爵士製藥將收購 Actio Biosciences，擴展其罕見癲癇產品組合 | JAZZ 股票新聞

新增 ABS-1230，一種臨牀階段的潛在首創精準療法，用於 KCNT1+ 癲癇

利用 Jazz 在罕見和嚴重癲癇方面的開發專業知識和商業實力

交易包括 8.2 億美元的預付款

, /PRNewswire/ -- Jazz Pharmaceuticals plc (納斯達克：JAZZ) 和 Actio Biosciences, Inc. (Actio Biosciences) 今日宣佈雙方已達成最終協議，Jazz 將以 8.2 億美元的預付款收購私營的 Actio Biosciences，並可獲得高達 5 億美元的或有對價。

Actio Biosciences 的主要臨牀資產是 ABS-1230，這是一種新型的首創小分子精準療法 KCNT1 離子通道抑制劑。KCNT1+ 癲癇是一種罕見的遺傳性發育性和癲癇性腦病（DEE），在美國約有 2500 名患者受到影響。KCNT1+ 癲癇患者通常承受着嚴重的癲癇發作負擔，大多數患者每天經歷數十到數百次的發作，這些發作對抗癲癇藥物高度耐藥。約 80% 的 KCNT1+ 癲癇患者在嬰兒期發病；許多孩子從未達到基本的發育里程碑，如走路或説話，悲慘的是，有些人無法活到成年。對於那些後發病的患者，該病通常表現為干擾性的夜間癲癇發作，常伴有顯著的認知和精神共病。

目前尚無美國食品和藥物管理局（FDA）批准的 KCNT1+ 癲癇治療藥物。ABS-1230 最近在一項針對 KCNT1 癲癇兒童的早期臨牀概念驗證試驗中顯示出顯著的癲癇發作減少。正在進行的 1b/2a 期 KYRON 試驗旨在作為註冊研究，以支持在美國提交新藥申請。除了獲得 FDA 快速通道、罕見兒科疾病和孤兒藥物產品的認定外，ABS-1230 還被納入 FDA 的新罕見疾病證據原則（RDEP）計劃，該計劃旨在促進超罕見疾病療法的快速開發。

"收購 ABS-1230 代表了我們在罕見癲癇領域的高度戰略擴展，建立在_Epidiolex_的全球成功基礎上，進一步鞏固我們在罕見和嚴重癲癇方面的領導地位，" Jazz Pharmaceuticals 的總裁兼首席執行官 Renee Gala 表示。"ABS-1230 的臨牀前景非常令人鼓舞，我們期待完成擬議交易，並與我們的新 Actio Biosciences 同事合作，以滿足緊迫的患者需求。我們共同致力於與癲癇患者社區和監管機構合作，將這種重要藥物帶給目前沒有治療選擇的兒童和家庭。"

"我們選擇與 Jazz 合作，因為他們將以使命為導向的文化與世界級的開發引擎和商業規模相結合，以確保 ABS-1230 儘快高效地帶給患者，" Actio Biosciences 首席執行官 David Goldstein 博士表示。"我們創立 Actio 的目標只有一個：為那些最需要的人帶來有意義的療法。在我們的遺傳學專業知識的指導下，我們致力於利用對疾病生物學的深刻理解，開發針對高未滿足需求的罕見疾病的高效靶向療法。ABS-1230 就是這一願景的具體體現，我們非常高興能與 Jazz 合作，開啓將這種重要藥物帶給患者的下一階段旅程。"

關鍵亮點

• 加強了 Jazz 在罕見癲癇領域的領導地位。建立在持久的 Epidiolex 品牌和不斷增長的癲癇管道之上。
• 有意義的早期臨牀數據支持開發 ABS-1230 用於 KCNT1+ 癲癇，這是一種沒有批准療法的超罕見疾病。
• ABS-1230 已被納入 FDA 的 RDEP 計劃，加速超罕見疾病的開發。
• 開發 ABS-1230 用於其他遺傳性癲癇適應症的機會。

交易條款

根據合併協議的條款，Actio Biosciences 的股東將獲得 8.2 億美元的預付款和高達 5 億美元的潛在批准和銷售里程碑。作為交易的一部分，並在交易完成時，Actio Biosciences 將剝離出一個新的私營實體，包含某些管理人員、員工和資產（不包括 ABS-1230，後者仍歸 Actio Biosciences 所有，並被 Jazz 收購）。新成立的獨立私營公司將由現有投資者資助，Jazz 將獲得少數股權和某些相關權利。新公司的重點將是遺傳性罕見神經疾病，其中將包括用於 Charcot-Marie-Tooth 2C 型的臨牀階段小分子 TRPV4 抑制劑 ABS-0871 及其他早期項目。由於專注於罕見疾病，對新實體的投資代表了 Jazz 長期戰略的強大戰略契合。

該交易已獲得兩家公司董事會的一致批准，預計將在 2026 年第四季度完成，具體取決於慣例的完成條件。Jazz 將通過現金和現有融資設施的組合來資助該交易。

完成條件

該交易須滿足慣例的完成條件 。

顧問

Moelis & Company LLC 擔任 Jazz Pharmaceuticals 的財務顧問，Hogan Lovells Cadwalader US LLP 擔任法律顧問。

J.P. Morgan Securities LLC 和 Centerview Partners LLC 擔任 Actio Biosciences 的財務顧問，Cooley LLP 擔任法律顧問。

關於 ABS-1230

ABS-1230 是一種強效且選擇性口服的小分子 KCNT1 抑制劑，旨在治療與 KCNT1 相關的癲癇。在臨牀前研究中，ABS-1230 對所有可評估的致病突變的 KCNT1 均有抑制作用，表明其有潛力治療所有與 KCNT1 相關的癲癇患者。在一項早期的臨牀概念驗證試驗中，接受 ABS-1230 治療的與 KCNT1 相關的癲癇兒童經歷了顯著的癲癇發作減少。ABS-1230 有潛力為患者提供口服治療的便利。ABS-1230 已獲得 FDA 快速通道、罕見兒科疾病和孤兒藥物產品的認證，並已被納入罕見疾病證據原則流程。

關於 KCNT1 相關癲癇

KCNT1 相關癲癇是一種罕見且常致命的兒科癲癇性腦病。KCNT1 相關癲癇患者經歷頻繁的耐藥性癲癇發作，通常在嬰兒早期開始，並伴有嚴重的發育遲緩和神經功能障礙。那些後期發病的患者面臨干擾性的夜間癲癇發作，常伴有認知和精神共病。常規抗癲癇藥物對這種遺傳性癲癇患者的療效有限，且常常伴隨嚴重的副作用。目前尚無針對 KCNT1+ 癲癇的批准治療。

關於爵士製藥

爵士製藥公司（Jazz Pharmaceuticals plc，納斯達克代碼：JAZZ）是一家全球生物製藥公司，其使命是創新以改變患者及其家庭的生活。我們致力於為罕見疾病患者開發改變生活的藥物——這些患者通常面臨有限或沒有治療選擇。我們擁有多樣化的藥物組合，包括針對癲癇、癌症和睡眠障礙的領先療法。我們以患者為中心、以科學為驅動的方法推動我們創新治療藥物的強大研發管道的開創性研究和開發進展。爵士製藥總部位於愛爾蘭都柏林，在多個國家設有研發實驗室、製造設施和致力於為全球患者服務的員工。有關更多信息，請訪問 www.jazzpharmaceuticals.com。

關於 Actio Biosciences

Actio Biosciences 是一家臨牀階段的生物技術公司，致力於將遺傳學洞察轉化為新型小分子精準藥物。該公司運用在孟德爾遺傳學、藥物發現和數據科學方面的深厚專業知識，識別出其生物學基礎與高未滿足需求的罕見疾病相關的靶點，並對更普遍的適應症的治療具有潛力。通過精準靶向罕見疾病的根本原因，Actio 生成生物學洞察，以促進對更普遍適應症的開發擴展。

該公司正在推進兩個臨牀階段的項目：ABS-1230 用於治療 KCNT1 相關癲癇，ABS-0871 用於治療 Charcot-Marie-Tooth 病 2C 型及其他 TRPV4 相關的神經肌肉疾病（統稱 CMT2C）。Actio 還將追求在更普遍適應症中的兩個項目的開發，例如 ABS-1230 針對其他遺傳性癲癇，ABS-0871 針對過度活躍膀胱。此外，該公司還啓動了第三個項目，針對一種罕見的遺傳性癲癇，具有在常見中樞神經系統疾病中擴展適應症的潛力。有關更多信息，請訪問 ActioBiosciences.com，並在 LinkedIn 和 X 上關注該公司。

關於前瞻性聲明的警示説明

本 8-K 表格的當前報告包含前瞻性陳述，這些陳述涉及與 Jazz 及其子公司未來事件和未來表現相關的風險和不確定性，包括關於 Jazz 擬收購公司的聲明、預計收購完成的時間、擬收購的潛在好處以及 ABS-1230 在 KCNT1 相關癲癇治療中的潛力。這些陳述代表了 Jazz 對各種未來事件的當前預期或信念，可能包含諸如 “可能”、“將”、“會”、“能夠”、“期望”、“預期”、“打算”、“計劃”、“相信”、“估計”、“項目”、“尋求”、“應該”、“戰略”、“未來”、“機會”、“潛力” 或其他類似詞語和表達，指示未來結果。實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的結果有實質性差異。可能導致這些前瞻性陳述不準確的風險包括但不限於：合併時間的不確定性；交易的各種成交條件可能未得到滿足或被放棄的可能性，包括政府實體可能禁止、延遲或拒絕批准交易的完成；與實現開發里程碑和銷售里程碑相關的不確定性；交易未能完成的可能性；與各方實現擬收購預期利益相關的風險；對 Jazz 或公司的業務造成干擾的風險；交易對員工、客户、供應商或其他商業夥伴關係的影響；藥品開發的高成本和耗時以及臨牀成功的不確定性，包括成功啓動或完成臨牀試驗的失敗或延遲相關的風險；耗時且不確定的監管審批過程；與擬收購相關的訴訟或監管行動的風險，包括涉及公司的待決訴訟；在交易完成前成功完成分拆交易；根據合併協議的條款獲得股東批准；全球經濟、金融和醫療系統的干擾以及對 Jazz 或公司業務運營和財務結果的當前和潛在未來負面影響；以及影響 Jazz 的其他風險和不確定性，包括在 Jazz 向美國證券交易委員會提交的文件和報告中不時描述的 “風險因素” 標題下的風險，包括 Jazz 截至 2025 年 12 月 31 日的財政年度的 10-K 年度報告中所述的風險。任何前瞻性陳述均基於 Jazz 管理層的當前信念和判斷，讀者被提醒不要依賴 Jazz 所作的任何前瞻性陳述。除法律要求外，Jazz 不承擔更新（公開或其他方式）任何前瞻性陳述的義務，包括但不限於任何財務預測或指導，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

Jazz 聯繫方式：

媒體： CorporateAffairsMediaInfo@jazzpharma.com；愛爾蘭 +353 1 637 2141；美國 +1 215 867 4948

投資者： InvestorInfo@jazzpharma.com；愛爾蘭 +353 1 634 7800；美國 +1 650 496 2717

Actio Biosciences 聯繫方式：

媒體： Katie Engleman, 1AB

katie@1abmedia.com

投資者：

Renee Leck, THRUST

renee@thrustsc.com

來源 Jazz Pharmaceuticals plc