Biohaven 公佈近期業務發展情況及 2026 年第二季度財務業績 | BHVN 股票新聞

• 首個臨牀外源性蛋白降解劑在近 200 名受試者中顯示出快速且強大的藥效，並在進行第三階段試驗中表現出令人信服的安全性
  • Biohaven 的外源性降解劑平台展示了 BHV-1300 在格雷夫斯病和 BHV-1400 在 IgA 腎病中的臨牀生物標誌物和患者數據，顯示出對致病抗體的深度、快速和選擇性降低，支持多個註冊項目的推進。
  • 已啓動 BHV-1300 在格雷夫斯病中的關鍵第三階段研究，並計劃在 2026 年下半年啓動 BHV-1400 在 IgAN 中的關鍵第三階段研究。
• 在多種癲癇類型中，Opakalim 的臨牀進展持續進行；關鍵結果預計在 2026 年下半年公佈
  • 報告了選擇性 Kv7.2/7.3 激活劑 Opakalim 的新臨牀數據，顯示其在多種癲癇人羣中具有持久的癲癇控制，包括特發性全身性癲癇、局灶性癲癇和 KCNQ2 發育性及癲癇性腦病，同時強化了其差異化的耐受性特徵。
  • 局灶性癲癇的 Phase 2/3 RISE3 試驗的頂線結果預計在 2026 年下半年公佈。

• 將在 2026 年 10 月的 ESMO 上展示 BHV-1530 的新臨牀數據，這是一種針對 FGFR3 的 ADC，使用新型 TopoIx 載體；新的第一階段數據將為 2026 年 5 月 R&D 日首次披露的早期第一階段數據提供臨牀上有意義的更新，並將包括在進行中的第一階段開放標籤劑量遞增研究中顯示的臨牀活性信號，研究對象為晚期實體瘤患者。

• 另行宣佈與 Regeneron 簽署新的臨牀供應協議，以評估 BHV-1530 與 cemiplimab（Libtayo®）的聯合使用。

• 在與 Libtayo 聯合使用的下一代 TROP2 導向 ADC BHV-1510 的晚期子宮內膜癌擴展隊列中，招募工作正在推進。

• 更廣泛的管線進展持續進行：
  • 在進行中的肥胖 Phase 2 研究中，taldefgrobep alfa 的患者招募已完成；其差異化機制旨在促進高質量的減重，同時保持瘦體重並改善整體代謝健康。頂線數據預計在 2026 年下半年公佈。
  • 口服給藥的、能夠穿透大腦的 PKM2 調節劑 BHV-8100 的首次人體給藥已開始，這是一種新型治療類別，旨在解決系統性和中樞神經系統疾病的生物能量和免疫代謝基礎。
  • 與能夠穿透大腦的 TYK2/JAK1 抑制劑 BHV-8000 的早期帕金森病試驗的招募工作持續推進。

, /PRNewswire/ -- Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN)（Biohaven 或公司）是一家全球臨牀階段生物製藥公司，專注於發現、開發和商業化改變生活的療法，以治療廣泛的罕見和常見疾病，今天報告了截至 2026 年 6 月 30 日的第二季度財務業績，並回顧了近期成就和預期的即將發展。

Biohaven 的董事長兼首席執行官 Vlad Coric 博士評論道：“今天讓我對 Biohaven 感到最興奮的是，我們不再僅僅談論科學承諾——我們正在觀察新的治療方法開始在患者身上發揮作用。今年，我們在我們的產品組合中跨越了重要的里程碑，包括將 BHV-1300 推進到格雷夫斯病的關鍵開發階段，並從我們的格雷夫斯病和 IgA 腎病項目中生成了令人信服的患者數據。我們相信我們的 MoDE 和 TRAP 平台正在做一些根本不同的事情：選擇性去除驅動疾病的蛋白質，同時保持正常的免疫功能。如果這些數據繼續在更大規模的研究中轉化，外源性蛋白降解有潛力重塑自身免疫疾病的治療方式。”

Coric 博士繼續説道：“Opakalim 代表了我們致力於以精確的方法解決困難生物問題的另一個例子。幾十年來，癲癇患者常常不得不在癲癇控制和忍受令人困擾的中樞神經系統副作用（如嗜睡、頭暈和認知障礙）之間做出選擇。我們的目標是改變這種局面。在迄今為止的研究中，Opakalim 始終展示了提供有意義的癲癇減少的潛力，並且與現有療法相比具有差異化的耐受性特徵。隨着我們接近今年晚些時候的關鍵結果，我們相信我們有機會為那些既需要癲癇控制又希望充分參與日常生活的患者引入一個重要的新治療選擇。”

2026 年第二季度及近期業務亮點

• 展示了來自 MoDE 平台的新患者數據，針對格雷夫斯病；啓動關鍵研究： 在 2026 年 5 月，公司展示了來自正在進行的 BHV-1300 在格雷夫斯病患者中的 1b 期研究的新臨牀數據。在該研究中，每週皮下給藥 1000 毫克 BHV-1300 在格雷夫斯甲狀腺功能亢進患者中實現了病理性 TSHR-IgG1 自身抗體的平均減少超過 80%，在第 12 周時達到。在接受抗甲狀腺藥物治療的參與者中，遊離 T4 的正常化發生在中位數 3 周，而遊離 T3 的正常化發生在中位數 5 周，均在首次給藥 BHV-1300 後。迄今為止，BHV-1300 在 12 周的給藥過程中安全且耐受良好，大多數不良事件為輕度且自我緩解，沒有嚴重不良事件，沒有臨牀顯著的膽固醇或 ALT/AST/膽紅素升高，沒有臨牀顯著的白蛋白降低，也沒有臨牀顯著的 IgG3、IgA、IgE 或 IgM 降低。基於這些 1b 期結果，我們已啓動 BHV-1300 在格雷夫斯病中的關鍵試驗，並預計將在其他自身免疫性疾病中進行後續研究。3 期研究旨在評估 BHV-1300 快速且選擇性消除致病自身抗體的能力，同時保留免疫系統的其餘部分。

• 展示了支持 TRAP 降解劑平台在 IgA 腎病中的額外患者數據： 在 2026 年 5 月，公司報告了我們正在進行的 BHV-1400 在 IgAN 患者中的 1b 期研究的更新數據。皮下給藥 BHV-1400 在 48 小時內實現了病理性 Gd-IgA1 的平均減少超過 60%，在給藥的第一個月內約為 70%。這些減少的幅度超過了在可比早期時間點上 BAFF/APRIL 抑制劑、APRIL 抑制劑和 CD38 抑制劑的報告。Gd-IgA1 的減少與 eGFR 的增加、尿蛋白/肌酐比的減少以及血尿的消退相關。效果是選擇性的，其他免疫球蛋白（IgA、IgG、IgE 或 IgM）沒有臨牀顯著的減少。迄今為止，BHV-1400 在一個月的給藥過程中安全且耐受良好，大多數不良事件為輕度且自我緩解，沒有嚴重不良事件，也沒有臨牀顯著的 ALT、AST 或膽紅素升高。預計將在 2026 年下半年啓動關鍵研究。

• 繼續推進 Biohaven 的細胞外降解劑管線： Biohaven 繼續在細胞外靶向蛋白降解領域擴展其領導地位，多個 MoDE 和 TRAP 項目在自身免疫性疾病中推進。除了在格雷夫斯病中繼續開發 BHV-1300 和在 IgA 腎病中開發 BHV-1400 外，公司還在推進其他靶向 IgG4 介導疾病、PLA2R 自身抗體、前胰島素自身抗體和其他致病細胞外蛋白的降解劑候選藥物，擴大其專有平台的潛在影響。

• 展示了針對多種癲癇類型的 opakalim（BHV-7000）的臨牀數據更新： 在 2026 年 5 月公司的年度研發日上，公司報告了針對 opakalim 的新的臨牀數據，這是一種選擇性 Kv7 激活劑，展示了在多種癲癇人羣中持久的癲癇控制和差異化的耐受性特徵。在特發性全身性癲癇（IGE）的概念驗證研究中，事件發生時間設計顯示，接受 opakalim 治療的患者中，第二次全身性強直 - 陣攣發作的中位時間為 141 天，而安慰劑組為 47 天，33% 的治療參與者在 24 周的雙盲期內沒有發生第二次發作。來自正在進行的局灶性癲癇開放標籤擴展研究的更新數據顯示，54% 的參與者在任何連續六個月的治療期間內實現了≥50% 的癲癇頻率減少（n>100），而 opakalim 繼續展示出良好的安全性特徵，CNS 不良事件發生率低。局灶性癲癇的 2/3 期 RISE3 試驗的頂線結果預計將在 2026 年下半年公佈。

• 繼續推進 Biohaven 的腫瘤學產品組合： 在 2026 年 7 月，公司宣佈將在 2026 年 ESMO 大會上展示關於 BHV-1530 的新數據，這是一種針對 FGFR3 的抗體藥物偶聯物（ADC），使用新型拓撲異構酶 I（TopoIx）載荷。新的 1 期數據將為最初在 2026 年 5 月 Biohaven 的研發日上披露的早期 1 期數據提供臨牀上有意義的更新，並將包括在正在進行的 BHV-1530 在晚期實體瘤患者中的開放標籤劑量遞增研究中顯示的臨牀活性信號。2026 年 5 月 27 日的數據表明，在 FGFR3 改變和野生型過表達腫瘤患者中，以及在多種腫瘤類型中，早期顯示出抗腫瘤活性。公司還宣佈與 Regeneron 簽署了一項新的臨牀供應協議，以評估 BHV-1530 與 Libtayo 的聯合使用。該協議建立在 Biohaven 與 Regeneron 之間現有的臨牀供應協議的基礎上，後者涉及下一代 TROP2 靶向 ADC-BHV-1510，進一步加深了兩家公司在 Biohaven 腫瘤學管線中的合作關係。

• 完成了與 taldefgrobep alfa 的 2 期肥胖研究的入組： Taldefgrobep alfa 靶向肌肉抑制素/激活素通路，旨在在保持瘦體重的同時實現高質量的減重。與主要旨在最大化體重減少的療法不同，Biohaven 認為保持骨骼肌可能會轉化為更好的代謝健康、改善身體功能和更持久的長期治療效果。

• 報告首次人體（FIH）口服 PKM2 調節劑 BHV-8100 的劑量，旨在恢復代謝和免疫調節： 2026 年 6 月，公司宣佈啓動 BHV-8100 的 FIH 劑量，這是其口服、可穿透大腦的丙酮酸激酶 M2 亞型（PKM2）調節劑。PKM2 調節為治療神經學、眼科學和免疫學領域的大型、未被充分服務的高價值適應症提供了潛在的新範式，並在阿爾茨海默病和多發性硬化症的多種臨牀前模型中表現出強大的有益效果，具體表現為恢復代謝缺陷、減少炎症和神經退行性變，並增強再髓鞘化。

• 推進帕金森病項目 BHV-8000： 公司正在進行全球關鍵的 2/3 期研究，評估 BHV-8000，這是一種口服給藥、可穿透大腦的高選擇性 TYK2/JAK1 抑制劑，針對早期帕金森病。BHV-8000 旨在調節神經炎症，這是疾病進展的核心驅動因素，以及外周免疫失調。

預期即將到來的里程碑：

我們相信 Biohaven 在 2026 年下半年在多個項目中有望實現重要里程碑：

選擇性 Kv7 離子通道激活劑（Opakalim）：

• 繼續進行兩項 2/3 期研究，針對局灶性癲癇；第一項研究的頂線結果預計在 2026 年下半年公佈。

肌肉抑制素 - 激活素通路抑制劑（Taldefgrobep alfa）：

• 在 2026 年第一季度完成肥胖症的 2 期研究入組。

主要 TRAP 和 MoDE 細胞外蛋白降解劑（BHV-1400 和 BHV-1300）

• BHV-1300：在 2026 年 6 月啓動的格雷夫斯病 3 期研究中繼續招募患者。該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，約 300 名格雷夫斯甲狀腺功能亢進症的成年人，評估在不使用抗甲狀腺藥物的情況下，26 周內 T3、T4 和 TSH 的正常化。

• BHV-1400：針對 IgAN 研究的關鍵研究預計在 2026 年下半年啓動。

資本狀況：

截至 2026 年 6 月 30 日，現金、現金等價物、可交易證券和受限現金總額約為 2.705 億美元。

2026 年第二季度財務亮點：

研發（R&D）費用： 截至 2026 年 6 月 30 日的三個月內，研發費用（包括非現金股權補償費用）為 1.008 億美元，而截至 2025 年 6 月 30 日的三個月為 1.844 億美元。減少 8360 萬美元主要是由於 2026 年直接項目支出和臨牀前支出的減少，與去年同期相比。直接項目支出的減少主要是由於我們在 2025 年第四季度實施的項目戰略重新優先排序，以及在截至 2025 年 6 月 30 日的三個月內記錄的 BHV-8000 和 BHV-1530 項目的 1500 萬美元和 1000 萬美元的一次性開發里程碑。非現金股權補償費用為 2026 年 6 月 30 日的三個月內為 1200 萬美元，較 2025 年同期減少 110 萬美元。

一般和行政（G&A）費用： 截至 2026 年 6 月 30 日的三個月內，G&A 費用（包括非現金股權補償費用）為 2410 萬美元，而截至 2025 年 6 月 30 日的三個月為 2730 萬美元。減少 320 萬美元主要是由於法律費用和員工費用（包括非現金股權補償費用）的減少。非現金股權補償費用為 2026 年 6 月 30 日的三個月內為 720 萬美元，較 2025 年同期減少 50 萬美元。

其他（費用）收入，淨額： 截至 2026 年 6 月 30 日的三個月內，其他（費用）收入淨額為 1200 萬美元的其他費用，而截至 2025 年 6 月 30 日的三個月為 1380 萬美元的其他收入。減少 2580 萬美元主要是由於截至 2026 年 6 月 30 日的三個月內與我們與 Beetlejuice SA LLC（Oberland Capital Management LLC 的關聯公司）簽訂的票據購買協議下應付票據負債公允價值變動相關的非現金損失增加，以及截至 2025 年 6 月 30 日的三個月內記錄的與我們在 2024 年 5 月與 Knopp Biosciences LLC 的會員權益購買協議修訂相關的遠期合同和衍生負債的非現金公允價值變動的收益。

淨虧損： Biohaven 報告截至 2026 年 6 月 30 日的三個月內淨虧損為 1.373 億美元，或每股 0.91 美元，而 2025 年同期為 1.981 億美元，或每股 1.94 美元。截至 2026 年 6 月 30 日的三個月內的非 GAAP 調整淨虧損為 1.181 億美元，或每股 0.78 美元，而 2025 年同期為 1.664 億美元，或每股 1.63 美元。這些非 GAAP 調整淨虧損和非 GAAP 調整每股淨虧損的指標在下面的 “非 GAAP 財務指標” 中有更詳細的描述，排除了非現金股權補償費用和衍生品公允價值變動的損失。GAAP 財務結果與非 GAAP 財務結果的調節包含在下面的表格中。

非公認會計原則財務指標 本新聞稿包含根據美國公認會計原則（GAAP）編制的財務結果，以及某些非 GAAP 財務指標。特別是，Biohaven 提供了非 GAAP 調整後的淨虧損和每股調整後淨虧損，這些指標經過調整以排除非現金的基於股份的補償，這在很大程度上依賴於普通股市場價格的變化，以及衍生負債公允價值的變化，這些變化與相關期間的實際現金支付義務無關。非 GAAP 財務指標並不是根據 GAAP 編制的財務指標的替代品。然而，Biohaven 認為，非 GAAP 調整後的淨虧損和每股調整後淨虧損的呈現，與 GAAP 結果結合來看，可以為投資者提供更有意義的持續運營表現理解，並幫助投資者比較 Biohaven 在不同期間的表現。

此外，這些非 GAAP 財務指標是 Biohaven 用於評估績效、規劃和預測未來期間的基礎之一。這些非 GAAP 財務指標並不打算單獨考慮或替代 GAAP 財務指標。稍後在本新聞稿中提供了這些非 GAAP 指標與最直接可比的 GAAP 指標之間的對賬。

關於 Biohaven Biohaven 是一家生物製藥公司，專注於在關鍵治療領域（包括免疫學、肥胖症、神經科學和腫瘤學）發現、開發和商業化改變生活的治療方案。該公司正在推進其創新的治療產品組合，利用其經過驗證的藥物開發經驗和多個專有藥物開發平台。Biohaven 廣泛的臨牀和臨牀前項目包括針對癲癇的 Kv7 離子通道調節；針對免疫疾病的 MoDE™和 TRAP™細胞外蛋白降解；以及針對神經肌肉和代謝疾病（包括肥胖症）的肌肉抑制。

前瞻性聲明 本新聞稿包含根據 1995 年《私人證券訴訟改革法》定義的前瞻性聲明，包括關於 NPA 下預期資金的時間和金額的聲明。使用某些詞語，包括 “繼續”、“計劃”、“將”、“相信”、“可能”、“期望”、“預期” 等類似表達，旨在識別前瞻性聲明。投資者被警告，任何前瞻性聲明，包括關於未來開發、時間和潛在市場批准及商業化開發候選者的聲明，以及關於減少年度直接研發支出的聲明，並不能保證未來的表現或結果，並涉及重大風險和不確定性。實際結果、發展和事件可能因各種因素而與前瞻性聲明中的內容有實質性差異，包括：Biohaven 計劃和正在進行的臨牀試驗的預期時間、開始和結果；與 FDA 的計劃互動和提交的時間；預期監管提交的時間和結果；遵守適用的美國監管要求；Biohaven 產品候選者的潛在商業化及其預期時間；Biohaven 產品候選者成為成功療法的潛力；業務優先事項重組的有效性；以及 Biohaven 產品候選者的有效性和安全性。與前瞻性聲明相關的其他重要因素在 Biohaven 向證券交易委員會的提交文件中進行了描述，包括在 “風險因素” 和 “管理層對財務狀況和經營成果的討論與分析” 部分。前瞻性聲明是在本新聞稿日期作出的，Biohaven 不承擔更新任何前瞻性聲明的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，法律要求的情況除外。

BIOHAVEN LTD.
合併經營報表
（金額以千計，除每股和每股金額外）
（未經審計）
		截至 6 月 30 日的三個月		截至 6 月 30 日的六個月
		2026		2025		2026		2025
經營費用：
研發費用		$ 100,814		$ 184,367		$ 204,641		$ 371,951
一般和行政費用		24,085		27,334		50,686		61,311
總經營費用		124,899		211,701		255,327		433,262
運營虧損		(124,899)		(211,701)		(255,327)		(433,262)
其他（費用）收入，淨額		(12,021)		13,815		(11,853)		14,308
税前虧損		(136,920)		(197,886)		(267,180)		(418,954)
所得税費用		391		261		663		870
淨虧損		$ (137,311)		$ (198,147)		$ (267,843)		$ (419,824)
每股淨虧損 — 基本和稀釋		$ (0.91)		$ (1.94)		$ (1.80)		$ (4.11)
加權平均普通股在外流通 — 基本和稀釋		150,636,620		102,372,820		149,134,255		102,159,294

BIOHAVEN LTD. 合併資產負債表 （金額以千計，除股份金額外）
		2026 年 6 月 30 日		2025 年 12 月 31 日
		（未經審計）
資產
流動資產：
現金及現金等價物		$ 238,033		$ 229,957
可交易證券		29,833		89,180
預付費用		27,041		47,022
其他流動資產		1,652		2,170
流動資產總計		296,559		368,329
固定資產及設備，淨額		15,089		15,964
無形資產		18,400		18,400
商譽		1,390		1,390
其他非流動資產		39,301		47,364
資產總計		$ 370,739		$ 451,447
負債及股東權益
流動負債：
應付賬款		$ 12,114		$ 11,643
應計費用及其他流動負債		50,544		104,291
流動負債總計		62,658		115,934
非流動經營租賃負債		32,887		39,958
應付票據		259,480		238,900
其他非流動負債		3,492		4,583
負債總計		358,517		399,375
股東權益：
優先股，無面值；授權 10,000,000 股，截至 2026 年 6 月 30 日和 2025 年 12 月 31 日未發行和流通的股份		—		—
普通股，無面值；截至 2026 年 6 月 30 日和 2025 年 12 月 31 日授權 200,000,000 股；截至 2026 年 6 月 30 日和 2025 年 12 月 31 日發行和流通的股份分別為 151,017,531 和 132,775,113		2,138,861		1,934,276
額外實收資本		220,365		193,984
累計虧損		(2,352,379)		(2,084,536)
累計其他綜合收益		5,375		8,348
股東權益總計		12,222		52,072
負債及股東權益總計		$ 370,739		$ 451,447

BIOHAVEN LTD. GAAP 與非 GAAP 財務指標的調節 （金額以千計，除股份及每股金額外） （未經審計）
		截至 6 月 30 日的三個月		截至 6 月 30 日的六個月
		2026		2025		2026		2025
GAAP 與非 GAAP 調整後的淨虧損調節：
GAAP 淨虧損		$ (137,311)		$ (198,147)		$ (267,843)		$ (419,824)
加：非現金股份基礎補償費用		19,164		20,812		47,450		73,874
加：衍生品公允價值變動損失		—		10,970		—		12,760
非 GAAP 調整後的淨虧損		$ (118,147)		$ (166,365)		$ (220,393)		$ (333,190)
GAAP 與非 GAAP 調整後的每股淨虧損調節 — 基本和稀釋：
GAAP 每股淨虧損 — 基本和稀釋		$ (0.91)		$ (1.94)		$ (1.80)		$ (4.11)
加：非現金股份基礎補償費用		0.13		0.20		0.32		0.72
加：衍生品公允價值變動損失		—		0.11		—		0.12
非 GAAP 調整後的每股淨虧損 — 基本和稀釋		$ (0.78)		$ (1.63)		$ (1.48)		$ (3.26)

MoDE 和 TRAP 是 Biohaven Therapeutics Ltd.的商標。

投資者聯繫： Jennifer Porcelli

投資者關係副總裁

jennifer.porcelli@biohavenpharma.com

+1 (201) 248-0741

媒體聯繫： Christy Curran

Sam Brown Inc.

christycurran@sambrown.com

615-414-8668

來源：Biohaven Ltd.