛在形式抑制肌肉生長因子的激活。它是第一個在脊髓性肌萎縮症（SMA）中展示臨牀成功的肌肉靶向治療候選藥物，經過關鍵的第三階段臨牀試驗。肌肉生長因子是 TGFβ超家族的一員，主要由骨骼肌細胞表達，其基因缺失與多種動物物種（包括人類）的肌肉質量和力量增加相關。Scholar Rock 相信，其通過 apitegromab 對前體和潛在形式的高度選擇性靶向可能會在 SMA 患者中帶來臨牀上有意義的運動功能改善。美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予 apitegromab 快速通道、孤兒藥和罕見兒科疾病的指定，歐洲藥品管理局（EMA）已授予其優先藥物（PRIME）和孤兒藥物的指定。Apitegromab 尚未獲得 FDA 或任何其他監管機構的批准。

關於 Scholar Rock

Scholar Rock 是一家晚期生物製藥公司，專注於為患有脊髓性肌萎縮症（SMA）及其他罕見、嚴重和致殘的神經肌肉疾病的兒童和成人開發和商業化 apitegromab。作為肌肉生物學領域的全球領導者，該領域專注於調節肌肉質量的蛋白質，生物製藥公司以學者石與蛋白質結構的視覺相似性命名。我們致力於解鎖根本不同的治療方法，這得益於我們專有平台的廣泛應用，該平台開發了新型單克隆抗體，以極高的選擇性調節蛋白生長因子。Scholar Rock 每天都在努力通過其高度創新的抗肌肉抑制素項目為患者創造新的可能性，包括在其他罕見神經肌肉疾病中的機會。瞭解更多信息請訪問 ScholarRock.com，並在 X 和 LinkedIn 上關注 @ScholarRock。

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前瞻性聲明

本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法》意義上的 “前瞻性聲明”，包括但不限於關於 Scholar Rock 未來期望、計劃和前景的聲明，包括但不限於 Scholar Rock 對其增長、戰略、進展和 apitegromab 臨牀試驗及開發項目的時間安排的期望，包括任何監管提交、決定和預期批准的時間；任何產品候選藥物的治療潛力、臨牀益處和安全性；對任何監管機構（包括 FDA 或 EMA）行動的期望；對 FDA 在 2026 年 9 月 30 日 PDUFA 行動日期之前接受的 apitegromab BLA 審查的預期時間和結果；對 EMA 審查和 MAA 批准的時間和結果的期望；對來自 Catalent Indiana 和第二個美國填充完成設施的 apitegromab 商業供應的可用性和時間的期望；對商業發佈時機和準備情況的期望；以及其產品候選藥物和專有平台的潛力。使用 “可能”、“或許”、“可以”、“將”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“項目”、“打算”、“未來”、“潛力” 或 “繼續” 等詞語及其他類似表達旨在識別此類前瞻性聲明。所有此類前瞻性聲明均基於管理層對未來事件的當前期望，並受到多種風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類前瞻性聲明中所列或暗示的結果有重大和不利的差異。這些風險和不確定性包括但不限於，是否臨牀前和臨牀數據，包括來自第 3 階段 SAPPHIRE 試驗的結果以及來自正在進行或未來臨牀試驗的任何結果，包括第 2 階段 OPAL 臨牀試驗、第 2 階段 FORGE 試驗和 SRK-439 的第 1 階段臨牀試驗，將足以支持監管批准或進一步開發；臨牀前和臨牀數據，包括來自 apitegromab 的第 2 階段或第 3 階段臨牀試驗的結果、來自任何正在進行或未來的 apitegromab 試驗的數據或 SRK-439 的數據，是否具有預測性，可能與未來或正在進行的相同產品候選藥物的臨牀試驗生成的數據不一致，或更為有利；更新的 BLA，包括第二個填充完成設施，是否足以支持監管批准；Scholar Rock 管理費用或提供必要的財務支持、資源和專業知識以在預期時間內識別和開發產品候選藥物的能力；監管機構提供的信息或做出的決定；來自第三方的競爭，這些第三方正在開發用於類似用途的產品；Scholar Rock 獲得、維護和保護其知識產權的能力；以及 Scholar Rock 對第三方在產品候選藥物的開發和製造方面的依賴，包括但不限於供應任何臨牀試驗的風險，以及在 Scholar Rock 截至 2026 年 6 月 30 日的季度報告的 “風險因素” 部分中更全面討論的風險、 不確定性和其他重要因素。任何前瞻性聲明僅代表 Scholar Rock 截至今天的觀點，不應被視為其在任何後續日期的觀點。本文中所有信息均為發佈之日的信息，Scholar Rock 沒有義務更新該信息，除非法律要求。

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