Kura Oncology (KURA) 2026 年第二季度財報電話會議：KOMZIFTI 的銷售額達到 910 萬美元

关键要点

• KOMZIFTI 在 2026 年第二季度实现了 910 万美元的净产品收入，这是其第二个完整的商业季度，新增约 115 名患者，处方总数超过 250 份。
• Kura Oncology 表示，KOMZIFTI 在复发/难治性 NPM1 突变的急性髓性白血病（AML）美宁抑制剂市场中占据了大多数新患者的开处方。新患者开处方环比增长约 35%，而总处方数量增长约 60%。
• 约 40% 的新患者开处方涉及医生发起的与维奈托克和阿扎胞苷或 FLT3 抑制剂的联合使用。Kura 仅将 KOMZIFTI 推广用于其批准的单药适应症。
• 第二季度的合作收入为 1180 万美元。净亏损从去年同期的 6610 万美元扩大至 6830 万美元，而截至2026年6月30日，现金、现金等价物和短期投资总额为 5.19 亿美元。
• 管理层维持 2026 年合作收入指导为 4500 万至 5500 万美元。当前流动性加上预计的 1.8 亿美元的 Kyowa Kirin 付款预计将资助 ziftomenib AML 项目，直到预计在 2028 年发布的首个 KOMET-017 III 期顶线结果。
• Kura 确定 darlifarnib 为其第二个主要战略资产，支持数据来自于肾细胞癌和 KRAS G12C 突变实体瘤的联合使用。

关键财务数据

指标	2026 年第二季度	2025 年第二季度	变化及背景
KOMZIFTI 净产品收入	910 万美元	无	商业销售贡献在 2025 年第二季度后开始
合作收入	1180 万美元	1530 万美元	下降 350 万美元；反映了根据 Kyowa Kirin 协议的非现金会计确认
研发费用	6190 万美元	6280 万美元	下降 90 万美元
销售及管理费用	3180 万美元	2520 万美元	上升 660 万美元
净亏损	6830 万美元	6610 万美元	亏损扩大 220 万美元
非现金股权补偿	820 万美元	690 万美元	上升 130 万美元
现金、现金等价物和短期投资	5.19 亿美元	6.672 亿美元（截至2025年12月31日）	在 2026 年上半年下降 1.482 亿美元

业务和运营表现

KOMZIFTI 商业发布

KOMZIFTI 在本季度记录了约 115 名新患者开处方和超过 250 份总处方。管理层将发布势头归因于疗效、可控的安全性、简单的给药方式、与其他药物的兼容性以及商业执行力。

在学术和社区治疗中心的采用有所扩大。Kura 与其 90% 以上的最高优先级 AML 账户保持了联系。该公司还报告了覆盖超过 95% 的被保险人，且没有标签限制，包括约 1600 万名具有优先状态的被保险人。

管理层表示，季度增长反映了市场扩张和市场份额的增加。它还表示，没有库存囤积或其他一次性事件对本季度的表现产生实质性贡献。

Ziftomenib 临床项目

在复发/难治性 KOMET-007 研究中，ziftomenib 加维奈托克和阿扎胞苷的治疗中，维奈托克未暴露的患者实现了 87% 的总体反应率和 70% 的复合完全缓解率。经过近 11 个月的随访，中位生存期尚未达到。

在 EHA 会议上，Kura 提供了 ziftomenib 加 7+3 在 99 名新诊断的 NPM1 突变和/或 KMT2A 重排的 AML 患者中的长期 KOMET-007 数据。管理层报告称，12 个月的总体生存率为 94%，而中位生存期在 17.6 个月的中位随访后尚未达到。该公司表示，ziftomenib 对于强烈化疗似乎没有增加显著的骨髓抑制。

III 期 KOMET-017 项目仍在美国、欧洲和亚洲招募。Kura 预计在激活完成时将有超过 200 个研究中心，并继续预期在 2028 年从强烈化疗研究中获得首个顶线结果。

预计在 2026 年将有更多关于 ziftomenib 加 gilteritinib 在复发/难治性 NPM1 和 FLT3 突变 AML 以及 7+3 加 quizartinib 在一线疾病中的更新。Kura 还计划更新关于维奈托克/阿扎胞苷数据的长期结果以及在 NPM1 和 KMT2A 改变以外的其他依赖美宁的 AML 亚型中的探索性活动。

Darlifarnib 平台

在接受 cabozantinib 治疗的肾细胞癌患者中，darlifarnib 加 cabozantinib 产生了 44% 的客观反应率和 94% 的疾病控制率。在 34 名未接受 cabozantinib 治疗的晚期透明细胞肾细胞癌患者中，客观反应率在不同剂量水平上范围为 33% 至 50%，中位无进展生存期为 13 个月。

FIT-001 的随机 I 期部分正在比较 darlifarnib 加 cabozantinib 与单独使用 cabozantinib。预计在 2027 年上半年完成招募，随后在下半年提供初步数据。

Darlifarnib 加 adagrasib 在 77% 的 KRAS G12C 突变癌症的反应评估患者中产生了肿瘤缩小。Kura 计划在 2027 年上半年启动 darlifarnib 加 daraxonasib 在二线或后续 KRAS 突变胰腺癌中的平台研究。

管理层指导

时期	合作收入指导
2026	4500 万至 5500 万美元
2027	9000 万至 1.1 亿美元
2028	9000 万至 1.1 亿美元

管理层强调，这一指导反映了根据 Kyowa Kirin 合作协议的业绩义务的非现金会计确认。

Kura 预计其 6 月 30 日的流动性，加上预计的 1.8 亿美元的 Kyowa Kirin 付款，将资助 ziftomenib AML 项目，直到预计在 2028 年发布的首个 KOMET-017 III 期顶线结果。

风险和关注事项

• KOMZIFTI 的治疗持续时间特征仍不成熟，需要更多时间评估，因为患者仍在接受治疗并生成重复处方。
• 大约 40% 的新患者开始涉及医生发起的联合治疗，而 Kura 仅推广 KOMZIFTI 用于其批准的单药适应症。
• 即将发布的 FLT3 联合数据仍处于早期阶段。管理层表示，安全性、耐受性以及将 ziftomenib 与现有疗法结合的能力将是评估的主要因素。
• KOMET-017 的结果预计要到 2028 年才能公布，站点激活仍在进行中，计划建立超过 200 个站点的网络。
• Darlifarnib 仍处于早期开发阶段。管理层在投入更多资金进行注册支持研究之前，优先考虑剂量选择和临床证明。
• 净亏损同比增加，而现金和投资从 2025 年年底的 6.672 亿美元下降至2026年6月30日的 5.19 亿美元。

分析师问答亮点

市场份额和处方增长： 管理层表示，索赔数据显示 KOMZIFTI 在复发/难治性 NPM1 突变 AML 的新患者开始中占据了大多数。Kura 将该市场与竞争的 menin 抑制剂所服务的较小的 KMT2A 重排 AML 细分市场区分开来。

联合使用： 大约 40% 的联合使用率与前一个季度一致。使用主要分为 venetoclax/azacitidine 联合和 FLT3 抑制剂联合，主要在复发/难治性患者中，而非新诊断患者中。

支付方接入： Kura 报告称，覆盖的生命超过 95%，大约有 1600 万人享有优先状态。管理层表示，之前的授权并未造成显著的接入挑战。

KOMET-017 入组： 管理层将入组进展归因于试验的结构，包括在一个操作框架下的强化和非强化化疗研究，以及医生对之前 KOMET-007 数据的兴趣。

更广泛的 AML 机会： Kura 正在评估 ziftomenib 在 NPM1 和 KMT2A 改变以外的 menin 依赖性 AML 亚型中的应用。管理层引用 MEIS1 表达作为生物学依据，并表示这项工作可能会扩大可接触的患者群体，前提是有支持的临床数据。

Darlifarnib 资金和合作伙伴关系： 管理层表示，资金已分配用于初步的 darlifarnib 平台工作，但未承诺进行战略合作。Kura 打算在做出更大投资或合作决策之前，建立一个差异化的注册路径。

完整财报电话会议记录

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完整财报电话会议记录

管理层发言

主持人

大家好，我是 Lenius，今天将担任您的会议主持人。此时，我想欢迎您参加 Kura Oncology 2026 年第二季度财务业绩电话会议。[主持人指示]

此时，我想将电话交给 Kura Oncology 的投资者关系和企业事务高级副总裁 Greg Mann。请继续。

Greg Mann

谢谢你，Lenius。下午好，欢迎参加 Kura Oncology 的 2026 年第二季度电话会议。今天参加会议的有 Troy Wilson 博士，董事长兼首席执行官；Brian Powl，首席商业官；Mollie Leoni 博士，首席医学官；以及 Tom Doyle，财务和会计高级副总裁。

我们提醒您，今天的讨论将包括基于当前预期的前瞻性声明。这些声明代表管理层截至今天的判断，可能涉及风险和不确定性，导致实际结果与预期结果存在重大差异。有关可能影响公司的风险因素的信息，请参阅 Kura 向 SEC 提交的文件，这些文件可从 SEC 或 Kura Oncology 网站获取。

那么，我将把电话交给 Troy。

Troy Wilson

谢谢你，Greg，大家下午好。第二季度标志着 Kura 作为一家商业阶段肿瘤公司向前迈出的又一步。KOMZIFTI 在复发/难治性 NPM1 突变 AML 的 menin 抑制剂市场中占据了领导地位，新的临床数据进一步增强了我们在建立两个差异化增长业务方面的信心。

我将从 KOMZIFTI 开始。在市场上仅仅第二个完整季度，KOMZIFTI 产生了 910 万美元的净产品收入，超出了我们的预期，并在复发/难治性 NPM1 突变 AML 的 menin 抑制剂市场中占据了大多数新患者开始。在这一阶段，新的患者开始是商业表现最清晰的领先指标。它们衡量医生今天选择哪种疗法，并为未来的处方和收入奠定基础。尽管我们是第二个进入市场的，但在仅仅第二个完整的商业季度中就实现了新患者开始的多数份额，清楚地证明了医生在 menin 抑制剂类别中进行差异化选择。

在现实世界的 AML 实践中，医生根据整体治疗特征、疗效、可预测和可管理的安全性、剂量便利性、药物间相互作用，以及越来越多的与现有治疗方法结合的潜力来选择疗法。我们相信 KOMZIFTI 的快速采用反映了其在当前 FDA 批准的最大 menin 抑制剂机会中的差异化特征的强度。但单药上市仅仅是开始。我们的目标是通过与多种标准治疗相结合，将 ziftomenib 确立为 AML 的基础疗法。

我们在 EHA 报告的长期一线数据表明，ziftomenib 与标准治疗的结合效果良好，能够加深反应并支持更持久的结果。在近 100 名患者和延长的随访中，KOMET-007 显著增强了我们对一线策略的信心。Mollie 将详细讨论这些数据。展望未来，我们预计在下半年会有多个临床更新，涵盖单药治疗、联合治疗和多种治疗设置。

转向 darlifarnib。我们现在相信，我们拥有第二个完全自主的战略资产，能够独立于我们的 menin 抑制剂系列创造显著价值。在接受 cabozantinib 治疗和未接受 cabozantinib 治疗的肾细胞癌以及 KRAS G12C 突变的实体瘤中，我们已经生成了临床证据，表明 darlifarnib 有潜力通过共同的生物机制增强靶向治疗的活性，同时保持可管理的安全性。我们的策略很简单，将 darlifarnib 与已建立和新兴的靶向治疗相结合，使我们能够高效推进该项目，同时保留未来战略合作的机会。

回顾一下，Kura 的实力比仅仅一个季度前要强大得多。我们在复发/难治性 NPM1 突变 AML 的新患者启动中建立了商业领导地位，构建了 AML 中最成熟和稳健的一线 menin 抑制剂数据集之一。我们已经将完全自主的精准肿瘤学平台推进到超越 menin 抑制的领域，并保持了执行多个创造价值的里程碑的财务实力。这些资产使我们能够通过商业执行、管道扩展和有序的资本部署创造价值。

那么，我将把时间交给 Brian。

Brian Powl

谢谢你，Troy。在第二季度，KOMZIFTI 产生了 910 万美元的净产品收入，约有 115 名新患者启动，处方总数超过 250 份。根据当前的处方数据，KOMZIFTI 在复发/难治性 NPM1 突变 AML 的 menin 抑制剂市场中，在其第二个完整季度的推出中就占据了大多数新患者启动的份额。这是本季度的重点。

新患者启动是今天医生选择的最清晰指标，也是未来商业表现的最强预测因素。推出的质量通过多个指标得到了证明。重复处方持续增加，采用在学术和社区治疗中心扩展，新账户继续以 KOMZIFTI 启动 menin 抑制剂治疗。医生发起的与 venetoclax 和 azacitidine 的联合使用，以及与共突变患者的 FLT3 抑制剂的联合使用，约占新患者启动的 40%。

在覆盖的生活中超过 95% 且没有标签限制的情况下，医生们对开处方他们认为对患者最好的治疗充满信心。医生们越来越倾向于选择 KOMZIFTI，因为其差异化的特征，我们相信这一特征正在推动采用。我们的重点很简单，赢得每一位合格患者。每一位新患者都为重复处方和收入创造了机会。我们的现场团队继续高效执行，与全国主要 AML 开处方医生保持一致的互动。在本季度，我们与超过 90% 的优先 AML 账户保持了互动，同时增加了与高价值治疗中心的互动频率。

尽管在市场上处于第二位，KOMZIFTI 在其第二个完整商业季度中就实现了新患者的多数份额。这在肿瘤学中并不常见。我们认为这反映了产品的显著差异化、医生对 KOMZIFTI 的日益采用以及卓越的商业执行。尽管我们仅推广 KOMZIFTI 用于其批准的单药适应症，但医生发起的联合使用提供了早期信号，表明临床医生认为该产品自然适合未来的治疗范式。

我们将处方行为视为实用适配的证据，这在战略上是重要的，因为 ziftomenib 正在向 FLT3 突变疾病和新诊断的 AML 推进，在这些领域，联合治疗将定义最大的机会。我们相信，医生今天表现出的信心可以将 KOMZIFTI 的领导地位延伸到更早的治疗线和其他患者群体，最终将 ziftomenib 定位为 AML 的基础治疗。

在今年剩余的时间里，我们的优先事项很明确。在复发/难治性 NPM1 突变 AML 的 menin 抑制剂市场中保持领导地位，继续通过强化医生最看重的产品属性来扩大医生的采用，并在新患者启动、总处方和收入方面实现持续的季度增长。我们的目标很简单，今天将 KOMZIFTI 建立为领先的 menin 抑制剂，同时增强医生、支付方和患者的信心，使其在明天成为 AML 的基石治疗。

那么，我将把电话交给 Mollie。

Mollie Leoni

谢谢你，Brian。第二季度增强了我们两个精准肿瘤学系列的实力。对于 ziftomenib，新的临床数据增强了我们对其成为 AML 基础治疗潜力的信心。对于 darlifarnib，这些数据继续支持其作为实体瘤中广泛且差异化的联合平台的潜力。

我将从 ziftomenib 开始。在 EHA 之前，KOMET-007 复发/难治性 ziftomenib 加 venetoclax 和 azacitidine 研究的同行评审结果已在《Blood》上发表。该方案在一个重度预处理的人群中显示出显著的活性，包括之前接受过 venetoclax 治疗的患者。令人印象深刻的是，在未接受 venetoclax 治疗的患者中，总体反应率为 87%。CRc 率为 70%，中位总生存期在近 11 个月的随访中尚未达到。

转向 EHA。我们展示了 KOMET-007 的长期结果，该研究评估了 ziftomenib 加 7+3 在 99 名新诊断的 NPM1 突变和/或 KMT2A 重排的急性髓性白血病（AML）患者中的疗效。缓解率很高，反应深度显著，在复发/难治性 NPM1 突变 AML 中，客观缓解率（ORR）达到了 96%。在 12 个月时，总体生存率为 94%，在中位随访 17.6 个月后，中位总体生存期尚未达到。这些结果与年轻适合患者的历史 12 个月总体生存率 70% 至 80% 以及接受单独强化化疗的老年患者的 45% 至 55% 相比，表现良好。

重要的是，ziftomenib 似乎并未对强化化疗增加任何显著的骨髓抑制。据我们所知，这是迄今为止报告的针对任何 menin 抑制剂的最大一线强化化疗数据集，使其成为 KOMET-017 三期项目潜力的关键指标。为了继续增强这一数据池，关键试验 KOMET-017，我们的一站式设计正在美国、欧洲和亚洲持续招募。我们继续预计将在 2028 年报告我们强化化疗 ziftomenib 试验的顶线结果，我们的临床数据和运营执行使我们有信心在一线 AML 中处于领先地位。

我们的 FLT3 联合治疗项目也在推进中。我们预计将在今年晚些时候提供 ziftomenib 加 gilteritinib 在复发或难治性 NPM1 和 FLT3 突变患者中的初步临床数据。在 2026 年下半年，我们还预计提供 7+3 加 quizartinib 的联合数据。此外，还将有其他更新，包括长期 ven/aza 数据和评估 ziftomenib 在其他非 NPM1、非 KMT2A 重排的 menin 依赖性 AML 亚型中的活性的探索性分析。综合来看，这些研究旨在展示 ziftomenib 在多种治疗方法中有效结合的潜力，同时保持在复发和一线 AML 中长期使用所需的安全性。

转向 darlifarnib，我们的第二个主要战略资产。从肾细胞癌开始，我们在接受 cabozantinib 治疗和未接受 cabozantinib 治疗的患者中报告了强有力的数据。在接受 cabozantinib 治疗的患者中，darlifarnib 加 cabo 的客观反应率为 44%，疾病控制率为 94%。在该患者群体中，预期的反应率约为 17% 至 22%。在 cabozantinib 之前失败的情况下产生反应的能力提供了有力的临床机制证明。

在未接受 cabozantinib 治疗的患者中的数据更为令人鼓舞。在 34 名晚期透明细胞肾细胞癌患者中，客观反应率在不同剂量水平上范围为 33% 至 50%，中位无进展生存期为 13 个月。作为背景，在该情况下的历史反应率范围为 18% 至 40%，中位无进展生存期约为 6 至 11 个月。该组合的安全性在测试的剂量中是可控的。这些数据为在 FIT-001 的随机 Ib 部分中评估的剂量组合提供了信息，该部分比较了 darlifarnib 加 cabo 与单独 cabo 在 cabozantinib 未治疗的透明细胞肾细胞癌中的效果。

该研究旨在选择推荐剂量并为潜在的注册策略提供信息。我们预计在 2027 年上半年完成招募，并在下半年提供初步数据。此外，在 ASCO 上，darlifarnib 加 adagrasib 的首次人体数据在 77% 的反应可评估患者中显示肿瘤缩小，患者均为 KRAS G12C 突变癌症。不同肿瘤类型和剂量水平均观察到活性，导致反应率约为单药 adagrasib 预期的两倍。该组合也耐受良好。这些在 cabo 和 adagrasib 组合中的结果一致且独立地讲述了 darlifarnib 通过可耐受的 MAP 激酶通路抑制方法增强靶向治疗基础的提议机制。

我们计划在 2027 年上半年启动我们的 darlifarnib 平台研究，评估 darlifarnib 加 daraxonasib 在二线或后续 KRAS 突变胰腺癌中的效果。我们的优先事项依然明确，执行我们的注册研究，生成高质量的临床数据以指导实践，并继续建立两个差异化的精准肿瘤学业务。

现在我将把电话交给汤姆，讨论我们第二季度的财务结果。

Thomas Doyle

谢谢你，Mollie。我很高兴为 2026 年第二季度的财务结果提供简要概述。我们来自 KOMZIFTI 销售的净产品收入为 910 万美元，而 2025 年第二季度为零。来自我们与 Kyowa Kirin 合作的合作收入为 1180 万美元，而 2025 年同期为 1530 万美元。

研发费用为 6190 万美元，而 2025 年第二季度为 6280 万美元。销售、一般和行政费用为 3180 万美元，而 2025 年第二季度为 2520 万美元。2026 年第二季度的净亏损为 6830 万美元，而 2025 年第二季度的净亏损为 6610 万美元。这包括非现金的基于股份的补偿费用为 820 万美元，而 2025 年同期为 690 万美元。

截至2026年6月30日，Kura 的现金、现金等价物和短期投资为 5.19 亿美元，而截至2025年12月31日为 6.672 亿美元。我们维持之前沟通的合作收入指导。我们预计 2026 年的合作收入为 4500 万美元至 5500 万美元，2027 年为 9000 万美元至 1.1 亿美元，2028 年为 9000 万美元至 1.1 亿美元。这一收入反映了根据我们与 Kyowa Kirin 的合作协议对履行义务的非现金会计确认。

截至 6 月 30 日，我们当前的现金、现金等价物和短期投资，加上与 Kyowa Kirin 合作协议下预计的 1.8 亿美元支付，预计将为我们的 ziftomenib AML 项目提供资金，直到 2028 年 KOMET-017 的首个顶线 III 期结果。

那么，我将把电话交还给 Troy。

Troy Wilson

谢谢你，Tom。第二季度表明 Kura 正在将产品差异化转化为商业领导力。KOMZIFTI 在成人复发性和难治性 NPM1 突变 AML 中赢得了新的患者启动，而我们的临床项目继续将 ziftomenib 扩展到更大的前线机会。

与此同时，darlifarnib 正在成为一个潜在的差异化精准组合平台，广泛适用于实体肿瘤。这些项目为我们提供了多个独立的长期价值创造驱动因素，得到了资本和执行力的支持，以实现这些机会。

那么，Lenius，我们准备好接受问题了。

操作员

[操作员说明] 您的第一个问题来自美国银行的 Jason Zemansky。

问答环节

Jason Zemansky

恭喜你们取得了出色的季度业绩。我有两个快速问题。关于 115 个新患者启动，您能否帮助我们区分一下，这一顺序增长中有多少反映了整体 menin 类别渗透的增长，多少是来自竞争对手的市场份额增长？其次，您能否帮助我们理解启动、补充处方和确认收入之间的新兴关系，包括季度内的任何库存或毛利到净效应？

Troy Wilson

谢谢你，Jason。是的，我会请 Brian 逐一回答这些问题。

Brian Powl

当然。谢谢你，Jason，提出这个问题。是的，正如我们所说，我们对这一顺序增长感到非常满意。我认为这代表了团队在新账户渗透和扩展新患者方面的持续执行。我们的目标是在这个领域和这个适应症中成为市场的主要领导者，而新患者启动的这一指标在仅仅第二季度就达到了这一点。我认为这表明我们不仅在从竞争对手那里获取市场份额，同时也有机会扩大市场。

关于您第二个问题，关于补充处方和未来动态。我认为您可以在我们分享的结果中看到，从第一季度到第二季度，我们的新患者启动季度增长约为 35%，而 TRx 的季度增长实际上约为 60%。所以我们看到了重复处方和新处方的增长。我认为我们能够看到持续的良好增长，并且实际上没有任何库存或一次性补货事件对这一增长产生实质性贡献。但故事的核心是增长。

操作员

您的下一个问题来自 Cantor Fitzgerald 的 Li Watsek。

Li Wang Watsek

我很好奇，您如何看待 KOMZIFTI 的市场领导地位随时间的演变？您认为其中有多少是由组合使用驱动的？

Troy Wilson

Brian，您想回答这个问题吗？

Brian Powl

当然。谢谢你，Li。正如我们在首次推出时所说，我们认为我们有一个差异化的产品特征，医生会更倾向于选择。我们预计在这一年中将实现季度增长，并成为 NPM1 突变人群中 menin 领域的市场领导者。正如我们在第二季度分享的那样，我们已经实现了市场领导地位，TRx 的增长和收入的增长都表明这一点，我们认为所有的迹象都是积极的，正在朝着增长的方向发展。

我知道我们被问到过关于持续时间的问题。持续时间是一个将随着时间推移而出现的因素，我们将在继续增长的过程中看到这一点。但重点是让每位新患者都有机会使用 KOMZIFTI，这正是我们迄今为止所取得的成就。我们继续在这一点上执行，将使我们能够实现整体市场领导地位。

Troy Wilson

那么组合使用呢？

Brian Powl

是的，关于组合使用，您的问题是的。正如我们在发言中提到的，我们大约有 40% 的组合使用。这与我们上个季度的情况一致，尽管当时的使用量明显较低。因此，我们看到组合使用在增长。显然，团队专注于推广标签上的使用。但医生们看到选择，并希望找到组合的方式。我们认为这是 KOMZIFTI 在复发/难治领域的真正增长机会，因为 Mollie 在《Blood》上的数据提到过。

我们将展示与 FLT3 抑制剂的组合的新数据，正如您所知，约一半的 NPM1 突变市场是共突变的。因此，我们将能够继续开发这一点。正如我们所说，我们目前看到 ven/aza 组合和 FLT3 的使用分布。但我们认为我们在继续生成数据方面处于良好位置，这将支持医生选择使用 KOMZIFTI。

操作员

您的下一个问题来自 Leerink Partners 的 Asthika Goonewardene。

Asthika Goonewardene

恭喜你们在本季度的增长。我有几个关于季度间动态的快速问题。您能否告诉我们一下 KOMZIFTI 的 Tier 2 或优先覆盖情况？抱歉，您能听到我说话吗？

Brian Powl

是的。

Troy Wilson

请继续，Asthika。

Asthika Goonewardene

是的，抱歉。那么问题是，您能告诉我们关于 KOMZIFTI 的第二层或优先覆盖情况吗？对于需要事先授权的患者，这些事先授权中有多少比例被批准？然后我有一个快速的后续问题。

特洛伊·威尔逊

当然。谢谢你，Asthika，提出这个问题。是的，我没有详细介绍我们的市场准入覆盖情况，但我认为这代表了故事的持续成功。我们现在覆盖了超过 95% 的生命，约有 1600 万人实际上享有优先状态，患者在接受其他 menin 抑制剂之前必须先使用 KOMZIFTI。我认为这转化为我们所看到的增长。

事先授权在肿瘤学中是一个标准机制。我认为对我们来说非常重要的是，我们没有看到医生在为他们的患者获取 KOMZIFTI 方面遇到任何挑战。我认为这反映在我们季度间的增长中。

Asthika Goonewardene

然后……

特洛伊·威尔逊

是的，继续。你说你有一个快速的后续问题。

Asthika Goonewardene

是的。关于 KOMET-017。看起来在 ClinicalTrials.gov 上，您所有的站点都已激活。那么您能告诉我们预计何时完成强化化疗组的入组吗？

特洛伊·威尔逊

Mollie，您想回答 Asthika 关于 017 的问题吗？

莫莉·莱奥尼

当然。为了明确，当所有站点都激活时，我们将有超过 200 个站点。所以我们仍在激活它们的过程中。但实际上，事情进展得非常顺利。因此，我们对 2028 年首次数据更新和结果的指导仍然完全按计划进行。

操作员

您的下一个问题来自 Jefferies 的 Roger Song。

纳比尔·尼萨尔

恭喜您迄今为止的推出进展。我是 Nabeel，代表 Roger 提问。我们有一个问题。关于 KOMET-017，您提到入组进展超出计划。好奇是什么推动了这一点？您如何看待在这一类别中率先建立前线数据集的价值？

特洛伊·威尔逊

Mollie？

莫莉·莱奥尼

最终，有几个不同的因素。但 017 之所以成功，是因为设计对站点和开处方者来说非常方便。将强化和非强化化疗的两个研究放在同一试验中，这样您只需进行一轮繁琐的启动活动和运营活动，确实会有所不同，并且使任何患有 menin 抑制剂依赖性疾病的患者在走进医生办公室时都有地方可去。

除此之外，我们在各种会议上继续展示的 007 数据，第一阶段数据确实增强了大家的兴奋感。这些患者的表现非常好。添加 menin 抑制剂似乎没有增加任何毒性，可能带来了相当大的好处。因此，我认为我们展示的数据和这些患者能够入组的试验结构都让人感到兴奋。

操作员

您的下一个问题来自 LifeSci Capital 的 Charles Zhu。

彼得·格林

我是彼得·格林，代表查尔斯提问。实际上关于 FTIs 有一个快速的问题。听起来在 2027 年上半年，您承诺在 PDAC 中推出一个结合 darlifarnib 和 daraxonasib 的平台试验。想知道您对潜在其他组合的想法是否有所改变。例如，我们曾谈论过与 EGFR 和 G12D 的结直肠癌。我们还看到与 RAS 的其他组合，如 TRMT5 在竞争格局中获得了关注。所以我很好奇您对此的看法。

特洛伊·威尔逊

是的。谢谢你，彼得。Mollie，你想评论一下吗？

莫莉·莱奥尼

当然。这是一个非常好的问题。显然，daraxonasib 将是我们平台设计中的第一个。但我们之所以进行平台设计，是为了能够并行探索所有这些对患者和科学上都非常有意义的其他组合。因此，daraxonasib 将是第一个，但绝对会寻找其他适应症和其他药物的额外组合。

特洛伊·威尔逊

是的。彼得，补充一下 Mollie 的评论，我们看到在二线 PDAC 中与 daraxonasib 结合的机会。许多公司似乎在向前线发展，可能试图在潜在批准之前到达那里，或者可能不必与化疗正面竞争。在我们看来，如果我们能够复制与 adagrasib 的成功，我们认为可以为那些二线及以上的患者增加临床价值，向革命药物团队致敬，他们为患者带来了这些成果。但我认为这现在为我们提供了一个平台，可以通过组合进行构建，而您提到了一些。

正如 Mollie 所说，我们确实希望有所选择。我们不能做所有事情，对吧？但我们有一些组合在考虑中，其中一些需要与其他方的合作小组。我们将在适当的时候提供更多细节。

彼得·格林

还有一个快速的后续问题。目前是否有资金专门用于这个试验？预计成本是多少？

特洛伊·威尔逊

是的，彼得，我们有资金。我们还没有具体列出费用。我是说，目前我们计划进行第一阶段的临床试验。你想确认你是否有足够的安全性和耐受性。如果这一切看起来不错，那么我们会重新评估。我们现在处于一个阶段，你可能在电话中听到了，我们有很多机会可以投资。我们将继续非常专注于我们的资本配置。我们认为在新患者启动方面，我们现在的领导力非常糟糕。我们认为在其他指标上，zifto 也很快会有类似的情况。所有好事都需要时间。我们很幸运 darli 仍处于早期开发阶段。因此，相对于例如注册启用研究，我们谈论的金额并不大。

操作员

您的下一个问题来自 Mizuho 的 Salim Syed。

Salim Syed

恭喜你们这个季度的表现，大家。我会尽量让你们回到正轨，遵循单一问题的规则。非常感谢。所以，特洛伊，你们在新闻稿中提到，复发/难治性 NPM1 的新患者启动占据了大多数。Syndax 也表示，他们看到的 NPM1 业务中有 60% 或三分之二的业务。显然，这两者不可能同时为真。所以我想知道数据中哪里存在这种混淆，以至于双方都能声称在新患者启动中占据多数份额？

特洛伊·威尔逊

是的，Salim。感谢你的提问。实际上，正如操作员所说，我们允许人们提出一个后续问题。所以请随意提问。但让我来澄清一下混淆。我们说我们有 115 个新患者启动。我们是根据索赔数据来读取竞争对手的，包括我们和竞争对手。他们在这个季度有 250 个新患者启动，并表示大约 40% 是 NPM1。因此，根据我的计算，这意味着新患者启动在季度间下降了 25%，而我们则在季度间增长了 35%。

他们确实有 KMT2A 业务。我认为当他们谈论时，我们想要非常明确。我们只讨论 NPM1。我们只谈论 NPM1。NPM1 最终，正如你所知，是一个更大的机会，可能包括 FLT3，并且我们将进入前线。并不是要贬低 KMT2A 市场，但那只是 AML 的 5%。所以我认为你必须明确我们到底在问什么问题。回到布莱恩所说的，Salim，无论是 NPS，还是 TRx，还是净收入，它们都在增长，且增长势头强劲。我认为这是一个好兆头。

操作员

您的下一个问题来自 TD Cowen 的 Phil Nadeau。

Philip Nadeau

既然你们已经有几个季度的商业经验，我很好奇 KOMZIFTI 的商业经验与我们在临床试验中看到的是否有任何不同。医生们指出了什么显著的地方吗？这是第一个问题。然后关于我们今年晚些时候将看到的 FLT3 组合数据，您能给我们一些关于您希望从这些数据中看到什么以及下一步可能是什么的想法吗？

特洛伊·威尔逊

当然。谢谢你，Phil，提出这两个问题。布莱恩，你想回答一下我们在市场上看到的情况是否与临床经验有所不同吗？

布莱恩·波尔

我们看到的...

特洛伊·威尔逊

是的，与临床经验相比。

布莱恩·波尔

绝对是的。是的。感谢你的提问，Phil。我很高兴能给你提供一些背景。但对于那些参与我们研究的患者来说，现在还为时已早，无法衡量结果，但我们看到的接受度确实支持了 KOMZIFTI 作为市场上新型 menin 抑制剂的差异化。其疗效、安全性、与其他药物的兼容性以及简单性是导致处方增加、医生选择的原因，我们的团队正在明确执行以实现这一目标。

我认为随着我们继续跟踪，我们将会随着时间的推移追踪持续性故事，并了解结果。但我认为一个指标是我们概述的组合使用，表明医生们非常有兴趣将这些疗法结合使用。我们能够迅速发布《血液》期刊的出版物，基于医生的反馈，他们真的希望确保他们有数据可供做出这些决定。因此，我们将继续跟踪，随着时间的推移，我们将能够展示这些数据。但我认为我们在临床数据中看到的反应和概述是一致的。

特洛伊·威尔逊

说到组合，莫莉，你想谈谈 FLT3 的预期以及潜在的下一步吗？

莫莉·莱奥尼

当然。关于我们将向您展示的 FLT3 数据，无论是在复发/难治性环境中与 gilteritinib 的组合，还是在前线环境中与 quizartinib 的四重组合，您应该关注的第一、第二和第三点是安全性和组合的能力。因此，我们实际上能够向您展示这些数据，展示安全的组合，展示安全的剂量递增，这应该非常重要，因为正如我们一直所说，AML 是一个组合游戏。成功治疗患者需要这些组合。

所以实际上，你应该关注安全性和耐受性。但显然，我们也会向你展示相关的疗效。目前一些数据正在不断发展。quizartinib 的试验仍然相对较新，但招募速度非常快。我们希望尽快与您分享数据。随着一切的发展，我们将继续更新下一步的进展。我认为，这将是我们在展示数据时会讨论的一个主题。

操作员

[操作员说明] 下一个问题来自 Barclays 的 Etzer Darout。

Etzer Darout

你们能听到我说话吗？

Troy Wilson

是的，Etzer，我们能听到你。

Etzer Darout

很好。只是一个问题，我想是对之前关于真实世界与临床使用的提问的一个后续问题。想了解一下你提到的 40% 的联合使用中，有多少是在复发/难治性 NMP1（sic）[ NPM1 ] 患者中，基本上是标签指示的使用，还是在早期治疗线或超出当前标签的患者群体中的使用？任何相关信息都会很有帮助。

Brian Powl

是的。谢谢你，Etzer。我们报告的数据主要是在这个复发/难治性人群中。这不是我们的指示，但在这个人群中。我们的目标是因为我们有 KOMET-017 正在招募，我认为我们希望将任何新诊断的患者纳入这些试验。但我们看到的很多动态是，立即对一线治疗无反应的患者可能会优先进行联合治疗，这就是我认为医生们正在使用的。因此，在我们治疗的人群之外，实际上没有太大的动态故事。

操作员

下一个问题来自 Citizens 的 Reni Benjamin。

Reni Benjamin

恭喜你们取得了这个季度的成绩。我想，Troy，我想更了解一下在这些不是 NPM1 或 KMT2A 的 MEIS1 AML 患者中评估 zifto 的理由。这在市场潜力方面有多重要？还是说这只是一个附加的好处？作为后续，关于[ TCRs ] 和 ASCO 数据以及 Tom 关于资金支持 zifto 结果的评论，你能谈谈资助 darlifarnib 项目的最佳策略是什么吗？以及你们希望考虑的最佳合作结构是什么？

Troy Wilson

是的。谢谢你，Ren。两个非常不同的问题。让我请 Mollie -- 提醒大家，当我们进行剂量递增时，我们确实看到了活性，包括在 SETD2/RUNX1 患者中出现的完全缓解（CR）。这是一个重要的标志。但 Mollie，也许你可以稍微谈谈这个研究的理由。显然，我们不能在摘要下讨论。但 Mollie，也许你可以谈谈 Ren 的第一个问题，我来回答第二个。

Mollie Leoni

是的。你所说的非常重要。当我们进行 Ia 期剂量递增时，我们在你预期的地方之外看到了活性。根据我们之前生成的数据，可能有多达 50% 的 AML 患者至少有某种形式的 MEIS1 高表达，这意味着它可能对 menin 抑制有反应。所以这非常重要。如果我们能向你展示除了 NPM1 和 KMT2A 之外的其他患者群体，我们真的认为我们能够帮助多达 50% 的 AML 患者，我们会向你展示我们相信的理由。

Troy Wilson

而 Ren，针对你的第二个问题，简单来说。目前，我们的目标是在实体肿瘤中为 darlifarnib 建立一个注册路径，提供有意义的临床价值，并与竞争对手区分开来。我们认为在晚期肾细胞癌中有机会。Mollie 在她的准备评论中提到了这一点。我们认为在 daraxonasib 之上也有机会。其他任何事情，我认为我们必须非常谨慎。我们可以让 darlifarnib 对其他人可用。这将是扩展竞争领域的一种简单方式。

重要的是，当我们考虑这一点时，你现在战略上所关注的是这两个项目是相互协作的。因此，当我们朝着 2028 年 ziftomenib 在一线 AML 中的初步顶线结果迈进时，这与您为 darlifarnib 做出投资决策的时机非常契合。这在为患者和股东创造价值方面是重要的。从战略角度来看，这也很有趣，因为现在你有两个潜在的重磅炸弹，其中一个希望有一个积极的一线数据集，一个或多个，然后第二个正在紧随其后。

正如我们所指出的，肾细胞癌和 PDAC 的机会，任一者的规模都与所有 AML 相当，对吧？所以我们真的认为我们现在处于一个良好的位置，拥有两个时间上相对接近的项目。你看到我们在支出方面非常谨慎。我们的研发费用实际上比去年略微下降。因此，我们将继续成为资本的负责任管理者，并寻求为股东创造价值。

Reni Benjamin

明白了。所以手头的资金可以让你们进行这些注册研究，然后时机将与 zifto 的结果和将其推进到注册研究的时间相吻合。

Troy Wilson

是的。我想 -- 我们 -- 这样说吧，Ren。让我稍微换个说法。我们始终在考虑所有选项。就我个人而言，我认为在这个阶段进行 darlifarnib 的战略合作可能并不是正确的选择。那里有很多价值，特别是如果大家记得，我们相信在整个 AML 治疗过程中，我们将拥有市场领先的 menin 抑制剂。

我们提到了 70 亿美元的市场总值。看看我们的前线数据，这个市场总值是非常合理的。我们是这个合作中的主要方。我们负责所有美国的销售。我们控制全球开发。我们控制美国的商业。现在，Ren，你有一个第二个资产在其后支持。这在价值构建方面是一个相当不错的布局。这就是我们对待这个问题的方式。

操作员

下一个问题来自于瑞银的 David Dai。

戴小川

我也想祝贺你们取得了这个出色的季度成绩。我有一个关于 zifto 和 FLT3 组合的快速问题。我想知道你认为这个 FLT3 和 NPM1 共同突变的人群在更广泛的 zifto 业务中最终会有多大？我记得你提到过 50% 的 AML 患者有 FLT3/NPM1 共同突变。但你能帮我们理解一下这个市场的美元规模有多大吗？

特洛伊·威尔逊

是的，也许我可以回答这个问题，David。首先，澄清一下，NPM1 突变人群中有一半有 FLT3 的共同突变。所以如果你真的想为患者提供最大的临床益处，就像 Mollie 所说的，你会想要去组合治疗。我们知道这是未来。然后还有一个同样规模的人群。所以 FLT3 占 AML 的 30%。其中一半或 15% 与 NPM1 重叠。另一半，David，要么是 NPM1 野生型，要么有其他突变。

就 Mollie 的观点而言，我认为相信一种 menin 抑制剂在共同突变人群中肯定会有效是合理的。它甚至可能在 NPM1 野生型中有效——我们保持关注。我们一直说，我们看到有机会治疗 50%，甚至更多的 AML 患者，贯穿整个治疗过程。所以当我们进入前线设置时，David，目前我们给这个市场定了 70 亿美元的市场总值，预计我们的峰值销售额为 30 亿美元，所有批准的 FLT3 都是其中的一部分。目前最大的几个是 KMT2A、NPM1，让我们看看 FLT3 的数据，正如 Mollie 所说的，稍后在今年希望能澄清——这是你想要的答案。

操作员

[操作员指示] 下一个问题来自于 Lake Street 的 Daniel Brims。

丹尼尔·布里姆斯

大家好，季度表现很好。我有一个关于你们在 menin 抑制剂之间的某种切换动态的快速问题。显然，听起来你们的组合比竞争对手更容易。所以我想知道你们是否看到患者开始使用其他药物，然后转向 zifto，因为医生希望有更好的安全性或能够与其他药物结合。

特洛伊·威尔逊

是的，谢谢，Daniel。Brian，你想回答 Daniel 的问题吗？

布莱恩·保尔

当然。谢谢你，Daniel。是的，确实存在切换的动态。我认为有些医生看到转向 KOMZIFTI 的机会。我们的目标显然是为每位患者优化益处。我们希望既能扩大市场，又能从其他产品中抢占市场份额。我认为我们向你们展示的是，我们正在同时做到这两点。通过在我们第二个完整季度内获得新患者的主要份额，表明我们能够吸引的不仅仅是可能在其他疗法上的患者，而是我们正在引入新患者。随着新患者的流入，我们很高兴看到医生们基于我所概述的所有因素选择 KOMZIFTI，包括我们的药物特性、他们的选择以及组合治疗的机会。因此，我认为这将是一个在这个领域中持续演变的动态。谢谢你的提问。

操作员

今天最后一个问题来自于 LifeSci Capital 的 Peter Green。

彼得·格林

我想知道你能否对熟悉 zifto 的销售团队在与不熟悉 zifto 的场所之间的经验进行对比？也许他们在那儿进行过试验或有研究者在那儿，而与不熟悉 zifto 的场所相比？如果有的话，来自试验研究者的处方比例是多少？

特洛伊·威尔逊

是的，Peter，感谢你再次排队并提出额外的问题。我将把这个问题转给 Brian，但让我先评论一下。没有任何一件事情是绝对的，对吧？好消息是，团队的执行情况一切都在朝着正确的方向发展。我们曾希望看到这样的结果。我必须给 Brian 和他的团队很大的赞誉。医生的参与、我们看到的偏好、商业执行都非常出色。但是 Brian，你想谈谈没有与之合作过的人和有合作经验的人之间的区别吗？

布莱恩·保尔

当然。谢谢你，Peter。谢谢你，Troy，给我们优秀团队的赞誉。正如你所说，团队的执行情况比我们预期的还要好。他们非常有经验，很多这些客户因为他们在血液学方面的经验而熟悉。可以说，我们对目前的进展感到非常满意，但我们也没有说我们已经渗透到每一个客户。还有增长的机会，我们将继续看到这个机会。当然，有些地方是更早的采用者，那些有经验的人，其他人则是如我所说的，来自其他 menin 抑制剂的临床试验的经验，但也有一些人实际上没有与 menin 抑制剂有过经验。

我认为与每个群体的讨论可能会有所不同。因此，我们有一个优秀的团队能够参与并获得经验。我们在各个地方都看到增长。我认为这对我们来说是令人鼓舞的，我们也很高兴看到这种势头继续。

操作员

谢谢。现在没有更多问题。我现在想把电话交给特洛伊·威尔逊进行结束发言。

特洛伊·威尔逊

谢谢你，Lenius。我想再次感谢大家。特别是，我想提到的不仅是我的团队，Kura 的每一个人，还有医生和护理团队。归根结底，我们所做的就是帮助患者。我为团队感到无比自豪。团队正在取得巨大的进展。你可以从商业环境中听到，从复发/难治到前线执行，再到你们将在今年晚些时候看到的数据。

这真的是大家共同为患者而努力。我们感谢你们的关注，感谢你们的问题。我们将在九月份参加多个会议，期待在那里见到你们中的许多人。与此同时，如果你们有问题，知道如何找到我们，请联系 Greg 或我。谢谢大家，祝你们晚上愉快。

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