Clene 計劃在第四季度初提交 CNM-Au8 用於治療 ALS 的新藥申請

Clene NASDAQ: CLNN 表示，經過與美國食品藥品監督管理局（FDA）的一系列會議後，正在準備在第四季度初提交新藥申請（NDA），以將 CNM-Au8 作為潛在的肌萎縮側索硬化症治療藥物。

公司總裁兼首席執行官 Rob Etherington 表示，公司與 FDA 舉行了五次會議，最近一次是在三月份，重點討論其臨牀和生物標誌物數據是否能夠支持 ALS 的加速審批申請。FDA 表示，僅憑生存數據無法支持加速審批，Clene 需要證明對一個合理可能預測臨牀獲益的生物標誌物有影響，Etherington 説。

Clene 的方法集中在神經絲輕鏈（NfL）上，這是一種與神經元損傷相關的生物標誌物。Etherington 表示，公司在 HEALEY ALS 平台試驗的安慰劑對照部分和 NIH 資助的擴展接入協議中觀察到 NfL 約 10% 的減少。根據 Etherington 的説法，擴展接入工作通過 ALS 法案獲得了 4500 萬美元的資金支持。

公司引用生存和功能分析

Etherington 表示，FDA 要求 Clene 進一步評估 NfL 減少的幅度是否具有臨牀意義。隨後，公司分析了來自 ANSWER ALS 和 APST 數據集的超過 2000 名受試者的自然歷史數據，他表示這些數據表明 NfL 減少 10% 與生存之間存在關係。

Clene 還檢查了 NfL 水平穩定或下降的患者的結果，並報告了在 ALS 功能評分量表修訂版（ALSFRS-R）和慢性肺活量（呼吸功能的一個指標）上具有統計學顯著益處的事後發現。Etherington 表示，公司在生存分析中觀察到與同期對照相比，死亡風險降低了 38%。

根據 Etherington 的説法，同期對照數據集包括在相同地點和相同時間段內隨機分配到三個 HEALEY 試驗方案的患者。他表示，另外兩個項目未繼續進行 ALS 開發，其贊助商應 FDA 的要求與 Clene 分享了他們的安慰劑和活性治療組的數據。

“在三月份的會議上，FDA 基本上告訴我們，‘10% 是否具有臨牀意義？這是關鍵問題，’” Etherington 説，描述了 FDA 的反饋。“我們並不完全確定。這就是我們希望有機會接受 NDA，審查它，深入研究數據，真正看看神經絲輕鏈與臨牀獲益之間的關係。”

NDA 包和確認試驗計劃

Etherington 表示，支持申請的臨牀研究報告基本完成，HEALEY 臨牀研究報告仍在最終確定中。他表示，Clene 預計在該工作完成後向其監管發佈者提交完整的 NDA 包。

CNM-Au8 是一種含有金納米晶體的口服懸浮液。Etherington 將該候選藥物描述為一種生物能催化劑，旨在影響線粒體代謝，包括反應性氧種、煙酰胺腺嘌呤二核苷酸和腺苷三磷酸。他表示，公司在內部生產該產品。

根據 Etherington 的説法，Clene 提出了一個 FDA 已批准的確認性第三階段 ALS 試驗。計劃中的研究將招募 800 名受試者，並採用時間事件設計，持續約兩年，以生存為主要終點。該終點將包括死亡和至少需要 22 小時的呼吸支持，他説。

Etherington 表示，FDA 告訴公司，確認試驗的招募需要在機構考慮批准決定之前開始。他表示，Clene 計劃在潛在批准決定之前的上半年開始該研究。

公司尚未被告知 FDA 是否會為該申請召開諮詢委員會會議，Etherington 説。他補充説，如果有請求，Clene 將為這樣的會議做好準備。

MS 項目和融資前景

Clene 還在與 FDA 討論多發性硬化症項目。Etherington 表示，FDA 在去年八月同意 Clene 可以在一項涉及儘管接受疾病修飾治療但病情仍在進展的 MS 患者的第三階段研究中，潛在地追求認知改善作為終點。他表示，公司預計將在 2027 年更加關注 MS 機會。

首席財務官 Morgan Brown 表示，Clene 已公開聲明其當前的現金流將持續到第四季度。公司將需要額外的資金來支持運營，直到 NDA 被接受和潛在的批准決定，他説。

• Brown 表示，包括 Vivo、Casdin Capital 和 Boxer Capital 在內的投資者持有的監管認股權證在 NDA 被接受後可能提供額外的 700 萬美元。
• Brown 還表示，Clene 在五月通過以每股 7 美元的價格向單一投資者出售 100 萬股籌集了 700 萬美元。

Brown 表示，最近的融資有助於支持公司到第四季度中期，但需要額外的融資以達到關鍵的監管里程碑。

關於 Clene (NASDAQ:CLNN)

Clene NASDAQ: CLNN，也稱為 Clene 納米醫學，是一家臨牀階段的生物製藥公司，開發旨在治療神經退行性和脱髓鞘疾病的專有納米顆粒療法。公司的旗艦產品 CNM-Au8 是一種催化金納米晶體的懸浮液，旨在增強細胞能量代謝，促進再髓鞘化，並減少氧化應激。Clene 的平台利用其納米顆粒獨特的物理化學特性來支持神經元健康，重點關注目前缺乏有效疾病修飾治療的疾病。

Clene 的主要候選藥物 CNM-Au8 正在進行多項臨牀試驗，針對肌萎縮側索硬化症（ALS）、帕金森病和多發性硬化症（MS）等疾病。

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