Kura Oncology (KURA) 2026 年第二季度收益電話會議記錄

图片来源：The Motley Fool。

日期

2026年8月12日，东部时间下午 4:30

参会人员

• 投资者关系与企业事务高级副总裁 - Greg Mann
• 总裁兼首席执行官 - Troy Edward Wilson
• 首席商业官 - Brian T. Powl
• 首席医学官 - Mollie Leoni
• 财务与会计高级副总裁 - Thomas Doyle

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主要信息

• KOMZIFTI 净产品收入 -- 910 万美元，较 2026 年第一季度增长 57%。
• 新患者启动 -- 115 例，环比增长 35%，使公司在复发或难治性 NPM1 突变急性髓性白血病领域占据主要市场份额。
• 总处方量 -- 250 例，较 2026 年第一季度增长 59%。
• 现金及短期投资 -- 截至2026年6月30日为 5.19 亿美元，较2025年12月31日的 6.672 亿美元有所下降。
• 合作收入指引 -- 2026 年预计为 4500 万至 5500 万美元，2027 年和 2028 年的指引维持在每年 9000 万至 1.1 亿美元。
• 预期合作付款 -- 预计来自 Kyowa Kirin 的 1.8 亿美元，用于资助 ziftomenib 项目直至其首次关键结果。
• 研发费用 -- 6190 万美元，较 2025 年第二季度的 6280 万美元有所下降。
• 销售、一般和行政费用 -- 3180 万美元，较去年同期的 2520 万美元上升，主要由于商业推出活动。
• 净亏损 -- 6830 万美元，较 2025 年第二季度的 6610 万美元有所增加。
• 前线 AML 反应率 -- 在 KOMET-007 研究中，接受 ziftomenib 和强化化疗治疗的新诊断患者的总体反应率为 96%。
• 12 个月总体生存率 -- 新诊断的 NPM1 突变急性髓性白血病患者在前线强化化疗队列中的生存率为 94%。
• 复合完全缓解率 -- 在未接受 venetoclax 治疗的复发或难治性患者中为 70%，缓解的中位持续时间为 9.2 个月。
• 医生组合使用 -- 40% 的新患者启动为医生发起的与 venetoclax、azacitidine 或 FLT3 抑制剂的组合。
• Darlifarnib 客观反应率 -- 在接受 cabozantinib 治疗的肾细胞癌患者中为 44%，疾病控制率为 94%。
• 肾细胞癌中位无进展生存期 -- 在未接受 cabozantinib 治疗的患者中，darlifarnib 与 cabozantinib 组合治疗的中位无进展生存期为 13 个月。
• KRAS G12C 肿瘤缩小率 -- 在接受 darlifarnib 与 adagrasib 组合治疗的可评估患者中为 77%。
• 优先支付者覆盖 -- 1600 万人在优先状态下覆盖，患者必须在使用其他 menin 抑制剂之前使用 KOMZIFTI。
• 市场准入 -- 目前 95% 的被覆盖人群可以无标签限制地获得该疗法。
• 账户参与度 -- 90% 的重点急性髓性白血病账户在本季度与现场团队保持了互动。
• KOMET-017 站点规模 -- 预计全球将有 200 个站点参与注册的第三阶段试验。
• 可寻址市场 -- 管理层识别的 ziftomenib 在急性髓性白血病治疗中的可寻址市场为 70 亿美元。
• 关键数据预测 -- KOMET-017 前线强化化疗试验的顶线结果预计在 2028 年发布。
• 基于股份的补偿 -- 非现金费用为 820 万美元，较 2025 年第二季度的 690 万美元有所增加。

摘要

Kura Oncology, Inc.(KURA +1.62%) 报告称，在其主导疗法在复发或难治性 NPM1 突变急性髓性白血病领域上市的第二个完整季度中，已实现新患者启动的主要市场份额。管理层将新患者启动视为未来商业表现和处方量的主要领先指标。公司表示，正在推进 darlifarnib 作为第二个独立的精准肿瘤学平台，引用临床数据表明该资产可以增强固体肿瘤（如肾细胞癌和 KRAS 突变癌症）中的靶向治疗基础。财务战略仍然专注于通过预计在 2028 年发布的主要关键试验结果来维持现金流，支持来自与 Kyowa Kirin 合作的预期里程碑付款。

• 首席执行官 Wilson 将 KOMZIFTI 的采用归因于医生根据 “整体治疗概况” 选择疗法，包括疗效、安全性和给药便利性。
• 首席商业官 Powl 表示，40% 的组合使用率提供了早期信号，表明临床医生认为该产品 “自然适合未来的治疗范式”。
• 管理层将 KOMET-017 试验设计描述为 “1 站式服务”，整合了强化和非强化化疗队列，以简化运营活动和站点激活。
• 管理层预计将在 2026 年下半年获得 ziftomenib 与 gilteritinib 组合在 NPM1 和 FLT3 突变患者中的初步临床数据。
• 首席执行官 Wilson 指出，公司在支出方面 “非常非常谨慎”，因为研发费用同比略有下降。
• 公司计划在 2027 年上半年启动 darlifarnib 与 daraxonrasib 在 KRAS 突变的二线胰腺癌患者中的平台研究。
• 首席医学官 Leoni 报告称，公司将进行探索性分析，以评估 ziftomenib 在 MEIS1 相关急性髓性白血病亚型中的活性，超出当前的基因靶点。

行业术语表

• NPM1: 核仁磷蛋白 1，一个在急性髓性白血病中经常突变的基因，是美宁抑制的靶点。
• AML: 急性髓性白血病，一种起源于骨髓造血细胞并迅速进展的癌症。
• KMT2A: 一个基因，当其重排时，与特定的侵袭性白血病亚型相关。
• Menin Inhibitor: 一类药物，阻止美宁蛋白与 KMT2A 之间的相互作用，这对某些白血病细胞的生存至关重要。
• ccRCC: 清晰细胞肾细胞癌，最常见的肾癌组织学类型。
• PDAC: 胰腺导管腺癌，最常见的胰腺癌类型。
• ORR: 客观缓解率，接受特定治疗后癌症缩小或消失的患者百分比。
• OS: 总生存期，从治疗开始到患者存活的时间长度。
• CRc: 复合完全缓解，临床终点，衡量血液和骨髓中所有癌症迹象消失的情况。
• MRD: 最小残留病，治疗后体内残留的少量癌细胞，常用于预测复发。
• FLT3: 类淋巴酪氨酸激酶 3，一个突变后可导致白血病细胞快速生长的基因。
• FTI: 法尼基转移酶抑制剂，一类阻止需要法尼基化的蛋白质活性的药物。

完整的电话会议记录

操作员: 我是 Lenias，今天将为您主持会议。此时，我想欢迎您参加 Kura Oncology 第二季度 26 财务业绩电话会议。所有线路已静音，以防止背景噪音。在发言者发言后，将进行问答环节。如果您希望在此期间提问，并且是通过网络研讨会加入的，请使用网络应用程序底部的举手图标，以便让每个人都有机会参与，我们要求您限制为 1 个问题和 1 个后续问题。

如果时间允许，在问答环节结束时，我们邀请您重新加入队列以提出额外问题。此时，我想将电话交给 Greg Mann，Kura Oncology 的投资者关系和企业事务高级副总裁。请继续。

Greg Mann: 谢谢你，Lenias。下午好，欢迎参加 Kura Oncology 的第 26 季度电话会议。今天参加会议的有 Troy Edward Wilson 博士，董事长兼首席执行官；Brian T. Powl，首席商业官；Mollie Leoni 博士，首席医学官；Thomas Doyle，财务和会计高级副总裁。我们提醒您，今天的讨论将包括基于当前预期的前瞻性声明。这些声明代表了今天的判断，可能涉及风险和不确定性，导致实际结果与预期结果有重大差异。有关可能影响公司的风险因素的信息，请参阅 Kura 向 SEC 提交的文件，这些文件可从 SEC 或 Kura Oncology 网站获取。

有鉴于此，我将把电话交给 Troy。

Troy Edward Wilson: 谢谢你，Greg，大家下午好。第二季度标志着 Kura 作为一家商业阶段肿瘤公司向前迈出的又一步。KOMZIFTI 在复发/难治性 NPM1 突变 AML 美宁抑制剂市场中占据了领导地位，新的临床数据进一步增强了我们在建立两个差异化增长业务方面的信心。我将从 COMZIFTI 开始。在市场上仅仅第二个完整季度，COMZIFTI 产生了 910 万美元的净产品收入，超出了我们的预期，并在复发难治性 NPM1 突变 AML 美宁抑制剂市场中占据了大多数新患者的开始。在发布的这个阶段，新患者的开始是商业表现最清晰的领先指标。

它们衡量医生今天选择哪种治疗，并为未来的处方和收入奠定基础。在仅仅第二个完整商业季度中实现了新患者开始的多数份额。尽管我们是第二个进入市场的，但这清楚地表明医生在美宁抑制剂类别中进行了区分。在现实世界的 AML 实践中，医生根据整体治疗方案、疗效、可预测和可管理的安全性、给药便利性、药物相互作用，以及越来越多的与现有治疗方法结合的潜力来选择治疗。我们相信 KOMZIFTI 的快速采用反映了其在当前 FDA 批准的美宁抑制剂机会中差异化特征的强大。但单药治疗的推出仅仅是开始。

我们的目标是通过将 Ziftomenib 与多种标准治疗相结合，确立其作为 AML 的基础治疗。我们在 EHA 报告的长期一线数据表明，Ziftomenib 与标准治疗的结合效果良好，增强了反应，并支持更持久的结果。在近 100 名患者和延长随访中，KOMET-007 显著增强了我们对一线策略的信心。Mollie 将更详细地讨论这些数据。展望未来，我们预计在下半年会有多个临床更新，涵盖单药治疗、联合治疗和多种治疗设置。转向 darlifarnib，我们现在相信我们拥有第二个完全拥有的战略资产，能够在独立于我们的美宁抑制剂业务的情况下创造显著价值。

在接受过 cabozantinib 治疗和未接受 cabozantinib 治疗的肾细胞癌患者以及 KRAS G12C 突变的实体瘤中，我们已经生成了临床证据，表明 darlifarnib 有潜力通过共同的生物机制增强靶向治疗的效果，同时保持可控的安全性。我们的策略很简单。将 darlifarnib 与已建立和新兴的靶向治疗相结合，使我们能够高效推进项目，同时保留未来战略合作的机会。回顾一下，Kura 的实力比仅仅一个季度前要强大得多。我们在复发/难治性 NPM1 突变 AML 的新患者启动方面建立了商业领导地位。

我们建立了 AML 领域中最成熟和稳健的前线 menin 抑制剂数据集之一。我们已经将完全拥有的精准肿瘤学平台推进到超越 menin 抑制，并保持了执行多个创造价值的里程碑的财务实力。综合来看，这些资产使我们能够通过商业执行、管道扩展和有序的资本部署创造价值。接下来，我将把时间交给 Brian。

Brian T. Powl: 谢谢 Troy。在第二季度，COMZIFTI 产生了 910 万美元的净产品收入，约有 115 个新患者启动，总处方超过 250 个。根据当前的处方数据，COMZIFTI 在复发/难治性 NPM1 突变 AML 的 menin 抑制剂市场中，在其推出的第二个完整季度内就占据了大多数新患者启动的市场份额。这是本季度的亮点。新患者启动是今天医生选择的最清晰指标，也是未来商业表现的最强预测之一。推出的质量通过多个指标得到了证明。重复处方持续增加，采用率在学术和社区治疗中心均有所扩大，新账户继续以 COMZIFTI 启动 menin 抑制剂治疗。

医生发起的与 venetoclax 和 azacitidine 的联合使用，以及与 FLT3 抑制剂在共同突变患者中的使用，约占新患者启动的 40%。在覆盖的生命中超过 95% 且没有标签限制的情况下，医生们对开处方他们认为对患者最好的治疗充满信心。医生们越来越倾向于选择 KOMZIFTI，因为其差异化的特征，我们相信这一特征正在推动采用。我们的重点很简单，赢得每一个合格的患者。每一个新患者都为重复处方和收入创造了机会。我们的现场团队继续高效执行，与全国主要 AML 开处方医生保持一致的互动。

在本季度，我们与超过 90% 的优先 AML 账户保持了互动，同时增加了与高价值治疗中心的互动频率。尽管在市场上处于第二位，COMZIFTI 在其第二个完整商业季度内就实现了新患者的多数市场份额。这在肿瘤学中并不常见。我们认为这反映了产品的显著差异化、医生对 COMZIFTI 的日益采用以及卓越的商业执行。尽管我们仅推广 COMZIFTI 的批准单药适应症，但医生发起的联合使用提供了早期信号，表明临床医生认为该产品在未来的治疗范式中自然适合。

我们将处方行为视为实用适配的证据，这在战略上是重要的，因为 Ziftomenib 正在向 FLT3 突变疾病和新诊断的 AML 推进，而联合治疗将定义最大的机会。我们相信，医生今天所表现出的信心可以将 COMZIFTI 的领导地位延伸到更早的治疗线和其他患者群体，最终将 Ziftomenib 定位为 AML 的基础治疗。对于今年剩余的时间，我们的优先事项很明确。保持在复发难治性 MPM1 突变 AML 的 menin 抑制剂市场中的领导地位，继续通过强化医生最看重的产品属性来扩大医生的采用，并在新患者启动、总处方和收入方面实现持续的季度增长。我们的目标很简单。

将 KOMZIFTI 确立为今天领先的 menin 抑制剂，同时建立医生、支付方和患者的信心，使其在明天成为 AML 的基石治疗。接下来，我将把电话交给 Mollie。

Mollie Leoni: 谢谢你，Brian。第二季度加强了我们两个精准肿瘤学业务。对于 Ziftomenib，新的临床数据增强了我们对其成为 AML 基础治疗潜力的信心。对于 darlifarnib，数据继续支持其作为广泛且差异化的联合平台在实体瘤中的潜力。我将从 Ziftomenib 开始。在 EHA 之前，KOMET-007 复发/难治性 Ziftomenib 联合 venetoclax 和 azacitidine 研究的同行评审结果已在《血液》杂志上发表。该方案在重度预处理人群中显示出显著的活性，包括之前接受过 venetoclax 治疗的患者。

令人印象深刻的是，在未接受 venetoclax 治疗的患者中，总体反应率为 87%，CR 率为 70%，在近 11 个月的随访中中位生存期尚未达到。转向 EHA，我们展示了 KOMET-007 的长期结果，评估 Ziftomenib 加 7 加 3 在 99 名新诊断的 NPM1 突变和/或 KMT2A 重排的 AML 患者中的效果。缓解率很高，反应很深。在复发/难治性 NPM1 突变 AML 中，ORR 为 96%。在 12 个月时，总体生存率为 94%，在中位随访 17.6 个月后中位生存期尚未达到。

这些结果与历史上年轻健康患者的 12 个月总体生存率 70% 至 80% 以及接受单独强化化疗的老年患者的 45% 至 55% 相比，表现良好。重要的是，ziptomenib 似乎并没有对强化化疗造成任何显著的骨髓抑制。据我们所知，这是迄今为止报告的针对任何 menin 抑制剂的最大一组前线强化化疗数据。这使其成为 KOMET-017 三期项目潜力的关键指标。我们继续扩大这一数据池，关键试验 KOMET-017 的 “一站式” 设计正在美国、欧洲和亚洲进行招募。

我们继续预计将在 2028 年报告我们的强化化疗-Ziftomenib 试验的顶线结果，我们的临床数据和运营执行使我们有信心在前线急性髓系白血病（AML）中处于领先地位。我们的 FLT3 联合项目也在推进中。我们预计今年晚些时候将从 Ziftomenib 加 gilteritinib 在复发/难治性 NPM1 和 FLT3 突变患者中的初步临床数据。此外，在 2026 年下半年，我们还预计将提供与 7 加 3 加 quasartanib 的联合数据。此外，还将有其他更新，包括长期 KOMET-001 数据和评估 Ziftomenib 在其他非-NPM1、非-KMT2A 重排的 menin 依赖性 AML 亚型中的活性的探索性分析。

综合来看，这些研究旨在展示 Ziftomenib 在多种治疗方法中有效结合的潜力，同时保持在复发和前线 AML 中长期使用所需的安全性。转向 darlifarnib，我们的第二个主要战略资产。从肾细胞癌开始，我们在接受 cabozantinib 治疗和未接受 cabozantinib 治疗的患者中报告了强有力的数据。在接受 cabozantinib 治疗的患者中，darlifarnib 加 cabo 的客观反应率为 44%，疾病控制率为 94%。在该患者群体中，预期的反应率约为 17% 至 22%。在 cabozantinib 先前失败的情况下产生反应提供了有力的临床机制证明。在未接受 cabozantinib 治疗的患者中，数据更为鼓舞人心。

在 34 名晚期透明细胞肾细胞癌患者中，客观反应率在不同剂量水平上范围为 33% 至 50%，中位无进展生存期为 13 个月。作为背景，在该环境下的历史反应率范围为 18% 至 40%，中位无进展生存期约为 6 至 11 个月。该组合的安全性在测试的剂量范围内是可控的。这些数据为在 FIT001 的随机 1b 部分中评估的剂量组合提供了信息，该部分比较了 darlifarnib 加 cabo 与单独 cabo 以及未接受 cabo 治疗的透明细胞肾细胞癌。该研究旨在选择推荐剂量并为潜在的注册策略提供信息。

我们预计在 2027 年上半年完成招募，并在下半年提供初步数据。此外，在 ASCO 会议上，darlifarnib 加 adagrasib 的首次人体数据在 77% 的反应可评估患者中显示肿瘤缩小，患者均为 KRAS g 12 c 突变癌症。观察到不同肿瘤类型和剂量水平的活性，导致反应率大约是单药 adagrasib 的两倍。该组合也耐受良好。这些在 cabo 和 adagrasib 组合中的结果一致且独立地讲述了 darlifarnib 通过可耐受的 MAP 激酶通路抑制方法增强靶向治疗基础的提议机制。

我们计划在 2027 年上半年启动我们的 darlifarnib 平台研究，评估 darlifarnib 加 daraxonrasib 在第二线或后续 KRAS 突变胰腺癌中的应用。我们的优先事项依然明确。执行我们的注册研究，生成高质量的临床数据以指导实践，并继续建立两个差异化的精准肿瘤学业务。我现在将电话转给 Tom，让他讨论我们第二季度的财务结果。

Thomas Doyle: 谢谢你，Mollie。我很高兴为大家提供 2026 年第二季度财务结果的简要概述。我们来自 COMZIFTI 销售的净产品收入为 910 万美元，而 2025 年第二季度为零。来自 Kyowa Kirin 合作的合作收入为 1180 万美元，而 2025 年同期为 1530 万美元。研发费用为 6190 万美元，而 2025 年第二季度为 6280 万美元。销售、一般和行政费用为 3180 万美元，而 2025 年第二季度为 2520 万美元。2026 年第二季度的净亏损为 6830 万美元，而 2025 年第二季度的净亏损为 6610 万美元。

这包括非现金的基于股份的补偿费用为 820 万美元，而 2025 年同期为 690 万美元。截至2026年6月30日，Kura 的现金及现金等价物和短期投资为 5.19 亿美元，而截至2025年12月31日为 6.672 亿美元。我们维持之前沟通的合作收入指导，预计 2026 年为 4500 万至 5500 万美元，2027 年为 9000 万至 1.1 亿美元，2028 年为 9000 万至 1.1 亿美元。这一收入反映了根据我们与 Kyowa Kirin 的合作协议对履行义务的非现金会计确认。

截至 6 月 30 日，我们的现金、现金等价物和短期投资，加上预计从与 Kyowa Kirin 的合作协议中获得的 1.8 亿美元支付，预计将为我们的 Ziftomenib AML 项目提供资金，直到 2028 年预计的 KOMET-017 三期顶线结果发布。至此，我将电话转回给 Troy。

特洛伊·爱德华·威尔逊： 谢谢你，汤姆。第二季度表明 Kura 正在将产品差异化转化为商业领导力。COMZIFTI 在成人复发和难治性 NPM1 突变的急性髓性白血病（AML）中赢得了新的患者开端，同时我们的临床项目继续将 Ziftomenib 扩展到更大的一线机会。同时，darlifarnib 正在成为一个潜在的差异化精准组合平台，广泛适用于实体肿瘤。这些项目共同为我们提供了多个独立的长期价值创造驱动因素，得到了资本和执行力的支持，以实现这些机会。就这些，Lenias，我们准备好回答问题了。

操作员： 谢谢。我们现在进入问答环节。如果您是通过网络研讨会加入的，请使用您网络研讨会应用程序底部的举手图标。当您被叫到时，请取消静音并提出您的问题。我们将暂停片刻以整理提问队列。再次请求您限制自己提出 1 个问题和 1 个后续问题。您可以重新进入队列以提出任何额外的后续问题。您的第一个问题来自 BofA 证券的杰森·埃隆·泽曼斯基。请取消静音并提出您的问题。

杰森·埃隆·泽曼斯基： 下午好。恭喜你们取得了出色的季度成绩，非常感谢你们回答我们的提问。我有两个简短的问题。关于 115 个新患者开端，您能帮我们区分一下这次顺序增长中有多少反映了整体 menin 类药物渗透的增长，多少是来自竞争对手的市场份额增长吗？其次，您能帮我们理解一下开端、补充处方和确认收入之间的新兴关系，包括本季度的任何库存或毛利转净效应吗？非常感谢。

特洛伊·爱德华·威尔逊： 谢谢，杰森。是的，我会请布莱恩逐一回答这些问题。

布莱恩·T·鲍尔： 当然。谢谢你，杰森，提出这些问题。是的，我们对这一季度的顺序增长感到非常满意。我认为这代表着我们团队在新账户渗透和新患者扩展方面的持续执行。我们的目标是成为这一领域的市场领导者，而新患者开端在仅仅第二季度就取得的这一成绩正是这一点的体现。我认为这表明我们不仅在从竞争对手那里夺取市场份额，同时也有机会扩大市场。

关于您第二个问题，即补充处方和增长动态，我认为您可以在我们分享的结果中看到，从第一季度到第二季度，我们的新患者开端季度增长约为 35%，而 TRx 的季度增长实际上约为 60%。所以我们看到了重复处方和新处方。我认为，我们能够看到持续的良好增长，并且并没有任何库存或一次性补货事件对这一增长产生实质性影响。

但故事的核心确实是增长。

杰森·埃隆·泽曼斯基： 太好了。谢谢你的解释。

特洛伊·爱德华·威尔逊： 谢谢，杰森。

操作员： 谢谢。您的下一个问题来自 Cantor Fitzgerald 的李·王·瓦特塞克。请取消静音并提出您的问题。

李·王·瓦特塞克： 嘿，大家。感谢你们回答我的问题。我很好奇，您预计 COMZIFTI 的市场领导地位将如何随时间演变？您认为其中有多少是由组合使用驱动的？

特洛伊·爱德华·威尔逊： 好的，我来回答这个问题。

布莱恩·T·鲍尔： 谢谢你，李。我认为，正如我们所说，当我们首次推出时，我们表示我们有一个差异化的产品特征，我们认为这将受到医生的青睐，我们预计在这一年中将实现季度增长，并成为 NPM1 突变人群中 menin 领域的市场领导者。正如我们在第二季度分享的新患者开端所示，我们已经实现了这一市场领导地位。随着 TRx 的增长和收入的增长，我们认为所有迹象都表明——你知道，箭头都是向上的。它们朝着增长的方向转动。

我们认为，势头在我们这边，继续发展这一点。我们知道您曾被问及持续时间。持续时间是一个将随着时间推移而出现的因素，我们将在继续增长的过程中看到这一点。但重点是让每位新患者都有机会使用 COMZIFTI，这就是我们迄今为止所取得的成就。我们将继续在这一点上执行，这将使我们能够实现整体市场领导地位。关于组合使用，是的，您提到的问题。

正如我们在发言中提到的，我们大约有 40% 的组合使用。这与我们上个季度的情况一致，显然当时的使用量较低。因此，我们看到组合使用的增长。显然，团队专注于按标签推广。但医生们看到选择，并希望寻找组合的方法。我认为这是 COMZIFTI 在复发/难治领域的真正增长机会，因为 Mollie 提到的数据。关于在《血液》杂志上的发表。我们将展示与 FLT3 抑制剂的组合的新数据，正如您所知，约一半的 NPM1 突变市场是共同突变的。因此，我们将能够继续开发这一点。

正如我们所说，我们看到 venetoclax 组合和 FLT3 组合的分布。我们认为我们在继续生成数据方面处于良好位置，这将支持医生选择使用 COMZIFTI。

操作员： 谢谢。您的下一个问题来自 Leerink Partners 的 Asthika Goonewardene。请解除静音并提问。

Asthika Goonewardene： 嘿，大家好。感谢你们回答我的问题，同时也祝贺你们本季度的增长。我有几个关于季度间动态的快速问题。你能告诉我们 COMZIFTI 的二级或优先覆盖情况吗？抱歉，你们能听到我说话吗？

操作员： 是的，请继续，Asthika。

Asthika Goonewardene： 哦，好的。问题是，你能告诉我们 COMZIFTI 的二级或优先覆盖情况吗？对于需要事先授权的患者，这些授权的转化比例是多少？然后我还有一个快速的后续问题。

Brian T. Powl： 当然。谢谢你，Asthika，提出这些问题。是的，我们没有详细讨论我们的市场准入覆盖情况。但我认为这代表了故事的持续成功。我们现在覆盖了超过 95% 的生命，约有 1600 万人实际上享有优先状态，他们必须在接受其他 menin 抑制剂之前使用 COMZIFTI。我认为这转化为我们所看到的增长。

事先授权在肿瘤学中是一个标准机制，我认为对我们来说非常重要的是，我们没有看到医生在为他们的患者获取 COMZIFTI 方面遇到任何挑战，我认为这反映在我们季度间的增长中。

Asthika Goonewardene： 听到这个真不错，然后

Troy Edward Wilson： 是的，请继续。你说你有一个快速的后续问题。

Asthika Goonewardene： 是的，关于 KOMET-017。看起来在 clinicaltrials.gov 上你们的所有站点都已激活。你能告诉我们预计何时完成强化化疗组的入组吗？谢谢，大家。

**Troy Edward Wilson：**Mollie，你想回答 Asthika 关于 KOMET-017 的问题吗？

Mollie Leoni： 当然。为了明确，当所有站点都激活时，我们将有超过 200 个站点，所以我们仍在激活它们的过程中。但实际上，事情进展得非常顺利。因此，我们对 2028 年首次数据更新和结果的指导仍然完全按计划进行。

Asthika Goonewardene： 明白了。谢谢。

Troy Edward Wilson： 谢谢。

操作员： 谢谢。您的下一个问题来自 Jefferies 的 Roger Song。请解除静音并提问。

Nabeel Nissar： 嘿，团队。感谢你们的更新。祝贺你们迄今为止的发布进展。我是 Nabeel，代替 Roger Song 提问。关于 KOMET-017，你提到入组进展超出计划。我很好奇是什么推动了这一点，以及你们如何看待在这一类别中率先建立前线数据集的价值？谢谢。

**Troy Edward Wilson：**Mollie？

Mollie Leoni： 嗯，你知道，最终有几个不同的因素，但 KOMET-017 之所以成功，是因为设计对我们的站点和开处方医生来说非常方便。将强化和非强化化疗的两个研究放在同一试验中，这样只需进行一轮繁琐的启动和运营活动，确实有所不同，并且使任何患有依赖 menin 抑制剂疾病的患者在走进医生办公室时都有地方可去。

除此之外，007 数据，阶段 1 数据我们在各种会议上持续展示，确实增强了大家的兴奋感。患者的情况非常好。添加 menin 抑制剂似乎没有增加任何毒性，可能带来了相当大的益处。因此，我认为大家对我们展示的数据和这些患者能够入组的试验结构都感到兴奋。

Nabeel Nissar： 谢谢，Troy。

操作员： 谢谢。您的下一个问题来自 LifeSci Capital 的 Charles Zhu。请解除静音并提问。

Peter Green： 嗨，我是 Peter Green，代替 Charles 提问。实际上，我有一个关于 FTIs 的快速问题。听起来在 27 年的上半年，推出一个将 darlifarnib 与 daraxonrasib 结合的平台试验，你们已经承诺了 PDAC。我想知道你们对潜在其他组合的想法是否有所改变。例如，我们曾谈论过与 EGFR、G12D 的结直肠癌。我们还看到其他与 RAS 的组合，如 RMC-6236 在竞争格局中获得优势。所以我很好奇你们对此的看法。谢谢。

Troy Edward Wilson： 是的。谢谢，Peter。Mollie，你想评论一下吗？

Mollie Leoni： 当然。这是一个非常非常好的问题。因此，显然，daraxonrasib 将是我们平台设计中的第一个。但我们之所以进行平台设计，是为了能够并行探索所有这些对患者和科学上都非常有意义的其他组合。因此，daraxonrasib 将是第一个，但绝对会寻找其他适应症和其他药物的额外组合。

Troy Edward Wilson： 是的，Peter，补充一下 Mollie 的评论，我们看到在第二线 PDAC 中与 daraxonrasib 结合的机会。许多公司似乎正在朝前线发展。也许，你知道，试图在潜在批准之前进入，或者，也许，不必与化疗正面竞争。在我们看来，如果我们能用 daraxonrasib 复制我们在 adagrasib 中看到的情况，我们认为可以为那些第二线及以上的患者增加临床价值。并且向 Revolution Medicines 团队致敬，感谢他们为患者带来的贡献。

但我认为这现在为我们提供了一个平台，可以通过组合进行构建，你提到了一些组合。正如 Mollie 所说，我们确实希望能够选择性地进行。我们不能做所有事情，对吧？但是，我们有许多组合在考虑中，其中一些需要与其他方的合作，我们会在适当的时候提供更多细节。

Peter Green: 谢谢。还有一个快速的跟进问题。目前是否有资金专门用于这个试验？预计的费用是多少？

Troy Edward Wilson: 是的，有资金，Peter。我们还没有具体列出费用。我的意思是，目前我们计划进行第一阶段的试验。你想确认你有足够的安全性和耐受性。如果一切看起来不错，我们将重新评估。我们现在处于一个阶段，你可能在电话中听到，我们有大量的投资机会。我们将继续非常专注于我们的资本配置。

我们认为现在在新患者启动方面至少有领导地位，我认为很快在其他指标上也会有。我们希望与 darlifarnib 一起，类似地进行。所以，所有好事都需要时间。我们很幸运，darlifarnib 仍处于早期开发阶段。因此，相对于例如注册启用研究，我们并不是在谈论巨额资金。谢谢。

Operator: 您的下一个问题将来自 Mizuho 的 Salim Syed。请解除静音并提问。

Salim Syed: 很好。恭喜你们这个季度的表现，感谢提问。我会尽量遵守单一问题的规则，让你们回到正轨。是的，感谢。Troy，你们在新闻稿中提到，复发/难治性 NPM1 的新患者启动占据了大多数。Syndax 也表示，他们看到的 NPM1 业务中有 60% 或三分之二的份额。我看到这两者不可能同时成立。所以我想知道数据中哪里存在这种混淆，以至于双方都声称在新患者启动中占据了大多数份额？

Troy Edward Wilson: 是的，Salim。感谢你的提问。实际上，正如运营商所指出的，我们允许人们提出一个跟进问题。所以请随意提问。但让我来澄清一下混淆。我们说我们有 115 个新患者启动。我们是根据索赔数据来读取竞争对手的——我们和竞争对手都如此。他们在这个季度有 250 个新患者启动，约 40% 是 NPM1。所以根据我的计算，那是 100。而且新患者启动的季度环比下降了 25%。而我们季度环比增长了 35%。他们确实有 KMT2A 业务。我认为当他们谈论时，我们想要非常明确。

我们只讨论 NPM1。我们只谈论 NPM1。NPM1 最终，正如你所知，是一个更大的机会，可能包括 FLT3，并且我们将进入前线。并不是要贬低 KMT2A 市场，但那只是 AML 的 5%。所以我认为你必须明确我们到底在问什么。回到 Brian 所说的，Salim，无论是 NPS、TRX 还是净收入，它们都在增长。它们都在强劲增长。我认为这是一个好迹象。

Salim Syed: 好的。非常感谢你，Troy。感谢。

Troy Edward Wilson: 是的。谢谢你。

Operator: 您的下一个问题将来自 TD Cowen 的 Philip Nadeau。请解除静音并提问。

Philip Nadeau: 下午好。感谢你们接受我们的提问。现在你们已经有几个季度的商业经验，想知道与 COMZIFTI 的商业经验是否与我们在临床试验中看到的有所不同。医生们是否指出了什么显著的不同？这是第一个问题。然后，关于我们将在今年晚些时候看到的 FLT3 组合数据，能否给我们一些希望看到的数据以及下一步可能是什么的感觉？谢谢。

Troy Edward Wilson: 当然。谢谢你，Philip，提出这两个问题。你想回答市场上我们是否看到与临床经验不同的情况吗？是的，临床经验。

Brian T. Powl: 当然。谢谢你的提问，Philip，我很高兴能给你一些背景，但对于已经参与我们研究的患者来说，现在还为时已晚，无法衡量结果，正如你所知，但我们看到，患者的接受度对 COMZIFTI 作为市场上新型 menin 抑制剂的差异化支持非常强劲。

医生们对疗效、安全性、与其他药物的兼容性以及简便性等方面的评价，都是导致处方增加、医生选择的原因。我们的团队正在明确执行，以便实现这一点。我认为随着我们继续跟踪，我们将能够随着时间的推移跟踪持续时间的故事，并了解结果。

但我认为一个指标是我们概述的组合使用，表明医生们非常有兴趣将这些疗法结合使用。我们能够迅速发布血液出版物，基于医生的反馈，他们真的希望确保他们有可用的数据来做出这些决定。因此，我们将继续跟踪，随着时间的推移，我们将能够展示这一点。但我认为我们在临床数据中获得的反应和概述是一致的。

特洛伊·爱德华·威尔逊： 说到组合，莫莉，你想谈谈关于 FLT3 的预期以及可能的下一步想法吗？

莫莉·莱奥尼： 当然。关于我们将要展示的 FLT3 数据，包括与 gilteritinib 的复合疗法以及与 quizartinib 的四重疗法在一线治疗中的应用。你应该关注的第一、第二和第三点是安全性和组合的能力。因此，我们能够向你展示这些数据，展示安全的组合，展示安全的剂量递增，这应该是非常重要的。因为我们一直说，AML 是一场组合游戏。成功治疗患者需要这些组合。

所以，实际上，你应该关注安全性和耐受性，但显然，我们也会展示相关的疗效。这些数据目前正在不断演变。quizartinib 的试验仍然相对较新，但招募速度非常快。我们希望尽快与你分享数据，并在一切演变时继续更新。我认为这将是我们在展示数据时会讨论的一个主题。

菲利普·纳德： 这非常有帮助。谢谢。

特洛伊·爱德华·威尔逊： 谢谢你，菲利普。

操作员： 谢谢。提醒一下，如果你想提问，请使用在你的网络研讨会应用程序底部找到的举手图标。我们要求你限制自己提问 1 个问题和 1 个后续问题。你的下一个问题来自巴克莱的埃泽·达鲁特。请解除静音并提问。

埃泽·达鲁特： 很好。谢谢你们接受我的提问。你们能听到我吗？

特洛伊·爱德华·威尔逊： 是的，我们能听到你。谢谢。

埃泽·达鲁特： 谢谢。只是一个问题，我想是对之前关于真实世界与临床使用问题的一个后续提问。想了解一下你提到的 40% 的组合使用中，有多少是在复发/难治的 NPM1 患者中，也就是未标记的适应症，还是说在早期治疗或超出当前标签的患者群体中使用。任何相关信息都会很有帮助。谢谢。

布莱恩·T·鲍尔： 是的。谢谢你，埃泽。我们报告的数据主要是在这个复发难治的患者群体中。这不是我们的适应症，但在这个群体中。我们的目标是因为我们有 KOMET-017 正在招募，我认为我们希望将任何新诊断的患者纳入这些试验。但我们看到的动态是，立即对一线治疗产生耐药的患者，可能会优先选择组合治疗，我认为医生们正在这样使用。因此，在我们治疗的患者群体之外，并没有太大的动态故事。

埃泽·达鲁特： 谢谢。

特洛伊·爱德华·威尔逊： 谢谢你，埃泽。

操作员： 你的下一个问题来自公民 JMP 证券的雷尼·本杰明。请解除静音并提问。

雷尼·本杰明： 很好。谢谢你们接受我的提问，恭喜你们这个季度的表现。我想了解一下，特洛伊，关于在这些 MEIS1 依赖的 AML 患者中评估 ZIFTO 的理由，尤其是那些不是 NPM1 或 KMT2A 的患者。这在市场潜力方面有多重要，还是说这只是一个附加的好处？作为后续问题，关于 KRAS 和 ASCO 数据以及汤姆关于资金支持 Ziftomenib 结果的评论。

你能谈谈资助 darlifarnib 项目的最佳策略是什么，以及你们希望考虑的最佳合作结构吗？谢谢。

特洛伊·爱德华·威尔逊： 是的。谢谢你，雷尼。两个非常不同的问题。让我请莫莉提醒大家，当我们进行剂量递增时，我们确实看到了活动性，在一个 CEBPA/RUNX1 患者中达到了完全缓解。这是一个重要的标志。但莫莉，也许你可以谈谈这个研究的理由。显然，我们不能——我们不能在摘要下讨论，但莫莉，也许你可以谈谈雷尼的第一个问题。我来回答第二个。

莫莉·莱奥尼： 是的。你所说的非常重要。当我们进行第一阶段的剂量递增时，我们在一些你所谓的 “预期” 之外的地方看到了活动性。根据之前生成的数据，可能有多达 50% 的 AML 患者至少有某种形式的 MEIS1 高表达，这意味着它可能对 MEN 抑制有反应。所以这非常重要。如果我们能向你展示除了 NPM1 和 KMT2A 之外的其他患者群体，我们真的认为我们能够帮助多达 50% 的 AML 患者。我们将向你展示我们相信的理由。

特洛伊·爱德华·威尔逊： 是的。雷尼，关于你的第二个问题，简单来说。目前，我们的目标是为 darlifarnib 在实体瘤中建立一个注册路径，提供有意义的临床价值，并与竞争对手区分开来。我们认为在晚期肾细胞癌中有机会，莫莉在她的准备评论中提到了这一点。我们认为在 daraxonrasib 上也有机会。其他任何事情，我认为我们必须非常谨慎。我们可以让 darlifarnib 对其他人可用。这将是扩展竞争领域的一种简单方式。

重要的是，当我们考虑这个问题时，你现在战略上所关注的是这两个项目是如何协同工作的。因此，当我们朝着 2028 年在一线急性髓性白血病（AML）中获得 ziftomenib 的初步顶线结果时，这与您在 darlifarnib 的投资决策时机非常契合。这在为患者和股东创造价值方面是重要的，从战略角度来看也很有趣。

因为现在你有两个潜在的重磅药物，其中一个希望有一个积极的一线数据集，另一个则在后面跟进。正如我们所指出的，肾细胞癌和胰腺导管腺癌（PDAC）的机会，与所有 AML 的机会是同等的，对吧？所以我认为我们现在处于一个很好的位置，拥有两个时间上相对接近的项目。你可以看到我们在支出上非常谨慎。我们的研发费用实际上比去年略有下降。

因此，我们将继续成为资本的负责任管理者，并寻求为股东创造价值。

Reni Benjamin: 明白了。那么手头的资金可以让你们进行这些注册研究，然后时机也会与 Ziftomenib 的结果相吻合，推动这一项目进入注册研究。

Troy Edward Wilson: 我认为，我们会等待。让我这样说，换个说法。我们一直在关注这一点。我个人认为，在这个阶段进行 darlifarnib 的战略合作可能并不是正确的选择。那里有很多价值，特别是如果大家记得，我们相信我们将成为 AML 治疗过程中市场领先的 menin 抑制剂。我们提到过 70 亿美元的市场总值。看看我们的前线数据，李，这个市场总值是非常合理的。我们是该合作中的主要方。

我们掌握所有美国销售。我们控制全球开发。我们控制美国商业。现在，Reni，你有第二个资产在后面跟进。这在创造价值方面是一个相当不错的布局。这就是我们思考的方式。

Reni Benjamin: 很好。感谢你们回答我的问题。

Troy Edward Wilson: 当然。

Operator: 下一个问题来自 UBS 的 David Dai。请解除静音并提问。

David Dai: 很好。感谢你们回答我的问题。我也想祝贺你们这个季度的出色表现。我有一个简单的问题。关于 Ziftomenib 和 FLT3 的组合。我想知道你认为在更广泛的 Ziftomenib 业务中，FLT3 和 NPM1 共同突变的人群最终可能会有多大。我记得你提到过，50% 的 AML 患者有 FLT3 NPM1 突变。你能帮我们理解一下这个市场的美元规模吗？

Troy Edward Wilson: 是的。也许我可以回答这个问题，David。为了让大家清楚，NPM1 突变人群中有一半有 FLT3 的共同突变。因此，如果你真的想为患者提供最大的临床益处，正如 Mollie 所说，你会想要去组合治疗。我们知道这是未来。然后还有另一个同样规模的人群。所以，FLT3 占 AML 的 30%。其中一半或 15% 与 NPM1 重叠。另一半，David，要么是 NPM1 野生型，要么有其他突变。

正如 Mollie 所说，我认为合理相信 menin 抑制剂在共同突变人群中肯定会有效，甚至可能在 NPM1 野生型中也有效。所以让我们拭目以待。我们一直说，我们看到有机会治疗 50% 甚至更多的 AML 患者，贯穿整个治疗过程。因此，当我们进入一线治疗时，David，目前我们对其市场总值估计为 70 亿美元，预计我们的峰值销售额为 30 亿美元，所有批准的 FLT3 都是其中的一部分。目前最大的突变是 KMT2A、NPM1，让我们看看 FLT3 的数据，正如 Mollie 所说，今年晚些时候。

希望这能澄清你所寻找的答案。

David Dai: 很好。非常感谢。

Troy Edward Wilson: 当然。

Operator: 谢谢。再提醒一下，如果您想提问，请使用您网络研讨会应用程序底部的举手功能。下一个问题来自 Lake Street 的 Daniel Brims。请解除静音并提问。

Daniel Brims: 谢谢。你们这个季度表现很好。我想问一下你们在 menin 抑制剂之间的某种切换动态方面的观察。显然，听起来你们的组合比竞争对手更容易。因此，我想知道你们是否看到患者开始使用其他药物，然后转向 Ziftomenib，因为医生希望有更好的安全性或能够与其他药物结合。

Troy Edward Wilson: 谢谢，Daniel。Brian，你想回答 Daniel 的问题吗？

Brian T. Powl: 当然。谢谢你，Daniel。是的，确实存在切换的动态。我认为有些医生看到转向 KOMZIFTI 的机会。我们的目标显然是为每位患者优化益处。我们希望在市场上增长，并从其他产品中获取市场份额。我认为我们展示的是，我们正在同时做到这两点。通过在我们第二个完整季度内获得新患者的主要份额，表明我们不仅能够吸引曾接受其他治疗的患者，还能吸引新患者。

随着新患者流的到来，我们非常高兴地看到医生们基于我所概述的所有因素选择 KOMZIFTI，包括我们的产品特性、他们的选择以及组合治疗的机会。因此，我认为这一领域的动态将继续发展。谢谢你的提问。

Daniel Brims: 谢谢大家。干得好。

Troy Edward Wilson: 谢谢。谢谢你，Daniel。

Operator: 谢谢。今天的最后一个问题来自 LifeSci Capital 的 Peter Green。请解除静音并提问。

Peter Green: 是的，您好，再次感谢您接受我的额外提问。我想知道您能否对熟悉 Ziftomenib 的地点与不熟悉 Ziftomenib 的地点的 Salesforce 体验进行对比。也许他们在那儿有过试验或研究者，而不熟悉 Ziftomenib 的地点又如何。如果有的话，来自试验研究者的处方比例是多少？谢谢。

Troy Edward Wilson: 是的，Peter，谢谢你，实际上感谢你再次排队并提出额外的问题。我将把这个问题转给 Brian，但让我先评论一下，没有任何一件事情是绝对的。好消息是，团队正在执行，一切都在朝着正确的方向发展。我们曾希望看到这样的结果。我必须对 Brian 和团队给予高度赞扬，医生的参与、我们所看到的偏好以及商业执行都非常出色。

但是，Brian，你想谈谈那些没有使用过它的人和使用过它的人之间的差异吗？

Brian T. Powl: 当然，谢谢你，Peter。谢谢你，Troy，感谢对我们优秀团队的赞扬。正如你所说，团队的执行力超出了我们的预期。他们经验丰富，了解这个市场；由于在血液学方面的经验，他们对许多重要客户非常熟悉。我想说，我们对目前的进展感到非常满意，但我们也没有说我们已经渗透到每一个客户。还有增长的机会，我们将继续看到这种机会。当然，有些地点是更早的采用者，他们有过经验。

其他地方，正如我所说，来自其他抑制剂的经验，参与其他临床试验，但也有一些地方实际上没有接触过 MEN 抑制剂。我认为与每个群体的讨论可能会有所不同。因此，我们有一个优秀的团队能够参与并体验这一点。我们在各个地方都看到了增长，我认为这正是让我们感到鼓舞的地方。我们也很高兴看到这种势头持续下去。

Peter Green: 谢谢。

Operator: 目前没有更多问题。我现在想把电话转给 Troy Edward Wilson 进行结束语。

Troy Edward Wilson: 谢谢你，Lenias。再次感谢大家。特别是，我想特别提到不仅是 Kura 的 Brian 团队，还有医生及其护理团队。归根结底，我们所做的就是帮助患者，我认为，团队的表现让我无比自豪。团队正在取得巨大的进展。你们可以看到，从商业环境、复发难治到一线执行，再到你们将在今年晚些时候看到的数据，真的是大家齐心协力为患者服务。我们感谢你们的关注，感谢你们的问题。

我们将在九月份参加多个会议，期待在那里见到许多人。与此同时，如果你们有问题，知道如何找到我们。请联系 Greg 或我。谢谢大家，祝你们晚上好。