在 FDA 要求的生物標誌物分析之後，Clene 計劃在第四季度提交 ALS 藥物的新藥申請

Clene NASDAQ: CLNN 正在準備提交新藥申請（NDA），尋求對 CNM-Au8 在肌萎縮側索硬化症（ALS）中的加速批准，此前已完成美國食品藥品監督管理局（FDA）要求的額外分析，首席執行官 Rob Etherington 在採訪中表示。

Etherington 表示，公司在 3 月底與 FDA 進行了會面，並在 5 月初收到了會議紀要，概述了該機構對神經絲輕鏈這一與神經退行性疾病相關的生物標誌物的更多數據請求。根據 Etherington 的説法，FDA 表示 Clene 的數據 “可能能夠支持提交和審查”，前提是公司能夠證明 CNM-Au8 對神經絲的影響，並將這種變化的幅度與臨牀益處聯繫起來。

公司引用生存和功能分析

Etherington 表示，Clene 花費了大約 90 天進行分析，以滿足 FDA 的要求。公司報告稱，在接受 CNM-Au8 治療的參與者中，生存益處集中在神經絲水平下降或穩定的參與者身上，與 HEALEY ALS 平台試驗中的隨機對照組相比。

Etherington 表示，在神經絲反應組的患者中，12 個月後的死亡風險比對照組低 74%，報告的 P 值為 0.01。在最長達四年的隨訪期間，公司報告的生存 P 值為 0.03。

公司還報告了在神經絲水平下降或穩定的患者中的功能發現。Etherington 表示，分析顯示 ALS 功能評分量表（ALSFRS）的結果具有統計學顯著性，P 值為 0.03，慢性肺活量（呼吸功能的一個指標）的 P 值為 0.003。

“該機構在其法規中規定需要有替代終點的變化，而我們有這個，” Etherington 説。“他們非常明確，需要將神經絲的下降與臨牀益處聯繫起來。”

FDA 關注生物標誌物與臨牀益處的聯繫

Etherington 表示，FDA 承認神經絲具有預後意義，這意味着較高的水平與更大的死亡風險相關，但要求提供生物標誌物變化與臨牀結果之間的相關性和因果關係的證據。

Clene 使用基於隨機化的因果分析來評估觀察到的生存益處是否集中在神經絲反應者中，他説。公司相信其完成的材料滿足了該機構的要求，表明神經絲的減少合理可能預測臨牀益處。

儘管 HEALEY ALS 平台試驗未能達到其主要療效終點，Etherington 表示，後續分析表明，功能和呼吸益處特別出現在神經絲水平下降或穩定的患者中。

各項目的神經絲結果

Clene 還引用了其臨牀項目的一致性。Etherington 表示，公司在 HEALEY ALS 平台試驗中觀察到約 10% 的神經絲減少，並在國家衞生研究院贊助的擴展接入項目中觀察到類似的減少。

他説，擴展接入人羣的患者比臨牀試驗中的患者病情更嚴重。Clene 還使用其 RESCUE-ALS 試驗的結果作為額外的證據來源，報告稱在該研究中觀察到神經絲的可比減少。

• 根據公司數據，HEALEY ALS 平台試驗中神經絲減少約 10%。
• NIH 贊助的擴展接入項目中減少約 10%。
• RESCUE-ALS 試驗中報告了類似的神經絲髮現。

NDA 提交預計在第四季度初

Etherington 表示，Clene 正在完成臨牀研究報告和 NDA 包的其他元素的最後階段。公司計劃在第四季度初提交申請。

提交將包括 Clene 的 VISIONARY-MS 項目的數據，儘管 Etherington 表示 ALS 神經絲和臨牀益處分析將是 FDA 審查的核心。他還強調了公司的安全數據庫，其中包括 1250 個患者年的累計暴露，以及一些患者在治療中持續了長達 6.8 年。

提交後，Clene 預計 FDA 將決定是否接受申請並分配處方藥用户收費法（PDUFA）審查日期。Etherington 表示，如果該機構按計劃進行，公司希望在年底前得到這一決定。他表示，潛在的商業化決定可能在 2027 年初夏之前做出。

關於 Clene (NASDAQ:CLNN)

Clene NASDAQ: CLNN，也稱為 Clene 納米醫學，是一家臨牀階段的生物製藥公司，開發旨在治療神經退行性和脱髓鞘疾病的專有納米顆粒療法。公司的旗艦產品 CNM-Au8 是一種催化金納米晶體的懸浮液，旨在增強細胞能量代謝，促進再髓鞘化，並減少氧化應激。Clene 的平台利用其納米顆粒的獨特物理化學特性來支持神經元健康，重點關注目前缺乏有效疾病修飾治療的疾病。

Clene 的主要候選藥物 CNM-Au8 正在進行多項臨牀試驗，針對肌萎縮側索硬化症（ALS）、帕金森病和多發性硬化症（MS）等疾病。

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