Stoke Therapeutics 的 Dravet 綜合徵試驗超額完成招募目標，且無參與者退出

Stoke Therapeutics NASDAQ: STOK 表示，其針對 Dravet 綜合症的 III 期 EMPEROR 研究已招募 162 名患者，超過了 150 名的目標入組人數，目前沒有報告患者中途退出的情況。

在 Canaccord Genuity 活動上，首席執行官 Ian Smith 表示，該對照試驗正在評估已經接受穩定基礎抗癲癇藥物治療的患者中的 zorevunersen。該研究的主要終點是在第 28 周的癲癇發作減少，而第 52 周的次要評估包括認知和行為的測量。

獲取 Stoke Therapeutics 的提醒：

Smith 表示，162 名入組患者中有 145 名已通過第八週，約 80 名已達到第 24 周，60 名已完成第 28 周的主要終點。根據 Smith 的説法，患者在第八週接受兩次 70 毫克的劑量，隨後在 52 周的研究期間接受兩次 45 毫克的劑量。

試驗設計與保留

該公司在試驗設計中納入了 15% 的退出假設，部分原因是對照組包括假性腰椎穿刺程序。Smith 表示，到目前為止沒有患者退出反映了試驗的執行情況和藥物的耐受性，同時指出一些患者的保留可能與在對照試驗部分後參與者可以接受治療的開放標籤擴展有關。

“到目前為止，藥物必須是耐受良好的。否則，我們會看到與藥物相關的退出情況，” Smith 説。他補充説，Stoke 仍然對試驗數據保持盲態。

Smith 表示，Stoke 預計將在第三季度末提供 EMPEROR 研究的另一個更新。

超越癲癇發作的效果測量

Smith 表示，美國食品藥品監督管理局已授予 zorevunersen 針對 Dravet 綜合症的突破性療法認定，基於早期研究和開放標籤擴展中的癲癇發作減少和 Vineland 適應行為評估結果的數據。

雖然 EMPEROR 的主要終點集中在癲癇發作上，但該研究還旨在通過 Vineland-3 評估認知和行為變化。Smith 表示，這些測量包括接受性和表達性溝通、運動技能、人際交往技能和社會功能。

該試驗圍繞接受性溝通終點進行設計，Stoke 尋求與自然歷史相比的兩到三分的治療效益，Smith 説。他表示，自然歷史數據表明，患者通常不會隨着時間的推移而獲得功能。

Smith 表示，之前的長期開放標籤數據表明，在四年內認知和行為測量持續獲得進展，除了癲癇發作減少。他描述了一些兒童從非語言到語言或變得更加能走動的例子，儘管這些結果是在公司之前的數據背景下討論的，而不是來自正在進行的 III 期試驗的結果。

關於癲癇發作減少，Smith 表示 III 期研究的設計是為了實現大約 40% 到 45% 的治療差異。在之前的 I/II 期研究和開放標籤擴展中，他表示高劑量組的患者在接受 zorevunersen 的同時經歷了 70% 到 80% 的癲癇發作減少。

Stoke 的首席患者官 Jason Hoitt 表示，持續的癲癇發作仍然是照顧者和治療 Dravet 綜合症的醫生所提到的主要未滿足需求，其次是生活質量和神經認知問題。他補充説，癲癇發作減少也是支付方的重要考慮因素。

監管提交計劃

Smith 表示，Stoke 預計將在 2027 年第一季度開始滾動新藥申請提交，前提是與 FDA 在計劃的預 NDA 會議上進行討論。該公司預計在完成 EMPEROR 試驗後，於 2027 年第三季度完成提交。

該公司計劃首先提交化學、製造和控制信息，然後是臨牀前材料，最後是臨牀數據，Smith 説。他表示，Stoke 打算在與監管機構的預 NDA 討論中討論將其長期開放標籤數據納入最終產品標籤的事宜。

Hoitt 表示，該公司已對 zorevunersen 的潛在價值主張進行了支付方研究。根據 Hoitt 的説法，支付方表示，如果該療法獲得批准，長期安全性和有效性數據將是慢性治療中最有説服力的證據之一。

其他項目與 Biogen 合作

除了 Dravet 綜合症，Stoke 還在開發一種針對常染色體顯性視神經萎縮（ADOA）的治療，這是一種與進行性視力喪失相關的遺傳疾病。Smith 表示，該公司的 I/II 期 OSPREY 研究是一項單劑量、劑量遞增研究，針對 OPA1 基因。

該研究將使用低對比度視力和熒光眼底自發熒光測量評估潛在的視力變化。Smith 表示，Stoke 預計在 2027 年上半年從第三和第四組獲得潛在的有效性數據。如果結果支持進一步開發，該公司預計將與 FDA 討論潛在的註冊研究。

Smith 還討論了 Stoke 與 Biogen 在北美以外地區的合作。他表示，這項合作已持續約 18 個月，旨在擴大公司的能力，並提到 Biogen 在反義寡核苷酸療法、製造和國際商業足跡方面的經驗。

關於 Stoke Therapeutics (NASDAQ:STOK)

Stoke Therapeutics，總部位於馬薩諸塞州貝德福德，是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發基因藥物，以提高蛋白質的生產，用於治療罕見的神經肌肉和神經系統疾病。該公司成立於 2014 年，應用其專有的核基因輸出靶向增強（TANGO™）平台，設計抗病毒寡核苷酸，選擇性調節 RNA 剪接並增強功能性蛋白的表達。

該公司的主導項目 STK-001 是一種抗病毒寡核苷酸療法，旨在增加鈉通道蛋白 SCN1A 的生產，目前正在針對德拉瓦特綜合症（Dravet syndrome）進行臨牀開發，這是一種嚴重的兒童起病癲癇。

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