Krystal Biotech (KRYS) 2026 年第二季度收益電話會議記錄

图片来源：The Motley Fool。

日期

2026年8月3日，星期一，东部时间上午 11 点

参会人员

• 企业发展高级副总裁 - Stephane Paquette
• 董事长兼首席执行官 - Krish Krishnan
• 研发总裁 - Suma Krishnan
• 欧洲执行副总裁兼总经理 - Laurent Goux
• 美国商业部高级副总裁 - Christine Wilson
• 首席会计官 - Kate Romano

主要信息

• 净产品收入 - 1.192 亿美元，同比增长 24%，得益于 VYJUVEK 的持续商业推广。
• 美国净收入 - 9160 万美元，反映出诊断患者群体的渗透率提高以及向社区环境的扩展。
• 毛利率 - 95%，高于去年同期的 93%，得益于运营效率的提升。
• 现金及投资 - 11 亿美元，为全球扩张和临床管线的推进提供了必要的资金。
• 美国报销批准 - 超过 730 项，超过了针对诊断性营养性表皮松解症患者群体 60% 的初始渗透目标。
• 美国开处方医生基础 - 超过 640 名独立开处方医生，表明覆盖范围从专业学术中心扩展到社区医疗环境。
• 欧洲和日本收入 - 本季度基本持平，主要由于与德国正在进行的报销谈判相关的定价准备金。
• 净收入 - 5480 万美元，或每股稀释后 1.79 美元，高于 2025 年第二季度的 3830 万美元，得益于销售量的增加。
• 研发费用 - 1450 万美元，与 2025 年第二季度的 1440 万美元基本持平。
• 销售、一般和行政费用 - 3990 万美元，高于 3510 万美元，因全球 VYJUVEK 推出相关的员工增加和商业成本上升。
• 非 GAAP 运营费用指导 - 2026 年全年预计在 1.75 亿至 1.95 亿美元之间，与之前的预测保持不变。
• KB803 (IOLITE) 时间表 - 预计在 2026 年第四季度公布顶线数据，注册研究的全部入组将在 4 月完成。
• KB801 (EMERALD-1) 入组 - 目标约 60 名患者，预计在 2026 年底前完成入组，以便在 2027 年初公布结果。
• KB407 (囊性纤维化) 研究 - 为安全性研究招募约 5 名患者，预计在年底前公布中期结果，以支持 2027 年的注册启动。
• KB111 (海利 - 海利病) 研究 - 招募约 7 名患者，预计在年底前公布中期结果，并计划在 2027 年进行潜在的注册启动。
• 吸入式 KB707 疗效 - 报告单药治疗的客观反应率为 36%，与 pembrolizumab 联合使用时为 31%，适用于晚期非小细胞肺癌患者。
• 戈林综合症入组 - 在 OPAL-1 研究中招募了 3 名患者，关于肿瘤内 KB707 的临床更新计划在今年晚些时候进行。
• 定价和报销时间表 - 管理层预计将在 2026 年底前完成与德国、意大利和西班牙的谈判。
• 销售成本 - 640 万美元，低于去年同期的 720 万美元，尽管整体销售量增加。
• 国际患者数量 - 至今在西欧和日本治疗超过 180 名患者，反映出多个市场患者纳入的增长。

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风险

• Goux 表示：“本季度欧洲和日本的报告收入基本持平，主要由于与德国正在进行的定价过程相关的准备金，” 这表明实现的净收入仍然受到报销谈判最终结果的影响。
• Goux 表示：“在法国，VYJUVEK 通过早期接入途径提供，目前的管理集中在医院环境中，因为其 GMO 分类相关的要求，” 指出了可能限制家庭去中心化治疗的后勤约束。

总结

管理层报告称 Krystal Biotech, Inc.(KRYS +1.57%) 正在从一家商业阶段公司转型为多产品基因药物实体，专注于扩大 VYJUVEK 的可用性，同时推进眼科、呼吸和肿瘤适应症的注册试验。公司表示，国际增长目前主要受到德国、法国和日本需求的驱动，并计划在瑞士和澳大利亚进行额外的监管申请。临床管线正在向 2026 年下半年几个关键数据发布推进，公司表示这将提供必要的数据，以启动 2027 年的额外注册研究。

• 首席执行官 Krishnan 指出，“接下来的 12 到 18 个月有潜力标志着 Krystal 从一个商业成功故事转变为一个多产品基因药物公司。”
• 公司在美国获得了超过 730 项报销批准，超出了其最初设定的 60% 的目标，针对被诊断为营养不良性表皮松解症的患者群体。
• 执行副总裁 Goux 指出，VYJUVEK 是首个在英国获得批准用于 DEB 的基因药物，并且最近获得了 2026 年 Prix Galien UK 奖。
• Suma Krishnan 表示，“眼前部历来是基因疗法和生物制剂难以瞄准的目标，” 并指出公司的 HSV-1 载体以眼药水形式递送，在这一领域具有独特的优势。
• 公司已在 Hailey-Hailey 病的自然历史研究中招募了 60 到 70 名患者，这有助于开发和验证其专有的疾病严重程度评分标准。
• 管理层确认，针对肺癌的吸入式 KB707 项目计划于 2027 年启动注册研究，此前将完成评估该药物与化疗联合使用的最终剂量扩展队列。
• 公司正在探索针对 Gorlin 综合症的肿瘤内 KB707，这是一种罕见的遗传性皮肤病，目前没有批准的疗法，可能导致单个患者出现数百个基底细胞癌。

行业术语表

• B-VEC (Beremagene geperpavec-svdt)：VYJUVEK 的非专有名称，一种可重复使用的局部基因疗法，旨在递送 COL7A1 基因的功能拷贝。
• 营养不良性表皮松解症 (DEB)：一种罕见且严重的遗传性皮肤疾病，因胶原蛋白 VII 型基因突变而导致皮肤脆弱和慢性水疱。
• HSV-1 (单纯疱疹病毒 1 型)：公司用于将治疗基因递送到细胞的病毒载体，不会整合到患者的 DNA 中。
• 神经营养性角膜病 (NK)：一种罕见的退行性角膜疾病，因角膜感觉神经支配丧失而导致。
• Hailey-Hailey 病 (HHD)：一种罕见的遗传性皮肤病，特征为水疱和侵蚀，通常出现在皮肤褶皱处。
• Gorlin 综合症：一种罕见的遗传性疾病，使个体高度易感于发展各种癌症，最常见的是基底细胞癌。
• 非小细胞肺癌 (NSCLC)：最常见的肺癌类型，占所有病例的约 85%。

全部会议电话记录

操作员： 感谢您的耐心等待，欢迎参加 Krystal Biotech 2026 年第二季度电话会议。[操作员说明] 提醒您，今天的会议正在录音。现在我将会议交给您的主持人，企业发展高级副总裁 Stephane Paquette。请开始。

Stephane Paquette： 早上好，感谢大家参加今天的电话会议。今天早些时候，我们发布了 2026 年第二季度的财务业绩。新闻稿可在我们的网站 www.krystalbio.com 上找到。我们今天早些时候还向 SEC 提交了我们的收益 8-K 和 10-Q。今天与我一起参加的还有 Krish Krishnan，董事长兼首席执行官；Suma Krishnan，研发总裁；Laurent Goux，执行副总裁兼欧洲总经理；Christine Wilson，美国商业高级副总裁；以及 Kate Romano，首席会计官。此次电话会议及我们的问答环节可能包含前瞻性声明。

您被提醒不要依赖这些前瞻性声明，这些声明基于截至本次电话会议日期的信息的当前预期，并且受到某些风险和不确定性的影响，这可能导致公司实际结果与预测结果存在重大差异。这些风险、不确定性和其他因素的描述可以在我们的 SEC 文件中找到。接下来，我将把电话会议交给 Krish。

Krish Krishnan： 早上好，感谢您加入我们。我们在第二季度专注于执行，在商业和临床项目上取得了稳固的进展。在国际市场上，强劲的潜在需求和患者的高度期待支撑着我们的推出。我们正在努力满足这种需求，并扩大 DEB 患者在全球的获取渠道。我们正在推进德国、法国、意大利、西班牙和英国的定价和报销讨论，同时处理与每个推出相关的国家特定要求。在美国，需求持续增长，得益于我们日益关注在社区环境中接触患者和医生。Laurent 和 Christine 将提供有关我们商业表现和国际推出进展的更多细节。

我们的临床管道也在多个重要项目上取得进展。目前我们有 2 项注册研究正在进行中，分别是针对神经营养性角膜病的研究和针对营养不良性表皮松解症患者眼部病变的研究。此外，我们在囊性纤维化和 Hailey-Hailey 病的重复剂量研究也在推进中。假设数据支持，我们相信这两个项目有潜力在 2027 年进入注册开发阶段。我们在肿瘤学领域的 KB707 项目也取得了很大进展。我们针对 NSCLC 的吸入式 707 配方计划于明年启动注册研究。

我们现在正在评估我们的局部注射 KB707 配方在戈尔林综合症中的应用，这是一种罕见的皮肤疾病，符合我们的治疗重点和不断扩大的商业足迹。Suma 将很快提供我们临床项目的更全面更新。最后，我们的财务状况依然非常强劲。我们持续的财务实力反映了我们商业业务的增长表现以及在过去 12 个季度中保持的运营纪律。这使我们能够自信地投资于全球扩张和管道开发，同时继续负责任地管理业务。接下来，让我们进入细节。Laurent？

Laurent Goux: 谢谢你，Krish。我们对 VYJUVEK 的推出进展感到非常鼓舞。欧洲和日本的商业势头强劲且不断增强，得益于医生的熟悉度提高、领先治疗中心的高度参与以及在营养性表皮松解症社区中的持续关注。今年 7 月，Krystal 在法国举办的第三届世界罕见皮肤病大会上表现强劲，包括一个参与人数众多的研讨会。这是提升意识和推进我们将 VYJUVEK 确立为 DEB 患者必需治疗的重要一步。法国、德国和日本的需求很高，推动了接受治疗的患者和治疗量的增长。

这种增长也反映了我们各国团队的出色工作，他们在每个市场独特的准入和运营动态中游刃有余。例如，在德国，护理环境是分散的，只有有限比例的 DEB 患者在已建立的[无法辨识] 中心接受常规治疗。因此，我们的团队正在与更广泛的医生网络接触，并支持患者在家中继续治疗。在法国，VYJUVEK 通过早期接入途径提供，目前的给药主要集中在医院环境中，因为与其 GMO 分类相关的要求。我们的团队正在与中心紧密合作，以促进准入和治疗的连续性，同时探索能够支持家庭给药的解决方案。

在日本，一个重要的细节是对处方续签的严格要求，这可能在推出的第一年给患者带来沉重负担。我们正在与开处方者和患者密切合作，以确保所有利益相关者理解每周一致给药的重要性，并尽量减少潜在的中断。接下来谈谈收入。报告显示，欧洲和日本的收入在本季度基本持平，主要是由于与德国正在进行的定价过程相关的储备准备。这并不改变我们对基础推出轨迹的评估或我们对在欧洲及全球范围内长期机会的信心，因为我们继续在海外市场增加患者和治疗量。接下来谈谈市场准入。

在欧盟，定价和报销工作仍在继续。在德国、意大利和西班牙，我们预计在 2026 年底之前会有关键结果，具体取决于各国的流程。在法国，正式的定价和报销讨论预计将推进到 2027 年。我们与当局的互动仍然是建设性的，我们相信 VYJUVEK 的临床证据和对患者的潜在价值为这些讨论提供了坚实的基础。在英国，我们也取得了两个重要里程碑。5 月 15 日，MHRA 批准了 VYJUVEK 的市场授权，使其成为英国首个获得批准的 DEB 基因药物。随后在 6 月，VYJUVEK 获得了 2026 年英国 Prix Galien 最佳孤儿病产品奖。

这是 VYJUVEK 继去年在法国和意大利获得类似认可后的第三个 Prix Galien。这些里程碑共同强化了支持 VYJUVEK 的证据的强度及其对生活在 DEB 患者和家庭的重要性。我们的最终目标是可持续的患者准入。NICE 在英国的评估仍在进行中，我们的团队正在积极参与，以回应 NICE 的问题并展示 VYJUVEK 所能实现的变革性益处。最后，我们计划在未来几个月内进行多项额外的监管提交，包括瑞士和澳大利亚，这是将 VYJUVEK 带给更多全球 DEB 患者的又一步。总体而言，我们对国际业务的势头感到满意。

我们仍然专注于有序执行，驾驭市场特定挑战，确保可持续的报销，并将强大的医生参与和患者需求转化为持久的以患者为中心的准入。接下来，我将把电话交给 Christine。

Christine Wilson: 谢谢你，Laurent。我很高兴地报告又一个强劲的商业表现季度。美国净收入为 9160 万美元。我们的现场团队继续表现出色，深入社区并扩展到全国各地。与全国各地的医疗提供者紧密合作，他们填补了教育空白，提高了意识，并帮助我们通过 DEB 社区接触到更多患者。为此，我也很高兴地报告，我们已获得超过 730 个美国对 VYJUVEK 的报销批准。我们现在已经超过了最初 60% 的渗透目标，并且没有停止的计划。

在过去一年中，随着审批速度的加快和处方医生基础的不断扩大，我们预计在未来几个季度中，已诊断的 DEB 患者群体将继续渗透。除了推动新患者的开始治疗外，我们还在不断加强患者参与的努力，以帮助患者和护理人员成功将 VYJUVEK 纳入他们的长期伤口护理方案中。根据 DEB 社区的持续反馈，我们知道虚拟教育和同伴之间的联系仍然是获取信息和支持的首选方式。因此，我们继续投资于可扩展的社区驱动项目，通过治疗过程教育、参与和赋能患者。

在第二季度，我们与美国 debra 合作举办了一场虚拟教育网络研讨会，重点介绍了最近的 VYJUVEK 标签更新和由我们的 Krystal Connect 团队呈现的实用包扎技巧。该项目是直接回应患者社区的问题而开发的，因为治疗需求持续演变。随着越来越多的患者在较大伤口区域实现完全愈合，并过渡到管理较小或更具解剖挑战性的伤口，包括头皮、耳朵和其他敏感部位，患者和护理人员的教育需求也在不断变化。该网络研讨会吸引了超过 100 名现场参与者，并可按需观看，扩大了其在 DEB 社区的影响。

我们的 VYJUVEK Voices 项目继续通过将患者和护理人员与经过培训的志愿者连接起来，提供同伴教育和支持，这些志愿者分享第一手经验、实用见解和持续鼓励，陪伴患者的治疗旅程。在本季度，我们还推出了 VYJUVEK Connections，这是一个虚拟讨论系列，汇聚患者、护理人员和 VYJUVEK 志愿者，讨论社区选择的话题。这些会议促进了有意义的同伴互动，同时解决了患者在获得治疗经验时出现的现实问题。总体而言，这些举措支持患者在我们最近的标签扩展后，在家中进行更大的自我管理，并进一步将 VYJUVEK 融入他们的长期治疗方案中。

这些项目还为 Krystal 提供了关于 DEB 社区不断变化需求的宝贵现实洞察，使我们能够不断完善和加强我们的患者参与策略。就在几周前，我们也很自豪地作为美国 debra Care Conference 的钻石赞助商之一，该会议是 EB 社区最大的聚会之一。会议为我们提供了一个重要的机会，直接与患者、护理人员、医疗专业人员和倡导领导者进行互动。这些互动不仅加强了我们与社区的联系，还让我们亲眼看到 VYJUVEK 对患者生活产生的深远影响。

这些进展，加上我们在患者支持、教育和社区参与方面的持续投资，进一步增强了我们的覆盖范围和影响力，使我们能够将 VYJUVEK 确立为 DEB 患者的长期护理标准。接下来，我将把电话交给 Suma，让她分享管道亮点。

Suma Krishnan: 谢谢你，Christine，大家早上好。我很高兴分享今天关于我们进展的更新。感谢我们团队的不懈努力，我们正在迅速接近前眼部的两个注册研究结果。这些结果对我们旨在服务的患者以及我们的平台都有令人兴奋的意义。由于细胞快速更替和蛋白质清除，前眼部历史上一直是基因治疗和生物制剂难以攻克的目标。我们的 HSV-1 载体可以轻松且反复地作为眼药水给药，独特地填补了这一治疗空白。

在一些标志性患者案例中，我们的载体的重复给药耐受性良好，并带来了显著的临床改善，突显了我们基于 HSV-1 的方法的治疗潜力。随着我们针对 KB803 和 KB801 的注册项目接近结果，我们即将验证这一潜力。我们针对 DEB 患者的注册 IOLITE 研究在四月份已完全招募，并预计在今年晚些时候公布结果。如果成功，我们预计将迅速提交 BLA，利用已经为 VYJUVEK 完成的广泛 CMC 工作。我们针对 NK 患者的注册 EMERALD-1 研究也在顺利进行中。我们预计在年底前完成招募。

鉴于短期的 8 周主要终点，我们预计在此之后不久会公布结果。我们的 KB407 和 KB111 项目也在类似的时间表上推进，预计在今年交付临床数据，并在 2027 年启动注册研究。我们正在进行开放标签单臂研究，评估重复给药 KB407 在不适合或对调节剂治疗无反应的囊性纤维化患者中的安全性。我们预计招募约 5 名患者，并在年底前报告中期结果。我们还在与 FDA、囊性纤维化基金会和 CF 治疗开发网络协调中心（TDN）合作，进行我们的创新注册研究设计。我们在设计和统计分析计划的细节上取得了良好进展。

我们预计在今年晚些时候达成研究设计一致，并在 2027 年启动注册研究。我们也在进行开放标签单臂研究，评估重复给药 KB111 在 Hailey-Hailey 病患者中的安全性。我们预计招募约 7 名患者，并在年底前报告中期结果。我们已经完成了 HHD 评估量表的开发，验证工作现已展开。总的来说，我们有望在年底前与 FDA 讨论我们的重复给药安全性结果、量表和研究设计，从而为 2027 年启动注册研究铺平道路。

我们期待在未来几个月分享这两个项目的临床进展，因为我们致力于为数万名未接受治疗的囊性纤维化或海莉 - 海莉病患者提供有意义的益处。除了在罕见疾病方面的工作外，我们还在推进更广泛的产品线，利用 HSV-1 的灵活性来针对更常见的肺部、皮肤和眼部疾病。这些项目中最先进的是我们用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的吸入式 KB707 项目。吸入式 KB707 目前正在进行我们的 I/II 期剂量递增和扩展研究 KYANITE-1。

去年，我们披露了吸入式 KB707，这是一种单药治疗，在重度治疗的晚期 NSCLC 患者中达到了 36% 的应答率。吸入式 KB707 的耐受性也普遍良好，安全性特征适合门诊管理。今年在 ASCO 会议上，我们提供了关于 KB707 与帕博利珠单抗联合使用的剂量扩展队列的临床更新。我们再次在晚期 NSCLC 患者中观察到了强劲的应答，客观应答率为 31%，且耐久性令人鼓舞。应答发生在多种肿瘤类型中，包括具有驱动突变、鳞状组织学和低 PD-L1 表达的肿瘤。该联合方案的耐受性也良好，这对 KB707 与检查点抑制剂和免疫疗法的联合潜力是一个积极的指标。

我们预计将在今年晚些时候完成评估吸入式 KB707 与化疗联合使用的最终剂量扩展队列的入组。一旦该队列的数据可用，我们预计将拥有完成并启动第二线 NSCLC 注册研究所需的全部信息，预计在 2027 年进行。我们还在推进肿瘤内 KB707 的研究。在我们的 I/II 期 OPAL-1 研究中，基于早期在基底细胞癌患者中观察到的疗效信号，我们扩大了 OPAL-1 的范围，以评估在戈林综合症患者中使用肿瘤内 KB707。戈林综合症是一种罕见的遗传疾病，对患者造成了沉重的负担，显著增加了发展基底细胞癌的风险。

戈林综合症患者在其一生中可能会遭受数百个基底细胞癌（BCC），需要频繁且可能导致毁容的手术。目前没有针对戈林综合症的特定疗法，因此迫切需要一种安全有效的疗法，以减少这些患者的 BCC 负担。我们目前已招募了 3 名戈林综合症患者，并预计将在今年晚些时候提供关于这些患者的临床更新以及我们在戈林综合症方面的发展计划。随着多个注册研究的结果和启动即将到来，以及我们肿瘤学产品线的不断发展，我们在为患者提供变革性影响方面处于独特的位置。

这还包括我们在α-1 抗胰蛋白酶肺病、[无法辨识] 和早期临床前项目上的持续工作。我们期待在未来几个月分享许多更新。接下来，我将把电话交给凯特。

凯瑟琳·罗马诺： 谢谢你，苏玛，大家早上好。现在我将提供我们今天早些时候在新闻稿和 10-Q 文件中报告的第二季度财务结果的一些亮点。VYJUVEK 的全球销售净收入为 1.192 亿美元，与 2025 年第二季度的 9600 万美元相比，增长了 24%。请注意，本季度还包括德国的定价全季度收入，因为我们在上个季度中期开始了定价谈判，这导致尽管相关小瓶销售增长，但欧洲净收入环比减少。

本季度的销售成本为 640 万美元，而去年同期为 720 万美元。本季度的毛利率为 95%，较 2025 年第二季度的 93% 有所改善。本季度的研发费用为 1450 万美元，与去年同期的 1440 万美元基本持平。管理费用为 3990 万美元，而去年同期为 3510 万美元。这 480 万美元的增加主要是由于员工人数增加及相关的薪酬费用，以及与 VYJUVEK 全球销售相关的商业成本。本季度的运营费用包括非现金股票补偿为 1420 万美元，而去年同期为 1410 万美元。

本季度的净收入为 5480 万美元，每股基本收益为 1.85 美元，稀释后每股收益为 1.79 美元。这与去年第二季度的净收入 3830 万美元和每股基本收益 1.33 美元、稀释后每股收益 1.29 美元相比有所增加。我还要指出，我们之前发布的关于非 GAAP 运营费用的指导保持不变。我们继续预计 2026 年全年非 GAAP 研发和管理费用将在 1.75 亿到 1.95 亿美元之间。此外，我们继续进一步加强我们的现金和投资基础，目前整体现金和投资已超过 11 亿美元。

我们承诺在执行即将到来的产品线里程碑和持续的全球商业战略时，合理高效地部署我们的资本。接下来，我想把电话交回给克里希。

Krish Krishnan: 谢谢，凯特。总结一下，在商业方面，我们正在处理典型的海外上市动态，包括应计和定价谈判，以建立可持续多年的上市基础。我们相信，今年所做的工作将使我们能够为全球数千名患者提供访问机会，并为 VYJUVEK 实现其全部商业潜力提供明确的路径。在临床方面，我们专注于完成正在进行的注册试验，并计划在 2027 年启动至少两个新的注册试验。当我们在接下来的 12 到 18 个月内做到这一点时，Krystal 有潜力从一个商业成功故事转变为一个多产品基因药物公司。

谢谢，现在我们准备回答问题。

操作员: [操作员说明] 今天的第一个问题来自 Jefferies 的 Roger Song。

Jiale Song: 很好。恭喜你们这个季度的表现。也许我有一个关于商业，一个关于管道的问题。在商业方面，看到欧洲的销售额比第一季度略有下降，理解一些定价动态。你能否给我们一些关于需求方面的背景信息，以及德国和法国之间的合规情况，这将非常有帮助。然后在管道方面，Hailey-Hailey 似乎是一个非常有趣的适应症，目前被低估了。考虑到你们将在年底前获得 I 期数据，我们应该如何期待这些数据的解读？此外，目前对 Hailey-Hailey 的流行病学和整体市场机会有什么看法？

Krish Krishnan: Roger，谢谢你的问题。Laurent，你想先回答一下关于欧洲的问题吗？

Laurent Goux: 是的。正如我们之前所说，市场动态相当强劲。我们面临着患者纳入和数量的强劲增长。整体收入，德国的储备未来...

Krish Krishnan: Laurent，你想对需求做出任何评论吗，因为有一个关于需求的问题。

Laurent Goux: 我的意思是，需求是强劲的。是的，到目前为止，西欧和日本已经治疗了超过 180 名患者。所以我们在扩展到更多中心和国家时，越来越难以在欧洲进行精确估计。这就是为什么我们可能没有明确给出这个数字。

Krish Krishnan: 我补充一下，Roger，关于这一点。我认为在任何国家的上市初期，合规性往往是非常好的，因为我们开始治疗重症患者。因此，你关于德国和法国合规性的问题，我们看到的合规性相当强，与我们在美国看到的相似。Suma？

Suma Krishnan: 我可以谈谈 Hailey-Hailey。Hailey-Hailey 是一种有趣的疾病。我的意思是，再次强调，它被低估了，研究不多。文献中没有很多信息，但这就是它的美妙之处，我们已经进行了自然历史研究。已经 5 个月了，我们已经在这项自然历史研究中招募了超过 60 到 70 名患者，因为我们利用这些患者来了解疾病。过去 4 到 5 个月我们一直在收集数据。因此，我们现在对疾病、其周期时间以及所有相关内容有了广泛的知识和理解。我们还利用这些患者来验证我们的规模。

所以，正如你所看到的，我们接近规模验证的结束。我们感到相当自信，现在我们了解了疾病以及我们应该追求的终点。我们还汇集了该领域的科学专家和 KOL，共同开发规模和终点。因此，I 期研究基本上是我们从自然历史中学到的内容。所以我们已经招募了大多数患者，大家都很兴奋能参与这个试验。因此，我们在招募方面没有问题。我们已经有患者参与研究并开始给药。

因此，我们将通过影像学和研究者评估进行为期 3 个月的观察，就像我们对 VYJUVEK 所做的那样，基本相似。再次强调，这将是一个凝胶。我们从 VYJUVEK 中学到了很多，如何给药，如何让这些患者维持治疗并使用合适的绷带。因此，这非常有用。我们很容易将 VYJUVEK 的经验带入 Hailey-Hailey。我认为在这 3 个月内，我们将观察治疗组与未治疗组的对比。我们还将在基线时对这些患者进行活检，看看治疗区域是否有某种修正。

所以我认为我们将有足够的数据，让我们与机构坐下来，让他们知道终点是什么，因为 FDA 对此没有了解。因此，我们将根据我们生成的数据告知他们，我们将提出终点。我们预计将在明年初开始注册试验。正如我所说，我们在自然历史研究中已经有超过 60 到 70 名患者，并且新患者继续加入该研究。

操作员: 下一个问题来自美国银行的 Alec Stranahan。

Alec Stranahan: 很高兴看到这个季度的所有进展。我想，首先，也许关于 NK。你能谈谈接受 KB801 治疗的患者完全愈合的情况吗？这个患者是否仍在跟踪中？我想知道他们的疾病阶段或人口统计与 EMERALD-1 中招募的人群相比如何？然后在 CF 方面，关于 5 名患者的跟踪研究，你能否提醒我们该研究设计旨在展示什么样的功能指标？或者这可能更多是关于给药 PK 方面的？只是希望将 CFTR 表达与改善肺功能联系起来，但可能这在关键研究中会更明显。

Krish Krishnan: Alec，在 Suma 谈到 NK 患者之前，我想说，法律要求我们披露一名患者的数据，这源于我们在支持专利时提供的临床信息的一些专利披露。我们一直表示，并向投资界表达，不要过度解读单一患者的数据。我的意思是，这名患者的数据非常出色，但这只是一个患者的数据，而我们正在进行的新研究设计是不同的。因此，我将把话题转给 Suma。

Suma Krishnan: 正确。好的。这名患者再次是慢性眼部创伤。根据他的记录，我们对其进行了治疗。显然，你可以看到创伤完全愈合，我们在几周后监测了这名患者，发现创伤愈合的持久性。我们已经完成了对这名患者的治疗，因为该研究已经结束。在过去，我们解释了为什么我们改变了给药方案，因为每天给药更有意义。这不仅有助于遵从性，而且在给药到眼睛时也更合理。

这些患者年龄较大，以最大化剂量，并且没有安全隐患。因此，再次强调，我们希望确保招募到有慢性创伤愈合的患者，因为这很重要，因为如果你想与安慰剂区分开来，你需要治疗那些在表达 NGF 时能够看到更好效果或疗效的患者。我们非常兴奋，因为我们在全球范围内启动了这项试验。我们已经提交了我们的 CTA，并在欧盟确定了多个地点。

我们希望扩大试验，因为我们想进行全球试验，就像我们对 VYJUVEK 所做的那样，希望能够获得批准，只要一切顺利，不仅在美国，还在全球范围内。因此，这就是 MTA 研究的意图。

Krish Krishnan: 关于 CF。

Suma Krishnan: 抱歉，关于 CF，正如我们在之前的电话中所说，这项研究的意图是，根据我们与 FDA 的讨论，FDA 希望看到这些患者的一些重复给药数据。因此，我们已经招募并给药了患者。我们预计将招募 5 名患者。这将是一个每周重复给药的研究。他们每月来一次，我们检查 FEV1 和其他安全结果。因此，这将是对 FEV1 在 6 个月内的测量，每个月患者都会来一次。希望到 6 个月时，我们将获得关于重复给药和这些患者改善情况的数据。

再者，请记住，我们招募的都是非常重病的患者。这些患者的 FEV1 非常低，他们没有其他选择。因此，这些患者是非常重病的群体，需求很高。

Operator: 您的下一个问题来自花旗集团的 Yigal Nochomovitz。

Yigal Nochomovitz: 我只是想知道，您是否可以更具体地说明德国在季度间的瓶子增长、需求增长相对于累积过程的进展，以及由于从第二季度开始，我相信在整个季度都有累积，累积的阻力是什么？然后关于 NK，如果您能澄清一下，听起来您将在年底之前完成招募，然后 8 周到达终点，但似乎[无法辨识] 如果我没记错的话，数据可能会在 27 年初？还是可能在今年？

Krish Krishnan: Laurent，你想回答德国的问题吗？

Laurent Goux: 是的。我们不提供逐国的患者和收入详细信息，但德国的患者纳入和瓶子增加的动态非常稳健。

Krish Krishnan: Yigal，关于累积过程，看看，我们目前预计在第三季度完成谈判，德国的定价谈判。假设谈判成功完成，累积的影响，我的意思是，我们的整体目标是在累积中保持保守，并在德国定价确定后尽快完成。因此，我们在第一季度上半年经历了一些累积，第二季度完全累积，第三季度可能部分累积。希望到第四季度时，我们能在德国恢复到实际的净收入数字。关于 NK，Suma？

Suma Krishnan: 是的。NK，再次如我所提到的，我们正在全球范围内进行。因此，我的意思是，正如我所说，我们正在激活欧盟国家和地区的所有站点，因为我们希望进行一次全球申请。因此，是的，我们预计——我的意思是，我们的目标是在年底之前完成所有招募。因此，潜在的 27 年初在我们清理数据库并公布数据时。但请记住，我的意思是，CMC 是关键，对吧？我的意思是，如果我们仍然——这只是目标。我们有平台技术，我们已经准备好所有东西。

所以一旦数据出来，我认为我们——整体上，我认为我们将准备好提交 BLA。

Operator: 您的下一个问题来自 TD Cowen 的 Ritu Baral。

Ritu Baral: Suma，我只是想澄清一下关于 NK 招募的情况。您是否稍微推迟了招募完成和数据的发布，以便为欧洲患者考虑。我想问一下整体招募率如何，是否反映了对该疗法的兴趣。此外，您是否在扩大试验规模，以包括这些欧洲患者？然后我的第二个问题是关于 VYJUVEK 在美国的商业问题。在您的发言中，您提到——Krish，您提到您正在更多地转向社区设置。社区设置中还有什么商业机会或患者数量的机会？

主要是以 DDEB 为主吗？你们看到哪些市场研究趋势推动了这种兴趣？

Suma Krishnan: 我来谈谈 NK 研究。显然，我们去全球申请在欧洲上市是有意义的。而且在欧洲，OXERVATE 是不可用的。因此，这些患者有需求——我希望，当我们与欧洲的所有 KOL 交谈时，他们都希望参与，因为这些患者没有任何治疗。因此，显然，我们想利用这一点。这样我们可以通过增加更多愿意参与的欧洲患者来加快入组进度，这是有需求的。这就是我们的意图。因此，我的意思是，我们并没有扩大研究试验的规模。

我们只是——我们想进行全球申请。我们希望在保持研究设计和人数不变的情况下增加招募。我们的意图是进行全球申请。

Krish Krishnan: Ritu，我们目前预计在年底完成入组，正如我们所说的。在商业方面，Christine，你想谈谈吗？

Christine Wilson: 当然，我很乐意。是的，我们继续相信在社区环境中有机会。虽然我们在寻找这些患者方面取得了很大的进展，无论他们位于美国的哪个地方，正如提到的，我们已经超过了最初的渗透目标，即诊断患者人群的 60%。我们继续看到机会，并发现机会，这支持了你们继续看到的需求增长。此外，你问到 DDEB 人群。我们继续看到 RDEB 和 DDEB 患者的入组。

可以想象，随着上市的进行，我们看到 DDEB 患者人群在增长，因为他们更多地处于轻度到中度的范围，但我们仍然看到 RDEB 患者的入组。因此，在社区环境中发现的机会仍然是健康的分布。

Krish Krishnan: 是的。Ritu，就整体而言，我认为没有变化。大约有 1,200 名已识别的患者。这是最初的目标。一旦我们接近这个数字，我们将扩大我们的努力，争取大约 3,000 名患者，其中大多数可能尚未诊断。但如果你看看我们每个季度能够产生的报销批准数量，这表明仍然有健康的需求存在，我们并没有处于任何稳定状态。确实，大多数新进入药物的患者往往是中度到轻度，而不是超级严重。

但话说回来，需求仍然非常强劲，每季度大约有 35 到 50 个报销批准。我们几乎每个季度都能达到这个数字。

Operator: 今天的下一个问题来自 William Blair 的 Lachlan Hanbury-Brown。

Lachlan Hanbury-Brown: 也许有几个关于准入的问题。我认为在过去几周，我们看到德国的头条新闻，他们正在通过一些关于药物定价或健康保险的改革。我知道你们的谈判仍在进行中，这项新法律仍处于早期阶段，但你们是否有任何想法，是否会影响谈判或最终结果？然后在美国，可能有些类似，但想知道关于定价、覆盖和准入的谈判如何通过 PBMs 和家庭管理进行，因为这比最初的 ACP 管理产品早。

Krish Krishnan: 我会快速回答美国的情况，然后转给 Laurent 谈谈德国的情况。看，在美国，自上市以来，我们的准入情况非常好。到目前为止，我们在准入方面并没有遇到任何实质性的问题。每年一月初，由于人们更换保险，我们确实会遇到一些小问题。但在定价和折扣方面，我们与支付方的关系非常良好。Laurent，关于德国方面，你对这个问题有什么评论吗？

Laurent Goux: 我是说，每个市场都有其自己的定价和报销框架及特性。因此，结果自然会因国家而异，但我们的重点无疑是实现可持续的报销，反映 VYJUVEK 的临床价值，以及各国对患者的高未满足医疗需求，同时能够为越来越多的患者提供准入，同时保持与国际参考定价框架的一致性。因此，是的，德国的情况在发展，但我们对此非常关注，谈判也非常建设性。

Operator: 今天的下一个问题来自 Guggenheim Securities 的 Debjit Chattopadhyay。

Debjit Chattopadhyay: 我有几个问题。第一个关于 NK。我们的渠道检查似乎表明，接受过先前角膜手术或任何视力矫正程序的患者可能面临 NK 的风险。如果这是正确的，你们如何看待商业机会？第二个问题，眼科 DEB 项目将在 NK 之前公布结果。你们如何看待 DEB 到 NK 的结果传递？

Krish Krishnan: 是的，Debjit，感谢你对 NK 市场机会的提问，并指出与手术相关的 NK 发生率可能更高的前景。这确实是我们正在关注的事情。我们从索赔数据中整体分析，部分数据我们已经披露，以及 OXERVATE 的表现。显然，每年被诊断和治疗的 NK 患者数量急剧增加。我认为，这部分可能是由于意识的提高，但也指向一些我们正在调查的潜在发生因素。

我的意思是，我认为很明显，无论是索赔方面的趋势还是 OXERVATE 的最新销售数据，都表明 NK 在美国是一个庞大且不断增长的市场。正如 Suma 所提到的，这在全球范围内是一个被忽视的疾病。因此，我们在 801 方面有很多机会。

Suma Krishnan: 我认为 801 的优势在于我们的 CMC。我是说，如果你看看——我们已经优化了成本，所有这些。关于[无法辨识] 完全不同，对吧？我是说，如果你看看 NK，它与开放性伤口和[无法辨识] 非常相似。我的意思是，你需要确保它们是慢性的，你要治疗它们，然后你必须寻找完全的伤口愈合。因此，从机制上讲，你必须有一个开放的伤口，然后你治疗眼睛中的伤口并实现完全闭合。而 803 则非常不同。它是预防性的。研究中没有眼科医生参与。这纯粹是患者报告的结果。

我的意思是，我们在自然历史研究中有患者。我们查看事件的数量。然后我们治疗他们——我意思是，预防性地给药，这是一个患者报告的结果。因此，患者评估并说，嘿，在 5 分制中，他们进行测量。我是否感到疼痛？我是否有擦伤？所以这非常依赖患者报告的结果，完全不同。而对于 NK，你必须拍摄图像，独立实验室。他们必须证明伤口完全闭合。因此，再次强调，这两者非常不同。两个终点不同，评估也不同。

因此，从一个到另一个的推导可能不是——这不是正确的做法。

Debjit Chattopadhyay: 如果我可以再问一个。当我们进行渠道检查时，医生们也报告了 Dompe 销售代表的大量涌入，这显然反映在 OXERVATE 的销售数字中。因此，假设研究结果成功，你是如何考虑在 2027 年为后续推出准备销售团队，以便能够抓住市场机会？

Krish Krishnan: 是的，Debjit，我认为现在谈论第四阶段计划还为时尚早。当然，我的意思是，是的，我们认识到这里有一个显著的未满足需求和患者机会。我认为，当然，如果 EMERALD-1 成功，我们将寻求在美国和全球占据主导地位，我们会尽一切努力实现这一目标。

Operator: 下一个问题来自 Wolfe Research 的 Kalpit Patel。

Kalpit Patel: 关于眼部 DEB 项目，您能提醒我们这是否也包括全球患者，就像您为 NK 项目计划的那样？然后关于 NK 项目本身，您能评论一下筛选到入组的比率以及试验本身的需求情况吗？最后，关于德国或欧洲的问题，基于毛预定收入，您能告诉我们欧洲 VYJUVEK 的销售是否有顺序增长？如果有，大约增长了多少？

Krish Krishnan: Suma，你想快速谈谈吗...

Suma Krishnan: 我的意思是，眼部研究不是全球研究，因为我认为患者报告的结果在欧洲并不被广泛接受。因此，我们必须首先在美国展示这一点，至少我们能够与机构进行谈判。因此，目前它仅专注于美国。这是一个基于美国的研究。然后根据结果，我们将开始与——因为，再次由于患者报告的结果作为终点。与 NK 不同，它是一个明确的医生成像，得到广泛认可并被欧洲和世界其他地方接受。因此，这两项试验之间的主要区别。

关于入组，我的意思是，正如我所说，我们目前确实在加快入组，因为我们已经启动了大部分站点。我们几乎正在进行欧洲站点的建立。因此，我们预计入组的速度将继续增加。

Krish Krishnan: 关于德国的问题，答案是肯定的。我们尽量不量化这些事情，因为那样就会变成一个我们被追问的永久性问题。但我会说，它将是——这是两位数的增长。

Operator: 谢谢。我们已经结束了问答环节和今天的电话会议。您可以在此时断开电话线，祝您有美好的一天。感谢您的参与。