enGene 公司計劃在 2027 年獲得批准，Detalimogene 藥物瞄準不斷擴大的膀胱癌市場

enGene NASDAQ: ENGN 概述了其對高風險的卡介苗無反應非肌肉侵襲性膀胱癌（NMIBC）市場的看法，引用了市場研究，認為這支持了更大的可治療患者羣體和在根治性膀胱切除術前更廣泛使用治療序列。

該公司還回顧了其研究中的非病毒基因治療藥物 detalimogene 的中期數據，並表示計劃在年底前與美國食品藥品監督管理局（FDA）會面，並啓動生物製品許可申請提交。enGene 表示預計在 2027 年可能獲得批准和平台認證，儘管公司指出其評論包含了面向未來的聲明，存在風險和不確定性。

Detalimogene 數據和開發計劃

enGene 的總裁兼首席執行官 Ron Cooper 表示，detalimogene 正在對高風險 BCG 無反應 NMIBC 和原位癌（CIS）患者進行 II 期 LEGEND 試驗。該膀胱內治療方法傳遞編碼三種基因的質粒 DNA，旨在激活 RIG-I 通路並驅動 IL-12 表達。

在 5 月的美國泌尿學會年會上，enGene 報告稱，detalimogene 在沒有表面活性劑的情況下的任何時間完全應答率為 54%。Cooper 表示，55% 的患者經歷了與治療相關的不良事件，其中大多數為輕度，而 2.4% 與劑量中斷或停藥相關。

該公司表示，反應持續時間的數據仍在成熟中。其 12 個月完全應答的 Kaplan-Meier 估計為 25%，Cooper 表示這與已批准的治療 ADSTILADRIN 的特徵相似。

enGene 還在評估與 detalimogene 結合使用的表面活性劑膀胱沖洗。在臨牀前小鼠和非人靈長類動物模型中，該公司表示該方法使 IL-12 表達增加了 8 倍到 10 倍。Cooper 表示，該沖洗可能將治療停留時間從 60 分鐘減少到 30 分鐘，同時提高療效而不影響耐受性。表面活性劑組目前正在進行初步安全性試驗。

Cooper 表示，enGene 已完成工藝性能驗證批次，並獲得 FDA 化學、製造和控制開發及準備試點項目的認證，公司認為這支持生物製品許可申請的準備。該公司報告稱擁有 2.85 億美元的資金。

市場研究指向更廣泛的序列使用

enGene 的首席全球商業化官 Amy Pott 表示，公司進行了六個月的定性和定量研究，包括與 65 名泌尿科醫生和泌尿腫瘤學家的訪談、15 次支付方訪談、對 200 名泌尿科醫生和泌尿腫瘤學家的調查、對 2000 多個患者索賠的分析以及 20 多篇文獻綜述。

Pott 引用了每年約 90,000 例新膀胱癌病例的估計，其中約 80% 被歸類為 NMIBC，約 30% 被認為是高風險。她表示，關於 CIS 和僅有乳頭狀的患者羣體、BCG 無反應分類、定價和市場份額的規模仍存在不確定性。

根據 Pott 的説法，公司的研究表明，僅有乳頭狀的患者在臨牀管理和報銷上與 CIS 患者相似。LEGEND 研究包括一個僅有乳頭狀的患者組，enGene 表示如果基於其關鍵患者組獲得 FDA 批准，將尋求國家綜合癌症網絡（NCCN）指南的納入。

Pott 表示，所有接受訪談的支付方都表示，他們將廣泛覆蓋 BCG 無反應療法，前提是 NCCN 推薦為 2A 類或更高。

該公司還認為，治療藥物的可用性增加可能會擴大接受治療的人羣，因為醫生和患者可能在轉向根治性膀胱切除術之前，先進行三到四種療法的序列治療。Pott 表示，這種動態可能會增加可治療患者的普遍池，而不僅僅是在現有產品之間重新分配市場份額。

社區實踐採納考慮因素

enGene 的研究將私人社區實踐分類為資源有限、工作流程受限、經濟關注或臨牀關注。Pott 表示，超過 40% 的實踐在資源、經濟和療效之間平衡多重關注。

她表示，使用買賣報銷的實踐——enGene 估計佔醫院健康系統外 80% 的泌尿科醫生——在採用療法時認為淨成本回收很重要。該公司表示，NMIBC 療法的年度批發收購成本基準已從約 220,000 美元上升至約 690,000 美元。

Pott 表示，在與最近市場基準相當的定價下，NMIBC 產品需要從約 10% 的合格人羣中獲得治療接受率，或約 2,000 名患者，以產生約 10 億美元的淨銷售額。這些估計反映了 enGene 的市場假設，而不是報告的銷售指導。

START 癌症研究的醫學主任、detalimogene 的研究者 Neal Shore 博士表示，社區醫生在選擇治療時越來越重視後勤要求、人員需求、患者在診所的時間、安全性、報銷和治療效果。

“患者並不真的想接受像根治性膀胱切除術這樣的改變生活的手術，” Shore 説，同時醫生也希望避免進展為肌肉侵襲性疾病。他表示，適當監測的高風險 NMIBC 患者可能在手術前適合多種治療方法。

Shore 表示，他的實踐使用可用的批准療法和臨牀試驗，而不是機械地選擇一種產品。他補充説，根據他的經驗，未對一種 BCG 無反應療法產生反應的患者通常會在考慮膀胱切除術之前詢問其他選擇。

庫珀得出結論，enGene 認為迄今為止觀察到的 detalimogene 的療效、耐受性和非病毒處理特徵使其在獲得批准後適合廣泛的社區泌尿科實踐。

關於 enGene (NASDAQ:ENGN)

enGene Holdings Inc 通過其子公司 enGene, Inc 作為一家臨牀階段生物技術公司，開發通過將治療藥物輸送到粘膜組織和其他器官的基因治療。其主要產品候選藥物是 EG-70（detalimogene voraplasmid），這是一種非病毒免疫療法，用於治療對卡介苗治療無反應的非肌肉侵襲性膀胱癌患者。該公司成立於 2023 年，總部位於加拿大聖勞倫斯。

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