我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。再生元製藥獲得 FDA 批准，推出 Pasatru（garetosmab-grts），這是一種針對成骨不全症（FOP）成人患者的新型每月輸注療法。該藥物通過阻斷 Activin A 來減少異位骨化病變和發作。三期臨牀試驗結果顯示顯著的病變消除。再生元計劃在全球範圍內進一步申請監管批准，包括在歐洲和日本
再生元製藥公司 (NASDAQ: REGN) 獲得美國食品藥品監督管理局對 Pasatru (garetosmab-grts) 的批准，這是一種針對患有纖維異位骨化症 (FOP) 的成年人的新型療法。
這一監管批准使該藥物能夠應對新異位骨化 (HO) 病灶的形成，並減少與這種超罕見疾病相關的臨牀評估的發作。
理解 FOP 及治療管理
FOP 會逐漸使肌肉、韌帶和肌腱受到異常骨生長的侵襲。這種嚴重的功能障礙妨礙了基本的動作 如進食、説話和呼吸。
全球約有 900 例確診病例，患者的中位生存年齡為 56 歲，通常在 30 歲時就需要使用輪椅。
Pasatru 作為一種完全人源的單克隆抗體，能夠主動阻斷 Activin A，這種蛋白質是導致這些異常骨病灶形成的原因。
為了照顧面臨重大行動障礙的患者，醫療服務提供者可以在家庭護理環境中進行每月 60 分鐘的靜脈注射。
起始劑量為 10 mg/kg，如果患者耐受性較差，醫生可以降低至 3 mg/kg。
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臨牀療效與未來監管步驟
積極的第三階段 OPTIMA 試驗推動了 FDA 的決定。在 56 周的治療後，CT 掃描顯示 10 mg/kg 和 3 mg/kg 的劑量分別消除了 90% 和 94% 的新病灶，相較於安慰劑。此外，10 mg/kg 的劑量減少了 臨牀評估的發作 88%。
在這一美國里程碑之後，歐洲藥品管理局目前正在審查該治療方案，再生元計劃在全球範圍內提交更多監管申請，包括在日本。
REGN 股票價格動態：根據 Benzinga Pro 數據，再生元製藥的股票在週四的盤前交易中上漲了 0.44%，報 $844.52。
照片：Shutterstock
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