我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。阿卡迪亞製藥公司宣佈，歐洲委員會已批准 DAYBU（trofinetide）的市場營銷授權，用於治療五歲及以上成人和兒童的雷特綜合症神經行為症狀。這標誌着這是歐盟中首個也是唯一一個被批准用於該病症的治療方案，涵蓋所有 27 個成員國以及冰島、列支敦士登和挪威。該批准基於第三階段 LAVENDER 研究結果，顯示出顯著的臨牀改善。阿卡迪亞將繼續進行定價和報銷談判
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聖地亞哥 --（商業資訊）-- 阿卡迪亞製藥公司（Nasdaq: ACAD）今天宣佈，歐洲委員會（EC）已批准 DAYBU（trofinetide）用於治療五歲及以上成人和兒童的雷特綜合症神經行為症狀，使其成為歐盟（EU）中首個也是唯一一個獲批的雷特綜合症治療藥物。
“DAYBU 的批准標誌着歐盟雷特綜合症社區的一個重要里程碑，推動了我們將這一創新治療帶給長期面臨重大未滿足醫療需求的患者和家庭的使命，” 阿卡迪亞首席執行官凱瑟琳·歐文·亞當斯（Catherine Owen Adams）表示。“對於生活在雷特綜合症中的人們，這是一種毀滅性的罕見神經發育障礙，在歐盟沒有獲批的治療選擇。我們很自豪能夠提供 DAYBU，並期待支持患者、護理人員和醫療提供者獲得治療。”
DAYBU 在歐盟的市場授權主要基於第三階段 LAVENDER™研究的結果，該研究顯示在雷特綜合症的核心特徵上有統計學顯著和臨牀意義的改善，測量工具為雷特綜合症行為問卷（RSBQ）和臨牀總體印象 - 改善（CGI-I）量表的共同主要終點。
“雷特綜合症對個人、家庭和護理人員造成了深重的負擔，但治療選擇仍然極為有限，” 巴黎城市大學尼克爾 - 兒童病醫院的兒科神經學教授納迪亞·巴希（Prof. Nadia Bahi）表示。“今天在歐盟的批准是一個重要的里程碑，承認了這一罕見疾病中顯著的未滿足醫療需求。它為臨牀醫生提供了一種新的治療選擇，以幫助解決雷特綜合症的神經行為症狀，並代表了雷特社區的進步。”
憑藉這一批准，DAYBU 獲得在所有 27 個歐盟成員國以及冰島、列支敦士登和挪威的市場銷售授權。作為下一步，阿卡迪亞將開始與相關國家當局進行定價和報銷談判，以便將 DAYBU 帶給整個歐盟的患者。
關於雷特綜合症
雷特綜合症是一種罕見的複雜神經發育障礙，發生在全球每 1 萬到 1.5 萬名女性出生中約有 1 例。1-3 患有雷特綜合症的兒童通常在六個月到 18 個月時表現出早期正常發展的階段，但許多技能似乎減緩或停滯。隨後通常會經歷一個退化階段，孩子失去獲得的溝通技能和有目的的手部使用。孩子可能會經歷一個平台期，在此期間他們可能會在認知興趣上表現出輕微的恢復，但身體運動仍然嚴重減弱。隨着年齡的增長，生活在雷特綜合症中的個體可能會繼續經歷運動惡化階段，這可能持續患者的一生。2 雷特綜合症通常是由 MECP2 基因的遺傳突變引起的。4 在臨牀前研究中，MeCP2 功能的缺乏被認為導致突觸通信和大腦可塑性的損害，突觸功能的缺陷可能與雷特症狀相關。4-6
雷特綜合症的症狀還可能包括手部刻板動作的發展，如手部搓動和拍手，以及步態異常。7 大多數生活在雷特綜合症中的個體通常活到成年，並需要全天候的密集護理。1,8 雷特綜合症與顯著的身體、心理、社會和經濟負擔相關，嚴重影響患者及其護理人員的生活質量。9-11
關於 DAYBU® (trofinetide)
在雷特綜合症中，腦內的胰島素樣生長因子 1（IGF-1）水平低於正常，這被認為影響神經功能。IGF-1 是一種對神經系統的正常發展和功能至關重要的激素。DAYBU（trofinetide）中的活性成分由一種源自 IGF-1 的分子組成。
Trofinetide 在美國以 DAYBUE®和 DAYBUE®STIX 的名稱獲批使用，在加拿大以 DAYBUE®的名稱獲批，在歐盟以 DAYBU®的名稱獲批。
關於阿卡迪亞製藥
阿卡迪亞致力於將科學承諾轉化為有意義的創新，為全球服務不足的神經和罕見疾病社區帶來改變。我們的商業產品組合包括首個也是唯一一個獲得 FDA 批准的帕金森病精神病和雷特綜合症的治療。我們正在開發下一波治療進展，擁有強大而多樣的管線，包括阿爾茨海默病精神病和路易體痴呆精神病的中後期項目，以及解決其他服務不足患者需求的早期項目。在阿卡迪亞，我們在這裏為他們帶來改變。有關更多信息，請訪問我們的網站 acadia.com，並在 LinkedIn 和 X 上關注我們。
前瞻性聲明
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》所定義的前瞻性聲明。前瞻性聲明包括所有非歷史事實的陳述，並可以通過 “可能”、“將”、“應該”、“能夠”、“會”、“期望”、“計劃”、“預期”、“相信”、“潛在” 等術語（包括其否定形式）來識別，旨在識別前瞻性聲明。本新聞稿中包含的前瞻性聲明包括但不限於關於 DAYBU 作為治療成年和五歲及以上兒童雷特綜合症神經行為症狀的重要性、DAYBU 對患者、護理人員、醫療提供者和雷特社區的預期益處、DAYBU 的臨牀效益、患者獲得 DAYBU 的能力，以及我們對未來定價和報銷談判發生的預期，包括我們在歐盟成員國、冰島、列支敦士登和挪威及時獲得 DAYBU®的定價和報銷的能力。前瞻性聲明受到已知和未知的風險、不確定性、假設和其他因素的影響，這些因素可能導致我們的實際結果、表現或成就與我們前瞻性聲明中預期或暗示的結果存在重大不利差異。這些風險、不確定性和其他因素包括但不限於定價和報銷談判的固有不確定性；我們對持續成功商業化我們產品的依賴以及我們維持或增加產品銷售的能力；我們獲得必要的監管批准以商業化我們的產品和產品候選者的能力；如果獲得批准，市場對我們產品的接受程度以及我們繼續遵守適用法律法規的能力。鑑於這些風險和不確定性，您不應對這些前瞻性聲明過於依賴。有關這些及其他可能導致我們的實際結果、表現或成就不同的風險、不確定性和其他因素的討論，請參閲我們於 2026 年 8 月 5 日提交的截至 2026 年 6 月 30 日的 10-Q 季度報告，以及我們不時向證券交易委員會提交的後續文件。本聲明中包含的前瞻性聲明是截至本日期作出的，我們沒有義務在此日期之後更新這些聲明，法律要求的情況除外。
參考文獻
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11 Gold WA, Percy AK, Neul JL, et al. 雷特綜合症。Nat Rev Dis Primers。2024;10(1):84。
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