亞盛醫藥集團 2026 年上半年業績電話會議記錄

在周四，亚盛医药集团（NASDAQ: AAPG）在其财报电话会议中讨论了季度财务结果。完整的会议记录如下。

此内容由 Benzinga APIs 提供。有关全面的财务数据和会议记录，请访问 https://www.benzinga.com/apis/。

查看网络直播请访问 https://ascentage-pharma-1h-2026-earnings.open-exchange.net/registration

摘要

AAPG 报告总收入同比增长 29%，达到 4450 万美元，产品销售额为 4160 万美元。

该公司正在推进九项全球注册试验，专注于血液肿瘤学，已有两款产品获得批准，多个产品处于后期开发阶段。

关键战略举措包括在主要制药市场商业化 olverembatinib，并为全球业务发展和商业化任命新领导。

AAPG 的财务战略重申了到 2027 年的现金流，尽管由于在全球试验中的战略投资，研发和销售费用有所增加。

管理层强调了其产品的竞争差异化，特别是在安全性和联合疗法方面，并强调了在市场扩展方面的持续努力，包括在中国的 NRDL 进展。

完整会议记录

操作员

大家好，欢迎参加 2026 年中期财务结果会议。请在正式发言结束之前保持静默，届时将提供提问和回答环节的说明。同时提醒您，本次会议正在录音。如果您有任何异议，请立即断开连接。接下来，我将把会议交给 Sumed Neni。请开始。

Sumet Sun Karaneni，投资者关系与企业战略总监

谢谢你，操作员，大家早上好。感谢大家今天的参与。欢迎参加 AAPG 的 2026 年中期财务结果和业务更新电话会议。我是 AAPG 的投资者关系与企业战略总监 Sumet Sun Karaneni。请注意，今天的讨论将包括基于我们当前预期和假设的前瞻性声明。这些声明涉及风险和不确定性，实际结果可能会有重大差异。有关这些风险的讨论，请参阅我们的披露。

今天与我一起的是我们的董事长兼首席执行官杨大军博士、首席商务官法伊萨尔·米亚拉博士、首席商业官吉姆·齐格勒先生、首席医疗官蔡怡凡博士，以及首席财务官维特·米斯拉博士。昨天我们发布了截至2026年6月30日的未经审计财务结果的新闻稿。该新闻稿及本次电话会议的幻灯片演示文稿可在我们网站的投资者关系部分找到。

接下来是我们的议程，杨博士将首先进行业务更新，随后法伊萨尔博士和吉姆先生将简要介绍我们全球血液学业务背后的业务发展和商业优先事项。杨博士将介绍我们的研发亮点，米斯拉博士将回顾财务情况。蔡博士也将参与部分问答环节。然后我们将开放提问环节。现在我将把会议交给我们的首席执行官杨博士。杨博士，请开始。

杨大军，董事长兼首席执行官

谢谢你，Sumet。感谢大家的参与。2026 年上半年推进了一个目标：将 AAPG 打造成一家领先的全球全方位整合的血液肿瘤公司。我们是一家发现、开发、进行全球临床试验的公司，现在正在采取措施商业化全球范围内的最佳潜力疗法，针对血液恶性肿瘤。我们目前正在推进九项全球注册试验，其中四项已获得 FDA 和 EMA 的批准。

总收入增长至 4450 万美元，同比增长 29%，其中产品销售额在固定汇率基础上为 4160 万美元，我们重申到 2027 年底的现金流。重要的是，为了实现我们的全球战略目标，我们通过任命法伊萨尔·米亚拉博士为首席商务官和吉姆·齐格勒先生为首席商业官来加强我们的领导团队。两位今天都在这里。此幻灯片显示我们有两款已获批准的产品和一个风险极低的后期管线。

Olverembatinib，我们的第三代 BCR-ABL 抑制剂，自 2021 年以来已在中国获得 CML-CP 的批准。迄今为止，已有数万名患者接受了治疗。使用我们药物的患者最长已接受治疗近 10 年。我们现在拥有真实世界的长期安全性和有效性数据，这在我们这个阶段的公司中是非常少见的。我们还在进行全球注册试验，包括已获得 FDA 和 EMA 批准的研究。我们的计划是在美国和主要制药市场商业化 olverembatinib。

Lisaftoclax，我们的选择性 BCL-2 抑制剂，已作为单一药物在 BTK 后的 CLL/SLL 中获得批准。在全球范围内，我们是第二个在经过数十年后进入市场的选择性 BCL-2 抑制剂。然而，在单一药物的 BTK 后 CLL 中，我们实际上是第一个获得批准的。Lisaftoclax 具有独特的每日剂量递增；我们是唯一获得该标签的药物。与其他 BCL-2 抑制剂相比，增强的心房颤动安全性以及迄今观察到的药物间相互作用大大减少。

它还拥有 FDA 和 EMA 批准的全球注册试验，GLORA 和 GLORA-FO。在这两个试验背后，我们还有五个临床阶段的资产，均在美国、中国及其他地区进行试验：APG-2449 是一种三重激酶抑制剂，覆盖 FAK、ALK 和 ROS1；MDM2–p53 抑制剂 APG-115；以及针对 BCL-2 和 BCL-XL 的 APG-1252；EED 抑制剂 APG-5918；还有今年加入美国和中国 1 期试验的新药 APG-3288 BTK 降解剂。

鉴于我们致力于将 AAPG 建设成为全球领先的血液肿瘤公司，我们在决定该业务是否能惠及中国以外患者的两个领域加强了领导团队：全球业务发展和商业化。我非常高兴欢迎 Faisal Miara 博士担任我们的首席商务官，Jim Ziegler 先生担任我们的首席商业官。两位都带来了与 AAPG 下一阶段增长直接相关的丰富经验。

我想给他们每个人一个机会自我介绍，并分享他们为何被 AAPG 吸引。Faisal，我把时间交给你。

Faisal Miara，首席商务官

谢谢你，杨博士。我是 Faisal Miara，目前是 AAPG 的全球首席商务官。我在肿瘤业务发展、搜索与评估方面有超过 20 年的经验，并且参与了领先制药行业的风险投资。正如你在底部看到的，我曾在多家大型制药公司工作，如礼来、辉瑞、赛诺菲和依普生，以及中型生物技术公司如 Kadmon 和 IO Biotech。我在 2021 年 Kadmon 与赛诺菲之间的 19 亿美元交易中也发挥了重要作用。

我在 IO Biotech 和依普生领导了多个全球肿瘤合作和执行团队，当我在礼来时，我推动了 ramucirumab 作为主要肿瘤抗体，并共同发起了辉瑞治疗创新中心。因此，我非常高兴能加入 AAPG 这个优秀的团队，管线也非常出色。接下来，我把时间交给 Jim，让他作为首席商业官给你们一些信息。

Jim Ziegler，首席商业官

谢谢你，Faisal，大家早上好。我也非常高兴能加入 AAPG 团队。我在建立和领导商业组织方面有超过 25 年的经验，广泛涉及血液学、肿瘤学和特种产品，涵盖大型和小型生物制药公司。吸引我加入 AAPG 的是能够将一个深厚的晚期血液肿瘤产品组合与两个已获批准的产品结合，并帮助将这一临床基础转化为全球商业组织的机会。

我目前的重点是为我们产品的潜在商业化奠定基础，包括商业战略、市场准入以及随着我们的注册项目在美国和其他关键市场推进所需的相关能力。我期待着随时提供我们进展的更新。现在我把时间交还给 Dajun。

Dajun Yang，董事长兼首席执行官

谢谢你们两位。让我们来看一下研发亮点。我们的开发战略是全面全球商业化战略的引擎。两个已批准的血液学资产作为支柱，所有其他资产的设计都是为了增强我们的最佳产品组合。首先来看 BCL2 类，我们的核心资产 lisaftoclax 于去年 7 月获得批准，用于治疗已接受至少一种系统治疗（包括 BTK 抑制剂）的成人 CLL/SLL 患者。

实际上，我们为那些未能接受 BTK 抑制剂的患者进行了注册试验。因此，在该适应症下，我们实际上是全球首个。但更重要的是，我们正在进行四个全球注册试验，其中两个已获得 FDA 和 EMA 的批准。每个试验都将为全球带来变革性疗法。我认为在这四个注册试验中，最重要的是 GLORIA-4，它在高风险 MDS 的前线评估 lisaftoclax 与阿扎胞苷联合使用与单独使用阿扎胞苷的效果。

该试验已获得 FDA、EMA、中国 CDE 以及近 20 个国家的 PMDA 批准。让我还强调几个与目前市场上其他两种 BCL2 抑制剂的关键差异。如你所见，lisaftoclax 是唯一一个在开始时设计为每日剂量逐步增加的药物，也是唯一一个仅以三种剂量方案和五天每日给药计划获得批准的药物，然后达到目标剂量 600 毫克并持续使用。如你所见，venetoclax 大约在 10 年前首次获得批准，并且有五周的剂量逐步增加。

另一种药物在今年早些时候获得批准，采用五周的剂量逐步增加——我的意思是每日/每周剂量逐步增加，按线性分组进行。因为该项目在试验中最初从 1 毫克开始；它需要九周。我认为他们将两者合并为一周。每周需要进行两次逐步增加，总共九个剂量水平才能达到目标剂量。我认为这对 CLL/SLL 患者来说非常重要——方便性以及减少住院时间。

让我们还看看有利安全性特征和更好的药物组合能力的总结。我们尝试在相同的环境、相同的患者群体中进行比较，但也要明确这不是头对头的比较。但如果我们看一下在感染和 PK 变异性方面的整体安全性特征，lisaftoclax 可能是三者中最好的。如果我们看一下不良事件发生率，lisaftoclax 也明显较低，迄今为止没有报告与药物相关的死亡。

在药代动力学的变异性方面，我认为其他两个药物表现强劲；三种 BCL2 抑制剂中，我们的血浆浓度波动最小。与其他两者相比，我认为也不需要调整剂量。在药物相互作用问题上，对于慢性用药患者，比如许多血液恶性肿瘤，安全性、耐受性和药物相互作用风险是重要的区别。我们还来看看美国试验中的关键数据。

在 MDS 中，lisaftoclax 与阿扎胞苷联合治疗一线患者的总体反应率为 80%，在复发/难治性 MDS 患者中为 50%。更重要的是，我们有 40% 的完全缓解率，反应时间也非常短。这里我们还强调了两个在中国去年上市的高风险 MDS 的代表性真实案例。在第一个案例中，一名 71 岁的患者在两轮治疗后实现了完全缓解，并迅速恢复了血液指标。在第二个案例中，一名对 venetoclax 反应不佳的患者在更换为 lisaftoclax 后，仅在 14 天内实现了部分缓解。

这些案例提供了令人鼓舞的临床活动指示，包括之前接触过 venetoclax 的患者。我们再来看 AML 的案例。总体完全缓解/部分缓解率为 72%，无残留病率为 61%。NPM1 突变患者的反应率为 100%，而 IDH2 突变患者为 83%。我认为所有这些试验实际上都是在美国和澳大利亚的患者中进行的——这并不是我们之前提到的来自中国的临床数据。

在 venetoclax 失败的患者中，这确实是全球未满足的医疗需求，我们仍然看到 31.8% 的总体反应率，没有肿瘤溶解综合症的病例——相同的靶点，相同的通路——而 lisaftoclax 仍然有效。我认为根据当前的临床数据，大多数对 BCL2 抑制剂的耐药并不是由于新的突变，而是由于 MCL1 上调，还有一些是 BCL-XL 上调。我认为这部分解释了为什么同一 AML 患者在另一类药物中失败；lisaftoclax 仍然可以实现疗效。我认为这些反映了下游耐药特征的关键区别，并代表了有意义的临床机会。但更重要的是，具有更好的安全性和较低的药物相互作用风险也提供了更多的联合治疗机会，在我们的案例中，与 olverembatinib 的联合可以克服 AML 中的 venetoclax 耐药。接下来谈谈产品战略的第二个支柱，olverembatinib。

我还想强调为什么我们认为这可以成为第二线或更晚阶段 CML 患者的最佳第三代 BCR-ABL 抑制剂。这已经获得批准，并且是一个经过多年的临床和真实世界使用的高风险资产。在中国，我们得到了 Takeda 的验证，因为他们拥有在大中华区和某些其他地区独家许可 olverembatinib 的选项。这是在大约两年前与 Takeda 达成的。

在全球范围内，CML 最重要的研究是 POLARIS-2 A 部分，招募了至少接受过两次 TKI 治疗的慢性期患者，随机将 olverembatinib 与 bosutinib 进行比较。这已获得 FDA 和 EMA 的批准。此外，还有 B 部分，评估 T315I 突变患者中的 olverembatinib。如您所知，bosutinib 没有活性，因此这是一个单臂试验。总体而言，您可以看到这是一个困难的第二线患者群体，我们相信 olverembatinib 可以最具差异化。

除了 CML，olverembatinib 在 Ph 阳性 ALL 中也具有强大的活性，因此 POLARIS-1 也很重要。这是我们在新诊断的 Ph 阳性 ALL 中的全球三期研究，同样获得了 FDA、EMA 和 CDE 的批准，并且在中国获得了突破性治疗认定。我们已经在去年 ASH 会议上展示了 A 部分的强大数据，并继续推进全球研究。让我们看看由 MD Anderson 的 Ali Jabbour 博士领导的一些重要桥接研究。这项研究实际上是在四五年前进行的。Ali Jabbour 博士是 CML 和 Ph 阳性 ALL 的领先研究者。在这项特定研究中，我们招募了 62 名重度预处理的 CML CP 患者。超过一半的患者接受过至少四次 TKI 治疗——他们是第四或第五线——一半的患者接受过 ponatinib，三分之一的患者有 T315I 突变。我认为在这个基线患者群体非常差的情况下，我们作为单药实现了 MMR：在 ponatinib 耐药患者中为 42.9%，在 asciminib 耐药患者中为 33%，更重要的是在同时对 ponatinib 和 asciminib 耐药的患者中为 27%。基本上这些患者没有其他选择，但单药 olverembatinib 的疗效相当不错。我认为这种治疗再次加强了与 ponatinib 和 asciminib 的整体差异化和临床疗效。此外，我们还有相当长的安全性资料。在中国，最长的患者自 2016 年 10 月以来几乎使用 olverembatinib 近 10 年。在这项特定的患者试验中，美国最长的患者治疗超过三年，安全性可控。

让我们转到第 16 页。我想展示一些更近期的数据。我认为一个案例是第二线试验策略。作为单药，olverembatinib 展示了 47.6% 的 MMR 率。更重要的是，今年最新的数据在第二线/晚期设置的前瞻性对照数据中报告，显示出切换到 olverembatinib 的明显益处——这种证据在这个患者群体中仍然不常见。我认为您可以看到的差异化确实非常显著，对吧？

因此，如果他们不转向最佳潜力的 olverembatinib，MMR 率仍然只有 10%。我认为这对晚期 CML 患者来说是一个巨大的好处。这些患者实际上已经接受了至少两种 TKI 的治疗——其中一些还接受了 asciminib 的治疗。Olverembatinib 的 6 个月 MMR 率为 54%，而在 12 个月时更高，达到了 57%。那些没有转药的患者反应率仅为低于 20%。如你所见，如果他们转向 olverembatinib，这对患者来说是一个巨大的好处。

在不良事件方面，安全性特征也很重要。让我们看一下第 17 幻灯片。我认为基准很重要，因为过去两年内的市场格局发生了变化。我认为，至少在两年前，我们考虑的唯一竞争产品是 asciminib，但现在在美国有两种药物，0701 和 11001，正在研究中。但首先，我认为最重要的是，我们是唯一拥有长期证据的公司。其他项目尚未拥有，因为它们仍处于 1 期或早期 2 期。

我们对第二线患者进行了六年的随访，对第一线的 1 期试验进行了十年的随访。我们是唯一拥有对照比较数据集的公司。这些是 FDA 在 Project Optimus 中提出的新要求——因此你必须进行随机对照试验以获得 NDA 批准。在 CML 患者群体中，另一个重要的区别在于基线。你可以看到，接受 olverembatinib 治疗的患者更多是晚期、重度预处理，并且还有突变。

我认为这些数据清楚地表明，olverembatinib 是第二线 CML 患者在最先进的 TKI 失败后的潜在首选药物。我将在下一张幻灯片中向你展示更多在对照环境下的研究。第 18 幻灯片是对 69 名经历爆发危机的 CML 患者进行的真实世界分析，他们接受了移植，其中 26 名接受了 olverembatinib 治疗，43 名接受了第一代和第二代 TKI 治疗。

因此，接受 olverembatinib 治疗的患者在移植时进入了更深的分子缓解状态——MMR 率为 53.8%，而仅为 16%，CMR 率为 23%，而仅为 4.7%。Olverembatinib 还具有更有利的生存结果：一年的总体生存率为 89%，而 71%，非复发性死亡率为 11%，而 23%。这些是两个独立的患者队列在回顾性真实世界分析中的数据——不是随机比较——但再次证明了 olverembatinib 在大患者群体中的重要差异以及如何治疗 CML 患者。

让我们还来看看在 POLARIS-1 中低强度化疗的患者的联合策略。我认为 POLARIS-1 有三个关键的重要区别——数据：第一，这是前线新诊断的 Ph 阳性 ALL。在世界大多数地方，由于 Ph 阳性 ALL 的侵袭性特征，仍然需要化疗。在我们进行的注册试验设计中，A 部分采用了低强度化疗。

正如你所看到的，这表明 MRD 阴性 CR 率约为 63%。这几乎是同一患者群体中 ponatinib 的两倍——FALCON 试验约为 34%。当然，在试验数据中，imatinib 仅为 17%，dasatinib 仅为约 20% 以上。因此，这清楚地表明在注册试验环境中，olverembatinib 是当前治疗选择中最好的。我们还尝试进入无化疗的注册试验。目前，我们有来自 MD Anderson 的 Dr. Ali Jabbour 在 ASCO 上的口头报告数据，表明如果与 blinatumomab 联合使用，我们可以实现 80% 的 MRD 阴性率和 91% 的 CRi。我们还在儿科 R/R Ph 阳性 ALL 患者中重要地证明了这一点——实际上这些数据已经可用，首次报告是在两年前。我们继续看到安全性和总体反应的好处。我认为非常令人印象深刻的是，我们在第 2 个周期第 15 天后实现了 89% 的总体反应率，并且在无化疗方案中实现了所有完全反应。

我认为这些联合数据是关键，因为这是两种口服活性药物，在儿科 ALL 环境中无化疗。接下来是 APG-115，我们投资组合中的另一个资产，针对 MDM2-p53 的小分子。它实际上拥有六个 FDA 孤儿药和两个罕见儿科疾病的认证。这实际上在我们的投资组合中进行了一段时间，因为全球尚未批准针对 MDM2-p53 的产品。如你所知，p53 是最重要的肿瘤抑制基因之一。

但我认为你确实看到了一些近期的进展——Ipsen 收购了 Kartos 的 MDM2 抑制剂，实际上相当不错：4.5 亿美元的预付款，加上高达 17.5 亿美元的里程碑付款，用于骨髓纤维化的 3 期项目。我认为在该试验中，MDM2-p53 抑制剂与 JAK 抑制剂联合使用作为附加策略可能具有潜力。我认为这些数据是令人鼓舞的。我们目前也在与 MF 患者进行该试验。

再次强调，这仍然完全由我们拥有。在 ASCO 上，我们展示了 APG-115 与 lisaftoclax 联合使用在全球儿科软组织肉瘤患者中的鼓舞人心的数据——儿科横纹肌肉瘤和其他软组织肉瘤——真正是一个未满足的医疗需求。在该环境中，我们展示了良好的联合安全性和令人印象深刻的 23.5% 的反应率，以及 70% 的疾病控制率。我认为这些是在临床上令人鼓舞的数据，展示了从协同作用中获得的已活跃药物。

我认为为了节省时间，我会主要关注关键数据，这里有一张幻灯片向您展示 BCL2 抑制剂 lisaftoclax 与另外三种靶向小分子的组合能力——这些小分子都已经在活跃使用中。正如我提到的，我们都知道 BCL2 耐药的主要原因是 MCL1 的上调。因此，我们已经证明 olverembatinib 实际上可以间接下调 MCL1。我们不仅有前临床数据，现在还有临床数据证明 olverembatinib 与 lisaftoclax 的组合可以显示协同作用，更重要的是，不仅限于 CML 或 Ph 阳性 ALL，还包括 AML 或 MDS 以及 Ph 阴性 ALL 的患者，特别是那些在 AML 中对 venetoclax 治疗失败的患者。我们有临床数据证明这一点，除了我们之前在 Ph 阳性 ALL 中展示的结果。此外，关于 MDM2-p53 抑制剂 APG-115，我们现在有临床数据证明其安全性和有效性，特别是在那些难以治疗的软组织肉瘤患者中。我们还在向 DLBCL、AML 和 MF 领域拓展。该组合的部分作用机制是合成致死性。

再次强调，我们是全球唯一一家完全拥有这三项资产的公司。为了节省时间，我没有太多数据可以展示，但我可以告诉您，我们的 BTK 降解剂 APG-3288 在美国和中国的 1 期试验中进展良好，针对之前接触过 BTK 抑制剂的 B 细胞恶性肿瘤患者。我认为我们可以关注 BTK 降解剂在肿瘤和非肿瘤适应症方面的进展。

我认为这就是研发的所有亮点。接下来我将把电话转给我们的首席财务官 Dr. Weed Misara，来回顾我们的财务结果。非常感谢。因此，我认为通过整体的早期亮点和财务更新，您可以看到我们的最后一张幻灯片显示我们在临床上有七个活跃产品，其中两个已经在中国获得批准。但更重要的是，凭借这些已经活跃的靶向药物，我们覆盖了大多数血液恶性肿瘤，从 CLL 到 CML、AML、MDS，并且在潜在的多发性骨髓瘤和 DLBCL 中也有临床活动。我认为展望未来，我们的目标是专注于当前的全球注册试验，达到 NDA 阶段，并在中国以外建立强大的商业化团队，成为全球血液恶性肿瘤领域的参与者。我认为这就是关于关键数据和财务结果的简要更新，感谢大家的参与，也感谢我们的团队。现在我们可以开始问答环节。谢谢。

操作员

此时，如果您想提问，请点击屏幕底部黑色栏中的举手按钮。当轮到您时，您将收到来自主持人的消息，允许您发言，然后您会听到您的名字被叫到。请接受，解除静音并提出您的问题。我们将等待片刻以便形成提问队列。我们的第一个问题来自摩根大通的 Brian Chang。请解除静音并提出您的问题。

Brian Chang，摩根大通分析师

大家好，感谢您今天早上接受我们的提问，Faisal 和 James，欢迎加入团队。首先在中国，您能谈谈我们应该如何看待 lisaftoclax 在今年晚些时候的 NRDL 上市吗？您能谈谈在中国您所看到的进展，以及我们应该如何看待与 NRDL 上市相关的下一步更新吗？然后我们还有几个后续问题。谢谢。

杨大军，董事长兼首席执行官

谢谢 Brian。非常好的问题。lisaftoclax 在中国于去年 7 月获得批准。我们是中国首个获得批准的国内 BCL2 抑制剂，也是唯一一个在注册试验中针对 BTK 后复发/难治性 CLL 患者获得批准的药物。这是一个艰难的试验，但我们证明了良好的安全性和有效性，并且我们清楚地展示了与 venetoclax 的差异，特别是在唯一批准的每日剂量方案方面，具有明确的安全性特征和较低的药物相互作用风险。

我认为如果您不仅关注临床数据，还关注 NRDL 报销，减少住院、降低风险以及便利性都是 NRDL 考虑的重要有利因素。目前的更新是我们已经通过了初步审查。我们正在进行 NRDL 专家审查的最终产品名单。目前，今年的时间表实际上比之前的时间表提前了一些。目前有两个小组：NRDL 专家/官员和健康经济学专家正在进行会议/审查。

因此，我们可能会在本月晚些时候或 9 月初与专家召开会议。对于最终结果，我们非常有信心能够获得中国这些适应症的 NRDL 覆盖。我们唯一担心的或与专家合作时的担忧是最终价格。当然，NRDL 已经覆盖了中国不同适应症的 AML，可能是一个基准，但我认为我们有信心能够获得该适应症的覆盖，这一点非常重要。

在中国，NRDL 不仅仅是报销，而是进入医院的通行证。中国大多数医院依赖 NRDL 批准来进行处方，尤其是在 CLL 或销售方面。这是一个慢性给药；通过 NRDL 报销的患者意味着他们的自付费用平均可以减少三分之二，60-70%。在某些地区，NRDL 覆盖率可以高达 90%。这对慢性白血病患者来说是一个巨大的好处。

Brian Chang，摩根大通分析师

很好。也许我们可以谈谈你们正在进行的临床研究。我很好奇你能否具体谈谈 Polaris-1 和 GLORA 试验的进展。入组情况如何？我们应该如何看待下一次数据读取的时间以及潜在的 NDA 申请路径？我们应该如何看待这些里程碑的时间？

杨大军，董事长兼首席执行官

我想对于这些问题，也许我们可以请我们的首席医学官戴医生来回答。戴医生。

戴逸凡，首席医学官

抱歉，布莱恩。关于——抱歉，我试图回答其他人的问题——你能否重复一下问题？

布莱恩·张，摩根大通分析师

没问题。是的，我只是好奇在全球研究中，如 Polaris-1 和 GLORA 研究的入组情况如何。入组进展如何？你们对何时能够获得最终数据以申请 NDA 有更好的了解吗？

戴逸凡，首席医学官

关于所有这些全球注册试验，团队非常努力，我们尽力尽快完成入组。因此，仍然在计划之内。特别是 GLORA-4 研究可能在雷达下，大家对这个全球注册试验特别关注。关于 GLORA-2 和 GLORA-3，大军实际上昨天已经宣布我们已经完成了 GLORA-2 的入组，正在等待数据成熟。

GLORA-3 也非常接近，我们计划在今年年底或明年初完成剩余的入组。

布莱恩·张，摩根大通分析师

谢谢。

杨大军，董事长兼首席执行官

也许让我补充一下戴逸凡所说的几点。我们昨天在香港电话会议上提到，我们已经完成了 GLORA-2 的入组，这是前线 CLL 设置与 ezra settidine 的联合治疗，并且是固定疗程。当然，这个研究并没有与 FDA 进行，因为对照组是化疗免疫治疗。但这也超过了 400 名患者的入组，展示了我们在临床操作中的能力。GLORA-3 是与 AZA 联合的 AML 研究，对照组是 AZA 单药。

我们正在最后阶段完成入组。GLORA-4 显然是在高风险 MDS 中，许多人密切关注。我认为今年还有几个关键点也很重要。首先，这是前线研究，针对高风险 MDS 的患者。在试验设计中，类似于 varna，该联合治疗是 AZA 对 AZA 单药。这已经得到了 FDA、EMA、PMDA 和中国的批准。全球范围内，不是因为 varna 失败，而是另一种 BCL2 抑制剂的 varna 类并不在 MDS 的注册试验中。

在全球范围内，我们是唯一针对高风险 MDS 的三期注册试验。在过去 20 年中，没有针对高风险 MDS 批准的靶向药物。因此，这在全球范围内仍然是一个数学上的需求。入组情况良好，因为全球的 MDS 专家都非常热情，大家都想帮助高风险 MDS 的患者。因此，总体而言，我认为总结一下，我们预计，如之前所说，GLORA-4 和 Polaris-1 和-2 的入组可能在今年晚些时候或明年初完成。

而且这是一个好问题，我们预计在明年下半年可能会申请三项 NDA。

布莱恩·张，摩根大通分析师

如果我可以再问一个关于 BTK 降解剂 3288 的问题。你们对早期数据的期望是什么，以便投资者能够与其他 BTK 降解剂进行良好的比较？你们是否有内部的早期疗效基准？谢谢你们今天回答我们的问题。

杨大军，董事长兼首席执行官

是的，我想大家都知道，BTK 作为一个靶点竞争非常激烈，市场上有很多抑制剂——共价和非共价的——一些表现非常好。但 BTK 降解剂确实在某种程度上具有优势，至少在一些当前的三期数据中。因此，我们仔细进行了前临床数据，以展示我们的药物 3288 与 Neurex 或 B1 的其他两种药物相比，具有更好的选择性和更强的疗效。但这仍然是在前临床环境中。

目前我认为在一期试验中，我们在安全性方面的剂量递增进展非常顺利。但更重要的是，首先是那些接触过 BTK 的患者，无论是共价还是非共价的，我们希望在这些患者群体中首先展示一些反应。这很重要。这是降解剂的关键差异。其次，我们可能会选择一些患者群体——目前 BTK 抑制剂并不活跃的适应症。

更重要的是与我们的 BCL2 抑制剂联合。我认为在这种情况下，一个例子可能是 DLBCL，因为到目前为止，BTK 抑制剂在该 DLBCL 设置中作为单药并未显示出良好的活性。当然，还有很多数据表明与 BCL2 联合可能在这个患者群体中有更好的结果。另一个潜在的适应症，但我们还没有数据可以分享的是肺肿瘤适应症。我认为还有许多自身免疫适应症可能会从 BTK 降解剂中受益。

布莱恩·张，摩根大通分析师

谢谢大军，祝贺你们的进展。

杨大军，董事长兼首席执行官

谢谢。

操作员

下一个问题来自 Piper Sandler 的拜伦·阿敏。请解除静音并提出你的问题。

拜伦·阿敏，Piper Sandler 分析师

是的。嗨，团队。感谢你们回答我的问题。也许我可以先从 Polaris-1 和 Polaris-2 试验开始。你能否给我们提供关于何时可以期待这两个研究的数据更新？

杨大军，董事长兼首席执行官

对于这个问题，戴逸凡——我们的首席医学官——可以先回答。

戴逸凡，首席医学官

哦，我们刚刚回答了同样的问题。让我再重复一遍。目前我们正在积极招募患者，计划在今年年底或明年年初完成招募。计划明年提交新药申请吗？

杨大军，董事长兼首席执行官

是的，我认为他们只是为 Polaris 2 增加了一些内容。新药申请的提交是在最后一位患者入组后的六个月的 MMR 率。因此，我们已经在这个患者群体中展示了非常强的数据，我们对此充满信心。但关键当然是完成招募。对于 Prologio 1，向 FDA 提交新药申请的标准是三个月的 MRD 阴性 CR 率。因此，我认为目标招募进展顺利。对于新药申请的六个月或三个月的终点，我们预计在明年下半年提交这些新药申请。

拜伦·阿敏，派博·桑德勒分析师

很好。也许我可以跟进几个关于 oberambatinib 的问题。我们什么时候可以期待 Takeda 对其许可选项做出决定？这是关于全球许可的第一个问题。其次，关于中国，您在实现进入 2000 家医院方面进展如何？我认为这是公司之前设定的目标。然后，关于与 APG3288 相关的 BTK，是否可以在今年的 ASH 上看到初步数据？

您是否计划在 MS 领域进行评估？

杨大军，董事长兼首席执行官

也许先回答您的最后一个问题。3288 仍在美国和中国进行一期临床试验。我认为由于这是剂量递增试验，而 ASH 的截止日期已经结束，我们不预计在今年的 ASH 上展示一期数据。但进展良好。也许我们可以在明年的 EHA 上分享一些数据。关于一期数据的时间，我们正在进行几个自身免疫性疾病的研究，显示出良好的临床前活性。

由于一期健康志愿者的非肿瘤试验，您确实需要安慰剂对照。这就是我们正在努力为非肿瘤适应症（包括 MS）提交 IND 的原因。但由于需要安慰剂对照，这些数据会稍晚一些。但我们确实预计很快会为自身免疫性适应症提交 IND。至于您的第一个问题，我认为 Takeda 的交易，正如您所知，我们在两年前签署了全球独家合作选项协议，2024 年，这再次是中国以外的一项独家全球协议。

两年前，Takeda 支付了 1 亿美元的预付款和 7500 万美元的股权投资。此外，当他们行使选项时，总额可达 12 亿美元，并有一定的里程碑付款，以及从 12% 到 19% 的分级特许权使用费。我认为在全球范围内，Takeda 是 CML 的关键参与者，显然在诺华之后。但我认为我们确实相信 Takeda 是 oberambatinib 商业化的重要全球合作伙伴。

选项协议的主要原因之一显然是他们有一款竞争产品 ponatinib，以及潜在的反垄断问题。但 ponatinib 的专利将在明年初到期。我认为这是选项获取的关键因素。此外，自选项协议签署以来，我们与 Takeda 团队密切合作。因此，我们实际上在积极推进所有招募工作，以及与 KOL 的接触和与 Gene 的商业化规划。

我们期待与 Takeda 团队在上市前的合作，充分发挥 oberambatinib 在全球市场的巨大潜力。我想您还有一个关于医院的问题，对吗？我认为目前我们在医院覆盖方面进展良好。我认为我们仍然有下半年的时间来报告，但我们在轨道上。目前商业团队总人数约为 300，目标是在中国建立接近 400 的商业团队。

我认为这不仅仅是人数，您知道，商业团队的 400 名员工，更重要的是覆盖中国市场潜力的 80% 的产品组合。我认为这就是我们努力实现的 2000 家医院的目标。我们正在通过扩大商业团队以及在美国和中国的领导层来实现这一目标。

拜伦·阿敏，派博·桑德勒分析师

很好，谢谢。

杨大军，董事长兼首席执行官

谢谢。

操作员

您的下一个问题将来自 U.S. Bancorp 的 Jeet Mukherjee。请提出您的问题。

Jeet Mukherjee，U.S. Bancorp 分析师

很好。谢谢您回答这个问题。也许进一步探讨一下即将发布的结果，我们应该如何设定对 Polaris 12 和 Glora 4 的预期？然后，关于 oberambatinib，您在第 17 幻灯片中强调了一些竞争对手。如果您能提供一些进一步的细节或观点，说明您认为您的分子与那些竞争药物在疗效和安全性方面的最大区别是什么。

谢谢。

杨大军，董事长兼首席执行官

非常好的问题。但首先，根据临床前数据，我们的药物可能是所有 TKI 或别构抑制剂中对 T315I 突变和复合突变最有效的。因为在 BCR-ABL 基因中，突变不仅仅发生在一个热点。T315I 被认为是一个门控突变，在第三代 BCR-ABL 抑制剂中具有区分作用。但除此之外，同一细胞中还有不止一种突变——称为复合突变。

目前，asciminib 和其他药物的数据都不够强。Oberambatinib 是最有效的药物，对更广泛的突变谱，包括复合突变也最活跃。这影响了大约 40% 的晚期 CML 患者。目前，尽管 asciminib 在美国获得了批准，仅用于治疗 T315I 突变患者，但他们需要五倍的剂量——五倍的剂量在美国的费用几乎达到一百万美元。我认为在有突变的晚期 CML 患者中，我们可能展示了最强的效果。像 TL-118 或 tun-701 这样的药物现在与默克合作，但没有这些数据。而且它们大多处于美国的早期一或二期。由于 Project Optimus，我们在四五年前与 MD Anderson 有过这些数据，我们有患者基本上是出于同情使用——那些同时对 ponatinib 和 asciminib 失败的患者——这些患者没有其他治疗选择。

但由于 Project Optimus，FDA 不允许单药、单臂的关键二期试验进行注册。这就是为什么我们必须进行随机对照试验（RCT）。我们必须有对照组，比如 bosutinib。我认为这些竞争产品中没有一个有这些数据或与 FDA 的注册试验协议。在现实世界中，CML 专家社区的共识是，你希望给那些在一线治疗后失败的患者提供最好的 BCR-ABL 抑制剂。

你不想等到四五线后再治疗；你希望给出强效药物，这样 CML 患者才能早期达到更深的反应，如 MMR、MRD、CR、MR4 或 DMR 或 MR4.5。因此，能够早期达到深度反应的患者将能够实现 TFR，在某些情况下，可能多年无药物治疗，定义为临床治愈。我认为这很重要。这就是为什么我们有二线数据。我们有现实世界的数据，前瞻性比较研究表明，oberambatinib 可能是那些一线治疗失败患者的选择——无论是 TKI、asciminib 还是其他任何别构抑制剂。

这就是目标。这是我们通过临床数据展示和呈现的关键差异。

Jeet Mukherjee，美国银行分析师

谢谢，感谢您。

杨大军，董事长兼首席执行官

谢谢。

操作员

您的下一个问题将来自 Truist Securities 的 Gregory Renza。请解除静音并提问。

Gregory Renza，Truist Securities 分析师

很好。早上好，谢谢杨博士回答我的问题，祝贺你们取得的进展。我的问题首先是关于 lisaftoclax——当然在今年的商业轨迹方面。您能否评论一下自 Sonrow 进入市场以来，这种情况是否有所变化？这两种药物是直接竞争，还是说 lisaftoclax，作为在 BTK 单药治疗后获得批准的药物，产生了更有意义的初始患者组合？

也许您可以稍微评论一下您提到的五天逐步增加剂量，这在中国是否转化为更可衡量的现实世界优势。谢谢。

杨大军，董事长兼首席执行官

好的，很好的问题。总体来说，BCL-2 是一个非常棘手的靶点，对吧？我们在实验室工作了 30 年，临床上 21 年，推进了三种产品进入临床，但只有 sofa cost 进入了市场。但我们总是与 venetoclax 进行比较，最初的每日剂量是一个关键差异。我们是唯一一个获得批准进入临床试验并获得临床数据的药物。

我认为在 CLL 患者中，早期风险之一是肿瘤溶解综合症。这就是为什么 venetoclax 和 Surrender 类药物采用每周剂量，且需要住院和更密切的监测，因为肿瘤溶解风险。但另一方面，由于 venetoclax 已经上市——Surrender 类药物也是——现在在慢性给药患者（如 CLL）中的差异实际上是安全性，对吧？如果药物耐受良好，肿瘤溶解综合症和骨髓毒性较少；在我们的案例中，t1/2 较短，这转化为更好的安全性——中性粒细胞减少症、血小板减少症和感染风险也大大降低。在临床上，一些血液恶性肿瘤患者最初表现为感染，如高风险 MDS，然后他们发现骨髓中有癌细胞。因此，对于高感染风险的患者，降低药物间相互作用（DDI）的风险非常重要，不仅要与目前高风险 MDS 的标准治疗 azacitidine 联合使用，还要在某些骨髓疾病的情况下，尤其是多发性骨髓瘤，抗真菌药物的联合对这些患者至关重要。我认为我们之前提到的关键差异是 “少即是多”。他们甚至与市场上的 Surrender 类药物进行比较；从标签上看，他们的 DDI 风险甚至高于 venetoclax。我认为在每日给药、便利性、更好的安全性耐受性和较低的 DDI 风险方面的差异对这些慢性给药的白血病患者非常重要。

我认为这些患者一旦上市，我们仍然有信心会给全球患者带来益处。

Gregory Renza，Truist Securities 分析师

这真的很有帮助。谢谢你，杨博士。也许我想问一下关于管道的问题——您对 APG115 及其开发灵活性以及 3288 的评价很高，当然与您的产品组合之间的协同潜力。您能否评论一下您和团队如何考虑优先分配资源，以加速这两个商业资产之外的项目，以及您最期待哪些项目？

谢谢。

杨大军，董事长兼首席执行官

老实说，很难说哪一个完全是数据驱动的。对吧。但针对你的问题，我们很高兴看到我们在儿科软组织肿瘤领域展示了临床益处，结合了我们的 BCL2 抑制剂。对 MDM2 p53 靶点的一个挑战就是目前没有批准的产品，这就是负反馈循环和组合治疗的要求。我们尝试了多种组合，包括在二期试验中与 Keytruda 的组合，涉及多个肿瘤适应症，但我们还没有看到注册路径的信号。

但目前我们确实看到，与 BCL2 抑制剂的组合显示出临床益处和合成致死的机制。另一方面，尽管这是来自竞争产品，Carlos 化合物也进入了三期注册试验，采用了 JAK 抑制剂的附加策略在 MF 中。显然，看到 Epson 以潜在的 17.5 亿美元进行收购是令人鼓舞的。我认为，隧道尽头可能会看到 MDM2 p53 抑制剂最终进入市场或注册路径。

针对你的问题，我认为在我们的管线中目前有五个。每一个都有独特的优势和差异化。根据当前的数据，显然这两个新产品，EED 抑制剂 591A——我们将在今年的 ASH 上展示数据——我们已经在非正式环境中完成了接近 100 名患者的第一阶段试验。我们非常期待在即将到来的 ASH 上展示这些数据；EED 抑制剂的提交已经完成。它在前列腺癌和其他一些实体肿瘤的适应症中也有潜力。

我认为 EED 有很大的潜力。我们是中国第一家，全球第二家在肿瘤领域的公司。我认为 EED 在血液和实体肿瘤中都有很大的潜力。当然，BDK 降解剂 3288 在肿瘤和非肿瘤方面也非常令人兴奋。目前，除了中国的两个批准产品外，全球的注册试验显然是我们希望向 FDA 提交首个 NDA 的重点，这两个产品。

但正如你所看到的，这五个临床阶段资产，至少我提到的这三个，显然在全球范围内显示出明显的领先优势，具有明确的临床数据。我认为这些仍然处于早期阶段，还没有达到注册试验。因此，我认为我们在预算和临床团队方面有足够的资源来推进这些试验。再说一次，哪个是最受欢迎的？很难说。这都是数据驱动的，但我认为这三者都有非常令人兴奋的数据和注册路径。

法伊萨尔·米阿拉，首席商务官

是的，也许我可以补充一下，关于我们在中国的存在，我们在中国的遗产，我们是为数不多的几家公司之一，可以降低风险并获得关于如何战术性地优先考虑我们的投资组合以及在其他国家和全球执行的真实信息。因此，我认为这对我们来说是重要的。

操作员

下一个问题来自 B. Riley Securities 的 Mayank Mamtani。请继续提问。

Mayank Mamtani，B. Riley Securities 分析师

是的，团队，谢谢你们回答我们的提问，并感谢提供的详细信息。关于 Zaft Plax，我有几个快速问题——我认为你们在谈论失败患者的发展时提到过。你能否简单谈谈你们在那里的数据生成速度？患者群体是什么样的？然后关于 glora 4，如果你能评论一下你对 CR 率和 TLS 的预期，以及如何处理研究中的中期 OS 分析，如果有任何早期的内置内容。

然后我还有一个关于 Polaris 的后续问题。

杨大军，董事长兼首席执行官

第一个问题我想也许 Yifan 可以回答。

戴怡凡，首席医学官

非常好的问题。是的。根据我们之前报告的前临床数据，我们使用 SEPTA 类药物与 overemplatinnab 的组合能够克服菜单类耐药性，这一点我们之前在 ACR 上报告过。我们还使用了非常初步的数据，提交给今年的 ASH，当数据成熟时，我们有数据表明该组合能够克服类耐药性。数据是初步的，但非常令人兴奋。我们已将摘要提交给 ASH。

所以这就是你在全球范围内的过程，包括在中国或美国以外的地方，我们尽最大努力招募更多的菜单类治疗失败的患者群体，使用不同的策略，基于已知的耐药机制，针对这种耐药的 AML 人群，使用组合或我们的其他化合物 ABG 1252。针对你的问题，GAARA 4 研究如我们所提到的，因为这是一个双盲随机研究，我们不能提前分析数据，因为招募仍在进行中。

但正如我之前提到的，我们计划在今年年底或明年初完成招募，因为根据当前的设计和双主要终点，我们能够提交 NDA，并将 CR 作为主要终点，然后继续在明年成熟 OS 数据。

Mayank Mamtani，B. Riley Securities 分析师

谢谢你，我很感激这些细节。然后在 Polaris 2 上有类似的问题，关于 24 周 MMR 率的治疗效果，如果你能评论一下你为研究设定的目标。我也很好奇，因为你们的 MMR 率随着时间的推移而增长，48 周、96 周。你们是如何处理对照组和 Adenib 的交叉——他们是否有机会获得你们的药物，还是转向其他试验？

那么我们可以获得什么样的长期疗效？

戴怡凡，首席医学官

非常好的问题。根据当前的研究设计，最开始 FDA 拒绝了我们的研究设计，未允许患者从对照组转入实验组。但后来我们再次请求 FDA，最终获得批准，允许那些在对照组失败的患者转入 overemartinib。这将使研究更具吸引力，第一点。第二点，关于终点。目前我们使用 24 周的 MMR 率作为主要终点。

基本的研究设计是足够有力的，并且与对照组相比，MMR 翻倍。

杨大军，董事长兼首席执行官

另外补充一点，关于 Polaris 2 的设计，由于 Project Optimus 的原因，你必须进行随机对照试验，并且必须有对照组。但在这种特定情况下，FDA 同意采用 2:1 的比例，并允许交叉。好的。请记住，Polaris 2 还包括仅有 T31 突变的 RMB 突变患者，我们可以进行 48 名患者的单臂设计。好的。所以我认为 Polaris 2 的总人数是 333 名患者，并且进展良好。

而 FDA 初步申请 NDA 时的六个月 MMR 率。

Mayank Mamtani，B. Riley Securities 分析师

太棒了。

谢谢。最后一个问题给 Vid，如果可以的话。请你评论一下 Vid，你的运营支出轨迹，以及你是否达到了峰值。我知道你有很多注册研究。请评论一下我们在研发支出方面的情况，以及你对未来 12 个月管道的预期。感谢你回答这个问题。

Vid

是的，Mayank，问题很好。正如我所说，我们重申了我们的现金流，并且很高兴我们遵循了我们的支出预测，考虑到我们在全球多个国家的研究规模。我们现在处于一个阶段——我们希望今年能够降低 2025 年的资产负债表风险，以便我们能够执行入组。今年是执行之年。入组进展良好——你知道，杨博士和夏博士会讨论这个问题——所以我认为就研究的费用而言，考虑到我们现在处于入组的后期阶段，我们的运营支出已经达到了峰值。因此，所有这些都按计划和预期进行。我们不仅有能力完成入组，而且手头的现金也足够，同时还有数据以及我们多个 NDA 申请。因此，这些是我们在资产负债表上现金方面的关键预期里程碑。

Mayank Mamtani，B. Riley Securities 分析师

明白了。谢谢。

Vid

当然，

操作员

最后一个问题来自 Rodman 和 Renshaw LLC 的 Michael King。请解除静音并提出你的问题。

Michael King，Rodman & Renshaw LLC 分析师

感谢你回答这个问题。恭喜你们取得的进展，伙计们。也许我想进一步深入讨论一下资产负债表的问题。你知道，如果你能谈谈资本配置的问题，因为你们的烧钱率相当高，即使有武田的选择权，你们仍然需要大量资本。在竞争激烈的市场中，即使有差异化的产品，你们也面临着根深蒂固的竞争。

所以我只是想知道，如果你感到根深蒂固，是否有紧迫感去进行额外的合作伙伴关系或其他类型的安排，以减轻一些资本配置的需求。

Vid

是的，也许我可以开始——继续，杨博士。

杨大军，董事长兼首席执行官

不，不，你继续。

Vid

是的。关于我们总预算在项目上的分配，我们还没有给出那种级别的归属。但正如我所说，我们已经优先考虑，以便将我们的支出与预期的主要里程碑和催化剂对齐。因此，显然这是我们想要建立的。我们所做的是，通过我们采取的双重上市步骤，使我们相信在尽可能合理的范围内，最大限度地灵活和选择多样性，以便进行各种筹资的替代方案。

显然，当涉及到商业化时，这需要扩展资本，我们相信作为一家公司，我们已经为自己提供了希望能够交付催化剂、获得价值，从而在未来筹集资本时减少稀释来源的机会。当然，随着 FASL 的加入，关于潜在合作伙伴关系的选择性也是合理的。因此，我们并不急于选择某一特定路径，这正是我们希望在此时所处的状态。

杨大军，董事长兼首席执行官

是的，我完全同意。再补充一点，我们当前的现金流，正如我们之前一致所述，可以支持我们的研发计划直到 2027 年底。更重要的是，非注册试验和全球已获得 FDA 和 EMA 批准的试验，大部分入组已经完成。这就是为什么你看到前六个月我们的支出增长超过 30%，主要是由于这项大量入组。但好消息是，大部分成本已经完成了一半以上。

当然，我们仍然对筹资和合作伙伴关系的许多选择保持开放和灵活，此外还有我们在中国两款产品销售中持续增长的正收入。我认为我们真的很独特。这不仅仅是因为我们在中国有遗产和资源，还有来自中国的稳定增长的收入，并期待全球商业化和收入。感谢你们提出的问题。

谢谢你，Mike。

操作员

今天电话会议的问答环节到此结束。现在我将把电话交还给管理层进行结束语。

杨大军，董事长兼首席执行官

感谢大家的参与。我认为这份中期报告再次使我们在血红素恶性肿瘤领域的全球竞争者中占据了良好的位置。更重要的是，我们在所有关键注册试验方面进展顺利，目标是在年底或明年初完成这些试验。但更重要的是，如果你看看一些竞争对手或真正优秀的生物科技公司——在去年这个时候，我告诉我的团队和许多投资者，AAPG 在明年时将会是一个不同的公司。

我们期待着您的支持，并期待与我们的团队、投资者和全球的医疗保健专业人士合作，将这些新颖、安全、有效的药物推向全球市场，以帮助全球有未满足医疗需求的患者。感谢大家的关注和支持。

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